Rilzabrutinib acordat desemnarea medicamentului orfan în SUA pentru două boli rare, fără medicamente aprobate

Urmăriți Drugslib pe

Paris, April 3, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to rilzabrutinib, an investigational, novel, advanced, oral, reversible Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor, for two rare diseases, warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) and IgG4-related disease (IgG4-RD). Există încă o nevoie medicală nesatisfăcută semnificativă pentru aceste două boli rare și nici nu au niciun medicament aprobat în prezent. FDA grants orphan drug designation to investigational therapies addressing rare medical diseases or conditions that affect fewer than 200,000 people in the US.

Karin Knobe, MD, PhDGlobal Head of Development, Rare Diseases“Orphan drug designation for these two rare, immune-mediated conditions validates our ongoing commitment to pursuing potential first- and Medicamentele cele mai bune în clasă pentru boli care afectează populațiile mici, dar persistă cu nevoie medicală nesatisfăcută.

Rilzabrutinib este în prezent sub revizuire de reglementare în SUA, UE și China pentru utilizarea potențială a sa în trombocitopenie imună (ITP). The target action date for the FDA regulatory decision for ITP, which was granted fast track designation, is August 29, 2025. Rilzabrutinib also received orphan drug designation for ITP in the US, EU, and Japan.

wAIHA and IgG4-RD supporting dataResults from a phase 2b study on wAIHA presented at ASH 2024 (clinical study identifier: NCT05002777) a demonstrat că tratamentul cu rilzabrutinib a arătat rezultate semnificative din punct de vedere clinic asupra ratei de răspuns și a markerilor de boală.

La pacienții cu IgG4-RD, rezultatele unui studiu de fază 2A (identificatorul studiului clinic: NCT04520451) au prezentat tratament cu rilzabrutinib timp de 52 de săptămâni a dus la reducerea flăcării bolii, a altor markeri ai bolii și la scutirea glucocorticoizi. Rezultate mai detaliate vor fi împărtășite la o viitoare întâlnire medicală.

Profilul de siguranță al Rilzabrutinib în ambele studii a fost în concordanță cu studiile anterioare.

Despre Rilzabrutinibrilzabrutinib este un inhibitor de investigație, orală, reversibilă, BTK, care are potențialul de a fi un tratament de primă și cel mai bun în clasă a mai multor boli mediate imun. BTK, exprimat în celulele B, macrofage și alte celule imune înnăscute, joacă un rol critic în căile inflamatorii și în procesele multiple de boală mediate de imunitate. Odată cu aplicarea tehnologiei Covalency® adaptate Sanofi, Rilzabrutinib poate inhiba selectiv ținta BTK, reducând în același timp riscul de efecte secundare off-target. Based on its ability to drive multi-immune modulation, rilzabrutinib holds great promise in the treatment of multiple clinical indications.

About wAIHAAffecting one to three people out of 100,000 in the US each year, wAIHA is a rare, potentially life-threatening, autoimmune disorder where autoantibodies lead to the premature destruction of the body’s own red blood cells (hemoliză). Oamenii care trăiesc cu Waiha pot experimenta oboseală debilitantă, tromboembolism, amețeli, palpitații și lipsa respirației, deoarece rata de producție de noi globule roșii în măduva lor osoasă nu poate compensa suficient de rapid pentru distrugerea prematură a globulelor roșii.

despre IgG4-RDIGG4-RD afectează aproximativ opt din 100.000 de pacienți adulți din SUA în fiecare an și este o condiție fibro-inflamatorie cronică rară, progresivă, recidivă, cronică, care se poate manifesta în aproape fiecare organ și poate duce la deteriorarea organelor și la disfuncția ireversibilă cu un rezultat uneori, este un rezultat. tulburare caracterizată prin număr scăzut de trombocite (mai puțin de 100.000/µl) rezultând atât din creșterea distrugerii plachetelor, cât și a scăderii producției de trombocite. Dincolo de vânătăi și sângerare, care poate include episoade care pot pune viața în pericol, cum ar fi hemoragia intracraniană, persoanele care trăiesc cu ITP pot experimenta tromboză arterială sau venoasă, care poate rezulta din ITP în sine, din alte comorbidități medicale sau pot fi, de asemenea, asociate cu utilizarea anumitor tratamente ITP. În plus, persoanele care trăiesc cu ITP se confruntă adesea cu simptome ușor de trecut cu vederea care le pot afecta semnificativ calitatea vieții, cum ar fi oboseala neexplicată, anxietatea sau depresia și deficiența cognitivă.

Despre Sanofiwe sunt o companie inovatoare de sănătate globală, condusă de un singur scop: Urmăriți minunile științei pentru a îmbunătăți viața oamenilor. Echipa noastră, din întreaga lume, este dedicată transformării practicii medicamentului, lucrând pentru a transforma imposibilul în posibil. Oferim opțiuni de tratament care poate schimba viața și protecția împotriva vaccinului care salvează viața la milioane de oameni la nivel mondial, în timp ce punem sustenabilitate și responsabilitate socială în centrul ambițiilor noastre.

sanofi, declarații cu aspect înainte Acest comunicat de presă conține declarații de prospecție, astfel cum sunt definite în acțiunea privată a reformei de litigii private din 1995, ca fiind definite în declarații de reformă în domeniul reformelor private private de reformă a securității private din 1995. Declarațiile prospective sunt declarații care nu sunt fapte istorice. Aceste declarații includ proiecții și estimări și ipotezele lor de bază, declarații privind planurile, obiectivele, intențiile și așteptările cu privire la rezultatele financiare viitoare, evenimente, operațiuni, servicii, dezvoltarea produselor și potențial și declarații cu privire la performanțele viitoare. Declarațiile prospective sunt identificate în general prin cuvintele „se așteaptă”, „anticipează”, „crede”, „intenționează”, „estimări”, „planuri” și expresii similare. Deși conducerea lui Sanofi consideră că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, investitorii sunt avertizați că informațiile și declarațiile prospective sunt supuse diferitelor riscuri și incertitudini, multe dintre ele fiind dificil de prezis și, în general, dincolo de controlul lui Sanofi, care ar putea provoca rezultate reale și evoluții care să difere în mod semnificativ de cele exprimate sau implicate sau implicate de către informațiile care se ocupă în mod semnificativ de la cele exprimate sau implicate sau proiectate de către informațiile care privind în mod semnificativ. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, datelor și analizei clinice viitoare, inclusiv marketing post, decizii ale autorităților de reglementare, cum ar fi FDA sau EMA, cu privire la faptul că și când să aprobe orice medicament, dispozitiv sau aplicație biologică care ar putea fi depuse pentru orice astfel candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes acesta și impactul pe care îl pot avea crizele globale asupra noastră, clienților noștri, furnizorilor, vânzătorilor și altor parteneri de afaceri și starea financiară a oricăreia dintre ei, precum și asupra angajaților noștri și a economiei globale în ansamblu. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or declarații.

Toate mărcile comerciale menționate în acest comunicat de presă sunt proprietatea grupului Sanofi.

Sursa: Sanofi

Postat : 2025-04-08 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare