Rilzabrutinib otorgó la designación de medicamentos huérfanos en los Estados Unidos por dos enfermedades raras sin medicamentos aprobados

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París, 3 de abril de 2025. La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamentos huérfanos a Rilzabrutinib, un investigador, novedoso, avanzado, oral, reversible de la tirosina quinasa (WaiMa-Relatina (BTK), para dos enfermedades raras, hemolítico cálido y hemolítico (anemia y anemia y anemia) y anemia y anemia) y anemia) y anemia) y anemia) anemia) y anemia) y anemia) anemia) y anemia) anemia) y anemia) y anemia) anemia) y anemia) anemia) y anemia) anemia) y anemia) anemia) y la anemia y la anemia de la anemia) calientes autótéticos (WaiMia) y la anemia y la anemia) y la anemia y la anemia de la anemia) calientes. (IgG4-Rd). Todavía existe una necesidad médica insatisfecha significativa de estas dos enfermedades raras, y tampoco tienen medicamento aprobado actualmente. La FDA otorga la designación de medicamentos huérfanos a las terapias de investigación que abordan enfermedades médicas o afecciones raras que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU.

Karin Knobe, MD, jefe de desarrollo de Phdglobal, enfermedades raras ". Enfermedades que afectan a las pequeñas poblaciones pero persisten con la necesidad médica insatisfecha.

rilzabrutinib está actualmente bajo una revisión regulatoria en los EE. UU., La UE y China por su uso potencial en la trombocitopenia inmune (ITP). The target action date for the FDA regulatory decision for ITP, which was granted fast track designation, is August 29, 2025. Rilzabrutinib also received orphan drug designation for ITP in the US, EU, and Japan.

wAIHA and IgG4-RD supporting dataResults from a phase 2b study on wAIHA presented at ASH 2024 (clinical study identifier: NCT05002777) demostraron que el tratamiento con rilzabrutinib mostró resultados clínicamente significativos sobre la tasa de respuesta y los marcadores de enfermedades.

En pacientes con IgG4-RD, los resultados de un estudio de fase 2A (Identificador de estudio clínico: NCT04520451) mostró que el tratamiento con rilzabrutinib durante 52 semanas condujo a una reducción en la llamarada de la enfermedad, otros marcadores de enfermedades y el ahorro de glucocorticoides. Se compartirán resultados más detallados en una próxima reunión médica.

El perfil de seguridad de rilzabrutinib en ambos estudios fue consistente con estudios anteriores.

sobre rilzabrutinibrilzabrutinib es un inhibidor de BTK de investigación, oral, reversible que tiene el potencial de ser un tratamiento primero y mejor en la clase de varias enfermedades inmunomediadas. BTK, expresado en células B, macrófagos y otras células inmunes innatas, juega un papel fundamental en las vías inflamatorias y múltiples procesos de enfermedades inmunitarios. Con la aplicación de la tecnología Covalency® personalizada de Sanofi, Rilzabrutinib puede inhibir selectivamente el objetivo de BTK mientras potencialmente reduce el riesgo de efectos secundarios fuera del objetivo. Basado en su capacidad para impulsar la modulación múltiple, Rilzabrutinib es muy prometedor en el tratamiento de múltiples indicaciones clínicas.

sobre waihaafectando a una a tres personas de 100,000 en el US cada año, Waiha es un raro, potencialmente potencialmente, el desorden de autoinmune, el desorden de autoenbodia de los cultivos. Las personas que viven con Waiha pueden experimentar fatiga debilitante, tromboembolismo, mareos, palpitaciones y falta de aliento, ya que la tasa de producción de nuevos glóbulos rojos en su médula ósea no puede compensar lo suficientemente rápido para la destrucción prematura de las glóbulos rojos.

sobre IgG4-rdigg4-rd afecta aproximadamente a ocho de cada 100,000 pacientes adultos en los EE. UU. Cada año y es un raro, progresivo, recurrente y crónico fibroinflamatorio que puede manifestarse en casi todos El trastorno autoinmune caracterizado por recuentos bajos de plaquetas (menos de 100,000/μl) resultante del aumento de la destrucción de plaquetas y la disminución de la producción de plaquetas. Más allá de los hematomas y el sangrado, que puede incluir episodios potencialmente mortales de la vida como la hemorragia intracraneal, las personas que viven con la PTI pueden experimentar trombosis arterial o venosa, que pueden resultar de la PTI en sí, de otras comorbilidades médicas, o también pueden asociarse con el uso de otros tratamientos de ITP. Además, las personas que viven con ITP a menudo experimentan síntomas fáciles de pasar por alto que pueden afectar significativamente su calidad de vida, como fatiga inexplicable, ansiedad o depresión, y deterioro cognitivo.

sobre Sanofiwe son una innovadora empresa de salud global, impulsada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en todo el mundo, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en lo posible. Proporcionamos opciones de tratamiento potencialmente que cambian la vida y la protección contra las vacunas que salvan la vida a millones de personas a nivel mundial, al tiempo que pone la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones.

sanofi a vanaños Este comunicado de prensa contiene declaraciones de visión de avance definidas en la Ley de Reforma de litigios de valores privados de 1995, ya que se trata de. Las declaraciones prospectivas son declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones y estimaciones y sus supuestos subyacentes, declaraciones con respecto a planes, objetivos, intenciones y expectativas con respecto a futuros resultados financieros, eventos, operaciones, servicios, desarrollo de productos y potencial, y declaraciones con respecto al desempeño futuro. Las declaraciones prospectivas generalmente se identifican por las palabras "espera", "anticipa", "cree", "pretende", "estima", "planes" y expresiones similares. Aunque la gerencia de Sanofi cree que las expectativas reflejadas en tales declaraciones prospectivas son razonables, se advierte a los inversores que la información y las declaraciones prospectivas están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y generalmente más allá del control de Sanofi de Sanofi y los resultados reales para diferir materialmente de los expresados ​​o proyectados o proyectados o proyectados, el avance de la información y los estatutos de avance. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, los datos clínicos futuros y el análisis, incluidas el marketing posterior, las decisiones de las autoridades reguladoras, como la FDA o la EMA, con respecto a si y cuándo se puede aprobar cualquier medicamento, dispositivo o aplicación biológica que sean de tales candidatos de productos, así como sus decisiones con respecto a los etiquetados y otras cosas, eso podría afectar la disponibilidad o el potencial comercial de los productos de los productos, así como los productos de los productos, así como el de los productos. Los candidatos, si se aprueban, pueden no tener éxito comercial, la aprobación futura y el éxito comercial de las alternativas terapéuticas, la capacidad de Sanofi para beneficiarse de las oportunidades de crecimiento externo, completar las transacciones relacionadas y/u obtener autorizaciones regulatorias, riesgos asociados con la propiedad intelectual y cualquier litigio pendiente o futuro relacionado y el resultado final de tales litigios, tendencias en el cambio de tasas de interés y las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés, las tasas de interés. A los demás, y el impacto que puede tener las crisis globales en nosotros, nuestros clientes, proveedores, proveedores y otros socios comerciales, y la condición financiera de cualquiera de ellos, así como en nuestros empleados y en la economía global en general. Los riesgos e incertidumbres también incluyen las incertidumbres discutidas o identificadas en las presentaciones públicas con la SEC y la AMF realizada por Sanofi, incluidas las que figuran en "factores de riesgo" y "declaración de advertencia con respecto a las declaraciones de prospección" en el informe anual de Sanofi sobre el Formulario 20-F para el año que finaliza el 31 de diciembre, 2024. declaraciones.

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Fuente: Sanofi

Al corriente : 2025-04-08 12:00

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