Rilzabrutinib, ABD'de orak hücre hastalığı için yetim ilaç ataması yaptı

Drugslib'i takip edin

Paris, 3 Haziran 2025. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), çok-immün modülasyon yoluyla yeni, ileri, oral, geri dönüşümlü tirozin kinaz (BTK) inhibitörü olan Rilzabrutinib'e yetim ilaç ataması verdi, vazo-oksülatör modülasyonu yoluyla çalışır, bulantıda bir azalma, hastalığın içinde bir azalmayı hedeflemek, bu da hastalığın içinde bir azalma, hastalığın vidası ile meydana gelebilir. FDA, nadir tıbbi hastalıklara veya ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen durumlara hitap eden araştırma tedavilerine yetim ilaç ataması yapar. Orak hücre hastalığı olan insanlar genellikle vazo-okküz krizlerden ve yaşam kalitesini ve yaşam beklentisini önemli ölçüde etkileyebilecek diğer komplikasyonlarla yaşarlar.

Orak hücre hastalığına ek olarak, Rilzabrutinib, ABD ve AB'de ılık otoimmün hemolitik anemi (WAIHA) ve IgG ile ilgili hastalık (PH) için sıcak otoimmün hemolitik anemi (ITP) için yetim ilaç ataması aldı. Align = "Sol"> Rilzabrutinib'in güvenliği ve etkinliği herhangi bir düzenleyici otorite tarafından belirlenmemiştir. Rilzabrutinib şu anda ITP'de potansiyel kullanımı için ABD, AB ve Çin'de düzenleyici inceleme altında. Hızlı pist ataması verilen ITP için FDA düzenleyici kararı için hedef eylem tarihi 29 Ağustos 2025'tir.

orak hücre hastalığını destekleyen orak hücre hastalığı ile ilgili verileri destekleyen Ash 2024'te rilzabrutinib'in vazo-okklüzyonu azaltmaya yardımcı olduğunu ve orak hücre hastalığı olan transgenik farelerde inflamasyonun, rilzabinibrtutun "> sol"> yaklaşık, civarında, avukatın, yaklaşık, civarında, avantajlı bir şekilde, " Çok immün modülasyon yoluyla bağışıklık dengesini geri yüklemek için çalışarak birkaç nadir bağışıklık aracılı veya enflamatuar hastalık için etkili bir yeni ilaç olma potansiyeline sahip olan geri dönüşümlü Bruton’un tirozin kinaz (BTK) inhibitörü. B hücrelerinde, makrofajlarda ve diğer doğuştan gelen bağışıklık hücrelerinde eksprese edilen BTK, çoklu bağışıklık aracılı hastalık süreçlerinde ve enflamatuar yollarda kritik bir rol oynar. Sanofi’nin özel Covalency® teknolojisinin uygulanmasıyla Rilzabrutinib, hedef dışı yan etki riskini potansiyel olarak azaltırken BTK hedefini seçici olarak inhibe edebilir.

Orak hücre rahatsızlığı hücre hastalığı, kırmızı kan hücrelerinin, tipik olarak bir orak veya hilal şeklinde şekilsiz olduğu, küçük kan damarlarında sıkışmasına, kan akışını bloke etmesine neden olduğu bir grup nadir, genetik kan bozukluğudur. Bu, şiddetli ağrı ataklarının yanı sıra enfeksiyonlar, inme, akciğer, göz ve böbrek hastalığı gibi diğer sağlık komplikasyonlarına yol açabilir. Orak hücre hastalığı ABD'de 100.000'den fazla insanı etkiler, bunların yaklaşık% 90'ı Afrikalı Amerikalı ve% 3-9'u İspanyol veya Latin. ABD'de doğan Afro -Amerikan kökenli 365 bebekten yaklaşık 1'i orak hücre hastalığına sahipken, 13'ten 1'inde tahmini 1 hastalığın taşıyıcılarıdır. Orak hücre hastalığı olan ABD'deki insanlar ortalamadan 20 yıl daha kısa tahmini bir yaşam beklentisine sahiptir. Bağışıklık sistemi hakkındaki derin anlayışımızı, milyonlarca insana daha fazla fayda sağlayabilecek yenilikçi bir boru hattı ile dünyanın dört bir yanındaki milyonlarca insanı tedavi eden ve koruyan ilaçları ve aşıları icat etmek için uyguluyoruz. Ekibimiz tek bir amaç tarafından yönlendirilir: İnsanların yaşamlarını iyileştirmek için bilim mucizelerini kovalarız; Bu, zamanımızın en acil sağlık, çevresel ve toplumsal zorluklarını ele alarak, halkımız ve hizmet ettiğimiz topluluklar için ilerleme kaydetmemiz ve olumlu etki sunmamıza ilham veriyor.

Sanofi İleriye dönük beyanlar Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası'nda tanımlanan ileriye dönük beyanlar içermektedir. İleriye dönük ifadeler, tarihsel gerçekler olmayan ifadelerdir. Bu ifadeler, projeksiyon ve tahminler ve bunların temel varsayımlarını, planlar, hedefler, niyetler ve gelecekteki finansal sonuçlar, olaylar, operasyonlar, hizmetler, ürün geliştirme ve potansiyel ile ilgili beklentileri ve gelecekteki performansa ilişkin ifadeleri içerir. İleriye dönük ifadeler genellikle “bekler”, “öngörüyor”, “inanıyor”, “niyetler”, “tahminler”, “planlar” ve benzer ifadelerle tanımlanır. Sanofi’nin yönetimi, bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inanmasına rağmen, yatırımcıların ileriye dönük bilgilerin ve ifadelerin, birçoğunun tahmin edilmesi zor ve genel olarak, gerçek sonuçları ve öngörülmelerinin kontrolü ve öngörülmelerinden kaynaklanan ve ileriye dönük bilgiden önemli ölçüde farklılık gösteren çeşitli risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarılmaktadır. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, araştırma ve geliştirmenin doğasında var olan belirsizlikler, pazarlama sonrası, FDA veya EMA gibi düzenleyici otoritelerin kararları, herhangi bir ürün adayına veya diğer konulara ilişkin herhangi bir ürün adayına veya diğer konulara ilişkin kararları etkileyebilecek herhangi bir uyuşturucu, cihaz veya biyolojik uygulamanın kararları dahil olmak üzere, gelecekteki klinik veriler ve analizler dahildir. Onaylı olarak ticari olarak başarılı olmayabilir, terapötik alternatiflerin gelecekteki onayı ve ticari başarısı, Sanofi’nin dış büyüme fırsatlarından yararlanma, ilgili işlemleri tamamlama ve/veya herhangi bir fikri mülkiyet ve gelecekteki herhangi bir dava ve bu tür dava oranlarının nihai sonucuları, bu tür dava oranları, vesila ve piyasa koşullarındaki eğilimler, volasyonlu ekonomi ve daha az sonuç, nihai sonuçlar, eğilimler, hükmün ve az miktar Küresel krizlerin bize, müşterilerimiz, tedarikçilerimiz, satıcılarımız ve diğer iş ortaklarımız ve bunlardan herhangi birinin finansal durumu, aynı zamanda çalışanlarımız ve bir bütün olarak küresel ekonomi üzerindeki etkisi. Riskler ve belirsizlikler, Sanofi'nin “risk faktörleri” altında listelenenler de dahil olmak üzere SEC ve AMF ile yapılan kamu başvurularında tartışılan veya tanımlanan belirsizlikleri ve Sanofi’nin 31 Aralık 2024'ün sona erdiği yıl için 20-f için Form 20-F. veya Bilgiden başka herhangi bir bilgi veya reve etmediği için, herhangi bir bilgi veya reve etmediği için tanımlanan belirsizlikleri içerir. İfadeler.

Kaynak: Sanofi

Gönderildi : 2025-06-04 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler