Rilzabrutinib a accordé une désignation de médicaments orphelins aux États-Unis pour la drépanocytose

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Paris, 3 juin 2025. La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé une désignation de médicaments orphelins à Rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur avancé, avancé et oral, réversible de Bruton, pour cibler une réduction de la maladie de l'occlusive vaso-occulaire, qui peut se produire via une influence. The FDA grants orphan drug designation to investigational therapies addressing rare medical diseases or conditions that affect fewer than 200,000 people in the US.

Karin Knobe, MD, PhDGlobal Head of Development, Rare Diseases“Receiving our fourth orphan drug designation for rilzabrutinib reinforces our continued dedication to developing medicines to address the unmet medical needs of people living with rare Maladies.

En plus de la drépanocytose, le Rilzabrutinib a reçu une désignation de médicaments orphelins pour la thrombocytopénie immunitaire (ITP) aux États-Unis, à l'UE et au Japon, pour une anémie hémolytique auto-immune chaleureuse (WAIHA) aux États-Unis et à l'UE, et pour une maladie liée à l'IgG4 (Igg4-RD) aux États-Unis. Align = "Left"> L'innocuité et l'efficacité du Rilzabrutinib n'ont été déterminées par aucune autorité de réglementation. Rilzabrutinib est actuellement en cours d'examen réglementaire aux États-Unis, à l'UE et en Chine pour son utilisation potentielle dans ITP. La date d'action cible pour la décision réglementaire de la FDA pour l'ITP, qui a obtenu la désignation rapide, est le 29 août 2025.

Une maladie de la drépanocytose soutenant les données de la dalle sur la drépanocytose a été présentée à Ash 2024 montrant que le Rilzabrutinib a aidé à réduire la vaso-occlusion. L'inhibiteur réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) qui a le potentiel d'être un nouveau médicament efficace pour plusieurs maladies rares à médiation immunitaire ou inflammatoires en travaillant à restaurer le bilan immunitaire via une modulation multi-immunitaire. Le BTK, exprimé dans les cellules B, les macrophages et autres cellules immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans plusieurs processus de la maladie à médiation immunitaire et des voies inflammatoires. Avec l'application de la technologie de Covalence® sur mesure de Sanofi, Rilzabrutinib peut inhiber sélectivement la cible BTK tout en réduisant potentiellement le risque d'effets secondaires hors cible.

sur la drépanocytose Les maladies de la maladie des maladies sont un groupe de troubles sanguins génétiques rares dans lesquels les globules rouges sont déformés, généralement en forme de faucille ou de croissant, les faisant coincé dans de petits vaisseaux sanguins, bloquant le flux sanguin. Cela peut conduire à des épisodes de douleur intense ainsi qu'à d'autres complications de santé, notamment les infections, les accidents vasculaires cérébraux, les pulmones, les yeux et les maladies rénales. La drépanocytose affecte plus de 100 000 personnes aux États-Unis, dont environ 90% sont afro-américaines et dont 3 à 9% sont hispaniques ou latinos. Environ 1 bébés sur 365 d'origine afro-américaine nés aux États-Unis souffre d'une drépanocytose, tandis qu'environ 1 sur 13 sont des porteurs de la maladie. Aux États-Unis, les maladies de la drépanocytose ont une espérance de vie estimée à 20 ans plus courte que la moyenne.

sur Sanofisanofi est une entreprise biopharma axée sur la R&D, engagée à améliorer la vie des gens et à créer une croissance convaincante. Nous appliquons notre compréhension approfondie du système immunitaire pour inventer des médicaments et des vaccins qui traitent et protègent des millions de personnes dans le monde, avec un pipeline innovant qui pourrait en bénéficier des millions de personnes. Notre équipe est guidée par un seul but: nous chassons les miracles de la science pour améliorer la vie des gens; Cela nous inspire à stimuler les progrès et à offrir un impact positif pour nos employés et les communautés que nous servons, en abordant les défis de santé, environnementaux et sociétaux les plus urgents de notre temps.

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Source: Sanofi

Publié : 2025-06-04 06:00

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