Rilzabrutinib memberikan penamaan dadah yatim piatu di AS untuk dua penyakit langka tanpa ubat yang diluluskan

Ikuti Drugslib di

Paris, 3 April, 2025. (IgG4-RD). Masih terdapat keperluan perubatan yang tidak terpenuhi untuk kedua -dua penyakit yang jarang berlaku ini, dan tidak mempunyai ubat yang diluluskan sekarang. FDA memberikan penamaan dadah anak yatim untuk terapi penyiasatan yang menangani penyakit atau keadaan perubatan yang jarang berlaku yang memberi kesan kepada kurang daripada 200,000 orang di Amerika Syarikat. Penyakit yang mempengaruhi populasi kecil tetapi berterusan dengan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi.

Rilzabrutinib kini sedang di bawah kajian semula pengawalseliaan di AS, EU, dan China untuk penggunaan potensinya dalam thrombocytopenia imun (ITP). Tarikh tindakan sasaran untuk keputusan pengawalseliaan FDA untuk ITP, yang telah diberikan penetapan jalur yang cepat, adalah 29 Ogos, 2025. NCT05002777) menunjukkan bahawa rawatan dengan rilzabrutinib menunjukkan hasil yang bermakna secara klinikal mengenai kadar tindak balas dan penanda penyakit.

Dalam pesakit IgG4-RD, hasil daripada kajian fasa 2A (pengenal kajian klinikal: NCT04520451) menunjukkan rawatan dengan rilzabrutinib selama 52 minggu menyebabkan pengurangan suar penyakit, penanda penyakit lain, dan sparing glucocorticoid. Hasil yang lebih terperinci akan dikongsi pada mesyuarat perubatan yang akan datang.

Profil keselamatan rilzabrutinib dalam kedua -dua kajian adalah konsisten dengan kajian terdahulu.

Mengenai rilzabrutinibrilzabrutinib adalah perencat penyiasatan, lisan, terbalik, BTK yang berpotensi untuk menjadi rawatan pertama dan terbaik dalam beberapa penyakit imun. BTK, yang dinyatakan dalam sel B, makrofaj, dan sel-sel imun yang lain, memainkan peranan penting dalam laluan keradangan dan proses penyakit imun-mediasi yang pelbagai. Dengan penggunaan teknologi Covalency® yang disesuaikan Sanofi, rilzabrutinib secara selektif dapat menghalang sasaran BTK sementara berpotensi mengurangkan risiko kesan sampingan luar sasaran. Berdasarkan keupayaannya untuk memacu modulasi multi-imun, rilzabrutinib memegang janji yang besar dalam merawat pelbagai petunjuk klinikal. (hemolisis). Orang yang hidup dengan Waaa mungkin mengalami keletihan, tromboembolisme, pening, berdebar -debar, dan sesak nafas sebagai kadar pengeluaran sel darah merah baru dalam sumsum tulang mereka tidak dapat mengimbangi cukup cepat untuk pemusnahan pramatang sel darah merah.

IgG4-RDIGG4-RD mempengaruhi lapan daripada 100,000 pesakit dewasa di Amerika Syarikat setiap tahun dan merupakan keadaan yang tidak dapat dipulihkan dan tidak dapat dipulihkan. Gangguan autoimun dicirikan oleh jumlah platelet rendah (kurang daripada 100,000/μl) yang disebabkan oleh kedua -dua kemusnahan platelet yang meningkat dan penurunan pengeluaran platelet. Di luar lebam dan pendarahan, yang boleh merangkumi episod yang mengancam nyawa seperti pendarahan intrakranial, orang yang hidup dengan ITP mungkin mengalami trombosis arteri atau vena, yang boleh disebabkan oleh ITP itu sendiri, dari komorbiditi perubatan lain, atau juga boleh dikaitkan dengan penggunaan rawatan ITP yang lain. Di samping itu, orang yang hidup dengan ITP sering mengalami gejala yang mudah diabaikan yang dapat menjejaskan kualiti hidup mereka dengan ketara, seperti keletihan, kebimbangan atau kemurungan yang tidak dapat dijelaskan, dan gangguan kognitif.

Mengenai Sanofiwe adalah sebuah syarikat penjagaan kesihatan global yang inovatif, didorong oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban sains untuk memperbaiki kehidupan rakyat. Pasukan kami, di seluruh dunia, didedikasikan untuk mengubah amalan perubatan dengan bekerja untuk menjadikan mustahil menjadi mungkin. Kami menyediakan pilihan rawatan yang berubah-ubah yang berpotensi mengubah hidup dan perlindungan vaksin menyelamatkan nyawa kepada berjuta-juta orang di seluruh dunia, sambil meletakkan tanggungjawab dan tanggungjawab sosial di tengah-tengah cita-cita kami. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah kenyataan yang bukan fakta sejarah. Kenyataan ini termasuk unjuran dan anggaran dan andaian asas mereka, kenyataan mengenai rancangan, objektif, niat, dan jangkaan berkenaan dengan keputusan kewangan, peristiwa, operasi, perkhidmatan, pembangunan produk dan potensi yang akan datang, dan kenyataan mengenai prestasi masa depan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan umumnya dikenal pasti oleh perkataan "mengharapkan", "menjangkakan", "percaya", "berniat", "anggaran", "rancangan" dan ungkapan yang serupa. Walaupun pengurusan Sanofi percaya bahawa jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, para pelabur memberi amaran bahawa maklumat dan pernyataan yang berpandangan ke hadapan adalah tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian, yang kebanyakannya sukar untuk diramalkan dan secara umumnya di luar kawalan Sanofi, yang boleh menyebabkan hasil yang sebenarnya. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, data dan analisis klinikal masa depan, termasuk pemasaran pasca, keputusan oleh pihak berkuasa pengawalseliaan, seperti FDA atau EMA, mengenai sama ada dan apabila meluluskan apa -apa dadah, peranti atau biologi yang boleh difailkan untuk apa -apa calon -calon tersebut. Calon Jika diluluskan mungkin tidak berjaya secara komersil, kelulusan masa depan dan kejayaan komersil alternatif terapeutik, keupayaan Sanofi untuk mendapat manfaat daripada peluang pertumbuhan luaran, untuk menyelesaikan urus niaga yang berkaitan dan/atau mendapatkan kelulusan pengawalseliaan, risiko yang berkaitan dengan perbalahan dan masa depan. Perubahan seterusnya, dan kesan krisis global mungkin kepada kami, pelanggan, pembekal, vendor, dan rakan perniagaan lain, dan keadaan kewangan mana -mana satu daripada mereka, serta pekerja kami dan ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga termasuk ketidakpastian yang dibincangkan atau dikenalpasti dalam pemfailan awam dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang disenaraikan di bawah "Faktor-faktor Risiko" dan "Pernyataan Peringatan mengenai Penyata yang berpandangan ke hadapan" pernyataan.

Semua tanda dagangan yang disebut dalam siaran akhbar ini adalah harta kumpulan Sanofi.

Sumber: Sanofi

Disiarkan : 2025-04-08 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular