Rilzabrutinib memberikan penunjukan obat yatim di AS untuk dua penyakit langka tanpa obat yang disetujui

Ikuti Drugslib di

Paris, 3 April 2025. Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah memberikan penunjukan obat yatim piatu untuk Rilzabrutinib, inhibitor Tyrosine Kinase (BTK) yang diselidiki, oral, oral, untuk dua penyakit tyrosine hemol-reversibel, untuk dua penyakit reversibel-reversibor, untuk dua penyakit reversibel reversibor, untuk dua penyakit reversibel reversibor, btk hemol-reversibor, untuk dua penyakit tyrosine hemol-reversible-reversibor, untuk dua penyakit langka tyrosine hemol-hemol autoiMune hemol hemol hemol, untuk dua penyakit autoimune hemol autoiMune hemol hemol. (IgG4-rd). Masih ada kebutuhan medis yang tidak terpenuhi yang signifikan untuk dua penyakit langka ini, dan tidak ada obat yang disetujui saat ini. FDA Hibah Penunjukan Obat Orphan untuk Terapi Investigasi Mengatasi Penyakit Medis Langka atau Kondisi yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di AS.

karin knobe, md-in-clobal communsing o-communsing yang langka, "penunjukan obat-obatan terlaris untuk dua kali langka ini, dua rancangan obat-obatan terlebih dahulu, dua kali langka untuk dua kali langka ini, dua rancangan obat-obatan terlebih dahulu, dua kali langka ini, dua kali langka, penunjukan Onphan Two-in-clobal for-intie-in-clobal for-intion, Obat-obatan untuk penyakit yang mempengaruhi populasi kecil tetapi bertahan dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi.

rilzabrutinib saat ini sedang dalam peninjauan peraturan di AS, UE, dan Cina untuk potensi penggunaannya dalam trombositopenia kekebalan tubuh (ITP). Tanggal Tindakan Target untuk Keputusan Pengaturan FDA untuk ITP, yang diberikan penunjukan jalur cepat, adalah 29 Agustus 2025. Rilzabrutinib juga menerima penunjukan obat yatim piatu untuk ITP di AS, UE, dan Jepang. Identifier: NCT05002777) menunjukkan bahwa pengobatan dengan rilzabrutinib menunjukkan hasil yang bermakna secara klinis pada tingkat respons dan penanda penyakit.

Pada pasien IgG4-RD, hasil dari studi fase 2A (pengidentifikasi studi klinis: NCT04520451) menunjukkan pengobatan dengan rilzabrutinib selama 52 minggu menyebabkan pengurangan suar penyakit, penanda penyakit lainnya, dan hemat glukokortikoid. Hasil yang lebih rinci akan dibagikan pada pertemuan medis yang akan datang.

Profil keselamatan rilzabrutinib di kedua studi konsisten dengan penelitian sebelumnya.

Tentang rilzabrutinibrilzabrutinib adalah inhibitor BTK yang diselidiki, oral, reversibel, yang berpotensi menjadi perawatan pertama dan terbaik dari beberapa penyakit yang dimediasi imun. BTK, diekspresikan dalam sel B, makrofag, dan sel imun bawaan lainnya, memainkan peran penting dalam jalur inflamasi dan proses penyakit yang dimediasi kekebalan tubuh. Dengan penerapan teknologi Covalency® yang dirancang Sanofi, Rilzabrutinib dapat secara selektif menghambat target BTK sambil berpotensi mengurangi risiko efek samping di luar target. Based on its ability to drive multi-immune modulation, rilzabrutinib holds great promise in the treatment of multiple clinical indications.

About wAIHAAffecting one to three people out of 100,000 in the US each year, wAIHA is a rare, potentially life-threatening, autoimmune disorder where autoantibodies lead to the premature destruction of the body’s own red blood cells (Hemolisis). Orang -orang yang hidup dengan WAIHa mungkin mengalami kelelahan yang melemahkan, tromboemboli, pusing, jantung berdebar, dan sesak napas sebagai laju produksi sel darah merah baru di sumsum tulang mereka tidak dapat dengan cukup cepat untuk perusakan prematur sel darah merah.

Tentang IgG4-RDIGG4-RD mempengaruhi kira-kira delapan dari 100.000 pasien dewasa di AS setiap tahun dan merupakan kondisi fibro-inflamasi yang jarang, progresif, kambuh, dan tidak dapat dianifestasikan pada hampir setiap organ dan disfungsi yang tidak dapat dikembalikan, "P> PRICKEUM," PRICKEUM, "P> PRICKEUM," PRICKEUM, "PRICKEUM," P> PRICKEUM, "PRICKEUM," PRICKEUM, "PRICKEUM," P> PRICKEUM, "PRICKEUM PRICKEUM," PRICKEUM, "P> PRICK/PRECKIF AGAT AGAT APAIN" PRICKEUM ADATIONAL "PRICKEUM ADATIM ADATION-" Gangguan yang ditandai dengan jumlah trombosit rendah (kurang dari 100.000/μl) yang dihasilkan dari peningkatan penghancuran trombosit dan penurunan produksi trombosit. Di luar memar dan pendarahan, yang dapat mencakup episode yang berpotensi mengancam jiwa seperti perdarahan intrakranial, orang yang hidup dengan ITP mungkin mengalami trombosis arteri atau vena, yang dapat dihasilkan dari ITP itu sendiri, dari komorbiditas medis lainnya, atau mungkin juga terkait dengan penggunaan perawatan ITP tertentu lainnya. Selain itu, orang yang hidup dengan ITP sering mengalami gejala yang mudah diabaikan yang secara signifikan dapat mengganggu kualitas hidup mereka, seperti kelelahan, kecemasan atau depresi yang tidak dapat dijelaskan, dan gangguan kognitif.

Tentang Sanofiwe adalah perusahaan perawatan kesehatan global yang inovatif, didorong oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban sains untuk meningkatkan kehidupan orang. Tim kami, di seluruh dunia, berdedikasi untuk mengubah praktik kedokteran dengan bekerja untuk mengubah yang mustahil menjadi kemungkinan. Kami memberikan opsi perawatan yang berpotensi mengubah hidup dan perlindungan vaksin yang menyelamatkan jiwa kepada jutaan orang secara global, sambil menempatkan keberlanjutan dan tanggung jawab sosial di pusat ambisi kami.

Sanofi pernyataan berwawasan ke depan Persekatan pers yang terisi ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan adalah pernyataan yang bukan fakta historis. Pernyataan -pernyataan ini mencakup proyeksi dan estimasi dan asumsi yang mendasari, pernyataan mengenai rencana, tujuan, niat, dan harapan sehubungan dengan hasil keuangan, peristiwa, operasi, layanan, pengembangan dan potensi produk di masa depan mengenai kinerja di masa depan. Pernyataan berwawasan ke depan umumnya diidentifikasi oleh kata-kata "mengharapkan", "mengantisipasi", "percaya", "bermaksud", "perkiraan", "rencana" dan ekspresi serupa. Although Sanofi’s management believes that the expectations reflected in such forward-looking statements are reasonable, investors are cautioned that forward-looking information and statements are subject to various risks and uncertainties, many of which are difficult to predict and generally beyond the control of Sanofi, that could cause actual results and developments to differ materially from those expressed in, or implied or projected by, the forward-looking information and statements. Risiko dan ketidakpastian ini mencakup antara lain, ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan, data klinis dan analisis di masa depan, termasuk pasca pemasaran, keputusan oleh otoritas pengatur, seperti FDA atau EMA, mengenai apakah dan kapan harus menyetujui faksi, perangkat lain yang dapat diajukan untuk calon produk tersebut dan kapan calon produk yang dapat diajukan untuk calon produk tersebut dan kapan calon produk tersebut, dan kapan -masalahnya tentang calon produk tersebut, dan kapan ada apa pun yang dapat diajukan untuk calon produk tersebut dan kapan -tidaknya. Calon Jika disetujui mungkin tidak berhasil secara komersial, persetujuan di masa depan dan keberhasilan komersial dari alternatif terapeutik, kemampuan Sanofi untuk mendapatkan manfaat dari peluang pertumbuhan eksternal, untuk menyelesaikan transaksi terkait dan/atau mendapatkan izin peraturan, risiko yang terkait dengan kompleks dan litigasi yang tertunda, dan litigasi. Di sana, dan dampak krisis global mungkin terhadap kami, pelanggan kami, pemasok, vendor, dan mitra bisnis lainnya, dan kondisi keuangan salah satu dari mereka, serta pada karyawan kami dan pada ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga mencakup ketidakpastian yang dibahas atau diidentifikasi dalam pengajuan publik dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang terdaftar di bawah "Faktor Risiko" dan "Pernyataan Perhatian tentang Pernyataan Pandangan ke depan" dalam Laporan Tahunan Sanofi atau Formulir Tahunan yang Diaktifkan pada tanggal 31 Desember, 2024. pernyataan.

Semua merek dagang yang disebutkan dalam siaran pers ini adalah properti dari grup Sanofi.

Sumber: Sanofi

Diposting : 2025-04-08 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer