Рільзабрутиніб надав позначення наркотиків -сиріт у США для хвороби серпоподібних клітин

Підпишіться на Drugslib

Париж, 3 червня 2025 року. Управління з харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA) надав позначення наркотиків-сиріт, що просунута, оральний, оборотний інгібітор тирозинкінази (BTK), який працює за допомогою багатоімунної модуляції, націлених на цільові захворювання, враховується, в ухваленні, враховуючих, урахуючих захворювань. Позначення наркотиків FDA -грантів для засобів для розслідувань, що стосуються рідкісних медичних захворювань або умов, які впливають на менше 200 000 людей у ​​США. Хвороби з серпоподібними клітинами часто живуть з важкими епізодами болю від вазоклюзивних криз та інших ускладнень, які можуть суттєво вплинути на якість життя та тривалість життя.

Окрім хвороби серпоподібних клітин, рилзабрутиніб отримав позначення наркотиків-сиріт для імунної тромбоцитопенії (ІТП) в США, ЄС та Японії, для теплої аутоімунної гемолітичної анемії (WAIHA) у США та ЄС та для Іг4, пов'язаних з Ігг4 (Ігг4-Рд). align = "ліворуч"> безпека та ефективність рильзабрутинібу не визначалися жодним регуляторним органом. Наразі рилзабрутиніб перебуває під регуляторним оглядом у США, ЄС та в Китаї за його потенційне використання в ІТП. Цільова дата дії для регуляторного рішення FDA для ITP, яке було надано швидким позначенням, - 29 серпня 2025 р.

хвороба серпоподібних клітин, що підтримують дані даних про захворювання серпоподібних клітин, були представлені на золі 2024, показуючи, що рилзабрутиніб допомагав зменшити вазо-аоклюзію-розбиття судин-і запалення у трансгенних мишей хвороби серп. Інгібітор оборотної тирозинкінази Брутона (BTK), який має потенціал бути ефективним новим ліками для кількох рідкісних імунних або запальних захворювань, працюючи над відновленням імунного балансу за допомогою багатоімунної модуляції. BTK, експресований у В-клітинах, макрофагах та інших вроджених імунних клітинах, відіграє вирішальну роль у множинних імуно-опосередкованих процесах захворювання та запальних шляхах. З застосуванням індивідуальної технології Covalency® Sanofi Rilzabrutinib може вибірково інгібувати ціль BTK, потенційно зменшуючи ризик побічних ефектів поза цілями.

про захворювання хвороби серпоподібних клітин - це група рідкісних, генетичних порушень крові, в яких еритроцити є митхапеном, як правило, у серпоподібній або півмісячній формі, внаслідок чого вони застрягли в маленьких кровоносних судинах, блокуючи кровотік. Це може призвести до епізодів сильного болю, а також інших ускладнень для здоров'я, включаючи інфекції, інсульт, легені, око та захворювання нирок. Захворювання серпоподібних клітин вражає понад 100 000 людей у ​​США, приблизно 90% з яких є афроамериканцями, а 3-9% з яких є латиноамериканськими або латиноамериканськими. Приблизно 1 з 365 немовлят афроамериканського походження, народжених у США, має захворювання серпоподібних клітин, а за оцінками 1 з 13 - носіями захворювання. Люди в США із серпоподібними клітинними захворюваннями мають розрахункову тривалість життя, яка на 20 років коротша за середню.

про Sanofisanofi-це науково-дослідна та науково-дослідна компанія, що працює на АІ, зобов’язана покращити життя людей та створювати переконливе зростання. Ми застосовуємо наше глибоке розуміння імунної системи для винайду лікарських засобів та вакцин, які обробляють та захищають мільйони людей у ​​всьому світі, з інноваційним трубопроводом, який може принести користь мільйонам більше. Наша команда керується однією метою: ми переслідуємо чудеса науки, щоб покращити життя людей; Це надихає нас досягти прогресу та позитивного впливу для наших людей та громад, які ми обслуговуємо, вирішуючи найактуальніші проблеми охорони здоров'я, екологічних та суспільних проблем.

Санофі вперед заяви Цей прес-реліз містить перспективні заяви, визначені в Законі про реформу приватних цінних паперів 1995 року із змінами. Прогнозні заяви-це твердження, які не є історичними фактами. Ці заяви включають прогнози та оцінки та їх основні припущення, заяви щодо планів, цілей, намірів та очікувань щодо майбутніх фінансових результатів, подій, операцій, послуг, розробки продукту та потенціалу та звітності щодо майбутніх результатів. Прогнозні заяви, як правило, визначаються словами "очікують", "передбачає", "віри", "має намір", "оцінки", "плани" та подібні вирази. Незважаючи на те, що керівництво Санофі вважає, що очікування, відображені в таких перспективних заявах, є розумними, інвесторів застерігають, що перспективна інформація та заяви підлягають різним ризикам та невизначеністю, багато з яких важко передбачити і, як правило, поза контролем Sanofi, які можуть спричинити фактичні результати та розроби по суті, від того, що виражаються, або передбачають, що за допомогою випереджуваної інформації. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes thereto, and the Вплив, який можуть мати глобальні кризи на нас, наших клієнтів, постачальників, постачальників та інших ділових партнерів, а також на фінансовий стан будь -якого з них, а також на наших працівників та на глобальну економіку в цілому. Ризики та невизначеності також включають невизначеності, обговорені або ідентифіковані у публічних поданнях до SEC та AMF, зроблених Sanofi, включаючи ті, що перелічені в рамках "факторів ризику" та "застережливості щодо перспективних виписок" у річному звіті Санофі за формою 20-F за рік, що закінчився 31 грудня 2024. Заяви.

Усі торгові марки, згадані в цьому прес -релізі, є власністю групи Sanofi.

Джерело: Sanofi

Опубліковано : 2025-06-04 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова