Rilzabrutinib otorgó la designación de medicamentos huérfanos en los EE. UU. Para la enfermedad de las células falciformes

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París, 3 de junio de 2025. La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamentos huérfanos a Rilzabrutinib, un novedoso, avanzado, oral, oral, reversible de Bruton, la tirosina quinasa (BTK) inhibidor que funciona a través de la modulación multimuneria, a una reducción de una reducción de la nicción en la inflamación, que puede ocurrir en la inflamación de las escamas. La FDA otorga designación de medicamentos huérfanos a las terapias de investigación que abordan enfermedades médicas o afecciones raras que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU.

karin knobe, MD, doctorado Jefe de desarrollo global, las enfermedades raras "reciben nuestras cuarta designación de fármacos orphan para raras para rilzabrutinib reinicia nuestras continuas dedicaciones a los medicamentos para desarrollar las enfermedades de la gente de las personas de la vida. Enfermedades.

In addition to sickle cell disease, rilzabrutinib has received orphan drug designation for immune thrombocytopenia (ITP) in the US, the EU, and Japan, for warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) in the US and the EU, and for IgG4-related disease (IgG4-RD) in the US.

La seguridad y la eficacia de rilzabrutinib no han sido determinadas por ninguna autoridad reguladora. Rilzabrutinib se encuentra actualmente bajo una revisión regulatoria en los EE. UU., La UE y en China por su uso potencial en el ITP. La fecha de acción objetivo para la decisión regulatoria de la FDA para ITP, que se le otorgó la designación de vía rápida, es el 29 de agosto de 2025.

enfermedad de células falciformes que respaldan datos de datos de datos sobre la enfermedad de las células falciformes se presentaron en Ash 2024, lo que demuestra que Rilzabrutinib ayudó a reducir el vaso-oclusión: bloqueo de los vasos sanguíneos, y la inflamación en ratones transgénicos con enfermedad de células falciformes. El inhibidor de tirosina quinasa (BTK) de Bruton reversible y reversible que tiene el potencial de ser un nuevo medicamento efectivo para varias enfermedades raras mediadas o inflamatorias al trabajar para restaurar el equilibrio inmune a través de la modulación múltiple. BTK, expresado en células B, macrófagos y otras células inmunes innatas, juega un papel crítico en múltiples procesos de enfermedades inmunomediadas y vías inflamatorias. Con la aplicación de la tecnología Covalency® personalizada de Sanofi, Rilzabrutinib puede inhibir selectivamente el objetivo BTK mientras potencialmente reduce el riesgo de efectos secundarios fuera del objetivo.

sobre las enfermedades de las células falciformes La enfermedad de las células que la matriz es un grupo de trastornos sanguíneos genéticos raros en los que los glóbulos rojos están deformes, típicamente en forma falciforme o media de media, lo que hace que se atascen en pequeños vasos sanguíneos, bloquean el flujo sanguíneo. Esto puede conducir a episodios de dolor severo, así como otras complicaciones de salud, como infecciones, accidente cerebrovascular, pulmón, ojo y enfermedad renal. La enfermedad de las células falciformes afecta a más de 100,000 personas en los Estados Unidos, aproximadamente el 90% de las cuales son afroamericanas y del 3-9% de las cuales son hispanas o latinas. Aproximadamente 1 de cada 365 bebés de ascendencia afroamericana que nacen en los EE. UU. Tienen una enfermedad de células falciformes, mientras que se estima que 1 de cada 13 son portadores de la enfermedad. Las personas en los EE. UU. Con enfermedad de células falciformes tienen una esperanza de vida estimada que es 20 años más corta que el promedio.

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Fuente: Sanofi

Al corriente : 2025-06-04 06:00

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