Rilzabrutinib, onaylanmış ilaçsız iki nadir hastalık için ABD'de yetim ilaç ataması yaptı

Drugslib'i takip edin

Paris, 3 Nisan 2025. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), bir araştırma, yeni, gelişmiş, oral, tirozin kinaz (BTK) kinaz (BTK) inhibitörü, iki nadir disk, sıcak otoimmun hemolitik anememasyon için, sıcak otoimmun hemolitik anemya-ızgaraya göre, yetim ilaç ataması verdi. (IgG4-RD). Bu iki nadir hastalık için hala önemli bir tıbbi ihtiyaç vardır ve ikisinin de şu anda onaylanmış herhangi bir ilaç yoktur. FDA, nadir tıbbi hastalıklara veya ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen durumlara hitap eden araştırma tedavilerine yetim ilaç ataması yapar. Küçük popülasyonları etkileyen ancak karşılanmamış tıbbi ihtiyaç ile devam eden hastalıklar için, çoklu göstergede Rilzabrutinib'i sürekli olarak araştırmamız, çok immün modülasyon potansiyeline ve ne kadar nadir olursa olsun, tedavi seçeneklerine olan inancımızdan bahsediyor. ”

rilzabrutinib şu anda bağışıklık trombositopeni (ITP) potansiyel kullanımı için ABD, AB ve Çin'de düzenleyici inceleme altında. Hızlı yol ataması verilen ITP için FDA düzenleyici kararı için hedef eylem tarihi 29 Ağustos 2025'tir. Rilzabrutinib ayrıca ABD, AB ve Japonya'da ITP için yetim ilaç ataması aldı. NCT05002777), rilzabrutinib ile tedavinin yanıt oranı ve hastalık belirteçleri üzerinde klinik olarak anlamlı sonuçlar gösterdiğini göstermiştir.

IgG4-RD hastalarında, bir Faz 2A çalışmasının sonuçları (klinik çalışma tanımlayıcısı: NCT04520451) 52 hafta boyunca rilzabrutinib ile tedavi gördü, hastalık parlamasında, diğer hastalık belirteçlerinde ve glukokortikoid korumalarda azalmaya yol açtı. Yaklaşan bir tıbbi toplantıda daha ayrıntılı sonuçlar paylaşılacak.

Rilzabrutinibrilzabrutinib hakkında, birçok bağışıklık aracılı hastalığın ilk ve sınıfının en iyisi olma potansiyeline sahip araştırma, oral, geri dönüşümlü, BTK inhibitörüdür. B hücrelerinde, makrofajlarda ve diğer doğuştan gelen bağışıklık hücrelerinde eksprese edilen BTK, enflamatuar yollarda ve çoklu bağışıklık aracılı hastalık süreçlerinde kritik bir rol oynar. Sanofi’nin özel Covalency® teknolojisinin uygulanmasıyla Rilzabrutinib, hedef dışı yan etkiler riskini azaltırken BTK hedefini seçici olarak inhibe edebilir. Multi-immün modülasyonu sürdürme yeteneğine dayanarak, Rilzabrutinib, çoklu klinik endikasyonların tedavisinde büyük bir umut vaat ediyor. (hemoliz). Waiha ile yaşayan insanlar, kemik iliğinde yeni kırmızı kan hücrelerinin üretim oranı kırmızı kan hücrelerinin erken tahribatı için yeterince hızlı telafi edemediğinden, zayıflatıcı yorgunluk, tromboembolizm, baş dönmesi, çarpıntısı ve nefes darlığı yaşayabilir.

yaklaşık IgG4-rdigg4-rd, her yıl ABD'deki 100.000 yetişkin hastadan yaklaşık sekizini etkiler ve hemen hemen her organda ortaya çıkabilen ve organ hasarına ve bazen-Patal sonucuna yol açabilen nadir, ilerleyici, nükseten, kronik fibro-inflamatuar durumdur. Hem artan trombosit yıkımı hem de trombosit üretiminin azalmasından kaynaklanan düşük trombosit sayımları (100.000/μl'den az) ile karakterize otoimmün bozukluk. İntrakraniyal kanama gibi potansiyel olarak yaşamı tehdit eden atakları içerebilen morarma ve kanamanın ötesinde, ITP ile yaşayan insanlar, ITP'den, diğer tıbbi komorbiditelerden kaynaklanabilecek arteriyel veya venöz tromboz yaşayabilir veya diğer bazı ITP tedavilerinin kullanımı ile ilişkili olabilir. Ek olarak, ITP ile yaşayan insanlar genellikle açıklanamayan yorgunluk, anksiyete veya depresyon ve bilişsel bozukluk gibi yaşam kalitelerini önemli ölçüde bozabilecek kolayca göz ardı edilen semptomlar yaşarlar.

