Το rilzabrutinib χορήγησε ορφανό φάρμακο στις ΗΠΑ για δύο σπάνιες ασθένειες χωρίς εγκεκριμένα φάρμακα

Ακολουθήστε το Drugslib

Παρίσι, 3 Απριλίου 2025. Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει ορφανό φάρμακο για δύο σπάνιες νόσους, θερμό αιμολυτική αιμολίνη (Waiha) και αναστολείς της αιμολίνης (Waiha). (IgG4-RD). Υπάρχει ακόμη μια σημαντική μη ικανοποιημένη ιατρική ανάγκη για αυτές τις δύο σπάνιες ασθένειες και ούτε έχουν σήμερα εγκεκριμένο φάρμακο. Ο FDA χορηγεί ορφανό ορφανοθεραπεία σε ερευνητικές θεραπείες που απευθύνονται σε σπάνιες ιατρικές ασθένειες ή καταστάσεις που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ. Τα καλύτερα φάρμακα στην κατηγορία για ασθένειες που επηρεάζουν τους μικρούς πληθυσμούς, αλλά παραμένουν με μη ικανοποιημένη ιατρική ανάγκη.

rilzabrutinib βρίσκεται επί του παρόντος υπό ρυθμιστική ανασκόπηση στις ΗΠΑ, την ΕΕ και την Κίνα για την πιθανή χρήση της σε ανοσολογική θρομβοκυτοπενία (ITP). Η ημερομηνία δράσης-στόχου για την κανονιστική απόφαση του FDA για την ITP, η οποία του δόθηκε γρήγορη ονομασία, είναι η 29η Αυγούστου 2025. Το Rilzabrutinib έλαβε επίσης ορφανή μελέτη για το Waiha και το Igg4-rd που υποστηρίζουν τα dataresults από το A Phase 2B στο Waiha Prespene at Ash 2024 ( NCT05002777) έδειξε ότι η θεραπεία με rilzabrutinib έδειξε κλινικά σημαντικά αποτελέσματα σε ποσοστό ανταπόκρισης και δείκτες ασθενειών.

Σε ασθενείς με IgG4-RD, προκύπτει από μια μελέτη φάσης 2Α (αναγνωριστικό κλινικής μελέτης: NCT04520451) έδειξε θεραπεία με rilzabrutinib για 52 εβδομάδες οδήγησε σε μείωση της φωτοβολίδας, άλλων δεικτών ασθενειών και της εξοικονόμησης γλυκοκορτικοειδών. Λεπτομερέστερα αποτελέσματα θα μοιραστούν σε μια επικείμενη ιατρική συνάντηση.

Σχετικά με το rilzabrutinibrilzabrutinib είναι ένας ερευνητικός, προφορικός, αναστρέψιμος, αναστολέας BTK που έχει τη δυνατότητα να είναι μια θεραπεία πρώτης και καλύτερης στην κατηγορία πολλών ανοσοποιημένων ασθενειών. Το BTK, που εκφράζεται σε Β κύτταρα, μακροφάγα και άλλα έμφυτα ανοσοκύτταρα, παίζει κρίσιμο ρόλο στις φλεγμονώδεις οδούς και σε πολλαπλές διεργασίες ασθενειών με τη μεσολάβηση του ανοσοποιητικού συστήματος. Με την εφαρμογή της προσαρμοσμένης τεχνολογίας Covalency® της Sanofi, η Rilzabrutinib μπορεί να αναστέλλει επιλεκτικά τον στόχο BTK, ενώ ενδεχομένως μειώνει τον κίνδυνο παρενέργειων εκτός στόχου. Με βάση την ικανότητά του να οδηγεί πολλαπλές ανοσοποιητικές διαμόρφωσης, το Rilzabrutinib έχει μεγάλη υπόσχεση στη θεραπεία πολλαπλών κλινικών ενδείξεων. (αιμόλυση). Οι άνθρωποι που ζουν με Waiha μπορεί να βιώσουν εξουθενωτική κόπωση, θρομβοεμβολή, ζάλη, παλμών και δύσπνοια, καθώς ο ρυθμός παραγωγής νέων ερυθρών αιμοσφαιρίων στο μυελό των οστών τους δεν μπορεί να αντισταθμίσει αρκετά γρήγορα για την πρόωρη καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων.Το IgG4-RDigg4-RD επηρεάζει περίπου οκτώ από τους 100.000 ενήλικες ασθενείς στις ΗΠΑ κάθε χρόνο και είναι ένα σπάνιο, προοδευτικό, υποβαθμισμένο, "αριστερά". Η διαταραχή που χαρακτηρίζεται από χαμηλές μετρήσεις αιμοπεταλίων (λιγότερο από 100.000/μL) που προκύπτουν τόσο από την αυξημένη καταστροφή των αιμοπεταλίων όσο και από τη μειωμένη παραγωγή αιμοπεταλίων. Πέρα από τους μώλωπες και την αιμορραγία, οι οποίες μπορεί να περιλαμβάνουν δυνητικά απειλητικά για τη ζωή επεισόδια όπως η ενδοκρανιακή αιμορραγία, οι άνθρωποι που ζουν με ITP μπορούν να παρουσιάσουν αρτηριακή ή φλεβική θρόμβωση, η οποία μπορεί να προκύψει από την ίδια την ITP, από άλλες ιατρικές συννοσηρότητες ή μπορεί επίσης να συσχετιστεί με τη χρήση ορισμένων άλλων θεραπειών ITP. Επιπλέον, οι άνθρωποι που ζουν με ITP συχνά αντιμετωπίζουν εύκολα παραβλεφμένα συμπτώματα που μπορούν να βλάψουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους, όπως η ανεξήγητη κόπωση, το άγχος ή η κατάθλιψη και η γνωστική εξασθένηση.

Σχετικά με το Sanofiwe είναι μια καινοτόμος παγκόσμια εταιρεία υγειονομικής περίθαλψης, που οδηγείται από έναν σκοπό: κυνηγούμε τα θαύματα της επιστήμης για να βελτιώσουμε τη ζωή των ανθρώπων. Η ομάδα μας, σε όλο τον κόσμο, είναι αφιερωμένη στη μετατροπή της πρακτικής της ιατρικής, εργάζοντας για να μετατρέψει το αδύνατο στο δυνατόν. Παρέχουμε ενδεχομένως μεταβαλλόμενες επιλογές θεραπείας και προστασία από το εμβόλιο που εξοικονομεί από τη ζωή σε εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, ενώ παράλληλα θέτουμε βιωσιμότητα και κοινωνική ευθύνη στο επίκεντρο των φιλοδοξιών μας. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός είναι δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα. Αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν προβολές και εκτιμήσεις και τις υποκείμενες υποθέσεις τους, δηλώσεις σχετικά με σχέδια, στόχους, προθέσεις και προσδοκίες όσον αφορά τα μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα, τα γεγονότα, τις λειτουργίες, τις υπηρεσίες, την ανάπτυξη προϊόντων και τις δυνατότητες και τις δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές επιδόσεις. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός αναγνωρίζονται γενικά με τις λέξεις "αναμένει", "αναμένουν", "πιστεύει", "προτίθεται", "εκτιμήσεις", "σχέδια" και παρόμοιες εκφράσεις. Παρόλο που η διοίκηση του Sanofi πιστεύει ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης είναι λογικές, οι επενδυτές προειδοποιούν ότι οι πληροφορίες και οι δηλώσεις που υποβάλλονται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλές από τις οποίες είναι δύσκολο να προβλεφθούν και γενικά πέρα ​​από τον έλεγχο του SANOFI, που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα και τις εξελίξεις να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνες που εκφράζονται ή υπονοούνται από τις μελλοντικές πληροφορίες και τις ενδείξεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τις αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην έρευνα και την ανάπτυξη, τα μελλοντικά κλινικά δεδομένα και την ανάλυση, συμπεριλαμβανομένων των μετα -μάρκετινγκ, των αποφάσεων των ρυθμιστικών αρχών, όπως το FDA ή το EMA, σχετικά με το αν και πότε να εγκρίνουν τα προϊόντα, τα προϊόντα, τα οποία μπορεί να κατατεθούν για κάθε συγκεκριμένο προϊόν, Οι υποψήφιοι, εάν εγκριθούν, ενδέχεται να μην είναι εμπορικά επιτυχημένοι, η μελλοντική έγκριση και η εμπορική επιτυχία των θεραπευτικών εναλλακτικών λύσεων, η ικανότητα του Sanofi να επωφεληθεί από τις εξωτερικές ευκαιρίες ανάπτυξης, την ολοκλήρωση των συναφών συναλλαγών και την επίτευξη των οικονομικών συνθηκών, των κινδύνων που συνδέονται με την πνευματική ιδιοκτησία και τις τυχόν εκκρεμείς διαφορές και τις μελλοντικές διαφορές και την τελική έκβαση των συναλλαγών, τις τάσεις και τις επιφάνειες των συναλλαγών και των πτητικών επιτοκίων και των πτητικών συνθηκών και των συνθηκών της αγοράς, των κινδύνων που σχετίζονται με τις συναλλαγματικές ισοτιμίες και τις συνθήκες των συναλλαγών και των πτωμάτων. Εκεί και ο αντίκτυπος που μπορεί να έχουν οι παγκόσμιες κρίσεις σε εμάς, στους πελάτες μας, στους προμηθευτές, στους πωλητές και σε άλλους επιχειρηματικούς εταίρους και στην οικονομική κατάσταση οποιουδήποτε από αυτούς, καθώς και στους υπαλλήλους μας και στην παγκόσμια οικονομία στο σύνολό της. Οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν επίσης τις αβεβαιότητες που συζητήθηκαν ή προσδιορίζονται στις δημόσιες καταθέσεις με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς και την AMF που έκανε η SANOFI, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αναφέρονται στο πλαίσιο του "Παράγοντες κινδύνου" και της "προειδοποιητικής δήλωσης σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις" στην Ετήσια Έκθεση του Sanofi για το Έντυπο 20-F για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024. δηλώσεις.

Όλα τα εμπορικά σήματα που αναφέρονται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι ιδιοκτησία του ομίλου Sanofi.

Δημοσιεύτηκε : 2025-04-08 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά