Rocket Pharmaceuticals poskytuje aktualizaci na klinické studii fáze 2 RP-A501 pro Danon Disease

Sledujte Drugslib

Cranbury, N.J.-- (Business Wire)-27. května 2025-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), plně integrovaná biotechnologická společnost v pozdním stádiu, která postupuje do integrovaného potrubí genetických terapií pro vzácné onemocnění, dnes oznámila aktualizaci s RP-A501. Fáze 2 Pivotální studie RP-A501 zažila neočekávanou závažnou nežádoucích příhod (SAE). SAE zahrnovala klinické komplikace související se syndromem kapilárního úniku. Rocket provádí komplexní analýzu kořenových příčin a zůstává v aktivním dialogu s americkým správou potravin a léčiv (FDA) a dalšími klíčovými zúčastněnými stranami, přičemž současné zaměření se zaměřuje na nedávné zavedení nového imunitního potlačovacího činidla vůči předběžnému režimu, který byl implementován ke zmírnění aktivace doplňkového pozorování u některých pacientů. Tento nový agent byl specifický pro program AAV9-Danon. Po učení o počáteční události se Rocket dobrovolně zastavil další dávkování ve studii. 23. května 2025 zařadila FDA klinická uchovávání, aby se umožnilo další hodnocení. Raketa je hluboce smutná, když oznámila, že tento pacient od té doby zemřel po akutní systémové infekci.

Rocket spolupracuje s FDA, nezávislým výborem pro monitorování bezpečnosti dat, klinickými vyšetřovateli a vědeckými odborníky a je odhodlána zajistit bezpečnost všech pacientů studie a zároveň pokračovat v pokusu co nejrychleji. Zatímco klinická držení zůstává na místě, společnost není schopna poskytnout pokyny k očekávanému načasování pro dokončení studie fáze 2. Léčiva.

Rocket rozšiřuje naše nejhlubší sympatie s rodinou pacienta, pečovatelů a léčebným klinickým týmem. Rocket také pokračuje ve své dlouhodobé spolupráci s Nadací Danon, jejíž závazek k výzkumu, obhajobě a podpoře pacientů zůstává nedílnou součástí pokroku v oboru a zlepšení výsledků pro jednotlivce postižené Danon Disease. K 31. březnu 2025 měla raketa hotovost, peněžní ekvivalenty a investice 318,2 milionu. Společnost upřednostňuje investice do své platformy AAV a zároveň hodnotí způsoby, jak optimalizovat hodnotu pro zbytek potrubí. To se promítá do snížení celkových výdajů na hotovost. Rocket nyní očekává, že její stávající zdroje budou stačit k financování operací do roku 2027, s výjimkou případů z prodeje voucherů pro přezkum priority, které by mohly následovat schválení terapií z portfolia hematologie.

RP-A501 Fáze 2 Privotální pokus přehled

Globální, jednorázová, vícecentrická fáze 2 Pivotal Studie hodnotí účinnost a bezpečnost RP-A501 u 12 pacientů s danonovým onemocněním, včetně běhu bezpečnosti (n = 2) a úroveň dávky 6,7 x 1013 gc/kg. Podpora zrychlená schválení, studie hodnotí účinnost RP-A501, měřeno pomocí koncového bodu na bázi biomarkerů, který sestává ze zlepšení exprese proteinu LAMP2 a snížení v levé komorové hmotě

  • Klíčovým sekundárním koncovým bodem je změna v troponinu. Mezi další sekundární koncové body patří natriuretické peptidy, dotazník Kansas City Cardiomyopatie, třída New York Heart Association, přežití událostí zdarma do 24 měsíců a vycházející bezpečnostní události léčby. Tyto koncové body by mohly podpořit úplné schválení s dlouhodobějším sledováním. Kromě toho jsou všichni pacienti zapsaní do studie povinni mít tříměsíční observační předběžné ošetření, aby umožnilo posouzení trajektorií troponinu (a dalších biomarkerů) pro optimálně posouzení tohoto klíčového sekundárního koncového bodu.

    • Podrobnosti o studii fáze 2 lze nalézt na www.clinicaltrials.gov pod Identifikátorem NCT NCT06092034.

    o RP-A501

    RP-A501 je produktem pro léčbu genové terapie Rocket pro léčbu danonového onemocnění a první genovou terapií pro kardiovaskulární stav, aby se prokázala bezpečnost a účinnost v klinických studiích. Danonova onemocnění je způsobena mutacemi v genu LAMP2. v jeho kořenu. RP-A501 představuje ošetření jedné dávce a je podávána jako intravenózní infuze. V předklinických a klinických studiích bylo prokázáno, že AAV9.LAMP2B cílí na srdeční buňky (kardiomyocyty) a dodává funkční gen LAMP2B do srdeční tkáně, což nakonec vede ke zlepšení srdeční struktury a funkce u pacientů.

    V roce 2023 poskytla americká správa potravin a léčiv pro pokročilou léčbu regenerativní medicíny a Evropská lékařská agentura udělila prioritní léky (hlavní) způsobilost k RP-A501.

    Danonovo onemocnění je vzácná zděděná porucha spojená s X způsobená mutacemi v genu kódujícím membránový protein spojený s lysozomem 2 (Lampa-2), důležitý mediátor autofagie. To má za následek akumulaci autofagosomů a glykogenu, zejména v srdečním svalu a jiných tkáních, což nakonec vede k srdečnímu selhání a u mužských pacientů časté smrti během dospívání nebo v rané dospělosti. Odhaduje se, že má v USA a Evropě prevalenci 15 000 až 30 000 pacientů.

    V roce 2023 si Rocket zajistil kód ICD-10 z center pro Medicare a Medicaid Services (CMS), aby dokumentoval pacienty s nedostatkem LAMP2 u Danon Disease.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) je plně integrovaná biotechnologická společnost v pozdním stádiu, která postupuje k udržitelnému potrubí vyšetřovacích genetických terapií, která má korekci kořenové příčiny složitých a vzácných poruch. Inovativní přístup společnosti Rocket pro více platforem nám umožňuje navrhnout optimální genovou terapii pro každou indikaci a vytvářet potenciálně transformační možnosti, které umožňují lidem žijícím s devastujícími vzácnými onemocněními zažít dlouhé a plné životy. V klinických studiích pro PKP2-Arrhythmogenní kardiomyopatii (ACM), život ohrožující onemocnění srdečního selhání způsobujícího komorní arytmie a náhlou srdeční smrt a předklinický program zaměřující se na BAG3 asociovanou dilatační kardiomyopatii (DCM), což způsobuje zvětšenou komoru.

    Rocket’s lentiviral (LV) vector-based hematology portfolio consists of late-stage programs for Fanconi Anemia (FA), a difficult-to-treat genetic disease that leads to bone marrow failure (BMF) and potentially cancer, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), a severe pediatric genetic disorder that causes recurrent and life-threatening infections which are frequently Fatální nedostatek a pyruvát kinázy (PKD), monogenní porucha červených krvinek, která má za následek zvýšenou destrukci červených článků a mírná na život ohrožující anémii.

    Další informace o raketě naleznete na www.rocketpharma.com a sledujte nás na LinkedIn, YouTube, a x.

    raketová varovná prohlášení týkající se výhledových prohlášení

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení týkající se budoucích očekávání, plánů a vyhlídek, které by mohly způsobit nesprávné, a také by mohly způsobit, že se budou lišit od těch, které se zabývají nebo přivádějí, a také předpokládají, že vyvíjejícími stavy, a také předpokládá, že vyvíjejí nebo přivádějí k tomu, že jsou předváděny, a také předpokládá, že vyvíjejí nebo přivádějí. Taková výhledová prohlášení na základě ustanovení o bezpečném přístavu v zákoně o reformě soudních sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 a dalších federálních zákonů o cenných papírech. Všechna jiná prohlášení než prohlášení o historických faktech obsažených v tomto vydání jsou výhledová prohlášení. Neměli byste se spoléhat na tato výhledová prohlášení, která často zahrnují slova, jako je „může“, „věřit“, „očekávat“, „Předpokládat“, „Zamýšlel“, „Plán“, „odhadnout“, „hledat“, „může“, „navrhnout“ nebo podobné podmínky, variace těchto podmínek nebo negativních podmínek. These forward-looking statements include, but are not limited to, statements concerning Rocket’s expectations regarding the safety and effectiveness of product candidates that Rocket is developing to treat Fanconi Anemia (FA), Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), Danon Disease (DD) and other diseases, the expected timing and data readouts of Rocket’s ongoing and Plánovaná klinická studie, očekávané načasování a výsledek regulačních interakcí Rocket a plánovaných podání, včetně načasování a výsledku přezkumu FDA o dodatečných informacích CMC, které Rocket poskytne v reakci na žádost FDA, bezpečnost, efektivitu a načasování předklinických studií a klinických pokusů a klinických pokusů a klinických pokusů a klinických pokusů, a na základě jeho produkčních zásilců, a to rockově a nadále, a to rockové, a nadále se s ohledem na to, aby se rozvíjely, a rozvíjející se na trh, a nadále s ohledem na to, aby se rozvíjely a rozvíjely, a nadále se s ohledem na to, aby se rozvíjely a načasovaly. capabilities or enter into agreements with third parties to sell and market its product candidates, Rocket’s ability to expand its pipeline to target additional indications that are compatible with its gene therapy technologies, Rocket’s ability to transition to a commercial stage pharmaceutical company, and Rocket’s expectation that its cash, cash equivalents and investments will be sufficient to funds its operations into 2027. Although Rocket believes that the expectations reflected in the Výhledná prohlášení jsou přiměřená, Rocket nemůže zaručit takové výsledky. Actual results may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important factors, including, without limitation, Rocket’s dependence on third parties for development, manufacture, marketing, sales and distribution of product candidates, the outcome of litigation, unexpected expenditures, Rocket’s competitors’ activities, including decisions as to the timing of competing product launches, pricing and discounting, Rocket’s ability to develop, acquire and advance product candidates into, enroll a sufficient number of patients into, and successfully complete, clinical studies, the integration of new executive team members and the effectiveness of the newly configured corporate leadership team, Rocket’s ability to acquire additional businesses, form strategic alliances or create joint ventures and its ability to realize the benefit of such acquisitions, alliances or joint ventures, Rocket’s ability to obtain and enforce patents to protect its product candidates, and its ability to successfully defend proti nepředvídaným nárokům na porušení třetích stran, jakož i rizika, která jsou podrobněji diskutována v sekci s názvem „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě Rocket o formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2024, podané 27. února 2025 s SEC a následné podání s SEC, včetně našich čtvrtletních zpráv o formuláři 10-Q. V souladu s tím byste se neměli na tyto výhledové prohlášení přinést nepřiměřenou spoléhání se. Všechna taková prohlášení hovoří pouze k datu a Rocket nezavádí žádnou povinnost aktualizovat nebo revidovat veřejně jakékoli výhledové prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.

    Vyslán : 2025-05-30 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova