Rilzabrutinib diberikan penamaan dadah yatim piatu di AS untuk penyakit sel sabit

Ikuti Drugslib di

Paris, 3 Jun, 2025. FDA memberikan penamaan dadah anak yatim untuk terapi penyiasatan yang menangani penyakit atau keadaan perubatan yang jarang berlaku yang memberi kesan kepada kurang daripada 200,000 orang di AS. Dengan penyakit sel sabit sering hidup dengan episod kesakitan yang teruk dari krisis vaso-occlusive dan komplikasi lain yang dapat memberi kesan yang signifikan kepada kualiti hidup dan jangka hayat.

Sebagai tambahan kepada penyakit sel sabit, rilzabrutinib telah menerima penamaan dadah yatim piatu untuk thrombocytopenia imun (ITP) di AS, Jepun, untuk hemolytic hemolytic. Align = "Kiri"> Keselamatan dan keberkesanan rilzabrutinib belum ditentukan oleh mana -mana pihak berkuasa pengawalseliaan. Rilzabrutinib kini sedang dalam kajian semula pengawalseliaan di AS, EU, dan di China untuk penggunaan potensinya dalam ITP. Tarikh tindakan sasaran untuk keputusan pengawalseliaan FDA untuk ITP, yang diberikan penetapan trek cepat, adalah 29 Ogos, 2025.

Penyakit sel sabit yang menyokong data datapreclinikal pada penyakit sel sabit telah dibentangkan pada abu 2024 yang menunjukkan bahawa rilzabrutinib membantu mengurangkan occlusion -blockage -blockage darah-dan keradangan dalam tikus transgenik dengan penyakit sel. Inhibitor Tyrosine Kinase (BTK) Bruton lisan, yang berpotensi untuk menjadi ubat baru yang berkesan untuk beberapa penyakit imun-mediasi atau keradangan yang jarang berlaku dengan bekerja untuk memulihkan keseimbangan imun melalui modulasi multi-imun. BTK, dinyatakan dalam sel B, makrofaj, dan sel-sel imun yang lain, memainkan peranan penting dalam pelbagai proses penyakit imun-mediasi dan laluan keradangan. Dengan penggunaan teknologi Covalency® yang disesuaikan Sanofi, rilzabrutinib secara selektif dapat menghalang sasaran BTK sementara berpotensi mengurangkan risiko kesan sampingan luar.

Mengenai penyakit sel sel sabit penyakit sel adalah sekumpulan gangguan darah genetik yang jarang berlaku di mana sel -sel darah merah misshapen, biasanya dalam bentuk sabit atau sabit, menyebabkan mereka terjebak dalam saluran darah kecil, menghalang aliran darah. Ini boleh menyebabkan episod kesakitan yang teruk serta komplikasi kesihatan lain termasuk jangkitan, strok, paru -paru, mata, dan penyakit buah pinggang. Penyakit sel sabit menjejaskan lebih daripada 100,000 orang di Amerika Syarikat, kira-kira 90% daripadanya adalah Afrika Amerika dan 3-9% daripadanya adalah Hispanik atau Latino. Kira -kira 1 dari 365 bayi keturunan Afrika Amerika yang dilahirkan di Amerika Syarikat mempunyai penyakit sel sabit, manakala kira -kira 1 dari 13 adalah pembawa penyakit. Orang di Amerika Syarikat dengan penyakit sel sabit mempunyai anggaran jangka hayat yang 20 tahun lebih pendek daripada purata. Kami menggunakan pemahaman kami yang mendalam tentang sistem imun untuk mencipta ubat -ubatan dan vaksin yang merawat dan melindungi berjuta -juta orang di seluruh dunia, dengan saluran paip yang inovatif yang boleh memberi manfaat kepada berjuta -juta lagi. Pasukan kami dipandu oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban sains untuk memperbaiki kehidupan rakyat; Ini memberi inspirasi kepada kami untuk memacu kemajuan dan memberikan kesan positif kepada rakyat dan komuniti yang kami berkhidmat, dengan menangani cabaran kesihatan, alam sekitar, dan masyarakat yang paling mendesak pada masa kita.

Sanofi Penyata yang berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, sebagaimana yang dipinda. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah kenyataan yang bukan fakta sejarah. Kenyataan ini termasuk unjuran dan anggaran dan andaian asas mereka, kenyataan mengenai rancangan, objektif, niat, dan jangkaan berkenaan dengan keputusan kewangan, peristiwa, operasi, perkhidmatan, pembangunan produk dan potensi yang akan datang, dan kenyataan mengenai prestasi masa depan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan umumnya dikenal pasti oleh perkataan "mengharapkan", "menjangkakan", "percaya", "berniat", "anggaran", "rancangan" dan ungkapan yang serupa. Walaupun pengurusan Sanofi percaya bahawa jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, para pelabur memberi amaran bahawa maklumat dan pernyataan yang berpandangan ke hadapan adalah tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian, yang kebanyakannya sukar untuk diramalkan dan secara umumnya di luar kawalan Sanofi, yang boleh menyebabkan hasil yang sebenarnya. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, data dan analisis klinikal masa depan, termasuk pemasaran pasca, keputusan oleh pihak berkuasa pengawalseliaan, seperti FDA atau EMA, mengenai sama ada dan apabila meluluskan apa -apa dadah, peranti atau biologi yang boleh difailkan untuk apa -apa calon -calon tersebut. Calon Jika diluluskan mungkin tidak berjaya secara komersil, kelulusan masa depan dan kejayaan komersil alternatif terapeutik, keupayaan Sanofi untuk mendapat manfaat daripada peluang pertumbuhan luaran, untuk menyelesaikan urus niaga yang berkaitan dan/atau mendapatkan kelulusan pengawalseliaan, risiko yang berkaitan dengan perbalahan dan masa depan. Perubahan seterusnya, dan kesan krisis global mungkin kepada kami, pelanggan, pembekal, vendor, dan rakan perniagaan lain, dan keadaan kewangan mana -mana satu daripada mereka, serta pekerja kami dan ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga termasuk ketidakpastian yang dibincangkan atau dikenalpasti dalam pemfailan awam dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang disenaraikan di bawah "Faktor-faktor Risiko" dan "Pernyataan Peringatan mengenai Penyata yang berpandangan ke hadapan" Kenyataan.

Semua tanda dagangan yang disebutkan dalam siaran akhbar ini adalah milik kumpulan Sanofi.

Sumber: sanofi

Disiarkan : 2025-06-04 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular