Rilzabrutynib przyznał w USA na oznaczenie leków sieroosobowych na dwie rzadkie choroby bez zatwierdzonych leków

Paris, 3 kwietnia 2025 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała sieroce leku rilzabrutynibowi, badane, nowatorskie, zaawansowane, doustne, odwracalne kinazę tyrozynową Brutona (BTK), dla inhibitora tyrozynowego (BTK) i EMOGG4-RIBG4-RIBG4-RIBG4-RIBG4-RIBG4-RIBG4-RIBG4-RIBG4-RIBG4-RIBG4-RICES (IGG4-RD). Nadal istnieje znacząca niezaspokojona potrzeba medyczna w przypadku tych dwóch rzadkich chorób i nie ma żadnego obecnie zatwierdzonego leku. FDA przyznaje sieroce oznaczenie leku na terapie badawcze zajmujące się rzadkimi chorobami medycznymi lub warunkami, które dotykają mniej niż 200 000 osób w USA.

rilzabrutynib jest obecnie w przeglądzie regulacyjnym w USA, UE i Chinach ze względu na jej potencjalne zastosowanie w małopłytkowości immunologicznej (ITP). Docelowa data działania dla decyzji regulacyjnej FDA dla ITP, która otrzymała szybkie oznaczenie toru, to 29 sierpnia 2025 r. Rilzabrutynib otrzymał również oznaczenie leków sierotowych dla ITP w USA, EU i Japonii.

Waiha i IgG4-RD potwierdzające dane danych danych Faza 2B na Waiha na ASH 2024 (Kliniczne badanie (Kliniczne badanie (kliniczne studia kliniczne. Identyfikator: NCT05002777) wykazał, że leczenie rilzabrutynibem wykazywało klinicznie znaczące wyniki wskaźnika odpowiedzi i markerów choroby.

U pacjentów z IgG4-RD wynika z badania fazy 2A (identyfikator badania klinicznego: NCT04520451) wykazywał leczenie rilzabrutynibem przez 52 tygodnie doprowadziły do ​​zmniejszenia wybuchu choroby, innych markerów chorób i oszczędzania glukokortykoidów. Bardziej szczegółowe wyniki zostaną udostępnione na nadchodzącym spotkaniu medycznym.

Profil bezpieczeństwa rilzabrutinib w obu badaniach był zgodny z poprzednimi badaniami.

O rilzabrutinibrilzabrutynib jest badanym, doustnym, odwracalnym, inhibitorem BTK, który może być pierwszym i najlepszym w klasie leczenia kilku chorób, w których pośredniczyło się. BTK, wyrażany w komórkach B, makrofagach i innych wrodzonych komórkach odpornościowych, odgrywa kluczową rolę w szlakach zapalnych i wielu procesach chorobowych. Dzięki zastosowaniu dostosowanej technologii SANOFI Covalency® rilzabrutynib może selektywnie hamować cel BTK, a potencjalnie zmniejszając ryzyko działań niepożądanych poza cel. Opierając się na jego zdolności do napędzania modulacji wielokomiennej, rilzabrutynib jest bardzo obiecujący w leczeniu wielu wskazań klinicznych.

o waihaffektowaniu od jednego do trzech osób na 100 000 w USA każdego roku, Waiha jest rzadkim, potencjalnie zagranicznym życiem, autoimmunologicznym zaburzeniem, w którym autoimmunologiczne zaburzenie, w których autoimmunologiczne zaburzenie, które prowadzi do przedwczesnej krwawości. Ludzie mieszkający z Waiha mogą doświadczać wyniszczającego zmęczenia, zakrzepowo -zatorowości, zawrotów głowy, kołatania serca i duszności jako szybkość produkcji nowych czerwonych krwinek w szpiku kostnym nie może szybko zrekompensować przedwczesnego zniszczenia czerwonych krwinek.

O IgG4-RDIGG4-RD wpływa na około ośmiu na 100 000 dorosłych pacjentów w USA każdego roku i jest rzadkim, postępującym, nawracającym, przewlekłym fibroin-zapalnym, który może objawiać się w prawie każdym narządach i może prowadzić do uszkodzenia narządów i nieodwracalnej dysfunkcji z czasem najdbanym wynikiem. Zaburzenie charakteryzujące się niską liczbą płytek krwi (mniej niż 100 000/μl) wynikających zarówno z zwiększonego zniszczenia płytek krwi, jak i zmniejszonego produkcji płytek krwi. Oprócz siniaków i krwawienia, które mogą obejmować potencjalnie zagrażające życiu epizody, takie jak krwotok wewnątrzczaszkowy, ludzie żyjący z ITP mogą doświadczać zakrzepicy tętnic lub żylnej, które mogą wynikać z samego ITP, z innych chorób medycznych, lub mogą być również związane z zastosowaniem niektórych innych metod leczenia ITP. Ponadto ludzie żyjący z ITP często doświadczają łatwo pomijanych objawów, które mogą znacznie pogorszyć ich jakość życia, takie jak niewyjaśnione zmęczenie, lęk lub depresja oraz upośledzenie poznawcze.

o Sanofiwe to innowacyjna globalna firma opieki zdrowotnej, kierowana jednym celem: gonamy cuda nauki, aby poprawić życie ludzi. Nasz zespół na całym świecie poświęcony jest przekształcaniu praktyki medycyny, pracując nad tym, aby zamienić niemożliwe w możliwe. Zapewniamy potencjalnie zmieniające życie opcje leczenia i ochronę szczepionki od życia, milionom ludzi na całym świecie, jednocześnie stawiając zrównoważony rozwój i odpowiedzialność społeczną w centrum naszych ambicji.

sanofi wypowiedzi przyszłościowe To komunikat prasowy zawiera wypowiedziane stwierdzenia w przyszłości, które zostały zdefiniowane w private Securries Reform z 1995 r. Stwierdzenia dotyczące przyszłości są stwierdzeniami, które nie są faktami historycznymi. Oświadczenia te obejmują prognozy i szacunki oraz ich podstawowe założenia, oświadczenia dotyczące planów, celów, intencji i oczekiwań dotyczących przyszłych wyników finansowych, wydarzeń, operacji, usług, rozwoju produktu i potencjału oraz stwierdzeń dotyczących przyszłych wyników. Oświadczenia o przyszłości są zazwyczaj identyfikowane przez słowa „oczekuje”, „przewiduje”, „wierzy”, „zamierza”, „szacunki”, „plany” i podobne wyrażenia. Chociaż kierownictwo Sanofi uważa, że ​​oczekiwania odzwierciedlone w takich wypowiedziach w przyszłości są uzasadnione, inwestorzy ostrzegają, że informacje i oświadczenia dotyczące przyszłości podlegają różnym ryzyku i niepewności, z których wiele trudno jest przewidzieć i ogólnie oprócz kontroli nad Sanofi, które mogą powodować rzeczywiste wyniki i rozliczenia materialnie różnią się od tych, które wyrażały lub proponowane lub przewidywane, i stwierdzenia. Te ryzyko i niepewności obejmują między innymi niepewność związaną z badaniami i rozwojem, przyszłe dane kliniczne i analizy, w tym po marketingu, decyzje organów regulacyjnych, takie jak FDA lub EMA, dotyczące tego, czy i kiedy zatwierdzić jakikolwiek leku, urządzenie lub biologiczne zastosowanie, które mogą być złożone w przypadku takich kandydatów produktów, a także ich decyzje dotyczące oznaczenia i innych spraw, które mogą wpływać na możliwości produktu, które produktu, które mogą być złożone według takich kandydatów produktów, które produktu, które produktu, ten produkt, ten produkt, który, ten produkt, ten produkt, który, ten produkt, który, ten produkt, który, ten produktowy, ten produktowy, który produkt, który produkt, ten produktowy, ten produktowy, który produktowy, ten produktowy, ten produktowy, który produktowy, ten produktowy, ten produkt, który produktowy jest. Kandydaci, jeśli zostaną zatwierdzeni, mogą nie odnieść sukcesu w handlu, przyszłe zatwierdzenie i komercyjny sukces terapeutycznych alternatyw, zdolność Sanofi do korzystania z możliwości wzrostu zewnętrznego, wypełniania powiązanych transakcji i/lub uzyskiwania zezwoleń regulacyjnych, ryzyko związane z własnością intelektualną oraz wszelkie powiązane postępowanie sądowe lub przyszłe postępowanie sądowe oraz zmiany w przypadku takich sporów sądowych oraz końcowe zmiany sporu sądowe oraz zmiany w okresie sądowym oraz zmiany w okresie sądowym oraz zmiany w SUPETENT. W tym i wpływu globalne kryzysy na nas, naszych klientów, dostawców, dostawców i innych partnerów biznesowych oraz na sytuację finansową któregokolwiek z nich, a także na naszych pracowników i na globalną gospodarkę jako całość. Ryzyko i niepewności obejmują również niepewności omawiane lub zidentyfikowane w publicznych zgłoszeniach z SEC i AMF złożonym przez Sanofi, w tym wymienionych w ramach „czynników ryzyka” i „Oświadczenia ostrzegawcze dotyczące oświadczeń dotyczących przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 21 grudnia, 2024 r. Inne niż wymagane przez prawo obowiązujące w sprawie, że nie ma zobowiązań, aby wprowadzić do siebie wszelkie zobowiązania do informacji o pierwszej kolejności. stwierdzenia.

Wszystkie znaki towarowe wymienione w tym komunikacie prasowym są właściwością grupy Sanofi.

Źródło: Sanofi

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe