O rilzabrutinibe concedeu designação de medicamentos órfãos nos EUA para duas doenças raras, sem medicamentos aprovados

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Paris, April 3, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to rilzabrutinib, an investigational, novel, advanced, oral, reversible Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor, for two rare diseases, warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) and IgG4-related disease (IgG4-rd). Ainda existe uma necessidade médica não atendida significativa para essas duas doenças raras e nenhum dos medicamentos atualmente aprovados. A FDA concede designação de medicamentos órfãos a terapias investigacionais que abordam doenças médicas ou condições raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA. Medicamentos para doenças que afetam pequenas populações, mas persistem com necessidade médica não atendida.

rilzabrutinibe está atualmente sob revisão regulatória nos EUA, na UE e na China por seu potencial uso em trombocitopenia imune (ITP). A data de ação-alvo para a decisão regulatória da FDA para o ITP, que recebeu a designação rápida, é 29 de agosto de 2025. O rilzabrutinibe também recebeu designação de medicamentos órfãos para ITP nos EUA, EU e Japão. NCT05002777) demonstrou que o tratamento com rilzabrutinibe mostrou resultados clinicamente significativos na taxa de resposta e nos marcadores de doença.

Em pacientes com IgG4-RD, os resultados de um estudo de fase 2A (identificador de estudo clínico: NCT04520451) mostraram tratamento com rilzabrutinibe por 52 semanas, levou à redução da flare da doença, outros marcadores de doença e desaceleração de glicocorticóides. Resultados mais detalhados serão compartilhados em uma próxima reunião médica.

sobre rilzabrutinibrilzabrutinibe é um inibidor de BTK investigacional, oral e reversível que tem o potencial de ser um tratamento de primeira e melhor categoria de várias doenças imunes mediadas. O BTK, expresso em células B, macrófagos e outras células imunes inatas, desempenha um papel crítico nas vias inflamatórias e em múltiplos processos de doenças imunomediadas por imune. Com a aplicação da tecnologia Covalency® personalizada da Sanofi, o rilzabrutinibe pode inibir seletivamente o alvo BTK, reduzindo potencialmente o risco de efeitos colaterais fora do alvo. Com base em sua capacidade de dirigir modulação multi-imune, o rilzabrutinibe é uma grande promessa no tratamento de múltiplas indicações clínicas. Pessoas que vivem com Waiha podem experimentar fadiga debilitante, tromboembolismo, tontura, palpitações e falta de ar como a taxa de produção de novos glóbulos vermelhos em sua medula óssea não pode compensar rapidamente o suficiente para a destruição prematura de glóbulos vermelhos.

sobre IgG4-rdigg4-rd afeta aproximadamente oito dos 100.000 pacientes adultos nos EUA a cada ano e é uma condição de fibro-inflamatória rara, progressiva e recorrente, que pode se manifestar em quase todos os órgãos e os danos de órgãos e a Disfunção de órgãos ", com um pouco mais de órgão"

auto-p> Transtorno caracterizado por baixa contagem de plaquetas (menos de 100.000/μl) resultante do aumento da destruição de plaquetas e da diminuição da produção de plaquetas. Além de hematomas e sangramento, que podem incluir episódios potencialmente com risco de vida, como hemorragia intracraniana, as pessoas que vivem com ITP podem experimentar trombose arterial ou venosa, que pode resultar do próprio ITP, de outras comorbidades médicas ou também pode estar associado ao uso de outros tratamentos de ITP. Além disso, as pessoas que vivem com ITP geralmente experimentam sintomas facilmente esquecidos que podem prejudicar significativamente sua qualidade de vida, como fadiga inexplicável, ansiedade ou depressão e comprometimento cognitivo.

Sobre a Sanofiwe é uma empresa inovadora global de saúde, impulsionada por um propósito: perseguimos os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas. Nossa equipe, em todo o mundo, se dedica a transformar a prática da medicina trabalhando para transformar o impossível no possível. Fornecemos opções potencialmente de tratamento de mudança de vida e proteção contra vacinas que salvam vidas para milhões de pessoas em todo o mundo, enquanto colocam a sustentabilidade e a responsabilidade social no centro de nossas ambições. Declarações prospectivas são declarações que não são fatos históricos. Essas declarações incluem projeções e estimativas e suas suposições subjacentes, declarações sobre planos, objetivos, intenções e expectativas em relação aos resultados financeiros futuros, eventos, operações, serviços, desenvolvimento de produtos e potencial e declarações sobre desempenho futuro. As declarações prospectivas são geralmente identificadas pelas palavras "espera", "antecipa", "acredita", "pretende", "estimativas", "planos" e expressões semelhantes. Embora a administração da Sanofi acredite que as expectativas refletidas em tais declarações prospectivas sejam razoáveis, os investidores são advertidos por que informações e declarações prospectivas estejam sujeitas a vários riscos e incertezas, muitos dos quais são difíceis de prever e geralmente além do controle de Sanofi, que podem causar resultados reais e desenvolvimentos para diferir materialmente aqueles expressos, ou implícitos. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes e o impacto que as crises globais podem ter sobre nós, nossos clientes, fornecedores, fornecedores e outros parceiros de negócios, e a condição financeira de qualquer um deles, bem como em nossos funcionários e na economia global como um todo. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or declarações.

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Postou : 2025-04-08 12:00

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