Rilzabrutinib предоставил сиротские лекарства в США для серповидно -клеточной авиации

Следите за Drugslib на

Париж, 3 июня 2025 года. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило обозначение лекарств для сирот рильзабротинибу, новый, распространенный, пероральный, обратимый ингибитор тирозинкиназы (BTK) брутона (BTK), который работает по мультииммунной модуляции, к снижению вазоизоковочных ярников, которые могут возникнуть в течение болезни. FDA предоставляет обозначение лекарств для сирот на исследовательские методы лечения, посвященные редким медицинским заболеваниям или состояниям, которые затрагивают менее 200 000 человек в США. Редкие заболевания люди с серповидно-клеточной болезнью часто живут с тяжелыми эпизодами боли от вазо-окклюзионных кризисов и других осложнений, которые могут значительно повлиять на качество жизни, так и продолжительность жизни.

В дополнение к серповидному алетению рильзабротиниб получил обозначение лекарств для сирот для иммунной тромбоцитопении (ITP) в США, ЕС и Японии для теплой аутоиммунной гемолитической анемии (WAIHA) в США и ЕС и для IGG4-обработанной заболевания (Igg4-RD) в США. Align = "Left"> Безопасность и эффективность рильзабротиниба не были определены какими -либо регулирующими органами. Rilzabrutinib в настоящее время находится в регулирующем обзоре в США, ЕС и в Китае за его потенциальное использование в ITP. Целевая дата действия для решения регулирования FDA для ITP, которое было предоставлено быстрое обозначение, 29 августа 2025 года.

серповидно-клеточная болезнь, поддерживающие данные датапреклинические данные о серповидноклеточной анемии, были представлены в ASH 2024, показывающий, что рильзабротиниб помог уменьшить вазо-оккклюзивную-блокировку кровеносных сосудов-и воспаление у трансгенных мышей с серповидно-клеточной болезнью. Обратимый ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK), который может стать эффективным новым лекарством для нескольких редких иммунных опосредованных или воспалительных заболеваний, работая над восстановлением иммунного баланса посредством многоиммунной модуляции. BTK, экспрессируемый в B-клетках, макрофагах и других врожденных иммунных клетках, играет критическую роль в множественных иммун-опосредованных процессах заболевания и воспалительных путях. С применением технологии Covalency® от Sanofi, рильзабротиниб может избирательно ингибировать цель BTK, потенциально снижая риск отключенных побочных эффектов.

о серповидно -клеточных клеточных болезнях клеток - это группа редких генетических крови, при которых эритроциты являются деформированными, обычно в форме серпа или полумесяца, в результате чего они застряли в небольших кровеносных сосудах, блокируя кровоток. Это может привести к эпизодам сильной боли, а также к другим осложнениям для здоровья, включая инфекции, инсульт, легкие, глаза и заболевания почек. Серповидно-клеточная болезнь поражает более 100 000 человек в США, примерно 90% из которых являются афроамериканцами и 3-9% из которых являются латиноамериканцами или латиноамериканцами. Приблизительно 1 из 365 детей афроамериканского происхождения, родившихся в США, имеют серповидноклеточную болезнь, а по оценкам, 1 из 13 - носители заболевания. Люди в США с серповидно-клеточной болезнью имеют предполагаемую продолжительность жизни, которая на 20 лет короче среднего. Мы применяем наше глубокое понимание иммунной системы, чтобы изобретать лекарства и вакцины, которые лечат и защищают миллионы людей по всему миру, с инновационным трубопроводом, который может принести пользу еще миллионам. Наша команда руководствуется одной целью: мы преследуем чудеса науки, чтобы улучшить жизнь людей; Это вдохновляет нас на продвижение прогресса и оказывать положительное влияние на нашего народа и сообщества, которым мы служим, решая самые неотложные медицинские, экологические и социальные проблемы нашего времени.

Заявления Sanofi, перспективные, Этот пресс-релиз содержит перспективные заявления, как определено в Законе о реформе судебных разбирательств в частных вопросах по ценным бумагам 1995 года, с поправками. Передовые заявления-это заявления, которые не являются историческими фактами. Эти заявления включают прогнозы и оценки, а также их основные предположения, заявления, касающиеся планов, целей, намерений и ожиданий в отношении будущих финансовых результатов, событий, операций, услуг, разработки продукта и потенциала, а также заявлений, касающихся будущей эффективности. Передовые заявления обычно определяются словами «ожидают», «ожидают», «верит», «намерены», «оценки», «планы» и аналогичные выражения. Хотя руководство Sanofi считает, что ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, являются разумными, инвесторы предупреждают, что ориентировочная информация и заявления подвержены различным рискам и неопределенности, многие из которых трудно предсказать и, как правило, за пределами контроля Sanofi, которые могут вызвать фактические результаты и события, отличные от тех, которые выражаются, или подразумеваемые или погашенные, и погашенные, и погашены, и погашены, и погашены. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes Это и влияние, которое глобальные кризисы могут оказать на нас, наших клиентов, поставщиков, поставщиков и других деловых партнеров, а также финансовое состояние любого из них, а также на наших сотрудников и мировой экономики в целом. Риски и неопределенности также включают неопределенности, обсуждаемые или выявленные в публичных документах с SEC и AMF, сделанным Sanofi, в том числе те, которые перечислены в соответствии с «Факторами риска» и «предостерегающие заявления относительно прогнозных заявлений» в годовом отчете Sanofi по форме 20-F за год, закончившийся 31 декабря 2024 года. Помимо необходимого законодательства Sanofi. Заявления.

Источник: sanofi

Опубликовано : 2025-06-04 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова