O rilzabrutinibe concedeu designação de medicamentos órfãos nos EUA para doença das células falciformes

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Paris, June 3, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to rilzabrutinib, a novel, advanced, oral, reversible Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitor that works via multi-immune modulation, to target a reduction in vaso-occlusive crises, which may occur via inflammation, in sickle cell disease. A FDA concede designação de medicamentos órfãos a terapias investigacionais que abordam doenças médicas raras ou condições que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA. doenças.

Além da doença das células falciformes, o rilzabrutinibe recebeu designação de medicamentos órfãos para trombocitopenia imune (ITP) nos EUA, na UE e no Japão, para a Anemia Hemolítica Aente-Relada (WAIHA) nos EUA e na UE e na doença de PIG4-Related (Ign4 ". A segurança e a eficácia do rilzabrutinibe não foram determinadas por nenhuma autoridade regulatória. O rilzabrutinibe está atualmente sob revisão regulatória nos EUA, na UE e na China por seu potencial uso no ITP. A data de ação -alvo para a decisão regulatória da FDA para o ITP, que foi concedida designação de pista rápida, é 29 de agosto de 2025.

Doença de células falciformes que suportam dados de datas-recreclínicos sobre doenças das células falciformes foram apresentadas em cinzas 2024, mostrando que o rilzabrutinibe ajudou a reduzir a vaso-oclusão-bloqueio dos vasos sanguíneos-e a inflamação em ratos transgênicos com doença das células escassas. O inibidor oral e reversível da tirosina quinase da Bruton (BTK), que tem o potencial de ser um novo medicamento eficaz para várias doenças imunes mediadas por imune ou inflamatórias, trabalhando para restaurar o equilíbrio imunológico por meio da modulação multi-imune. O BTK, expresso em células B, macrófagos e outras células imunes inatas, desempenha um papel crítico em múltiplos processos de doença imunomediada e vias inflamatórias. Com a aplicação da tecnologia Covalency® personalizada da Sanofi, o rilzabrutinibe pode inibir seletivamente o alvo BTK, reduzindo potencialmente o risco de efeitos colaterais fora do alvo.

Sobre a doença das células falciformes doenças das células é um grupo de distúrbios raros e genéticos no sangue nos quais os glóbulos vermelhos são deformados, normalmente em forma de foice ou crescente, fazendo com que fiquem presos em pequenos vasos sanguíneos, bloqueando o fluxo sanguíneo. Isso pode levar a episódios de dor intensa, bem como a outras complicações de saúde, incluindo infecções, derrame, pulmão, olho e doença renal. A doença das células falciformes afeta mais de 100.000 pessoas nos EUA, aproximadamente 90% dos quais são afro-americanos e 3-9% dos quais são hispânicos ou latinos. Aproximadamente 1 em 365 bebês de ascendência afro -americana nascidos nos EUA têm doença falciforme, enquanto cerca de 1 em 13 são portadores da doença. As pessoas nos EUA com doença falciforme têm uma expectativa de vida estimada 20 anos menor que a média. Aplicamos nossa profunda compreensão do sistema imunológico para inventar medicamentos e vacinas que tratam e protegem milhões de pessoas em todo o mundo, com um pipeline inovador que poderia beneficiar milhões a mais. Nossa equipe é guiada por um propósito: perseguimos os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas; Isso nos inspira a impulsionar o progresso e proporcionar um impacto positivo para o nosso povo e as comunidades que servimos, abordando os desafios mais urgentes de saúde, ambiental e social do nosso tempo.

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Fonte: Sanofi

Postou : 2025-06-04 06:00

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