Sanofiwe hakkında, tek bir amaç tarafından yönlendirilen yenilikçi bir küresel sağlık şirketidir: İnsanların yaşamlarını iyileştirmek için bilim mucizelerini kovalarız. Ekibimiz, dünyanın dört bir yanındaki, imkansızı mümkün olana dönüştürmek için çalışarak tıp pratiğini dönüştürmeye adanmıştır. Milyonlarca insana küresel olarak milyonlarca insana potansiyel olarak hayat değiştiren tedavi seçenekleri ve hayat kurtarıcı aşı koruması sağlıyoruz. Tutulabilirlik ve sosyal sorumluluğu hırslarımızın merkezine koyuyoruz. İleriye dönük ifadeler, tarihsel gerçekler olmayan ifadelerdir. Bu ifadeler, projeksiyon ve tahminler ve bunların temel varsayımlarını, planlar, hedefler, niyetler ve gelecekteki finansal sonuçlar, olaylar, operasyonlar, hizmetler, ürün geliştirme ve potansiyel ile ilgili beklentileri ve gelecekteki performansa ilişkin ifadeleri içerir. İleriye dönük ifadeler genellikle “bekler”, “öngörüyor”, “inanıyor”, “niyetler”, “tahminler”, “planlar” ve benzer ifadelerle tanımlanır. Sanofi’nin yönetimi, bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inanmasına rağmen, yatırımcıların ileriye dönük bilgilerin ve ifadelerin, birçoğunun tahmin edilmesi zor ve genel olarak, gerçek sonuçları ve öngörülmelerinin kontrolü ve öngörülmelerinden kaynaklanan ve ileriye dönük bilgiden önemli ölçüde farklılık gösteren çeşitli risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarılmaktadır. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, araştırma ve geliştirmenin doğasında var olan belirsizlikler, pazarlama sonrası, FDA veya EMA gibi düzenleyici otoritelerin kararları, herhangi bir ürün adayına veya diğer konulara ilişkin herhangi bir ürün adayına veya diğer konulara ilişkin kararları etkileyebilecek herhangi bir uyuşturucu, cihaz veya biyolojik uygulamanın kararları dahil olmak üzere, gelecekteki klinik veriler ve analizler dahildir. Onaylı olarak ticari olarak başarılı olmayabilir, terapötik alternatiflerin gelecekteki onayı ve ticari başarısı, Sanofi’nin dış büyüme fırsatlarından yararlanma, ilgili işlemleri tamamlama ve/veya herhangi bir fikri mülkiyet ve gelecekteki herhangi bir dava ve bu tür dava oranlarının nihai sonucuları, bu tür dava oranları, vesila ve piyasa koşullarındaki eğilimler, volasyonlu ekonomi ve daha az sonuç, nihai sonuçlar, eğilimler, hükmün ve az miktar Küresel krizlerin bize, müşterilerimiz, tedarikçilerimiz, satıcılarımız ve diğer iş ortaklarımız ve bunlardan herhangi birinin finansal durumu, aynı zamanda çalışanlarımız ve bir bütün olarak küresel ekonomi üzerindeki etkisi. Riskler ve belirsizlikler, Sanofi'nin “risk faktörleri” altında listelenenler de dahil olmak üzere SEC ve AMF ile yapılan kamu başvurularında tartışılan veya tanımlanan belirsizlikleri ve Sanofi’nin 31 Aralık 2024'ün sona erdiği yıl için 20-f için Form 20-F. veya Bilgiden başka herhangi bir bilgi veya reve etmediği için, herhangi bir bilgi veya reve etmediği için tanımlanan belirsizlikleri içerir. ifadeler.

Bu basın bülteninde belirtilen tüm ticari markalar Sanofi Grubunun malıdır.

Gönderildi : 2025-04-08 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler