Rilzabrutinib memberikan penunjukan obat yatim di AS untuk penyakit sel sabit

Ikuti Drugslib di

Paris, 3 Juni 2025. Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah memberikan penunjukan obat yatim piatu kepada Rilzabrutinib, sebuah novel, canggih, oral, reversibel Bruton's Tyrosine kinase (BTK) yang terjadi melalui modulasi multi-imun, untuk menargetkan pengurangan vaso-crise. The FDA grants orphan drug designation to investigational therapies addressing rare medical diseases or conditions that affect fewer than 200,000 people in the US.

Karin Knobe, MD, PhDGlobal Head of Development, Rare Diseases“Receiving our fourth orphan drug designation for rilzabrutinib reinforces our continued dedication to developing medicines to address the unmet medical needs of people living dengan penyakit langka.

Selain penyakit sel sabit, rilzabrutinib telah menerima penunjukan obat anak yatim untuk trombositopenia kekebalan tubuh (ITP) di AS, UE, dan Jepang, untuk pin-relatik Autoimun. align = "kiri"> Keselamatan dan kemanjuran rilzabrutinib belum ditentukan oleh otoritas pengatur apa pun. Rilzabrutinib saat ini sedang dalam peninjauan peraturan di AS, UE, dan di Cina untuk potensi penggunaannya di ITP. Tanggal Tindakan Target untuk Keputusan Pengaturan FDA untuk ITP, yang diberikan penunjukan jalur cepat, adalah 29 Agustus 2025.

Penyakit sel sabit yang mendukung data datapreclinical pada penyakit sel sabit disajikan pada abu 2024 yang menunjukkan bahwa rilzabrutinib membantu mengurangi vaso-occlusion-blokir pembuluh darah-dan peradangan, novel novel dengan novel. Inhibitor Tyrosine Kinase (BTK) Bruton reversibel yang berpotensi menjadi obat baru yang efektif untuk beberapa penyakit yang dimediasi kekebalan atau radang yang jarang dengan bekerja untuk mengembalikan keseimbangan imun melalui modulasi multi-imun. BTK, diekspresikan dalam sel B, makrofag, dan sel imun bawaan lainnya, memainkan peran penting dalam beberapa proses penyakit yang dimediasi kekebalan tubuh dan jalur inflamasi. Dengan penerapan teknologi Covalency® yang disesuaikan dengan Sanofi, rilzabrutinib dapat secara selektif menghambat target BTK sambil berpotensi mengurangi risiko efek samping yang tidak ditargetkan.

Tentang penyakit sel sabit penyakit sel sel adalah sekelompok gangguan darah genetik yang jarang di mana sel darah merah terlewatkan, biasanya dalam bentuk sabit atau bulan sabit, menyebabkan mereka terjebak dalam pembuluh darah kecil, menghalangi aliran darah. Hal ini dapat menyebabkan episode nyeri parah serta komplikasi kesehatan lainnya termasuk infeksi, stroke, paru -paru, mata, dan penyakit ginjal. Penyakit sel sabit mempengaruhi lebih dari 100.000 orang di AS, sekitar 90% di antaranya adalah orang Afrika-Amerika dan 3-9% di antaranya adalah Hispanik atau Latin. Sekitar 1 dari 365 bayi keturunan Afrika -Amerika yang lahir di AS memiliki penyakit sel sabit, sementara sekitar 1 dari 13 adalah pembawa penyakit ini. Orang-orang di AS dengan penyakit sel sabit memiliki perkiraan harapan hidup yang 20 tahun lebih pendek dari rata-rata.

Tentang Sanofisanofi adalah perusahaan biofarma bertenaga R&D yang didorong oleh AI yang berkomitmen untuk meningkatkan kehidupan orang dan menciptakan pertumbuhan yang menarik. Kami menerapkan pemahaman mendalam kami tentang sistem kekebalan tubuh untuk menciptakan obat -obatan dan vaksin yang memperlakukan dan melindungi jutaan orang di seluruh dunia, dengan pipa inovatif yang dapat memperoleh manfaat jutaan lebih banyak. Tim kami dipandu oleh satu tujuan: kami mengejar mukjizat sains untuk meningkatkan kehidupan orang; Ini menginspirasi kami untuk mendorong kemajuan dan memberikan dampak positif bagi orang -orang kami dan komunitas yang kami layani, dengan menangani tantangan perawatan kesehatan, lingkungan, dan sosial yang paling mendesak di zaman kita.

Sanofi pernyataan berwawasan ke depan siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995, sebagaimana telah diubah. Pernyataan berwawasan ke depan adalah pernyataan yang bukan fakta historis. Pernyataan -pernyataan ini mencakup proyeksi dan estimasi dan asumsi yang mendasari, pernyataan mengenai rencana, tujuan, niat, dan harapan sehubungan dengan hasil keuangan, peristiwa, operasi, layanan, pengembangan dan potensi produk di masa depan mengenai kinerja di masa depan. Pernyataan berwawasan ke depan umumnya diidentifikasi oleh kata-kata "mengharapkan", "mengantisipasi", "percaya", "bermaksud", "perkiraan", "rencana" dan ekspresi serupa. Although Sanofi’s management believes that the expectations reflected in such forward-looking statements are reasonable, investors are cautioned that forward-looking information and statements are subject to various risks and uncertainties, many of which are difficult to predict and generally beyond the control of Sanofi, that could cause actual results and developments to differ materially from those expressed in, or implied or projected by, the forward-looking information and statements. Risiko dan ketidakpastian ini mencakup antara lain, ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan, data klinis dan analisis di masa depan, termasuk pasca pemasaran, keputusan oleh otoritas pengatur, seperti FDA atau EMA, mengenai apakah dan kapan harus menyetujui faksi, perangkat lain yang dapat diajukan untuk calon produk tersebut dan kapan calon produk yang dapat diajukan untuk calon produk tersebut dan kapan calon produk tersebut, dan kapan -masalahnya tentang calon produk tersebut, dan kapan ada apa pun yang dapat diajukan untuk calon produk tersebut dan kapan -tidaknya. Calon Jika disetujui mungkin tidak berhasil secara komersial, persetujuan di masa depan dan keberhasilan komersial dari alternatif terapeutik, kemampuan Sanofi untuk mendapatkan manfaat dari peluang pertumbuhan eksternal, untuk menyelesaikan transaksi terkait dan/atau mendapatkan izin peraturan, risiko yang terkait dengan kompleks dan litigasi yang tertunda, dan litigasi. Di sana, dan dampak krisis global mungkin terhadap kami, pelanggan kami, pemasok, vendor, dan mitra bisnis lainnya, dan kondisi keuangan salah satu dari mereka, serta pada karyawan kami dan pada ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga mencakup ketidakpastian yang dibahas atau diidentifikasi dalam pengajuan publik dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang terdaftar di bawah "Faktor Risiko" dan "Pernyataan Perhatian tentang Pernyataan Pandangan ke depan" dalam Laporan Tahunan Sanofi atau Formulir Tahunan yang Diaktifkan pada tanggal 31 Desember, 2024. Pernyataan.

Semua merek dagang yang disebutkan dalam siaran pers ini adalah milik grup Sanofi.

Sumber: Sanofi

Diposting : 2025-06-04 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer