Rilzabrutinib ha concesso la designazione di farmaci orfani negli Stati Uniti per due malattie rare senza medicinali approvati
Paris, April 3, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to rilzabrutinib, an investigational, novel, advanced, oral, reversible Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor, for two rare diseases, warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) and IgG4-related disease (IgG4-RD). C'è ancora una significativa necessità medica insoddisfatta di queste due malattie rare e nessuno dei due ha alcuna medicina attualmente approvata. La FDA garantisce la designazione di farmaci orfani a terapie investigative che affrontano rare malattie mediche o condizioni che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
Rilzabrutinib è attualmente sotto revisione normativa negli Stati Uniti, nell'UE e in Cina per il suo potenziale utilizzo nella trombocitopenia immunitaria (ITP). La data di azione target per la decisione normativa della FDA per ITP, che è stata concessa una designazione rapida, è il 29 agosto 2025. Rilzabrutinib ha anche ricevuto la designazione di farmaci orfani per ITP negli Stati Uniti, UE e Giappone. Identificatore: NCT05002777) ha dimostrato che il trattamento con Rilzabrutinib ha mostrato risultati clinicamente significativi sul tasso di risposta e sui marcatori della malattia.
Nei pazienti con IgG4-RD, i risultati di uno studio di Fase 2A (Identificatore di studio clinico: NCT04520451) hanno mostrato un trattamento con Rilzabrutinib per 52 settimane ha portato alla riduzione della svasatura della malattia, di altri marcatori della malattia e della risparmio di glucocorticoide. Risultati più dettagliati saranno condivisi in una prossima riunione medica.
Il profilo di sicurezza di Rilzabrutinib in entrambi gli studi era coerente con studi precedenti.
Informazioni su Rilzabrutinibrilzabrutinib è un inibitore BTK sperimentato, orale, reversibile, che ha il potenziale per essere un trattamento di prima e migliore in classe di diverse malattie immunitarie. BTK, espresso in cellule B, macrofagi e altre cellule immunitarie innate, svolge un ruolo critico nei percorsi infiammatori e nei processi patologici più immuno-mediati. Con l'applicazione della tecnologia covalency® su misura Sanofi, Rilzabrutinib può inibire selettivamente il bersaglio BTK riducendo potenzialmente il rischio di effetti collaterali fuori bersaglio. Sulla base della sua capacità di guidare la modulazione multi-immune, Rilzabrutinib ha una grande promessa nel trattamento di molteplici indicazioni cliniche.
su Waihaffect da una a tre persone su 100.000 negli Stati Uniti ogni anno, Waiha è una riduzione del sangue raro, potenzialmente una riduzione della vita, potenzialmente la vita, autoimpulso, autoimmunera (emolisi). Le persone che vivono con Waiha possono sperimentare affaticamento debilitante, tromboembolia, vertigini, palpitazioni e mancanza di respiro poiché il tasso di produzione di nuovi globuli rossi nel loro midollo osseo non può compensare abbastanza rapidamente per la distruzione prematura dei globuli rossi.
Informazioni su IgG4-RDIGG4-RD colpisce approssimativamente otto su 100.000 pazienti adulti negli Stati Uniti ogni anno ed è una condizione rara, recidivante, cronica di fibro-infiammatorio che può manifestarsi in quasi tutti gli organi e possono portare a un danno da organo e a una disfunzione complessabile con una disfunzione a volte fatale. Disturbo autoimmune caratterizzato da bassi conta piastriniche (meno di 100.000/μl) risultanti da una maggiore distruzione piastrinica sia da una riduzione della produzione piastrinica. Oltre a lividi e sanguinamenti, che possono includere episodi potenzialmente letali come l'emorragia intracranica, le persone che vivono con ITP possono sperimentare trombosi arteriosa o venosa, che può derivare dall'ITP stesso, da altre comorbilità mediche o possono anche essere associate all'uso di alcuni altri trattamenti ITP. Inoltre, le persone che vivono con ITP sperimentano spesso sintomi facilmente trascurati che possono compromettere significativamente la loro qualità di vita, come affaticamento inspiegabile, ansia o depressione e compromissione cognitiva.
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Sanofi Affermazione di dichiarazioni in avanti Tutti i marchi menzionati in questo comunicato stampa sono di proprietà del gruppo SANOFI. Fonte: sanofi Pubblicato : 2025-04-08 12:00 È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti. L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.Per saperne di più
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