Rilzabrutinib verleende de aanduiding van de weesgeneesmiddelen in de VS voor sikkelcelziekte
Parijs, 3 juni 2025. De US Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanduiding van de weesgeneesmiddelen verleend aan Rilzabrutinib, een nieuwe, geavanceerde, mondelinge, mondeling, omkeerbare Bruton's Tyrosine Kinase (BTK) -remmer die werkt via multi-immuun-remmer die werkt via multi-immuuns, in een multi-Immune Disease. De FDA verleent weesdrugsaanduiding aan onderzoekstherapieën die zeldzame medische ziekten of aandoeningen aanpakken die minder dan 200.000 mensen in de VS beïnvloeden.
Karin Knobe, MD, PhD Wereldwijd hoofd van ontwikkeling, zeldzame ziekten, zeldzame ziekten, zeldzame ziekten van mensen leven met zeldzaam ZIEKTEN.
Naast sikkelcelziekte heeft Rilzabrutinib weesgeneesmiddel aangestuurd voor immuuntrombocytopenie (ITP) in de VS, de EU en Japan, voor warme auto-immuun hemolytische anemie (waiha) in de VS en de EU en voor igg4-gerelateerde ziekte (IGG4-RD) in de us. align = "links"> De veiligheid en werkzaamheid van rilzabrutinib zijn niet bepaald door een regelgevende instantie. Rilzabrutinib staat momenteel onder de regelgevende beoordeling in de VS, de EU en in China voor het potentiële gebruik in ITP. De doeldatum voor de FDA -regelgevende beslissing voor ITP, die een snelle trackaanduiding heeft verleend, is 29 augustus 2025.
Sikkelcelziekte ter ondersteuning van datapreclinische gegevens over sikkelcelziekte werden gepresenteerd bij ASH 2024 waaruit blijkt dat rilzabrutinib hielp bij het verminderen van vaso-occlusie –blokkering van bloedvaten-en ontsteking in transgene muizen met sikkelcelziekte. Omkeerbare Bruton's tyrosinekinase (BTK) -remmer die het potentieel heeft om een effectief nieuw medicijn te zijn voor verschillende zeldzame immuun-gemedieerde of inflammatoire ziekten door te werken aan het herstellen van de immuunbalans via multi-immuunmodulatie. BTK, uitgedrukt in B-cellen, macrofagen en andere aangeboren immuuncellen, speelt een cruciale rol in meerdere immuun-gemedieerde ziekteprocessen en inflammatoire routes. Met de toepassing van Sanofi's op maat gemaakte Covalency®-technologie kan rilzabrutinib het BTK-doel selectief remmen, terwijl het risico op off-target bijwerkingen mogelijk wordt verminderd.
Over sikkelcelziekte -celziekte is een groep zeldzame, genetische bloedaandoeningen waarin rode bloedcellen misvormd zijn, meestal in een sikkel- of halve maan, waardoor ze vast komen te zitten in kleine bloedvaten, waardoor de bloedstroom blokkeert. Dit kan leiden tot afleveringen van ernstige pijn en andere gezondheidscomplicaties, waaronder infecties, beroerte-, long-, oog- en nierziekte. Sikkelcelziekte treft meer dan 100.000 mensen in de VS, van wie ongeveer 90% Afro-Amerikaans en 3-9% van wie Spaans of Latino zijn. Ongeveer 1 op 365 baby's van Afro -Amerikaanse afkomst geboren in de VS hebben sikkelcelziekte, terwijl naar schatting 1 op de 13 dragers van de ziekte zijn. Mensen in de VS met sikkelcelziekte hebben een geschatte levensverwachting die 20 jaar korter is dan gemiddeld.
Over Sanofisanofi is een door R & D aangedreven, AI-aangedreven biofarma-bedrijf dat zich inzet voor het verbeteren van het leven van mensen en het creëren van boeiende groei en het creëren van boeiende groei. We passen ons diepe begrip van het immuunsysteem toe om medicijnen en vaccins uit te vinden die miljoenen mensen over de hele wereld behandelen en beschermen, met een innovatieve pijplijn die miljoenen meer zou kunnen profiteren. Ons team wordt geleid door één doel: we achtervolgen de wonderen van de wetenschap om het leven van mensen te verbeteren; Dit inspireert ons om vooruitgang te stimuleren en een positieve impact te bieden voor onze mensen en de gemeenschappen die we dienen, door de meest dringende gezondheidszorg, milieu- en maatschappelijke uitdagingen van onze tijd aan te pakken.
Sanofi Forward-Looking verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen zoals gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd. Voorwaarts ogende verklaringen zijn verklaringen die geen historische feiten zijn. Deze verklaringen omvatten projecties en schattingen en hun onderliggende veronderstellingen, verklaringen met betrekking tot plannen, doelstellingen, intenties en verwachtingen met betrekking tot toekomstige financiële resultaten, gebeurtenissen, activiteiten, diensten, productontwikkeling en potentieel en verklaringen met betrekking tot toekomstige prestaties. Voorwaartse uitspraken worden over het algemeen geïdentificeerd door de woorden "verwacht", "anticiperen", "gelooft", "intends", "schattingen", "plannen" en soortgelijke uitdrukkingen. Hoewel het management van Sanofi van mening is dat de verwachtingen die worden weerspiegeld in dergelijke toekomstgerichte verklaringen redelijk zijn, worden beleggers waarschuwt dat toekomstgerichte informatie en verklaringen onderworpen zijn aan verschillende risico's en onzekerheden, waarvan vele moeilijk zijn te voorspellen en in het algemeen buiten de controle van Sanofi, die de werkelijke resultaten en ontwikkelingen kunnen veroorzaken uit de uitgesproken of verworven informatie en de vooruitzichten in, of verworven in, of verworven in, of verworven informatie en de voorwaartse informatie en verklaringen. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes Daarna, en de impact die wereldwijde crises kunnen hebben op ons, onze klanten, leveranciers, leveranciers en andere zakelijke partners, en de financiële toestand van een van hen, evenals op onze werknemers en op de wereldeconomie als geheel. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or verklaringen.
Alle handelsmerken die in dit persbericht worden genoemd, zijn eigendom van de Sanofi -groep.
Bron: sanofi
Geplaatst : 2025-06-04 06:00
Lees verder

- Bankaardappelen hebben een groter risico op daling van de hersenen, zelfs als ze trainen
- VS Suspendt Live Animal Imports te midden van schroefwormuitbraak in Mexico
- Uitbranden? Een e-tattoo kan mentale stam volgen
- Caloriebeperkingen, vetarme diëten kunnen depressieve symptomen verminderen
- Multitarget ontlasting DNA -tests duurder dan geschikt voor colorectale kankerdetectie
- FDA keurt Avmapki fakzynja co-pack goed (avutometinib capsules/defactinib-tabletten) voor KRAS-gemuteerde terugkerende low-grade sereuze eierstokkanker
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions