Рільзабрутиніб надав призначення наркотиків -сиріт у США для двох рідкісних захворювань без затверджених лікарських засобів

Підпишіться на Drugslib

Paris, April 3, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to rilzabrutinib, an investigational, novel, advanced, oral, reversible Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor, for two rare diseases, warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) and IgG4-related disease (IgG4-RD). Досі існує значна незадоволена медична потреба в цих двох рідкісних захворюваннях, а також не має жодної схваленої в даний час ліки. FDA-нагони на основі FDA-осироті, позначення лікарських засобів для дослідницької терапії, що стосуються рідкісних медичних захворювань або умов, які впливають на менше 200 000 людей у ​​США. Для захворювань, які впливають на невелику популяцію, але зберігаються з незадоволеною медичною потребою.

rilzabrutinib в даний час перебуває під регуляторним оглядом у США, ЄС та Китаї за його потенційне використання в імунній тромбоцитопенії (ІТП). Цільова дата дії для регуляторного рішення FDA для ITP, яке було надано швидке призначення треку,-29 серпня 2025 р. Рільзабрутиніб також отримав позначення наркотиків-сиріт для ІТП в США, ЄС та Японії. Ідентифікатор: NCT05002777) продемонстрував, що лікування рилзабрутинібом показало клінічно змістовні результати швидкості відповіді та маркерів захворювань.

у пацієнтів IgG4-RD результати дослідження фази 2А (клінічне дослідження: NCT04520451) показало лікування рилзабрутинібом протягом 52 тижнів, що призвело до зменшення спалаху захворювань, інших маркерів захворювань та глюкокортикоїдного спаду. Більш детальні результати будуть розподілені на майбутній медичній зустрічі.

Профіль безпеки рилзабрутинібу в обох дослідженнях відповідав попереднім дослідженням.

про рилзабрутинібрилзабрутиніб-це дослідницький, пероральний, оборотний, інгібітор BTK, який має потенціал бути першим та найкращим класом лікування кількох імуно-опосередкованих захворювань. BTK, експресований у В-клітинах, макрофагах та інших вроджених імунних клітинах, відіграє вирішальну роль у запальних шляхах та множинних імуно-опосередкованих процесах захворювання. Застосовуючи індивідуальну технологію Covalency® Sanofi, рилзабрутиніб може вибірково інгібувати ціль BTK, потенційно зменшуючи ризик побічних ефектів поза цілою. Виходячи з його здатності керувати багатоімунною модуляцією, рилзабрутиніб має велику обіцянку при лікуванні численних клінічних показань.

про Igg4-rdigg4-rd впливає на приблизно вісім із 100 000 дорослих пацієнтів у США щороку і є рідкісним, прогресивним, рецидивуючим, хронічним фібро-запальним станом, який може проявлятися майже в кожному органі і може призвести до пошкодження органів та незворотної дисфункції, що не є рідкісним. Розлад, що характеризується низьким рівнем тромбоцитів (менше 100 000/мкл) внаслідок збільшення руйнування тромбоцитів та зниження вироблення тромбоцитів. Крім синяків та кровотечі, які можуть включати потенційно небезпечні для життя епізоди, такі як внутрішньочерепний крововилив, люди, які живуть з ІТП, можуть відчувати артеріальний або венозний тромбоз, який може бути наслідком самого ІТП, з інших медичних супутніх захворювань, або може бути пов'язане з використанням деяких інших методів лікування ІТП. Крім того, люди, які живуть з ІТП, часто легко не помічають симптомів, які можуть значно погіршити свою якість життя, такі як незрозуміла втома, тривога або депресія та когнітивні порушення.

про Санофіве - це інноваційна глобальна компанія з охорони здоров'я, керована однією метою: ми переслідуємо чудеса науки, щоб покращити життя людей. Наша команда, по всьому світу, присвячена трансформації практики медицини, працюючи над тим, щоб перетворити неможливе на можливе. Ми пропонуємо потенційно змінюючі життєві варіанти лікування та рятівний захист вакцини мільйонам людей у ​​всьому світі, при цьому при цьому ставлячи стійкість та соціальну відповідальність в центрі наших амбіцій. Прогнозні заяви-це твердження, які не є історичними фактами. Ці заяви включають прогнози та оцінки та їх основні припущення, заяви щодо планів, цілей, намірів та очікувань щодо майбутніх фінансових результатів, подій, операцій, послуг, розробки продукту та потенціалу та звітності щодо майбутніх результатів. Прогнозні заяви, як правило, визначаються словами "очікують", "передбачає", "віри", "має намір", "оцінки", "плани" та подібні вирази. Незважаючи на те, що керівництво Санофі вважає, що очікування, відображені в таких перспективних заявах, є розумними, інвесторів застерігають, що перспективна інформація та заяви підлягають різним ризикам та невизначеністю, багато з яких важко передбачити і, як правило, поза контролем Sanofi, які можуть спричинити фактичні результати та розроби по суті, від того, що виражаються, або передбачають, що за допомогою випереджуваної інформації. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes thereto, and the Вплив, який можуть мати глобальні кризи на нас, наших клієнтів, постачальників, постачальників та інших ділових партнерів, а також на фінансовий стан будь -якого з них, а також на наших працівників та на глобальну економіку в цілому. Ризики та невизначеності також включають невизначеності, обговорені або ідентифіковані у публічних поданнях до SEC та AMF, зроблених Sanofi, включаючи ті, що перелічені в рамках "факторів ризику" та "застережливості щодо перспективних виписок" у річному звіті Санофі за формою 20-F за рік, що закінчився 31 грудня 2024. твердження.

...

Опубліковано : 2025-04-08 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова