منح Rilzabrutinib تعيين دواء يتيم في الولايات المتحدة لمرضين نادرين مع عدم وجود أدوية معتمدة

اتبع Drugslib على

باريس ، 3 أبريل 2025. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تعيين الأدوية اليتيمة إلى ريلزابروتينب ، مثبط استقصائي ، رواية ، متقدمة ، شفه (IgG4-RD). لا تزال هناك حاجة طبية غير مستوفاة لهذين المرض النادرين ، ولا يوجد أي دواء معتمد حاليًا. تمنح إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) منح الأدوية الأيتام للعلاجات الاستقصائية التي تتناول الأمراض الطبية النادرة أو الظروف التي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة.

rilzabrutinib حاليًا تحت المراجعة التنظيمية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي والصين لاستخدامها المحتمل في نقص الصفيحات المناعية (ITP). تاريخ اتخاذ إجراءات المستهدف لقرار إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لـ ITP ، الذي مُنح تسمية سريعة المسار ، هو 29 أغسطس ، 2025. تلقى Rilzabrutinib أيضًا تعيين دواء يتيم لـ ITP في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان. أظهر NCT05002777) أن العلاج مع Rilzabrutinib أظهر نتائج ذات مغزى سريريًا على معدلات الاستجابة وعلامات المرض.

في مرضى IgG4-RD ، أظهرت نتائج دراسة المرحلة 2A (معرف الدراسة السريرية: NCT04520451) العلاج مع Rilzabrutinib لمدة 52 أسبوعًا أدت إلى انخفاض في توهج المرض ، وعلامات المرض الأخرى ، وتجنيب الجلوكورتيكويد. سيتم مشاركة نتائج أكثر تفصيلاً في اجتماع طبي مقبل.

كان ملف تعريف السلامة من Rilzabrutinib في كلتا الدراستين متسقة مع الدراسات السابقة.

About rilzabrutinibRilzabrutinib is an investigational, oral, reversible, BTK inhibitor that has the potential to be a first- and best-in-class treatment of several immune-mediated diseases. BTK, expressed in B cells, macrophages, and other innate immune cells, plays a critical role in inflammatory pathways and multiple immune-mediated disease processes. With the application of Sanofi’s TAILORED COVALENCY® technology, rilzabrutinib can selectively inhibit the BTK target while potentially reducing the risk of off-target side effects. Based on its ability to drive multi-immune modulation, rilzabrutinib holds great promise in the treatment of multiple clinical indications.

About wAIHAAffecting one to three people out of 100,000 in the US each year, wAIHA is a rare, potentially life-threatening, autoimmune disorder where autoantibodies lead to the premature destruction of the body’s own red blood cells (انحلال الدم). People living with wAIHA may experience debilitating fatigue, thromboembolism, dizziness, palpitations, and shortness of breath as the rate of production of new red blood cells in their bone marrow cannot compensate quickly enough for premature destruction of red blood cells.

حول IgG4-rdigg4-rd يؤثر على ما يقرب من ثمانية من أصل 100000 مريض بالغ في الولايات المتحدة كل عام ، وهو أمر نادر الحدوث والانتكاس والالتهابات المزمنة التي يمكن أن تتجلى في كل عضو تقريبًا ، ويمكن أن تؤدي إلى تلف الأعضاء والخلل الذي لا رجعة فيه مع نتيجة في بعض الأحيان. اضطراب المناعة الذاتية التي تتميز بانخفاض عدد الصفائح الدموية (أقل من 100،000/ميكرولتر) الناتجة عن زيادة تدمير الصفائح الدموية وانخفاض إنتاج الصفائح الدموية. إلى جانب الكدمات والنزيف ، والتي يمكن أن تشمل حلقات محتملة تهدد الحياة مثل النزف داخل الجمجمة ، قد يواجه الأشخاص الذين يعيشون مع ITP تجلط الدم الشرياني أو الوريدي ، والذي يمكن أن ينتج عن ITP نفسه ، من الأمراض المصاحبة الطبية الأخرى ، أو قد يرتبطون أيضًا باستخدام بعض علاجات ITP الأخرى. بالإضافة إلى ذلك ، فإن الأشخاص الذين يعيشون مع ITP غالباً ما يعانون من أعراض تجاهلها بسهولة يمكن أن تضعف بشكل كبير نوعية حياتهم ، مثل التعب غير المفسر والقلق أو الاكتئاب ، وضعف الإدراك.

حول Sanofiwe هي شركة عالمية مبتكرة للرعاية الصحية ، مدفوعة بأغراض واحدة: نحن نطارد معجزات العلوم لتحسين حياة الناس. فريقنا ، في جميع أنحاء العالم ، مكرس لتحويل ممارسة الطب من خلال العمل على تحويل المستحيل إلى ما هو ممكن. نحن نقدم خيارات العلاج التي يحتمل أن تغير الحياة وحماية لقاح المنقذ للحياة لملايين الأشخاص على مستوى العالم ، مع وضع الاستدامة والمسؤولية الاجتماعية في مركز طموحاتنا.

Sanofi تطلعية التطلعية يتضمن هذا البيان الصحفي تصريحات تطلعية كما هو محدد في قانون الإصلاح في الأوراق الخاصة 1995. البيانات التطلعية هي بيانات ليست حقائق تاريخية. تتضمن هذه البيانات التوقعات والتقديرات وافتراضاتها الأساسية والبيانات المتعلقة بالخطط والأهداف والنوايا والتوقعات فيما يتعلق بالنتائج المالية المستقبلية والأحداث والعمليات والخدمات وتطوير المنتجات والإمكانات والبيانات المتعلقة بالأداء المستقبلي. يتم تحديد البيانات التطلعية عمومًا من خلال الكلمات "تتوقع" ، "توقع" ، "يعتقد" ، "تنوي" ، "تقديرات" ، "خطط" وتعبيرات مماثلة. على الرغم من أن إدارة Sanofi تعتقد أن التوقعات التي تنعكس في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة ، إلا أن المستثمرين يتم تحذيرهم من أن المعلومات والبيانات التطلعية تخضع لمختلف المخاطر والشكوك ، والتي يصعب التنبؤ بها الكثير منها أو يتجاوزها من السيطرة على Sanofi ، والتي يمكن أن تسبب نتائج فعلية وتطورات تختلف بشكل مادي أو تعبير عنها أو تعرضها للاتصالات الأمامية. تتضمن هذه المخاطر والشكوك من بين أمور أخرى ، أوجه عدم اليقين المتأصلة في البحث والتطوير ، والبيانات السريرية المستقبلية والتحليلات ، بما في ذلك التسويق ما بعد التسويق ، والقرارات التي اتخذتها السلطات التنظيمية ، مثل إدارة الأغذية والعقاقير أو EMA ، فيما يتعلق بما إذا كان من الممكن أن تؤثر على أي من الإمكانية أو الإمكانية التي يمكن أن تؤثر على الإمكانية أو الإمكانية التي يمكن أن تؤثر على الإمكانية أو الإمكانية التي يمكن أن تؤثر على أي من المنتجات. إذا لم ينجح المرشحون إذا تمت الموافقة عليهم تجاريًا ، فإن الموافقة المستقبلية والنجاح التجاري للبدائل العلاجية ، وقدرة Sanofi على الاستفادة من فرص النمو الخارجية ، وإكمال المعاملات ذات الصلة و/أو الحصول على تصريحات تنظيمية ، ومخاطر المرتبطة بالملكية الفكرية ، وأي تغييرات في السوق ، والتكلفة الاقتصادية ، والتكلفة. لها ، والتأثير الذي قد تحدثه الأزمات العالمية علينا وعملائنا والموردين والبائعين وشركاء الأعمال الآخرين ، والوضع المالي لأي واحد منهم ، وكذلك على موظفينا وعلى الاقتصاد العالمي ككل. تشمل المخاطر والشكوك أيضًا أوجه عدم اليقين التي تمت مناقشتها أو تحديدها في الإيداعات العامة مع SEC و AMF التي قام بها Sanofi ، بما في ذلك تلك المدرجة في إطار "عوامل الخطر" و "البيان التحذيري فيما يتعلق بالبيانات التطلعية" ، في التقرير السنوي لـ Sanofi-لا يتم توجيهه إلى أي شيء. البيانات.

جميع العلامات التجارية المذكورة في هذا البيان الصحفي هي خاصية مجموعة Sanofi.

المصدر: Sanofi

نشر : 2025-04-08 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية