Rilzabrutinib udělil v USA označení léčiva pro dvě vzácná onemocnění bez schválených léků

Sledujte Drugslib

Paris, April 3, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to rilzabrutinib, an investigational, novel, advanced, oral, reversible Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor, for two rare diseases, warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) and IgG4-related disease (IgG4-RD). Pro tyto dvě vzácné onemocnění stále existuje významná neuspokojená lékařská potřeba a ani v současné době nemá žádné schválené léky. FDA grants orphan drug designation to investigational therapies addressing rare medical diseases or conditions that affect fewer than 200,000 people in the US.

Karin Knobe, MD, PhDGlobal Head of Development, Rare Diseases“Orphan drug designation for these two rare, immune-mediated conditions validates our ongoing commitment to pursuing potential first- and best-in-class medicines U nemocí, které ovlivňují malé populace, ale přetrvávají s neuspokojenou lékařskou potřebou.

Rilzabrutinib je v současné době pod regulačním přezkumem v USA, EU a Číně pro její možné použití v imunitní trombocytopenii (ITP). Datum cílové akce pro regulační rozhodnutí FDA pro ITP, které bylo uděleno rychlé označení, je 29. srpna 2025. Rilzabrutinib také obdržel označení léku na léky na ITP v USA, EU a Japonsku. NCT05002777) prokázal, že léčba rilzabrutinibem vykazovala klinicky smysluplné výsledky míry odezvy a markerů nemoci.

U pacientů s IgG4-RD je výsledkem studie fáze 2A (identifikátor klinické studie: NCT04520451) vykazoval léčbu rilzabrutinibem po dobu 52 týdnů vedl ke snížení erupce onemocnění, jiných markerů onemocnění a sparování glukokortikoidů. Podrobnější výsledky budou sdíleny na nadcházejícím lékařské schůzce.

Bezpečnostní profil rilzabrutinibu v obou studiích byl v souladu s předchozími studiemi.

O Rilzabrutinibrilzabrutinibu je vyšetřovací, ústní, reverzibilní inhibitor BTK, který má potenciál být první a nejlepší ve třídě několika imunitně zprostředkovaných onemocnění. BTK, exprimovaný v B buňkách, makrofázích a dalších vrozených imunitních buňkách, hraje rozhodující roli při zánětlivých drahách a více imunitně zprostředkovaných onemocněních. S aplikací technologie Sanofiho přizpůsobeného Covalenci® může rilzabrutinib selektivně inhibovat cíl BTK a zároveň snižovat riziko vedlejších účinek mimo cíl. Na základě své schopnosti řídit více imunitní modulaci má Rilzabrutinib velký slib při léčbě více klinických indikací.

O WAIHAFFECTIONS jednoho až tří lidí z 100 000 v USA každý rok je vzácný, autoimunitní porucha, autoimunitní porucha, autoimunitní poruchy, které autoimmunitní, autoimunitní poruchy, které autoimmunitní poruchy vedou k tomu, že je to autoimmunitní porucha, která je v autoimunitních deíren (hemolýza). Lidé žijící s Waihou mohou zažít oslabující únavu, tromboembolismus, závratě, palpitace a dušnost jako rychlost výroby nových červených krvinek v jejich kostní dřeni, nemohou se dostatečně rychle kompenzovat za předčasné zničení červených krvinek.

O IgG4-RDIGG4-RD ovlivňuje přibližně osm ze 100 000 dospělých pacientů v USA každý rok a je vzácným, progresivním, relapsovým, chronickým fibro-zánětlivým stavem, který se může projevit téměř v každém orgánu a může vést k poškození orgánů a nevratným dysfunkcí je vlevo. Autoimunitní porucha charakterizovaná nízkým počtem krevních destiček (méně než 100 000/μl) vyplývající ze zvýšené destrukce destiček a snížení produkce destiček. Kromě modřin a krvácení, které mohou zahrnovat potenciálně život ohrožující epizody, jako je intrakraniální krvácení, mohou lidé žijící s ITP zažít arteriální nebo žilní trombózu, která může vyplývat ze samotného ITP, z jiných lékařských komorbidit, nebo mohou být také spojeny s použitím některých dalších ošetření ITP. Kromě toho lidé žijící s ITP často zažívají snadno přehlížené příznaky, které mohou výrazně narušit jejich kvalitu života, jako je nevysvětlitelná únava, úzkost nebo deprese a kognitivní poškození.

O Sanofiwe jsou inovativní globální zdravotnická společnost, řízená jedním účelem: pronásledujeme zázraky vědy, abychom zlepšili životy lidí. Náš tým, po celém světě, se věnuje transformaci praxe medicíny tím, že se snaží proměnit nemožné v možnou. Poskytujeme potenciálně život měnící možnosti léčby a ochranu vakcíny zachraňující život milionům lidí na celém světě, zatímco v centru našich ambicí uvádíme udržitelnost a společenskou odpovědnost. Výhledová prohlášení jsou prohlášení, která nejsou historickými fakty. Tato prohlášení zahrnují projekce a odhady a jejich základní předpoklady, prohlášení týkající se plánů, cíle, záměry a očekávání s ohledem na budoucí finanční výsledky, události, operace, služby, vývoj produktů a potenciál a prohlášení týkající se budoucího výkonu. Prohlášení o výhledech jsou obecně identifikována slovy „očekávají“, „očekává“, „věří“, „v úmyslu“, „odhady“, „plány“ a podobné výrazy. Přestože vedení Sanofi věří, že očekávání, která se odrážejí v takových výhledových prohlášeních, jsou přiměřená, investoři jsou varováni, že výhledové informace a prohlášení podléhají různým rizikům a nejistotám, z nichž mnohé jsou obtížné předvídat a mimo kontrolu s Sanofi, které by mohly způsobit skutečné výsledky a vývoj, které by se lišily od těch, které jsou vyjádřeny, nebo za předpokladu nebo promítají informace a předpokládá se, a předpokládá se, a předpokládá se, a předpokládá se, a předpokládá se, a předpokládá, že jsou předpovědi a vyvíjejí a vyvíjejí a vyznačují se a vyvíjejí a vyvíjejí a vyznačují se a vyvíjejí a vyznačují se a vyvíjejí a vyznačují se a vyvíjejí a vyznačují se a vyvíjejí. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product Kandidáti, pokud jsou schváleni, nemusí být komerčně úspěšní, budoucí schválení a komerční úspěch terapeutických alternativ, schopnost Sanofi využívat možností vnějšího růstu, dokončit související transakce a/nebo získat regulační povolení, rizika spojená s duševním vlastnictvím a jakékoli souvisejícím spojujícím spojováním a dotazováním a dotazováním a dotazováním a dotazováním a dozauto a dotazováním a dotazováním a účasti na základě nákladů a útržků a útržků, trendy, trendy v důsledku výměnných míst a tržby a tržby, které jsou předvídány, a na tržby, které jsou předvídány, a na základě tržních podmínek a tržby, které jsou předvídány, a na tržby, které jsou předcházejí a přecházejí na tržby, a na tržbu a přehad. a dopad, který mohou mít globální krize na nás, naše zákazníky, dodavatele, prodejci a další obchodní partnery a finanční situaci kteréhokoli z nich, jakož i na naše zaměstnance a na globální ekonomiku jako celku. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or Prohlášení.

Všechny ochranné známky uvedené v této tiskové zprávě jsou vlastností skupiny Sanofi.

Vyslán : 2025-04-08 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova