Rilzabrutinib ha concesso la designazione di farmaci orfani negli Stati Uniti per la malattia delle cellule falcili

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Parigi, 3 giugno 2025. La US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaci orfani a Rilzabrutinib, un nuovo, avanzato, orale, reversibile Bruton, inibitore della tirosina chinasi (BTK) che funziona attraverso la modulazione multi-immune. La FDA garantisce la designazione di farmaci orfani a terapie investigative che affrontano rare malattie mediche o condizioni che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.

Karin Knobe, MD, PhD Capo di sviluppo rare " Le persone con la malattia delle cellule falciformi vivono spesso con gravi episodi di dolore da crisi vaso-occolpie e altre complicanze che possono avere un impatto significativo sulla qualità della vita e nell'aspettativa di vita.

Oltre alla malattia delle cellule falciformi, Rilzabrutinib ha ricevuto una designazione di farmaci orfani per la trombocitopenia immunitaria (ITP) negli Stati Uniti, nell'UE e nel Giappone, per l'anemia emulitica autoimmune (Waiha) (Waiha) (Waiha) negli Stati Uniti e nell'UE e per la malattia da igg4 (igg4-rd. align = "Left"> La sicurezza e l'efficacia di Rilzabrutinib non sono state determinate da alcuna autorità di regolamentazione. Rilzabrutinib è attualmente in fase di revisione normativa negli Stati Uniti, nell'UE e in Cina per il suo potenziale utilizzo in ITP. La data di azione target per la decisione normativa della FDA per ITP, che è stata concessa la designazione rapida della pista, è il 29 agosto 2025.

La malattia di cellule falciformi a supporto dei dati di datapreclinical sulla malattia falciforme è stato presentato a Ash 2024 che dimostra che Rilzabrutinib ha contribuito a ridurre la vaso-Occlusione-Bloccaggio dei vasi sanguigni-e infiammazione in topi transgenici. L'inibitore della tirosina chinasi (BTK) reversibile di Bruton che ha il potenziale per essere una nuova medicina efficace per diverse rare malattie immuno-mediate o infiammatorie lavorando per ripristinare l'equilibrio immunitario attraverso la modulazione multi-immune. BTK, espresso in cellule B, macrofagi e altre cellule immunitarie innate, svolge un ruolo critico in più processi patologici immuno-mediati e percorsi infiammatori. Con l'applicazione della tecnologia covalency® su misura Sanofi, Rilzabrutinib può inibire selettivamente il bersaglio BTK riducendo potenzialmente il rischio di effetti collaterali fuori bersaglio.

sulla malattia delle cellule di malattia delle cellule falciformi è un gruppo di rari disturbi del sangue genetici in cui i globuli rossi sono deformati, in genere in una forma falciforme o a mezzaluna, facendoli bloccarsi in piccoli vasi sanguigni, bloccando il flusso sanguigno. Ciò può portare a episodi di forte dolore e altre complicanze della salute tra cui infezioni, ictus, polmone, occhio e malattia renale. La malattia delle cellule falciformi colpisce oltre 100.000 persone negli Stati Uniti, circa il 90% delle quali sono afroamericani e il 3-9% dei quali sono ispanici o latini. Circa 1 su 365 bambini di discesa afroamericana nati negli Stati Uniti hanno una malattia a cellule falciformi, mentre circa 1 su 13 sono portatori della malattia. Le persone negli Stati Uniti con malattia a cellule falciformi hanno un'aspettativa di vita stimata che è di 20 anni più breve della media.

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Fonte: sanofi

Pubblicato : 2025-06-04 06:00

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