Rilzabrutinib verleende de aanduiding van de weesgeneesmiddelen in de VS voor twee zeldzame ziekten zonder goedgekeurde medicijnen

Volg Drugslib op

Parijs, 3 april 2025. De US Food and Drug Administration (FDA) heeft weesgeneesmiddelaanduiding verleend aan rilzabrutinib, een onderzoek, nieuw, geavanceerde, orale, omkeerbare Brutons tyrosinekinase (BTK) Remmer, voor twee zeldzame ziektes, warme auto-hemelie (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) (WaiHa) en Wijn. ziekte (IgG4-Rd). Er is nog steeds een belangrijke onvervulde medische behoefte aan deze twee zeldzame ziekten, en geen van beide heeft momenteel een momenteel goedgekeurde geneeskunde. FDA verleent weesdrugsaanduidingsaanduiding aan onderzoekstherapieën die zeldzame medische ziekten of aandoeningen aanpakken die minder dan 200.000 mensen in de VS beïnvloeden.

Karin Knobe, MD, Phdglobal hoofd van ontwikkeling, zeldzame ziekten "Orphan Dianes" Orphan Drugs Drugs voor deze twee zeldzame, immuuns. Geneesmiddelen voor ziekten die kleine populaties beïnvloeden, maar volharden met onvervulde medische behoefte.

rilzabrutinib staat momenteel onder de regelgevende beoordeling in de VS, de EU en China voor zijn potentiële gebruik in immuuntrombocytopenie (ITP). De doeldatum voor de FDA-regulerende beslissing voor ITP, die Fast Track-aanduiding kreeg, is 29 augustus 2025. Rilzabrutinib ontving ook de aanduiding van de drugs voor ITP in de VS, EU en Japan. Identifier: NCT05002777) toonde aan dat behandeling met rilzabrutinib klinisch betekenisvolle resultaten vertoonde bij de responspercentage en ziektemarkers.

Bij IgG4-RD-patiënten vertoonden de resultaten van een fase 2A-studie (klinische studie-ID: NCT04520451) behandeling met rilzabrrutinib gedurende 52 weken gedurende 52 weken tot vermindering van ziektevliegtuig, andere ziektemarkers en glucocorticoïde sparing. Meer gedetailleerde resultaten zullen worden gedeeld tijdens een komende medische bijeenkomst.

Het veiligheidsprofiel van rilzabrrutinib in beide studies was consistent met eerdere studies.

Over rilzabrrutinibrilzabrutinib is een onderzoek, mondeling, omkeerbare, BTK-remmer die het potentieel heeft om een ​​eerste en best-in-class behandeling van verschillende immuun-gemedieerde ziekten te zijn. BTK, uitgedrukt in B-cellen, macrofagen en andere aangeboren immuuncellen, speelt een cruciale rol in inflammatoire routes en meerdere immuun-gemedieerde ziekteprocessen. Met de toepassing van Sanofi's op maat gemaakte Covalency®-technologie kan rilzabrutinib het BTK-doel selectief remmen, terwijl het risico op bijwerkingen buiten de doel kan worden verminderd. Op basis van het vermogen om multi-immuun modulatie te stimuleren, houdt Rilzabrutinib een grote belofte in de behandeling van meerdere klinische aanwijzingen.

Over WaihaAffectioning One to Three People of Three People of 100.000 in de VS, Waiha is een zeldzame, potentieel levensbedreiding, autoimmune, auto-immuuns, auto-immuun, auto-immuuns, auto-immuuns, auto-immuun, auto-immuuns, auto-immuuns, auto-immuuns, auto-immuuns, auto-orden van de premature, auto-immuuns, auto-immuuns, auto-orden van de premature, auto-immuuns. (Hemolyse). Mensen die met Waiha leven, kunnen slopende vermoeidheid, trombo -embolie, duizeligheid, hartkloppingen en kortademigheid ervaren, omdat de productiesnelheid van nieuwe rode bloedcellen in hun beenmerg niet snel genoeg compenseert voor vroegtijdige vernietiging van rode bloedcellen.

Over IgG4-RDigg4-rd treft elk jaar ongeveer acht van de 100.000 volwassen patiënten in de VS en is een zeldzame, progressieve, recidiverende, chronische, chronische fibro-inflammatoire toestand die zich kan manifesteren in bijna elk orgaan en kan een zeldzame, complexe disfunctie met een zeldzaam, complex zijn. Auto -immuunstoornis gekenmerkt door lage bloedplaatjestellingen (minder dan 100.000/μl) als gevolg van zowel verhoogde bloedplaatjesvernietiging als verminderde bloedplaatjesproductie. Naast blauwe plekken en bloedingen, die potentieel levensbedreigende afleveringen kunnen omvatten zoals intracraniële bloeding, kunnen mensen die met ITP leven arteriële of veneuze trombose ervaren, die kunnen voortvloeien uit de ITP zelf, van andere medische comorbiditeiten, of kunnen ook worden geassocieerd met het gebruik van bepaalde andere ITP-behandelingen. Bovendien ervaren mensen met ITP vaak gemakkelijk over het hoofd gezien symptomen die hun kwaliteit van leven aanzienlijk kunnen beïnvloeden, zoals onverklaarbare vermoeidheid, angst of depressie en cognitieve stoornissen.

Over Sanofiwe zijn een innovatief wereldwijd zorgbedrijf, gedreven door één doel: we achtervolgen de wonderen van de wetenschap om het leven van mensen te verbeteren. Ons team, over de hele wereld, is toegewijd aan het transformeren van de geneeskundepraktijk door te werken om het onmogelijke in het mogelijke te veranderen. We bieden potentieel levensveranderende behandelingsopties en levensreddende vaccinbescherming aan miljoenen mensen wereldwijd, terwijl we duurzaamheid en sociale verantwoordelijkheid in het centrum van onze ambities stellen.

Sanofi Forwarde-uitspraken Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen als gedefinieerd in de particuliere effecten Reform Reform Reform Act van 1995, als geamudeeld. Voorwaarts ogende verklaringen zijn verklaringen die geen historische feiten zijn. Deze verklaringen omvatten projecties en schattingen en hun onderliggende veronderstellingen, verklaringen met betrekking tot plannen, doelstellingen, intenties en verwachtingen met betrekking tot toekomstige financiële resultaten, gebeurtenissen, activiteiten, diensten, productontwikkeling en potentieel en verklaringen met betrekking tot toekomstige prestaties. Voorwaartse uitspraken worden over het algemeen geïdentificeerd door de woorden "verwacht", "anticiperen", "gelooft", "intends", "schattingen", "plannen" en soortgelijke uitdrukkingen. Hoewel het management van Sanofi van mening is dat de verwachtingen die worden weerspiegeld in dergelijke toekomstgerichte verklaringen redelijk zijn, worden beleggers waarschuwt dat toekomstgerichte informatie en verklaringen onderworpen zijn aan verschillende risico's en onzekerheden, waarvan vele moeilijk zijn te voorspellen en in het algemeen buiten de controle van Sanofi, die de werkelijke resultaten en ontwikkelingen kunnen veroorzaken uit de uitgesproken of verworven informatie en de vooruitzichten in, of verworven in, of verworven in, of verworven informatie en de voorwaartse informatie en verklaringen. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes Daarna, en de impact die wereldwijde crises kunnen hebben op ons, onze klanten, leveranciers, leveranciers en andere zakelijke partners, en de financiële toestand van een van hen, evenals op onze werknemers en op de wereldeconomie als geheel. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or verklaringen.

Alle handelsmerken die in dit persbericht worden genoemd, zijn eigendom van de sanofi -groep.

bron: sanofi

Geplaatst : 2025-04-08 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden