Rilzabrutinib ha concesso la designazione di farmaci orfani negli Stati Uniti per la malattia delle cellule falcili

Parigi, 3 giugno 2025. La US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaci orfani a Rilzabrutinib, un nuovo, avanzato, orale, reversibile Bruton, inibitore della tirosina chinasi (BTK) che funziona attraverso la modulazione multi-immune. La FDA garantisce la designazione di farmaci orfani a terapie investigative che affrontano rare malattie mediche o condizioni che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.

Karin Knobe, MD, PhD Capo di sviluppo rare " Le persone con la malattia delle cellule falciformi vivono spesso con gravi episodi di dolore da crisi vaso-occolpie e altre complicanze che possono avere un impatto significativo sulla qualità della vita e nell'aspettativa di vita.

Oltre alla malattia delle cellule falciformi, Rilzabrutinib ha ricevuto una designazione di farmaci orfani per la trombocitopenia immunitaria (ITP) negli Stati Uniti, nell'UE e nel Giappone, per l'anemia emulitica autoimmune (Waiha) (Waiha) (Waiha) negli Stati Uniti e nell'UE e per la malattia da igg4 (igg4-rd. align = "Left"> La sicurezza e l'efficacia di Rilzabrutinib non sono state determinate da alcuna autorità di regolamentazione. Rilzabrutinib è attualmente in fase di revisione normativa negli Stati Uniti, nell'UE e in Cina per il suo potenziale utilizzo in ITP. La data di azione target per la decisione normativa della FDA per ITP, che è stata concessa la designazione rapida della pista, è il 29 agosto 2025.

La malattia di cellule falciformi a supporto dei dati di datapreclinical sulla malattia falciforme è stato presentato a Ash 2024 che dimostra che Rilzabrutinib ha contribuito a ridurre la vaso-Occlusione-Bloccaggio dei vasi sanguigni-e infiammazione in topi transgenici. L'inibitore della tirosina chinasi (BTK) reversibile di Bruton che ha il potenziale per essere una nuova medicina efficace per diverse rare malattie immuno-mediate o infiammatorie lavorando per ripristinare l'equilibrio immunitario attraverso la modulazione multi-immune. BTK, espresso in cellule B, macrofagi e altre cellule immunitarie innate, svolge un ruolo critico in più processi patologici immuno-mediati e percorsi infiammatori. Con l'applicazione della tecnologia covalency® su misura Sanofi, Rilzabrutinib può inibire selettivamente il bersaglio BTK riducendo potenzialmente il rischio di effetti collaterali fuori bersaglio.

sulla malattia delle cellule di malattia delle cellule falciformi è un gruppo di rari disturbi del sangue genetici in cui i globuli rossi sono deformati, in genere in una forma falciforme o a mezzaluna, facendoli bloccarsi in piccoli vasi sanguigni, bloccando il flusso sanguigno. Ciò può portare a episodi di forte dolore e altre complicanze della salute tra cui infezioni, ictus, polmone, occhio e malattia renale. La malattia delle cellule falciformi colpisce oltre 100.000 persone negli Stati Uniti, circa il 90% delle quali sono afroamericani e il 3-9% dei quali sono ispanici o latini. Circa 1 su 365 bambini di discesa afroamericana nati negli Stati Uniti hanno una malattia a cellule falciformi, mentre circa 1 su 13 sono portatori della malattia. Le persone negli Stati Uniti con malattia a cellule falciformi hanno un'aspettativa di vita stimata che è di 20 anni più breve della media.

su Sanofisanofi è una società di biofarma basata sull'intelligenza artificiale impegnata a migliorare la vita delle persone e creare una crescita convincente. Applichiamo la nostra profonda comprensione del sistema immunitario per inventare medicinali e vaccini che trattano e proteggono milioni di persone in tutto il mondo, con una pipeline innovativa che potrebbe beneficiare di altri milioni. Il nostro team è guidato da uno scopo: inseguiamo i miracoli della scienza per migliorare la vita delle persone; Questo ci ispira a guidare il progresso e a fornire un impatto positivo per le nostre persone e le comunità che serviamo, affrontando le sfide sanitarie, ambientali e sociali più urgenti del nostro tempo.

Dichiarazioni previsionali SANOFI Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali come definite nella legge sulla riforma del contenzioso sui titoli privati ​​del 1995, come modificato. Le dichiarazioni lungimiranti sono dichiarazioni che non sono fatti storici. Queste dichiarazioni includono proiezioni e stime e le loro ipotesi sottostanti, dichiarazioni relative a piani, obiettivi, intenzioni e aspettative rispetto a futuri risultati finanziari, eventi, operazioni, servizi, sviluppo del prodotto e potenziale e dichiarazioni relative alle prestazioni future. Le dichiarazioni lungimiranti sono generalmente identificate dalle parole "aspetta", "anticipa", "crede", "intende", "stime", "piani" ed espressioni simili. Sebbene il management di Sanofi ritenga che le aspettative riflesse in tali dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, gli investitori sono avvertiti che le informazioni e le dichiarazioni lungimiranti sono soggette a vari rischi e incertezze, molte delle quali sono difficili da prevedere e generalmente al di fuori del controllo di Sanofi, che potrebbero causare risultati effettivi e differenziati da quelli espressi in materia Questi rischi e incertezze includono tra le altre cose, le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, ai futuri dati e all'analisi clinici, tra cui post marketing, decisioni da parte delle autorità di regolamentazione, come la FDA o l'EMA, in merito al fatto che e quando approvare il farmaco, il dispositivo biologico che possano essere presentati a tali prodotti di prodotto, il prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto commerciale, la presentazione del prodotto. candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes Esso, e l'impatto che le crisi globali possono avere su di noi, i nostri clienti, i fornitori, i fornitori e altri partner commerciali e le condizioni finanziarie di chiunque di esse, nonché sui nostri dipendenti e sull'economia globale nel suo insieme. I rischi e le incertezze includono anche le incertezze discusse o identificate nei documenti pubblici con la SEC e l'AMF fatto da Sanofi, comprese quelle elencate in "Fattori di rischio" e "Dichiarazione cautelativa in merito a dichiarazioni previsionali" in una relazione annuale di Sanofi o revisione di una revisione di Sanofi o di revisione di un obbligo di revisione di Sanofi o di revisione di Sanofi. dichiarazioni.

Tutti i marchi menzionati in questo comunicato stampa sono di proprietà del gruppo SANOFI.

Fonte: sanofi

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari