リルザブルチニブは、鎌状赤血球疾患のために米国で孤児薬の指定を認めました

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パリ、2025年6月3日。米国食品医薬品局（FDA）は、多免疫調節を介して動作するiniscy菌の還元を標的にして、多量免疫調節を介して動作する新規、高度な経口、可逆的なブルートンのチロシンキナーゼ（BTK）阻害剤であるリルザブルチニブにオーファン薬物の指定を認めました。 FDAは、米国の200,000人未満の希少な医療疾患または条件に対処する治療療法に孤児薬の指定を付与します。鎌状赤血球疾患のある人は、血管閉塞性の危機や、生活の質と平均寿命の両方に大きな影響を与える可能性のある他の合併症からの重度の痛みのエピソードで生きています。

鎌状赤血球疾患に加えて、リルザブルチニブは、米国、EU、日本の免疫血小板減少症（ITP）に対して、米国およびEUにおける温かい自己免疫溶血性貧血（WAIHA）の孤立した薬物指定を受けています。 align = "left">リルザブルチニブの安全性と有効性は、規制当局によって決定されていません。 Rilzabrutinibは現在、ITPでの使用の可能性について、米国、EU、および中国で規制当局の審査中です。高速トラック指定が付与されたITPのFDA規制決定のターゲットアクション日付は、2025年8月29日です。

鎌状赤血球疾患に関するデータ症状のデータをサポートする鎌状赤血球疾患2024で提示されたリルザブルチニブは、血管閉塞の減少に役立ったことを示しています。経口、リバーシブルブルートンのチロシンキナーゼ（BTK）阻害剤は、多数の免疫バランスを介して免疫バランスを回復するために作業することにより、いくつかのまれな免疫媒介または炎症性疾患の効果的な新薬になる可能性があります。 B細胞、マクロファージ、およびその他の自然免疫細胞で発現するBTKは、複数の免疫介在性疾患プロセスと炎症経路で重要な役割を果たします。サノフィのテーラードコベンシ®テクノロジーの適用により、リルザブルチニブはBTKターゲットを選択的に阻害しながら、ターゲットオフ副作用のリスクを潜在的に減らすことができます。

鎌状赤血球症についての細胞疾患については、赤血球が誤った、通常は鎌または三日月形のまれで遺伝的血液疾患のグループであり、小さな血管に閉じ込められ、血流を遮断します。これは、感染症、脳卒中、肺、目、腎臓病など、激しい痛みのエピソードや他の健康上の合併症につながる可能性があります。鎌状赤血球疾患は、米国の100,000人以上の人々に影響を及ぼし、そのうち約90％がアフリカ系アメリカ人であり、そのうち3〜9％がヒスパニックまたはラテン系です。米国で生まれたアフリカ系アメリカ人の365人の赤ちゃんに約1人が鎌状赤血球疾患を患っていますが、13人に1人が疾患のキャリアです。鎌状赤血球疾患を持つ米国の人々は、平均より20年短い推定平均寿命を持っています。免疫システムの深い理解を適用して、世界中の何百万人もの人々を治療および保護する薬やワクチンを発明し、何百万人もの利益をもたらす革新的なパイプラインを使用しています。 私たちのチームは1つの目的に導かれています。科学の奇跡を追いかけて人々の生活を向上させます。これは、私たちの時代の最も緊急のヘルスケア、環境、社会的課題に対処することにより、私たちの人々と私たちのコミュニティに進歩を促進し、私たちが奉仕するコミュニティにプラスの影響を与えるように促します。

sanofi fourter-looking emprotements このプレスリリースには、修正された1995年の民間証券訴訟改革法で定義されている将来の見通しに関する記述が含まれています。将来の見通しに関する記述は、歴史的事実ではない声明です。これらの声明には、予測と見積もり、およびそれらの根本的な仮定、計画、目的、意図、および将来の財務結果、イベント、運用、サービス、製品開発、潜在能力に関する期待、および将来のパフォーマンスに関する記述が含まれます。将来の見通しに関する記述は、一般に、「期待する」、「予想」、「信じる」、「意図」、「推定」、「計画」および同様の表現という言葉によって特定されます。サノフィの経営陣は、このような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると考えていますが、投資家は将来を見据えた情報と声明がさまざまなリスクと不確実性の対象となることに注意しています。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、研究開発に固有の不確実性、ポストマーケティング、将来の臨床データ、分析、FDAなどの規制当局による決定、将来の臨床データと分析には、そのような製品候補と潜在能力のある潜在能力に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある薬物、デバイス、または生物学的アプリケーションを承認するかどうか、およびいつ承認するかについて、将来の臨床データと分析が含まれます。承認された承認は商業的に成功しない可能性があります。治療的代替の将来の承認と商業的成功、外部の成長機会から利益を得るためのサノフィの能力、関連する取引を完了し、規制財産に関連するリスク、関連する保留中または将来の訴訟に関連するリスク、および訴訟の究極の結果、測定値、および販売条件の範囲内でのコストを抑えます。それと、グローバルな危機が当社、顧客、サプライヤー、ベンダー、その他のビジネスパートナー、およびそれらのいずれかの財政状態、および従業員と世界経済全体に与える影響。リスクと不確実性には、「リスク要因」と「リスク要因」および「将来の見通しに関する記述に関する注意事項声明」に記載されているものを含む、SECおよびSANOFIによるAMFで行われたAMFで行われたAMFで議論または特定された不確実性が含まれます。ステートメント。

出典：sanofi

投稿しました : 2025-06-04 06:00

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