Rocket Pharmaceuticals bietet Aktualisierung der klinischen Phase-2-Studie mit RP-A501 bei Danon-Krankheit

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Cranbury, N.J .-- (Business Wire)-27. Mai 2025-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), ein vollständig integriertes Biotechnologieunternehmen im späten Stadium, das heute eine integrierte Pipeline der genetischen Therapien für seltene Krankheiten für eine Aktualisierung von RP-A501-Pipeline für die RP-A501-Pipeline für die Investitionsdanon-Therapie für Danon-Krankheiten für Danon-Krankheiten für Danon-Krankheiten ansteigt. In der Phase-2-Pivotal-Studie mit RP-A501 wurde ein unerwartetes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) erlebt. Die SAE umfasste klinische Komplikationen im Zusammenhang mit einem Kapillar -Leck -Syndrom. Rocket führt eine umfassende Ursachenanalyse durch und bleibt im aktiven Dialog mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und anderen wichtigen Interessengruppen, wobei der aktuelle Fokus auf der jüngsten Einführung eines neuartigen Immunsuppressionsagenten in das Vorbehandlungsschema, das bei einigen Patienten beobachtet wurde, in die Vorbehandlungsregime eingeführt wurde. Dieser neuartige Agent war spezifisch für das AAV9-Danon-Programm. Nach dem Erlernen des ersten Ereignisses machte die Rakete in der Studie freiwillig weiter in der Dosierung. Am 23. Mai 2025 legte die FDA einen klinischen Einfluss auf die Studie, um eine weitere Bewertung zu ermöglichen. Rakete ist zutiefst traurig zu berichten, dass dieser Patient seit einer akuten systemischen Infektion verstorben ist.

Rocket arbeitet mit der FDA, dem unabhängigen Datensicherheitsüberwachungsausschuss, klinischen Forschern und wissenschaftlichen Experten zusammen und setzt sich dafür ein, die Sicherheit aller Studienpatienten sicherzustellen und gleichzeitig die Studie so schnell wie möglich wieder aufzunehmen. Während der klinische Hold bleibt vorhanden, kann das Unternehmen nicht in der Lage sein, den erwarteten Zeitpunkt für den Abschluss der Phase -2 -Studie zu beraten. Rocket -Pharmazeutika.

Rakete erweitert unser tiefstes Mitgefühl für die Familie des Patienten, die Betreuer und das behandelnde klinische Team. Rocket setzt auch seine langjährige Zusammenarbeit mit der Danon Foundation fort, deren Engagement für Forschung, Interessenvertretung und Patientenunterstützung nach wie vor für die Weiterentwicklung des Feldes und die Verbesserung der Ergebnisse für Personen, die von Danon -Krankheit betroffen sind, ein wesentlicher Bedeutung. Das Unternehmen priorisiert die Investitionen in seine AAV -Plattform und bewertet gleichzeitig Möglichkeiten, den Wert für den Rest der Pipeline zu optimieren. Dies führt zu einer Verringerung der Gesamtausgaben in den Bargeld. Rocket erwartet nun, dass seine vorhandenen Ressourcen ausreichen werden, um den Betrieb in 2027 zu finanzieren, ohne potenzielle Einnahmen aus dem Verkauf von Prioritätsprüfungsgutscheinen, die die Genehmigung von Therapien aus dem Hämatologie -Portfolio folgen könnten.

RP-A501 Phase 2 Pivotal-Versuchsübersicht

Die globale, einarmige, multizentrische Phase-2-Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit von RP-A501 bei 12 Patienten mit Danonerkrankung, einschließlich eines pädiatrischen Sicherheitsruns (n ​​= 2) und einem Dosis-Level von 6,7 x 1013 g.

  • Zur Unterstützung der beschleunigten Zulassung bewertet die Studie die Wirksamkeit von RP-A501, gemessen anhand des biomarkerbasierten ko-primären Endpunkts, der aus Verbesserungen der LAMP2-Proteinexpression besteht, und die Verringerung der linken ventrikulären Masse. Weitere sekundäre Endpunkte sind Natriuretic Peptide, Kansas City Cardiomyopathy Fragebogen, New York Heart Association -Klasse, Ereignisfreies Überleben für 24 Monate und aufstrebende Sicherheitsereignisse der Behandlung. Diese Endpunkte könnten die vollständige Zulassung mit längerfristiger Follow-up unterstützen. Darüber hinaus müssen alle Patienten, die in die Studie eingeschlossen sind

    Details zur Phase-2

    RP-A501 ist Rockets Investigations-Gentherapie-Produkt zur Behandlung von Danonerkrankungen und die erste Gentherapie für einen kardiovaskulären Zustand zur Nachweis von Sicherheit und Wirksamkeit in klinischen Studien. Die Danonerkrankung wird durch Mutationen im Lamp2-Gen verursacht. Funktion an seiner Wurzel. RP-A501 stellt eine einzelne Dosisbehandlung dar und wird als intravenöse Infusion verabreicht. In präklinischen und klinischen Studien wurde gezeigt, dass AAV9.lamp2b Herzzellen (Kardiomyozyten) abzielen und das funktionelle Lamp2b -Gen zum Herzgewebe liefern, was letztendlich zu einer verbesserten Herzstruktur und Funktion bei Patienten führt.

    Im Jahr 2023 gewährte die US-amerikanische Food and Drug Administration die Verzeichnis der Regenerativmedizin fortgeschrittene Therapie, und die europäische medizinische Behörde gewährte Prioritätsmedikamente (Prime) -Förderschaft für RP-A501.

    Danon-Krankheit ist eine seltene mit X-verknüpfte ererbte Störung, die durch Mutationen im Gen, das lysosomen-assoziiertes Membranprotein 2 (LAMP-2) kodiert, verursacht wird, ein wichtiger Mediator der Autophagie. Dies führt zu einer Akkumulation von Autophagosomen und Glykogen, insbesondere in Herzmuskeln und anderen Geweben, was letztendlich zur Herzinsuffizienz führt, und für männliche Patienten häufiger Tod während der Jugend oder im frühen Erwachsenenalter. Es wird geschätzt, dass in den USA und in Europa eine Prävalenz von 15.000 bis 30.000 Patienten aufweist.

    In 2023 sicherte Rocket einen ICD-10-Code aus den Zentren für Medicare- und Medicaid-Dienste (CMS), um Patienten mit LAMP2-Mangel bei Danon-Erkrankungen zu dokumentieren.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ist ein vollständig integriertes Biotechnologieunternehmen im späten Stadium, das eine nachhaltige Pipeline von Investigations-Gentherapien vorantreibt, um die Grundursache für komplexe und seltene Störungen zu korrigieren. Rockets innovativem Multi-Plattform-Ansatz ermöglicht es uns, die optimale Gentherapie für jede Indikation zu entwerfen und potenziell transformative Optionen zu ermöglichen, die es ermöglichen, Menschen mit verheerenden seltenen Krankheiten zu erleben, ein langes und volles Leben zu erleben. Frühstadienprogramm in klinischen Studien für PKP2-Anarrhythmogen-Kardiomyopathie (ACM), eine lebensbedrohliche Herzinsuffizienzerkrankung, die ventrikuläre Arrhythmien und einen plötzlichen Herz Todesfall verursacht, und ein vorklinisches Programm, das sich mit Bag3-assoziiertem, erweiterten Kardiomyopathy (DCM), einem Herzversagen auswirkt, die ENLARGED-VENTRIKEL-VENTICLES ANLARGEGEGEBEN.

    Rocket’s lentiviral (LV) vector-based hematology portfolio consists of late-stage programs for Fanconi Anemia (FA), a difficult-to-treat genetic disease that leads to bone marrow failure (BMF) and potentially cancer, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), a severe pediatric genetic disorder that causes recurrent and life-threatening infections which are frequently Fatal und Pyruvatkinase-Mangel (PKD), eine monogene Störung der roten Blutkörperchen, die zu einer erhöhten Zerstörung der roten Zellen und einer milden bis lebensbedrohlichen Anämie führt.

    Raketen-Warnaussage zu vorausschauenden Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen zu den zukünftigen Erwartungen, Plänen und Aussichten, die Risiken beinhalten, und Unsicherheiten, die sich unterscheiden. Wir machen solche zukunftsgerichteten Aussagen gemäß den Bestimmungen des privaten Wertpapierstreits-Reformgesetzes von 1995 und anderen Wertpapiergesetzen des Bundes. Alle anderen Aussagen als Aussagen historischer Tatsachen, die in dieser Veröffentlichung enthalten sind, sind zukunftsgerichtete Aussagen. Sie sollten sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, die häufig Wörter wie "könnten", "glauben", "erwarten", "antizipieren", "beabsichtigen", "Plan", "geben", "Schätzung", "suchen", "Willen", "May", "vorschlagen" oder ähnliche Begriffe, Variationen solcher Begriffe oder negativen Begriffen dieser Begriffe dieser Begriffe. These forward-looking statements include, but are not limited to, statements concerning Rocket’s expectations regarding the safety and effectiveness of product candidates that Rocket is developing to treat Fanconi Anemia (FA), Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), Danon Disease (DD) and other diseases, the expected timing and data readouts of Rocket’s ongoing and Geplante klinische Studien, das erwartete Timing und das Ergebnis der regulatorischen Interaktionen und geplanten Einsendungen von Rocket, einschließlich des Zeitpunkts und des Ergebnisses der FDA-Überprüfung der zusätzlichen CMC-Informationen, die Rocket als Reaktion auf die Anfrage der FDA, die Sicherheitszustand, die Sicherheit und das Timing von Pre-Clinical-Studien und die Kandidaten, die Kandidaten und die Fähigkeit von Rockets, die Fähigkeit zur Kanalverkehr und die Fähigkeit von Rocket, für die Fähigkeit von Rocket, die Fähigkeit zur Kanal- und Vendelbekämpfung und die Fähigkeit zur Kanal, für die Fähigkeit zur Kanal- und Vendern, für die Fähigkeit zu schaffen, die Fähigkeit zu schaffen, die Fähigkeit zu erstellen, die Fähigkeit zu erstellen, die Fähigkeit zu entfernen. Fähigkeiten oder Abkommen mit Dritten zum Verkauf und Vermarktung seiner Produktkandidaten, Rockets Fähigkeit, seine Pipeline zu erweitern, um zusätzliche Indikationen zu erreichen, die mit seinen Gen-Therapie-Technologien kompatibel sind, und Rockets Fähigkeit, zu einem kommerziellen Stadium zu wechseln, zu einem kommerziellen Pharmaunternehmen übergeht. Aussagen sind angemessen, Rakete kann solche Ergebnisse nicht garantieren. Actual results may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important factors, including, without limitation, Rocket’s dependence on third parties for development, manufacture, marketing, sales and distribution of product candidates, the outcome of litigation, unexpected expenditures, Rocket’s competitors’ activities, including decisions as to the timing of competing product launches, pricing and discounting, Rocket’s ability to develop, acquire and advance product Kandidaten, die eine ausreichende Anzahl von Patienten einschreiben und erfolgreich klinische Studien abschließen, die Integration neuer Mitglieder des Führungsteams und die Effektivität des neu konfigurierten Unternehmensführungsteams, Rockets Fähigkeit, zusätzliche Geschäfte zu erwerben, strategische Allianzen zu bilden oder Joint Ventures zu erstellen und ihre Fähigkeiten zu ermöglichen. verteidigen sich gegen unvorhergesehene Verstöße gegen Dritte und die Risiken, die in dem Abschnitt mit dem Titel „Risikofaktoren“ im Jahresbericht von Rocket auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Geschäftsbericht von Rocket am 27. Februar 2025 mit der SEC und den nachfolgenden Einreichungen der SEC, einschließlich unserer vierteljährlichen Berichte zu Form 10-Q, ausführlicher erörtert wurden. Dementsprechend sollten Sie nicht übermäßiges Abhängigkeit von diesen zukunftsgerichteten Aussagen aufnehmen. Alle diese Aussagen sprechen nur zum Datum, und Rocket übernimmt keine Verpflichtung zur Aktualisierung oder Überarbeitung von zukunftsgerichteten Aussagen, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftigen Ereignisse oder auf andere Weise.

    Gesendet : 2025-05-30 12:00

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