Rilzabrutinib a acordat desemnarea medicamentului orfan în SUA pentru boala celulelor secera

Paris, 3 iunie 2025. Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acordat desemnarea medicamentelor orfane Rilzabrutinib, un inhibitor nou, avansat, oral, reversibil al lui Bruton Kinase (BTK), care funcționează prin multi-imunitate, pentru a viza o reducere a bolilor de vaso. The FDA grants orphan drug designation to investigational therapies addressing rare medical diseases or conditions that affect fewer than 200,000 people in the US.

Karin Knobe, MD, PhDGlobal Head of Development, Rare Diseases“Receiving our fourth orphan drug designation for rilzabrutinib reinforces our continued dedication to developing medicines to address the unmet medical needs of people living with Boli rare.

In addition to sickle cell disease, rilzabrutinib has received orphan drug designation for immune thrombocytopenia (ITP) in the US, the EU, and Japan, for warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) in the US and the EU, and for IgG4-related disease (IgG4-RD) in the US.

Siguranța și eficacitatea Rilzabrutinib nu au fost determinate de nicio autoritate de reglementare. Rilzabrutinib este în prezent în curs de revizuire a reglementărilor în SUA, UE și în China pentru utilizarea potențială în ITP. Data de acțiune țintă pentru decizia de reglementare a FDA pentru ITP, căreia i s -a acordat o desemnare rapidă a pistelor, este 29 august 2025.

Boala cu celule secera care susține datele datapreclinice privind boala celulelor secera a fost prezentată la ASH 2024, arătând că Rilzabrutinib a ajutat la reducerea vaso-ocluziei-blocajul vaselor de sânge-iar inflamația la șoarecii transgenici cu boala celulelor bolnave. Inhibitorul oral, reversibil al tirozinului kinazei (BTK) al lui Bruton, care are potențialul de a fi un nou medicament eficient pentru mai multe boli rare mediate de imunitate sau inflamatorii, lucrând pentru a restabili echilibrul imunitar prin modulare multi-imun. BTK, exprimat în celulele B, macrofage și alte celule imune înnăscute, joacă un rol critic în mai multe procese de boală mediate de imunitate și căi inflamatorii. Odată cu aplicarea tehnologiei Covalency® adaptate Sanofi, Rilzabrutinib poate inhiba selectiv ținta BTK, reducând în același timp riscul de efecte secundare off-target.

Despre boala celulelor cu celule secera, este un grup de tulburări de sânge genetice rare, în care celulele roșii din sânge sunt greșite, de obicei într -o formă de seceră sau semilună, determinându -le să se blocheze în vasele mici de sânge, blocând fluxul sanguin. Acest lucru poate duce la episoade de durere severă, precum și la alte complicații de sănătate, inclusiv infecții, accident vascular cerebral, plămâni, ochi și boli de rinichi. Boala celulelor secera afectează peste 100.000 de oameni din SUA, aproximativ 90% dintre ei sunt afro-americani și 3-9% dintre care sunt hispanici sau latini. Aproximativ 1 din 365 de bebeluși de origine afro -americană născuți în SUA au boală cu celule secera, în timp ce aproximativ 1 din 13 sunt purtătorii bolii. Oamenii din SUA cu boală cu celule secera au o speranță de viață estimată cu 20 de ani mai scurtă decât media.

Despre Sanofisanofi este o companie de biopharma bazată pe R&D, bazată pe AI, angajată să îmbunătățească viața oamenilor și să creeze o creștere convingătoare. Aplicăm înțelegerea noastră profundă a sistemului imunitar pentru a inventa medicamente și vaccinuri care tratează și protejează milioane de oameni din întreaga lume, cu o conductă inovatoare care ar putea beneficia mai mult de milioane. Echipa noastră este ghidată de un singur scop: alungăm minunile științei pentru a îmbunătăți viața oamenilor; Acest lucru ne inspiră să conducem progresul și să oferim un impact pozitiv pentru oamenii noștri și pentru comunitățile pe care le deservim, abordând cele mai urgente provocări de asistență medicală, de mediu și socială din timpul nostru.

Sanofi Sanofi, declarații privind avansarea Acest comunicat de presă conține declarații prospective, așa cum sunt definite în Legea privată a reformei privatelor private a litigiilor din 1995, modificate. Declarațiile prospective sunt declarații care nu sunt fapte istorice. Aceste declarații includ proiecții și estimări și ipotezele lor de bază, declarații privind planurile, obiectivele, intențiile și așteptările cu privire la rezultatele financiare viitoare, evenimente, operațiuni, servicii, dezvoltarea produselor și potențial și declarații cu privire la performanțele viitoare. Declarațiile prospective sunt identificate în general prin cuvintele „se așteaptă”, „anticipează”, „crede”, „intenționează”, „estimări”, „planuri” și expresii similare. Deși conducerea lui Sanofi consideră că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, investitorii sunt avertizați că informațiile și declarațiile prospective sunt supuse diferitelor riscuri și incertitudini, multe dintre ele fiind dificil de prezis și, în general, dincolo de controlul lui Sanofi, care ar putea provoca rezultate reale și evoluții care să difere în mod semnificativ de cele exprimate sau implicate sau implicate de către informațiile care se ocupă în mod semnificativ de la cele exprimate sau implicate sau proiectate de către informațiile care privind în mod semnificativ. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, datelor și analizei clinice viitoare, inclusiv marketing post, decizii ale autorităților de reglementare, cum ar fi FDA sau EMA, cu privire la faptul că și când să aprobe orice medicament, dispozitiv sau aplicație biologică care ar putea fi depuse pentru orice astfel candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes acesta și impactul pe care îl pot avea crizele globale asupra noastră, clienților noștri, furnizorilor, vânzătorilor și altor parteneri de afaceri și starea financiară a oricăreia dintre ei, precum și asupra angajaților noștri și a economiei globale în ansamblu. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or Declarații.

Toate mărcile comerciale menționate în acest comunicat de presă sunt proprietatea grupului Sanofi.

Sursa: Sanofi

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare