Rilzabrutinib는 승인 된 의약품이없는 두 가지 희귀 질병에 대해 미국에서 고아 약물 지정을 부여했습니다.

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파리, 2025 년 4 월 3 일. 미국 식품의 약국 (FDA)은 Rilzabrutinib, Rilzabrutinib에 고아 약물 지정을 부여했습니다. (IGG4-RD). 이 두 가지 희귀 질병에 대한 의학적 필요성이 여전히 크지 않으며 현재 승인 된 의약품도 없습니다. FDA는 미국의 200,000 명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 의료 질환 또는 조건을 다루는 조사 요법에 고아 약물 지정을 보조합니다.

Karin Knobe, MD, PhDGlobal 개발 책임자, 희귀 한 조건을 추구하는 고아 약물 명칭, 면역에 대한 최대의 약물 명칭, 최상의 약물 명칭은 우리의 진행중인 약물 명칭, 지속적인 약물 명칭, 그리고 지속적인 약물 명칭, 우리의 지속적인 약물은 지속적으로 진행됩니다. 소규모 인구에 영향을 미치지 만 충전되지 않은 의학적 필요성으로 지속되는 질병에 대한 약 의약품은 여러 징후에 걸쳐 릴자 브루티닙을 지속적으로 탐색하는 데 도움이됩니다.

rilzabrutinib는 현재 미국, EU 및 중국에서 면역 혈소판 감소증 (ITP)에서 잠재적으로 사용하기 위해 규제 검토를 받고 있습니다. 빠른 트랙 지정이 부여 된 ITP에 대한 FDA 규제 결정에 대한 목표 조치 날짜는 2025 년 8 월 29 일입니다. Rilzabrutinib도 미국, EU 및 일본에서 ITP에 대한 고아 약물 지정을 받았습니다. NCT05002777)은 Rilzabrutinib 로의 치료가 반응률 및 질병 마커에 임상 적으로 의미있는 결과를 보였음을 보여 주었다.

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IgG4-RD 환자의 경우, 2A 단계 연구 결과 (임상 연구 식별자 : NCT04520451)의 결과는 52 주 동안 릴자 브루티닙으로 치료를 보여 주었다. 다가오는 의료 회의에서보다 자세한 결과가 공유 될 것입니다.

두 연구에서 Rilzabrutinib의 안전 프로파일은 이전 연구와 일치했습니다.

에 대한 Rilzabrutinibrilzabrutinib는 여러 면역 매개 질환의 최초 및 동급 최고의 치료가 될 가능성이있는 조사, 경구, 가역적, BTK 억제제입니다. B 세포, 대 식세포 및 기타 선천성 면역 세포에서 발현 된 BTK는 염증 경로 및 다수의 면역 매개 질환 과정에서 중요한 역할을한다. Rilzabrutinib는 Sanofi의 맞춤형 Covalency® 기술을 적용함으로써 BTK 목표를 선택적으로 억제하는 동시에 표적 이외의 부작용의 위험을 줄일 수 있습니다. 다중 면역 조절을 추진할 수있는 능력에 근거하여, Rilzabrutinib는 여러 임상 적응증의 치료에 큰 약속을 가졌다.

매년 미국에서 100,000 명 중 1 명에서 3 ​​명을 waihaaffected에 대한 Waiha는 잠재적으로 생명을 위협하는 순간의 불능이 드문 잠재적으로 생명을 위협하는 차량의 불능으로, 차량의 부주의는 화려한 화려 함이있다. (용혈). Waiha와 함께 사는 사람들은 골수에서 새로운 적혈구의 생산 속도가 적혈구의 조기 파괴를 위해 빠르게 보상 할 수 없기 때문에 쇠약 한 피로, 혈전 색전증, 현기증, 두근 두근 및 호흡 곤란을 경험할 수 있습니다.

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IgG4-RDIGG4-RD에 대한 정보는 매년 미국의 10 만 명의 성인 환자 중 약 8 명에 영향을 미치며 거의 모든 장기에서 나타나고 장기 손상으로 이어질 수 있고 때때로 장기적으로 불가능한 기능을 초래할 수있는 희귀하고 진보적이며 재발하는 만성 섬유 염증성 상태입니다. 혈소판 파괴 증가 및 혈소판 생산 감소로 인해 낮은 혈소판 수 (100,000/μl 미만)를 특징으로하는자가 면역 장애. 두개 내 출혈과 같은 잠재적으로 생명을 위협하는 에피소드를 포함 할 수있는 멍과 출혈 외에도 ITP를 앓고있는 사람들은 동맥 또는 정맥 혈전증을 경험할 수 있으며, 이는 다른 의학적 동반 질환으로 인해 ITP 자체에서 발생할 수 있거나 다른 특정 ITP 치료법의 사용과 관련이있을 수 있습니다. 또한, ITP와 함께 사는 사람들은 설명 할 수없는 피로, 불안 또는 우울증,인지 장애와 같은 삶의 질을 크게 손상시킬 수있는 쉽게 간과되는 증상을 경험합니다.

Sanofiwe에 대한 혁신적인 글로벌 의료 회사는 한 가지 목적에 의해 주도됩니다. 우리는 사람들의 삶을 향상시키기 위해 과학의 기적을 쫓아냅니다. 전 세계의 우리 팀은 불가능을 가능한 원조로 바꾸어 의학 실천을 변화시키는 데 전념하고 있습니다. 우리는 전 세계적으로 수백만의 사람들에게 잠재적으로 삶의 변화하는 치료 옵션과 생명을 구하는 백신 보호를 제공하는 동시에 우리의 야망의 중심에 지속 가능성과 사회적 책임을 부여합니다.

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이 보도 자료에 언급 된 모든 상표는 Sanofi Group의 속성입니다.

출처 : Sanofi

게시됨 : 2025-04-08 12:00

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