リルザブルチニブは、承認された薬のない2つの希少疾患に対して米国で孤児薬の指定を認めました

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パリ、2025年4月3日。米国食品医薬品局（FDA）は、孤児薬の指定をリルザブルチニブに付与しました。リルザブルチニブは、斬新で、高度な、経口、逆転性ブルトンのチロシンキナーゼ（BTK）阻害剤であり、2つの希少症の患者である（イッツムミュームムミンムルミュームムーミンムルミンムルムーミルムーリック）を暖かくしました。 （IgG4-Rd）。これらの2つの希少疾患にはまだ大きな満たされていない医学的ニーズがあり、現在承認されている薬はありません。 FDAは、米国の200,000人未満に影響を与える希少な医療疾患または条件に対処する治療療法にオーファンドラッグの指定を付与します。少数の人口に影響を与えるが、複数の兆候にわたるリルザブルチニブの継続的な探求に耐える疾患については、多数の免疫変調の可能性と、治療オプションをサポートするという信念についての私たちの信念を語っています。

rilzabrutinibは現在、免疫血小板減少症（ITP）での使用の可能性について、米国、EU、および中国で規制上の審査中です。高速トラック指定が付与されたITPのFDA規制決定のターゲットアクション日は、2025年8月29日です。リルザブルチニブは、米国、EU、日本でITPのオーファン薬物指定を受けました。識別子：NCT05002777）リルザブルチニブによる治療は、反応率と疾患マーカーに関する臨床的に意味のある結果を示したことを実証しました。

IgG4-RD患者では、第2A相試験（臨床研究識別子：NCT04520451）の結果52週間のリルザブルチニブによる治療が示され、疾患フレア、他の疾患マーカー、グルコ皮質型の球形が減少しました。より詳細な結果は、今後の医療会議で共有されます。

両方の研究におけるリルザブルチニブの安全性プロファイルは、以前の研究と一致していました。

rilzabrutinibrilzabrutinibについては、いくつかの免疫媒介性疾患のクラス初期および最高の治療法になる可能性がある、治験、経口、可逆的、BTK阻害剤です。 B細胞、マクロファージ、およびその他の自然免疫細胞で発現するBTKは、炎症性経路と複数の免疫媒介疾患プロセスにおいて重要な役割を果たします。 SanofiのTailoredCovelency®テクノロジーの適用により、RilzabrutinibはBTKターゲットを選択的に阻害しながら、ターゲットオフ副作用のリスクを潜在的に減らすことができます。多数免疫調節を促進する能力に基づいて、リルザブルチニブは複数の臨床的適応の治療において非常に有望です。 （溶血）。ワイハと一緒に住んでいる人は、骨髄における新しい赤血球の生産速度が赤血球の早期破壊を十分に補償できないため、衰弱疲労、血栓塞栓症、めまい、動pal、息切れを経験する可能性があります。

IgG4-rdigg4-rdについては、毎年米国の100,000人の成人患者のうち8人のうち8人に影響を及ぼし、ほぼすべての臓器に現れることができるまれで進行性、再発、慢性炎症症状です。血小板破壊の増加と血小板産生の減少の両方に起因する低血小板数（100,000/μL未満）を特徴とする自己免疫障害。頭蓋内出血などの潜在的に生命を脅かすエピソードを含む可能性のあるあざや出血を超えて、ITPと一緒に暮らす人々は、他の医療併存疾患から生じる可能性のある動脈または静脈血栓症を経験する可能性があります。さらに、ITPと一緒に住んでいる人は、原因不明の疲労、不安やうつ病、認知障害など、生活の質を大幅に損なう可能性のある見落としが見過ごされがちな症状を経験することがよくあります。

sanofiweについては、革新的なグローバルヘルスケア企業であり、1つの目的に基づいています。科学の奇跡を追いかけて人々の生活を改善します。私たちのチームは、世界中で、不可能を可能性に変えるために働くことによって、医学の実践を変えることに専念しています。私たちは、潜在的に人生を変える治療オプションと、世界中の何百万人もの人々に命を救うワクチン保護を提供しながら、私たちの野心の中心に持続可能性と社会的責任を置いています。将来の見通しに関する記述は、歴史的事実ではない声明です。これらの声明には、予測と見積もり、およびそれらの根本的な仮定、計画、目的、意図、および将来の財務結果、イベント、運用、サービス、製品開発、潜在能力に関する期待、および将来のパフォーマンスに関する記述が含まれます。将来の見通しに関する記述は、一般に、「期待する」、「予想」、「信じる」、「意図」、「推定」、「計画」および同様の表現という言葉によって特定されます。サノフィの経営陣は、このような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると考えていますが、投資家は将来を見据えた情報と声明がさまざまなリスクと不確実性の対象となることに注意しています。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、研究開発に固有の不確実性、ポストマーケティング、将来の臨床データ、分析、FDAなどの規制当局による決定、将来の臨床データと分析には、そのような製品候補と潜在能力のある潜在能力に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある薬物、デバイス、または生物学的アプリケーションを承認するかどうか、およびいつ承認するかについて、将来の臨床データと分析が含まれます。承認された承認は商業的に成功しない可能性があります。治療的代替の将来の承認と商業的成功、外部の成長機会から利益を得るためのサノフィの能力、関連する取引を完了し、規制財産に関連するリスク、関連する保留中または将来の訴訟に関連するリスク、および訴訟の究極の結果、測定値、および販売条件の範囲内でのコストを抑えます。それと、グローバルな危機が当社、顧客、サプライヤー、ベンダー、その他のビジネスパートナー、およびそれらのいずれかの財政状態、および従業員と世界経済全体に与える影響。リスクと不確実性には、「リスク要因」と「リスク要因」および「将来の見通しに関する記述に関する注意事項声明」に記載されているものを含む、SECおよびSANOFIによるAMFで行われたAMFで行われたAMFで議論または特定された不確実性が含まれます。ステートメント。

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出典：sanofi

投稿しました : 2025-04-08 12:00

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