Rilzabrutinib a accordé une désignation de médicaments orphelins aux États-Unis pour deux maladies rares sans médicaments approuvés

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Paris, 3 avril 2025. La US Food and Drug Administration (FDA) a accordé une désignation de médicaments orphelins à Rilzabrutinib, un inhinase de Tyrosine kinase (BTK) réversible, réversible, pour deux maladies rares, l'hémolaire de Bruton (WaIHA) et les maladies rares, l'hémolo-immune-rémunération, l'amololy (IgG4-RD). Il y a encore un besoin médical significatif non satisfait de ces deux maladies rares, et aucun des médicaments actuellement approuvés. La FDA accorde une désignation de médicaments orphelins à des thérapies étudiantes abordant des maladies ou des conditions médicales rares qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Karin Knobe, MD, Phdglobal Head of Development, rares maladies " Les médicaments pour les maladies qui affectent les petites populations mais persistent avec les besoins médicaux non satisfaits.

Rilzabrutinib est actuellement en cours d'examen réglementaire aux États-Unis, à l'UE et en Chine pour son utilisation potentielle dans la thrombocytopénie immunitaire (ITP). La date d'action cible pour la décision réglementaire de la FDA pour l'ITP, qui a obtenu une désignation rapide, est le 29 août 2025. Rilzabrutinib a également reçu une désignation de médicaments orphelins pour ITP aux États-Unis, UE et Japon.

Waiha et IgG4-RD. NCT05002777) a démontré que le traitement par le rilzabrutinib a montré des résultats cliniquement significatifs sur le taux de réponse et les marqueurs de la maladie.

Chez les patients IgG4-RD, les résultats d'une étude de phase 2A (identifiant d'étude clinique: NCT04520451) ont montré un traitement par le rilzabrutinib pendant 52 semaines ont entraîné une réduction de la poussée de la maladie, d'autres marqueurs de la maladie et de l'épargne des glucocorticoïdes. Des résultats plus détaillés seront partagés lors d'une prochaine réunion médicale.

Le profil de sécurité de Rilzabrutinib dans les deux études était cohérent avec les études précédentes.

À propos de Rilzabrutinibrilzabrutinib est un inhibiteur de BTK recherché, oral, réversible, qui a le potentiel d'être un traitement de premier et de premier rang de classe de plusieurs maladies à médiation immunitaire. Le BTK, exprimé dans les cellules B, les macrophages et autres cellules immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans les voies inflammatoires et les processus pathologiques à médiation immunitaire multiples. Avec l'application de la technologie sur mesure de Sanofi, Rilzabrutinib peut inhiber sélectivement la cible BTK tout en réduisant potentiellement le risque d'effets secondaires hors cible. Sur la base de sa capacité à stimuler la modulation multi-immunes, le Rilzabrutinib est très prometteur dans le traitement de plusieurs indications cliniques.

sur la waiha affecte une à trois personnes sur 100 000 aux États-Unis chaque année, Waiha est une rare et potentiellement malant la vie, les anciens de la dédaigne (Hémolyse). Les personnes vivant avec Waiha peuvent éprouver une fatigue débilitante, une thromboembolie, des étourdissements, des palpitations et un essoufflement car le taux de production de nouveaux globules rouges dans leur moelle osseuse ne peut pas compenser assez rapidement pour la destruction prématurée des globules rouges.

à propos de l'Igg4-rdigg4-rd affecte environ huit patients adultes sur 100 000 aux États-Unis chaque année et est une affection fibro-inflammatoire chronique rare, progressive, à l'organe et à la dysfonction irréversible avec une surface parfois morte. Trouble auto-immune caractérisé par un faible nombre de plaquettes (moins de 100 000 / μl) résultant à la fois d'une destruction plaquettaire accrue et d'une diminution de la production plaquettaire. Au-delà des ecchymoses et des saignements, qui peuvent inclure des épisodes potentiellement mortels comme l'hémorragie intracrânienne, les personnes vivant avec ITP peuvent éprouver une thrombose artérielle ou veineuse, qui peut résulter de l'ITP lui-même, des autres comorbidités médicales, ou peut également être associée à l'utilisation de certains autres traitements ITP. De plus, les personnes vivant avec ITP présentent souvent des symptômes facilement négligées qui peuvent nuire considérablement leur qualité de vie, comme la fatigue inexpliquée, l'anxiété ou la dépression et les troubles cognitifs.

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Source: Sanofi

Publié : 2025-04-08 12:00

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