يوفر Rocket Pharmaceuticals تحديثًا للمرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ RP-A501 لمرض Danon

اتبع Drugslib على

Cranbury ، N.J .-- (Business Wire)-27 مايو ، 2025-شركة Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (NASDAQ: RCKT) ، وهي شركة متكاملة ومتأخرة في مجال التكنولوجيا الحيوية في المرحلة المتأخرة ، تتقدم في خط أنابيب متكامل للعلاج الوراثي للأمراض النادرة في الوقت الحالي. شهدت المحاكمة المحورية للمرحلة 2 من RP-A501 حدثًا سلبيًا خطيرًا غير متوقع (SAE). تضمنت SAE المضاعفات السريرية المتعلقة بمتلازمة تسرب الشعيرات الدموية. يقوم Rocket بإجراء تحليل شامل للسبب الجذري ويظل في حوار نشط مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وغيرهم من أصحاب المصلحة الرئيسيين ، مع التركيز الحالي على المقدمة الأخيرة لعامل القمع المناعي الجديد إلى نظام ما قبل المعالجة الذي تم تنفيذه للتنشيط المكمل الذي لوحظ في بعض المرضى. كان هذا الوكيل الجديد خاصًا ببرنامج AAV9-Danon. عند تعلم الحدث الأولي ، توقف صاروخ مؤقت مؤقتًا مزيد من الجرعات في الدراسة. في 23 مايو 2025 ، وضعت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) عقدًا سريريًا في التجربة للسماح بمزيد من التقييم. الصاروخ حزين للغاية للإبلاغ عن أن هذا المريض قد توفي منذ ذلك الحين بعد عدوى جهازية حادة.

يعمل

Rocket مع إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، ولجنة مراقبة سلامة البيانات المستقلة ، والباحثين السريريين ، والخبراء العلميين ، ويلتزم بضمان سلامة جميع مرضى الدراسة أثناء استئناف التجربة بأسرع ما يمكن. على الرغم من بقاء التعليق السريري في مكانه ، فإن الشركة غير قادرة على تقديم إرشادات حول التوقيت المتوقع لاستكمال تجربة المرحلة الثانية.

"نحن نشعر بالحزن من هذه الخسارة ونلزمهم تمامًا بمهمتنا في تطوير علاجات الجينات التي تعالج السبب الكامن وراءها من الأمراض المدمرة مثل Danon. من الصواريخ الأدوية.

Rocket يمتد أعمق تعاطفنا مع عائلة المريض ومقدمي الرعاية والفريق السريري المعالج. يواصل Rocket أيضًا تعاونه الطويل مع مؤسسة Danon ، التي لا يزال التزامها بالبحث والدعوة ودعم المريض جزءًا لا يتجزأ من تقدم هذا المجال وتحسين النتائج للأفراد المتأثرين بمرض Danon.

اعتبارًا من 31 مارس 2025 ، كان لدى Rocket ما يعادل نقديًا ، واستثمارات قدرها 318.2 دولار. تعطي الشركة الأولوية للاستثمار في منصة AAV الخاصة بها مع تقييم طرق لتحسين القيمة لبقية خط الأنابيب. هذا سوف يترجم إلى انخفاض في الإنفاق النقدي الإجمالي. تتوقع Rocket الآن أن تكون مواردها الحالية كافية لتمويل العمليات حتى عام 2027 ، باستثناء أي عائدات محتملة من بيع قسائم مراجعة الأولوية التي يمكن أن تتبع موافقة العلاجات من محفظة أمراض الدم.

RP-A501 المرحلة 2 نظرة عامة على التجارب المحورية

تُقيّم تجربة محور المرحلة الثانية من المرحلة الثانية من المرحلة الثانية ، بما في ذلك عملية السلامة في السلامة (N = 2) ، وجرعة 6.7 X 101 3 gc.

  • لدعم الموافقة المتسارعة ، تقوم الدراسة بتقييم فعالية RP-A501 كما تم قياسها بواسطة نقطة النهاية المشتركة القائمة على العلامات الحيوية التي تتكون من تحسينات في تعبير البروتين LAMP2 ، وتخفيضات في كتلة البطين الأيسر. تشمل نقاط النهاية الثانوية الإضافية الببتيدات Natriuretic ، واستبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة Kansas ، و Class Class New York Heart Association ، والبقاء على قيد الحياة إلى 24 شهرًا وفعاليات السلامة الناشئة. يمكن أن تدعم نقاط النهاية هذه الموافقة الكاملة مع المتابعة على المدى الطويل.
  • تقوم دراسة التاريخ الطبيعي العالمي بإجراء بالتزامن مع التجربة المحورية للمرحلة الثانية.
  • قام الجري في الأطفال بتسجيل اثنين من المرضى بطريقة متتالية مع الحد الأدنى من المتابعة لمدة ثلاثة أشهر قبل التسجيل اللاحق. بالإضافة إلى ذلك ، يتعين على جميع المرضى المسجلين في التجربة أن يكون لديهم تشغيل ما قبل العلاج لمدة ثلاثة أشهر لتمكين تقييم مسارات التروبونين (وغيرها من العلامات الحيوية) لتقييم نقطة النهاية الثانوية الرئيسية على النحو الأمثل.

    • يمكن العثور على تفاصيل حول دراسة المرحلة 2 على www.clinicaltrials.gov تحت معرف NCT NCT06092034.

    حول RP-A501

    RP-A501 هو منتج علاج الجينات الاستقصائي في Rocket لعلاج مرض Danon والعلاج الجيني الأول لحالة القلب والأوعية الدموية لإظهار السلامة والفعالية في الدراسات السريرية. يحدث مرض Danon بسبب طفرات في جين LAMP2.

    RP-A501 يتكون من النمط المصلي المرتبط بالزدياء 9 (AAV9) capsid الذي يحتوي على نسخة كاملة من نوع Harbour من النوع البري من النوع البري من نوع Harbe من النوع البري. وظيفة القلب في جذرها. يمثل RP-A501 علاجًا واحدًا للجرعة ويتم إعطاؤه كإسقاط عن طريق الوريد. في الدراسات قبل السريرية والسريرية ، تبين أن AAV9.lamp2b يستهدف الخلايا القلبية (الخلايا القلبية) وتقديم جين LAMP2B الوظيفي إلى الأنسجة القلبية ، مما يؤدي في النهاية إلى تحسين بنية القلب ووظيفة في المرضى.

    في عام 2023 ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تسمية العلاج المتقدم للطب التجديدي ، ومنحت الوكالة الطبية الأوروبية الأدوية ذات الأولوية (Prime) إلى RP-A501.

    حول مرض Danon

    مرض Danon هو اضطراب ورث مرتبط بـ X النادر الناجم عن الطفرات في الجينات التي ترميز البروتين الغشائي المرتبط بالليزوزوم 2 (LAMP-2) ، وهو وسيط مهم من البلعمة الذاتية. ينتج عن هذا تراكم البلعمة الذاتية والجليكوجين ، وخاصة في عضلات القلب وغيرها من الأنسجة ، مما يؤدي في النهاية إلى قصور القلب ، وللمرضى الذكور ، والموت المتكرر أثناء المراهقة أو مرحلة البلوغ المبكرة. تشير التقديرات إلى انتشار ما بين 15000 إلى 30،000 مريض في الولايات المتحدة وأوروبا.

    الخيار الوحيد للعلاج المتاح لمرض Danon هو زرع القلب ، والذي يرتبط بمضاعفات كبيرة ولا يعتبر علاجيًا ، ويمثل الاحتياجات الطبية المرتفعة غير الملباة للمرضى الذين يعانون من مرض Danon.

    في عام 2023 ، قام الصاروخ بتأمين رمز ICD-10 من مراكز خدمات Medicare و Medicaid (CMS) لتوثيق المرضى الذين يعانون من نقص LAMP2 في مرض Danon.

    حول Rocket Pharmaceuticals ، inc.

    Rocket Pharmaceuticals ، Inc. (NASDAQ: RCKT) هي شركة متكاملة في مجال التكنولوجيا الحيوية المتأخرة تتقدم لخط أنابيب مستدام من العلاجات الوراثية الاستقصائية المصممة لتصحيح السبب الجذري للاضطرابات المعقدة والنادرة. يتيح لنا نهج Rocket المبتكر متعدد المنصات تصميم العلاج الجيني الأمثل لكل إشارة ، مما يخلق خيارات تحويلية محتملة تمكن الأشخاص الذين يعيشون مع أمراض نادرة مدمرة من تجربة حياة طويلة وكاملة. برنامج في التجارب السريرية لاعتلال عضلة القلب-الثراء (ACM) ، وهو مرض في قصور القلب الذي يهدد الحياة ، مما يسبب عدم انتظام ضربات القلب البطيني وموت القلب المفاجئ ، وبرنامج ما قبل السريري الذي يستهدف BAG3 مرتبط بخلل عضلة القلب المتوسعة (DCM) ، وهو ما يسبب في نفث القلب ، محفظة الصواريخ Lentiviral (LV) التي تستند إلى المتجهات تتكون من برامج في المرحلة المتأخرة لفقر الدم الفانكوني (FA) ، وهو مرض وراثي يصعب علاجه يؤدي إلى فشل نخاع العظام (BMF) وربما يسببه وتردد في الإصابة بالمرور والمرور. نقص البيروفات كيناز (PKD) ، وهو اضطراب خلايا الدم الحمراء أحادية المنشأ يؤدي إلى زيادة تدمير الخلايا الحمراء وفقر الدم المعتدل الذي يهدد الحياة.

    لمزيد من المعلومات حول الصاروخ ، يرجى زيارة www.rocketpharma.com ومتابعتنا على linkedin ، youtube ، و x.

    بيان تحذيري للصواريخ فيما يتعلق بالبيانات التطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تتعلق بتوقعات الصواريخ المستقبلية وخططها وآفاقها التي تنطوي على مخاطر وشكوك ، وكذلك افتراضات ، إذا لم تتحقق أو تُثبت نتائجنا بشكل غير صحيحة ، فقد تسبب نتائجنا بشكل مادي. ندخل مثل هذه التصريحات التطلعية وفقًا لأحكام ميناء آمنة من قانون إصلاح التقاضي الخاص لعام 1995 وقوانين الأوراق المالية الفيدرالية الأخرى. جميع البيانات بخلاف بيانات الحقائق التاريخية الواردة في هذا الإصدار هي بيانات تطلعية. يجب ألا تضع الاعتماد على هذه البيانات التطلعية ، والتي غالبًا ما تتضمن كلمات مثل "يمكن" ، "الاعتقاد" ، "توقع" ، "توقع" ، "تنوي" ، "الخطة" ، "سوف تعطي" ، "التقدير" ، "البحث" ، "Will" ، "May" ، "اقترح" أو مصطلحات مماثلة ، اختلافات من هذه المصطلحات أو سلبية هذه المصطلحات. تتضمن هذه البيانات التطلعية ، على سبيل المثال لا الحصر ، البيانات المتعلقة بتوقعات Rocket فيما يتعلق بسلامة وفعالية مرشحي المنتجات التي يتطور الصاروخ لعلاج فانكونيا (FA) ، ونقص التصاق الكريات البيض (DD) والبيانات المتوقعة والبيانات المتوقعة والبيانات التي تتواصل بين الجزور والبيانات التي تتوقعها الروك والبيانات المتقنة. التجارب السريرية ، والتوقيت المتوقع ونتائج التفاعلات التنظيمية للصواريخ والتقديم المخطط لها ، بما في ذلك توقيت ونتائج مراجعة إدارة الأغذية والعقاقير لمعلومات CMC الإضافية التي ستوفرها Rocket استجابة لطلبات مفتاح FDA ، والتعاون في مجال الإحالة ، والفعالية ، والفعالية ، وتوقيتها للدراسات السريرية ، والتجارب السريرية ، وقدرة الصخور على التعاون على المفاتيح ، إمكانات أو إبرام اتفاقيات مع أطراف ثالثة لبيع وتسويق مرشحي منتجاتها ، وقدرة Rocket على توسيع خط أنابيبها لاستهداف مؤشرات إضافية تتوافق مع تقنيات العلاج الجيني ، وقدرة Rocket على الانتقال إلى شركة صيدلانية على المسرح التجاري ، وتوقعات الصواريخ التي تتوقع أن تكون متوقعة إلى الأمام-تتوقع أن تكون متوقعة في الأمامية-حتى تتوقع أن تتوقع Rocket-على الرغم من أن Rocket تتوقع أن تكون موجهة إلى الأمام. البيانات معقولة ، لا يمكن أن تضمن الصواريخ مثل هذه النتائج. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تشير إليها هذه العبارات التطلعية نتيجة للعوامل المهمة المختلفة ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، اعتماد الصواريخ على الجهات الخارجية للتطوير ، تصنيع ، تسويق ، مبيعات وتوزيع مرشحي المنتجات ، ونتيجة التقاضي ، والتصنيع غير المتوقعة ، والتصنيع ، والتصنيع ، والتصنيع ، والتصنيع ، والتصنيع ، والتصنيع ، والتصنيع ، والتصنيع ، المرشحون في ، وتسجيل عدد كاف من المرضى في الدراسات السريرية ، واكتمالهم بنجاح ، وتكامل أعضاء الفريق التنفيذيين الجدد وفعالية فريق قيادة الشركات المكوّن حديثًا ، وقدرة الصواريخ على الحصول على أعمال تجارية إضافية ، أو تشكيل تحالفات استراتيجية أو إنشاء مشاريع مشتركة لها ، وإنشاء مشاريعها المشتركة. الدفاع بنجاح ضد مطالبات انتهاك الطرف الثالث غير المتوقعة ، وكذلك تلك المخاطر التي تمت مناقشتها بشكل كامل في القسم بعنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لـ Rocket على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 ، تم تقديمها في 27 فبراير 2025 مع SEC والملاحظات اللاحقة مع SEC بما في ذلك تقاريرنا الربع على شكل 10-Q. وفقًا لذلك ، يجب ألا تعتمد على هذه البيانات التطلعية. كل هذه العبارات تتحدث فقط اعتبارًا من التاريخ الذي تم إجراؤه ، ولا يتعهد الصاروخ بأي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية علنًا ، سواء كان ذلك نتيجة معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

    نشر : 2025-05-30 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية