Rilzabrutynib udzielił w USA leku w USA na chorobę sierpowatą

Śledź Drugslib na

Paris, 3 czerwca 2025 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała rilzabrutynib, nowatorski, zaawansowany, zaawansowany, doustny, odwracalny kinaza tyrozyny (BTK), która działa poprzez moduł wielopoziomowy, w celu ukierunkowania krążego rozwodnienia, który może wystąpić przez emerylę komórkową. FDA przyznaje sieroce oznaczenie leku na terapie badawcze zajmujące się rzadkimi chorobami medycznymi lub warunkami, które dotykają mniej niż 200 000 osób w USA.

Karin Knobe, MD, PhD Globalna głowa rozwoju, rzadkie choroby „otrzymują nasze czwarte sieroty leku na rilzabrutynib wzmacniają nasze ciągłe dedykowanie w zakresie leków na adresy medyczne. Życie z rzadkimi chorobami.

Oprócz choroby sierpowatej, rilzabrutynib otrzymał leki osoce dla małopłytkowości immunologicznej (ITP) w USA, EU i Japonii, dla ciepłej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej (Waiha) w USA i UE oraz dla choroby związanej z IGG4 (IGG4-RD) w USA. align = "left"> Bezpieczeństwo i skuteczność rilzabrutynibu nie zostały ustalone przez żaden organ regulacyjny. Rilzabrutynib jest obecnie w przeglądzie regulacyjnym w USA, UE oraz w Chinach za jej potencjalne zastosowanie w ITP. Docelowa data działania dla decyzji regulacyjnej FDA dla ITP, która otrzymała szybkie wyznaczenie toru, to 29 sierpnia 2025 r.

sierpowokąciowe choroby potwierdzające dane danych danych na temat choroby sierpowatej w popiołu 2024, pokazując, że rilzabrutynib pomógł zmniejszyć wazo-okluzing-blokowanie naczyń krwionośnych-i zapalenie myszy transgenicznych z sierpowatym chorobą komórki. Doustna, odwracalna inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK), który może być skutecznym nowym lekiem dla kilku rzadkich chorób odpornościowych lub zapalnych poprzez pracę nad przywróceniem równowagi immunologicznej poprzez modulację multimmunologiczną. BTK, wyrażany w komórkach B, makrofagach i innych wrodzonych komórkach odpornościowych, odgrywa kluczową rolę w wielu procesach chorobowych i zapalnych za pośrednictwem odporności. Dzięki zastosowaniu dostosowanej technologii SANOFI COVALENCY®, rilzabrutynib może selektywnie hamować cel BTK, a potencjalnie zmniejszając ryzyko działań niepożądanych poza cel.

o chorobie sierpowatej komórek jest grupa rzadkich, genetycznych zaburzeń krwi, w których czerwone krwinki są zniekształcone, zwykle w kształcie sierpowatym lub półksiężycowym, powodując, że utknęły w małych naczyniach krwionośnych, blokującym przepływ krwi. Może to prowadzić do epizodów silnego bólu, a także innych powikłań zdrowotnych, w tym zakażeń, udaru, płuc, oka i choroby nerek. Choroba sierpowata dotyka ponad 100 000 osób w USA, z których około 90% to Afroamerykanie, a 3-9% to latynoski lub latynos. Około 1 na 365 dzieci pochodzenia afroamerykańskiego urodzone w USA ma chorobę sierpowatą, podczas gdy około 1 na 13 to nośniki choroby. Osoby w USA z sierpowatokomorami mają szacunkową długość życia, która jest o 20 lat krótsza niż średnia.

o Sanofisanofi jest napędzana badaniami badawczo-rozwojowymi, firma biofarma napędzana sztuczną inteligencją zaangażowaną w poprawę życia ludzi i tworzeniem przekonującego wzrostu. Stosujemy nasze głębokie zrozumienie układu odpornościowego do wymyślania leków i szczepionek, które leczą i chronią miliony ludzi na całym świecie, z innowacyjnym rurociągiem, który może przynieść korzyści milionom więcej. Nasz zespół kieruje się jednym celem: ścigamy cuda nauki, aby poprawić życie ludzi; To inspiruje nas do zwiększania postępu i zapewnienia pozytywnego wpływu naszym ludowi i społecznościom, którym służymy, poprzez rozwiązanie najpilniejszej opieki zdrowotnej, środowiskowej i społecznej naszych czasów.

stwierdzenia dla przyszłościowych SANOFI Niniejsza komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości, zgodnie z definicją w ustawie o reformie sporów sądowych prywatnych z 1995 r. Stwierdzenia dotyczące przyszłości są stwierdzeniami, które nie są faktami historycznymi. Oświadczenia te obejmują prognozy i szacunki oraz ich podstawowe założenia, oświadczenia dotyczące planów, celów, intencji i oczekiwań dotyczących przyszłych wyników finansowych, wydarzeń, operacji, usług, rozwoju produktu i potencjału oraz stwierdzeń dotyczących przyszłych wyników. Oświadczenia o przyszłości są zazwyczaj identyfikowane przez słowa „oczekuje”, „przewiduje”, „wierzy”, „zamierza”, „szacunki”, „plany” i podobne wyrażenia. Chociaż kierownictwo Sanofi uważa, że ​​oczekiwania odzwierciedlone w takich wypowiedziach w przyszłości są uzasadnione, inwestorzy ostrzegają, że informacje i oświadczenia dotyczące przyszłości podlegają różnym ryzyku i niepewności, z których wiele trudno jest przewidzieć i ogólnie oprócz kontroli nad Sanofi, które mogą powodować rzeczywiste wyniki i rozliczenia materialnie różnią się od tych, które wyrażały lub proponowane lub przewidywane, i stwierdzenia. Te ryzyko i niepewności obejmują między innymi niepewność związaną z badaniami i rozwojem, przyszłe dane kliniczne i analizy, w tym po marketingu, decyzje organów regulacyjnych, takie jak FDA lub EMA, dotyczące tego, czy i kiedy zatwierdzić jakikolwiek leku, urządzenie lub biologiczne zastosowanie, które mogą być złożone w przypadku takich kandydatów produktów, a także ich decyzje dotyczące oznaczenia i innych spraw, które mogą wpływać na możliwości produktu, które produktu, które mogą być złożone według takich kandydatów produktów, które produktu, które produktu, ten produkt, ten produkt, który, ten produkt, ten produkt, który, ten produkt, który, ten produkt, który, ten produktowy, ten produktowy, który produkt, który produkt, ten produktowy, ten produktowy, który produktowy, ten produktowy, ten produktowy, który produktowy, ten produktowy, ten produkt, który produktowy jest. Kandydaci, jeśli zostaną zatwierdzeni, mogą nie odnieść sukcesu w handlu, przyszłe zatwierdzenie i komercyjny sukces terapeutycznych alternatyw, zdolność Sanofi do korzystania z możliwości wzrostu zewnętrznego, wypełniania powiązanych transakcji i/lub uzyskiwania zezwoleń regulacyjnych, ryzyko związane z własnością intelektualną oraz wszelkie powiązane postępowanie sądowe lub przyszłe postępowanie sądowe oraz zmiany w przypadku takich sporów sądowych oraz końcowe zmiany sporu sądowe oraz zmiany w okresie sądowym oraz zmiany w okresie sądowym oraz zmiany w SUPETENT. W tym i wpływu globalne kryzysy na nas, naszych klientów, dostawców, dostawców i innych partnerów biznesowych oraz na sytuację finansową któregokolwiek z nich, a także na naszych pracowników i na globalną gospodarkę jako całość. Ryzyko i niepewności obejmują również niepewności omawiane lub zidentyfikowane w publicznych zgłoszeniach z SEC i AMF złożonym przez Sanofi, w tym wymienionych w ramach „czynników ryzyka” i „Oświadczenia ostrzegawcze dotyczące oświadczeń dotyczących przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 21 grudnia, 2024 r. Inne niż wymagane przez prawo obowiązujące w sprawie, że nie ma zobowiązań, aby wprowadzić do siebie wszelkie zobowiązania do informacji o pierwszej kolejności. Oświadczenia.

Wszystkie znaki towarowe wymienione w tym komunikacie prasowym są własnością grupy Sanofi.

Źródło: Sanofi

Wysłano : 2025-06-04 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe