Rilzabrutinib предоставил обозначение лекарств для сирот в США для двух редких заболеваний без одобренных лекарств

Следите за Drugslib на

Париж, 3 апреля 2025 года. Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило обозначение лекарств для сирот рильзабротинибу, исследуемому, новому, продвинуту (Igg4-Rd). По -прежнему существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в этих двух редких заболеваниях, и ни один из них не имеет одобренного в настоящее время лекарства. FDA предоставляет обозначение лекарств для сирот на исследовательские методы лечения, посвященные редким медицинским заболеваниям или состояниям, которые затрагивают менее 200 000 человек в США. Лекарства от болезней, которые влияют на небольшие популяции, но сохраняются с неудовлетворенными медицинскими потребностями.

Rilzabrutinib в настоящее время находится в регулирующем обзоре в США, ЕС и Китае за его потенциальное использование в иммунной тромбоцитопении (ITP). Целевая дата действия для решения регулирования FDA для ITP, которое было предоставлено быстрое обозначение, 29 августа 2025 года. Rilzabrutinib также получил обозначение лекарств для сирот для ITP в США, ЕС и Японии. NCT05002777) продемонстрировал, что лечение рильзабротинибом показало клинически значимые результаты по частоте ответов и маркерам заболевания.

.

У пациентов с IgG4-RD результаты исследования фазы 2A (идентификатор клинического исследования: NCT04520451) показали лечение рильзабротинибом в течение 52 недель, что привело к снижению вспышки заболевания, другим маркерам заболевания и глюкокортикоидным спариванию. Более подробные результаты будут переданы на предстоящей медицинской встрече.

о рильзабротинибрилзабротинибе является исследовательским, пероральным, обратимым ингибитором BTK, который может стать первым и лучшим в своем классе лечения нескольких иммунных заболеваний. BTK, экспрессируемый в B-клетках, макрофагах и других врожденных иммунных клетках, играет критическую роль в воспалительных путях и множественных иммунопосредованных процессах заболевания. Благодаря применению индивидуальной технологии Covalency® в Sanofi, рильзабротиниб может избирательно ингибировать цель BTK, потенциально снижая риск отключения побочных эффектов. Основываясь на его способности управлять многоиммунной модуляцией, Rilzabrutinib имеет большую перспективу в лечении множественных клинических показаний. Люди, живущие с Waiha, могут испытывать изнурительную усталость, тромбоэмболизм, головокружение, сердцебиение и одышку, поскольку скорость производства новых эритроцитов в их костном мозге не может компенсировать достаточно быстро для преждевременного разрушения эритроцитов.

.

.

.

около IgG4-RDIGG4-RD поражает приблизительно восемь из 100 000 взрослых пациентов в США каждый год и является редким, прогрессирующим, рецидивирующим, хроническим фибровоспалительным состоянием, которое может проявляться практически в каждом органе и может привести к повреждению органа и неверно дисфункции с помощью Sclex-Seclect-Splect-Seclect-SeclecTIM. Расстройство, характеризующееся низким количеством тромбоцитов (менее 100 000/мкл), возникает в результате увеличения разрушения тромбоцитов и снижения выработки тромбоцитов. Помимо синяков и кровотечения, которые могут включать потенциально опасные для жизни эпизоды, такие как внутричерепное кровоизлияние, люди, живущие с ITP, могут испытывать артериальный или венозный тромбоз, что может быть результатом самого ITP, из других медицинских сопутствующих заболеваний или также может быть связано с использованием некоторых других процедур ITP. Кроме того, люди, живущие с ITP, часто испытывают, легко упускают из виду симптомы, которые могут значительно ухудшить качество их жизни, такие как необъяснимая усталость, беспокойство или депрессия и когнитивные нарушения.

о Sanofiwe - это инновационная глобальная медицинская компания, движимая одной целью: мы преследуем чудеса науки, чтобы улучшить жизнь людей. Наша команда по всему миру посвящена преобразованию практики медицины, работая над тем, чтобы превратить невозможное в возможное. Мы предоставляем потенциально изменяющие жизнь варианты лечения и защиту от жизни вакцины миллионам людей во всем мире, одновременно ставят устойчивость и социальную ответственность в центре наших амбиций. Передовые заявления-это заявления, которые не являются историческими фактами. Эти заявления включают прогнозы и оценки, а также их основные предположения, заявления, касающиеся планов, целей, намерений и ожиданий в отношении будущих финансовых результатов, событий, операций, услуг, разработки продукта и потенциала, а также заявлений, касающихся будущей эффективности. Передовые заявления обычно определяются словами «ожидают», «ожидают», «верит», «намерены», «оценки», «планы» и аналогичные выражения. Хотя руководство Sanofi считает, что ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, являются разумными, инвесторы предупреждают, что ориентировочная информация и заявления подвержены различным рискам и неопределенности, многие из которых трудно предсказать и, как правило, за пределами контроля Sanofi, которые могут вызвать фактические результаты и события, отличные от тех, которые выражаются, или подразумеваемые или погашенные, и выпускаются и погашены. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes Это и влияние, которое глобальные кризисы могут оказать на нас, наших клиентов, поставщиков, поставщиков и других деловых партнеров, а также финансовое состояние любого из них, а также на наших сотрудников и мировой экономики в целом. Риски и неопределенности также включают неопределенности, обсуждаемые или выявленные в публичных документах с SEC и AMF, сделанным Sanofi, в том числе те, которые перечислены в соответствии с «Факторами риска» и «предостерегающие заявления относительно прогнозных заявлений» в годовом отчете Sanofi по форме 20-F за год, закончившийся 31 декабря 2024 года. Помимо необходимого законодательства Sanofi. Заявления.

Все товарные знаки, упомянутые в этом пресс -релизе, являются свойством группы Sanofi.

Опубликовано : 2025-04-08 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова