Το Rocket Pharmaceuticals παρέχει ενημέρωση σχετικά με την κλινική δοκιμή φάσης 2 του RP-A501 για τη νόσο Danon

Ακολουθήστε το Drugslib

Cranbury, N.J .-- (Business Wire)-27 Μαΐου 2025-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), μια πλήρως ολοκληρωμένη, βιοτεχνολογική εταιρεία καθυστερημένου σταδίου. Η συμμετοχή στην κεντρική δοκιμή φάσης 2 του RP-A501 παρουσίασε ένα απροσδόκητο σοβαρό ανεπιθύμητο συμβάν (SAE). Το SAE περιελάμβανε κλινικές επιπλοκές που σχετίζονται με ένα σύνδρομο τριχοειδούς διαρροής. Ο Rocket διεξάγει μια ολοκληρωμένη ανάλυση βασικών αιτιών και παραμένει σε ενεργό διάλογο με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) και άλλους βασικούς ενδιαφερόμενους, με την τρέχουσα εστίαση στην πρόσφατη εισαγωγή ενός νέου παράγοντα καταστολής ανοσολογίας στο σχήμα προεπεξεργασίας που είχε εφαρμοστεί για τον μετριασμό της συμπληρωματικής ενεργοποίησης που παρατηρήθηκε σε ορισμένους ασθενείς. Αυτός ο νέος πράκτορας ήταν ειδικός για το πρόγραμμα AAV9-DANON. Μετά την εκμάθηση του αρχικού γεγονότος, ο Rocket παύει οικειοθελώς την περαιτέρω δοσολογία στη μελέτη. Στις 23 Μαΐου 2025, η FDA έθεσε κλινική διατήρηση της δίκης για να επιτρέψει περαιτέρω αξιολόγηση. Ο πυραύλος είναι βαθιά λυπημένος για να αναφέρει ότι αυτός ο ασθενής έχει πεθάνει από τότε μετά από μια οξεία συστηματική λοίμωξη.

Η Rocket συνεργάζεται με την FDA, την ανεξάρτητη επιτροπή παρακολούθησης της ασφάλειας των δεδομένων, τους κλινικούς ερευνητές και τους επιστημονικούς εμπειρογνώμονες και δεσμεύεται να εξασφαλίσει την ασφάλεια όλων των ασθενών μελετών, ενώ επανέλαβε τη δοκιμή όσο το δυνατόν πιο γρήγορα. Ενώ η κλινική κατοχή παραμένει σε ισχύ, η εταιρεία δεν είναι σε θέση να παράσχει καθοδήγηση σχετικά με την αναμενόμενη χρονική στιγμή για την ολοκλήρωση της δοκιμής φάσης 2. Λειτουργός του Rocket Pharmaceuticals.

Rocket επεκτείνει τις βαθύτερες συμπάθειές μας στην οικογένεια, τους φροντιστές του ασθενούς και την κλινική ομάδα θεραπείας. Η Rocket συνεχίζει επίσης τη μακρόχρονη συνεργασία του με το Ίδρυμα Danon, του οποίου η δέσμευση για έρευνα, υπεράσπιση και υποστήριξη ασθενών παραμένει αναπόσπαστο μέρος της προώθησης του πεδίου και της βελτίωσης των αποτελεσμάτων για άτομα που πλήττονται από τη νόσο Danon. Η εταιρεία δίνει προτεραιότητα στην επένδυση στην πλατφόρμα της AAV, αξιολογώντας τους τρόπους βελτιστοποίησης της αξίας για τον υπόλοιπο αγωγό. Αυτό θα μεταφραστεί σε μείωση των συνολικών δαπανών μετρητών. Ο Rocket αναμένει τώρα ότι οι υφιστάμενοι πόροι του θα επαρκούν για τη χρηματοδότηση των εργασιών του στο 2027, εξαιρουμένων των πιθανών εσόδων από την πώληση δελτίων αναθεώρησης προτεραιότητας που θα μπορούσαν να ακολουθήσουν την έγκριση θεραπειών από το χαρτοφυλάκιο αιματολογίας.

rp-a501 Φάση 2 Επισκόπηση βασικής δοκιμής

Η παγκόσμια, μονής βραχίονα, ένα επίπεδο φάσης 2 της Pivotal, αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του RP-A501 σε 12 ασθενείς με ασθένεια Danon, συμπεριλαμβανομένης μιας παιδιατρικής ασφαλείας (N = 2) και ενός επιπέδου δόσης 2,7 x 1013 GC/kg.

  • Για να υποστηρίξει την επιταχυνόμενη έγκριση, η μελέτη αξιολογεί την αποτελεσματικότητα του RP-A501, όπως μετράται από το τελικό σημείο του βασικού τελικού σημείου που βασίζεται σε βιοδείκτη που αποτελείται από βελτιώσεις στην έκφραση πρωτεΐνης LAMP2 και μειώσεις στην αριστερή κοιλιακή μάζα. Πρόσθετα δευτερεύοντα τελικά σημεία περιλαμβάνουν τα νατριουρητικά πεπτίδια, το ερωτηματολόγιο καρδιομυοπάθειας του Κάνσας City, την τάξη της New York Heart Association, την επιβίωση χωρίς εκδήλωση σε 24 μήνες και τα αναδυόμενα γεγονότα ασφαλείας. Αυτά τα τελικά σημεία θα μπορούσαν να υποστηρίξουν την πλήρη έγκριση με μακροπρόθεσμη παρακολούθηση.
  • Μια παγκόσμια μελέτη φυσικής ιστορίας εκτελείται ταυτόχρονα με την κεντρική δοκιμή φάσης 2. Επιπλέον, όλοι οι ασθενείς που εγγράφονται στη δοκιμή πρέπει να έχουν μια τριών μηνών παρατήρησης προεπεξεργασίας για να επιτρέψουν την αξιολόγηση των τροχιών της τροπονίνης (και άλλων βιοδεικτών) για να αξιολογήσουν βέλτιστα αυτό το βασικό δευτερεύον τελικό σημείο.

    • Λεπτομέρειες σχετικά με τη μελέτη φάσης 2 μπορούν να βρεθούν στη διεύθυνση www.clinicaltrials.gov υπό το αναγνωριστικό NCT NCT06092034.

    RP-A501 είναι το προϊόν διερεύνησης της Rocket για τη θεραπεία της νόσου του Danon και της πρώτης γονιδιακής θεραπείας για καρδιαγγειακή κατάσταση για να επιδείξει ασφάλεια και αποτελεσματικότητα σε κλινικές μελέτες. Danon disease is caused by mutations in the LAMP2 gene.

    RP-A501 consists of a recombinant adeno-associated serotype 9 (AAV9) capsid containing a full-length, wild-type version of the human LAMP2B transgene (AAV9.LAMP2B) which, when inserted into heart cells harboring mutations in the endogenous LAMP2 gene, has the potential to fully restore καρδιακή λειτουργία στη ρίζα του. Το RP-A501 αντιπροσωπεύει μία μόνο θεραπεία δόσης και χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση. Σε προκλινικές και κλινικές μελέτες, το AAV9.LAMP2B έχει αποδειχθεί ότι στοχεύει στα καρδιακά κύτταρα (καρδιομυοκύτταρα) και να παραδώσει το λειτουργικό γονίδιο LAMP2B στον καρδιακό ιστό, το οποίο τελικά οδηγεί σε βελτιωμένη καρδιακή δομή και λειτουργία σε ασθενείς.

    Το 2023, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. χορήγησε την ονομασία Advanced Therapy για την αναγεννητική ιατρική και η ευρωπαϊκή ιατρική υπηρεσία χορήγησε τα φάρμακα προτεραιότητας (PRIME) για την RP-A501.

    Η νόσος του Danon είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή που συνδέεται με Χ που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί πρωτεΐνη μεμβράνης που σχετίζεται με λυσοσώματα 2 (LAMP-2), ένας σημαντικός διαμεσολαβητής της αυτοφαγίας. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα τη συσσώρευση αυτοφαγοσωμάτων και γλυκογόνου, ιδιαίτερα σε καρδιακούς μυς και άλλους ιστούς, οι οποίοι τελικά οδηγούν σε καρδιακή ανεπάρκεια και για αρσενικούς ασθενείς, συχνό θάνατο κατά την εφηβεία ή την πρώιμη ενηλικίωση. Εκτιμάται ότι έχει επικράτηση 15.000 έως 30.000 ασθενών στις Η.Π.Α. και την Ευρώπη.

    Το 2023, ο Rocket εξασφάλισε έναν κώδικα ICD-10 από τα Κέντρα Medicare και Medicaid Services (CMS) για να τεκμηριώσει τους ασθενείς με ανεπάρκεια LAMP2 σε ασθένεια Danon.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) είναι μια πλήρως ολοκληρωμένη εταιρεία βιοτεχνολογίας με καθυστερημένο στάδιο που προωθεί έναν βιώσιμο αγωγό ερευνητικών γενετικών θεραπειών που αποσκοπούν στην διόρθωση της βασικής αιτίας των σύνθετων και σπάνιων διαταραχών. Η πρωτοποριακή προσέγγιση πολλαπλών πλατφορμών του Rocket μας επιτρέπει να σχεδιάσουμε τη βέλτιστη γονιδιακή θεραπεία για κάθε ένδειξη, δημιουργώντας δυνητικά μετασχηματιστικές επιλογές που επιτρέπουν στους ανθρώπους που ζουν με καταστροφικές σπάνιες ασθένειες για να βιώσουν μακροχρόνια και πλήρη ζωή. Πρόγραμμα πρώιμου σταδίου σε κλινικές δοκιμές για PKP2-αρρυθμικές καρδιομυοπάθειας (ACM), μια απειλητική για τη ζωή ασθένεια καρδιακής ανεπάρκειας που προκαλεί κοιλιακές αρρυθμίες και ξαφνικό καρδιακό θάνατο και ένα προ-κλινικό πρόγραμμα που στοχεύει με τη σχετική με BAG3 διασταλμένη καρδιομυοπάθεια (DCM).

    Το χαρτοφυλάκιο αιματολογίας LENTIVIRATION (BMF) που βασίζεται στο φορέα (BMF) που βασίζεται σε φορέα (LV), μια σκληρή γενετική νόσος που οδηγεί σε αποτυχία μυελού των οστών (BMF) και ενδεχομένως καρκίνου, η ανεπάρκεια των λευκοκυττάρων-I (LAD-I), μια έντονη γενετική διαταραχή, η οποία προκαλεί την αποτυχία του μυελού των οστών (BMF) και την ενδεχομένως καρκίνο του καρκίνου των λευκοκυττάρων-I (LAD-I). Συχνά θανατηφόρα και ανεπάρκεια πυροσταφυλικής κινάσης (PKD), μια μονογονική διαταραχή των ερυθρών αιμοσφαιρίων με αποτέλεσμα την αυξημένη καταστροφή των ερυθρών κυττάρων και την ήπια σε απειλητική για τη ζωή αναιμία.

    Δήλωση προειδοποίησης πυραύλων σχετικά με τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες του πυραύλου, τα σχέδια και τις προοπτικές που περιλαμβάνουν κινδύνους και αβεβαιότητες, καθώς και υποθέσεις, αν δεν υλοποιηθούν ή αποδεικνύουν ότι θα προκαλέσουν τα αποτελέσματα μας να διαφέρουν από τις μελλοντικές προσδοκίες ή να υποδηλώνουν τέτοιες δηλώσεις που περιλαμβάνουν τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες. Κάνουμε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης σύμφωνα με τις διατάξεις του Safe Harbour του νόμου περί μεταρρύθμισης των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995 και άλλων νόμων περί ομοσπονδιακών κινητών αξιών. Όλες οι δηλώσεις εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων που περιέχονται σε αυτή την έκδοση είναι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Δεν θα πρέπει να εξισορροπήσετε αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, οι οποίες συχνά περιλαμβάνουν λέξεις όπως "θα μπορούσαν", "πιστεύουν", "αναμένουν", "προβλέπουν", "προτίθενται", "σχέδιο", "θα δώσουν", "εκτίμηση", "αναζητούν", "βούληση". Αυτές οι δηλώσεις προς τα εμπρός περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με τις προσδοκίες του Rocket σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των υποψηφίων προϊόντων που αναπτύσσεται ο Rocket (DD), η DDONS ANSENT και οι άλλοι ασθενειές Fanconi (FA), DANON ANSESENS ANDESION ANSESENS (LAD-I). Οι κλινικές δοκιμές, ο αναμενόμενος χρόνος και η έκβαση των ρυθμιστικών αλληλεπιδράσεων του Rocket και των προγραμματισμένων υποβολών, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου και των αποτελεσμάτων της αναθεώρησης της FDA σχετικά με τις πρόσθετες πληροφορίες CMC που θα παρέχουν οι Rocket για τις δυνατότητες του Rocket, για τις ικανότητες του Rocket, για να δημιουργήσουν τις πωλήσεις και τις πωλήσεις του Rocket. δυνατότητες μάρκετινγκ ή να συνάψουν συμφωνίες με τρίτους για να πουλήσουν και να εμπορευθούν τους υποψήφιους προϊόντων, την ικανότητα της Rocket να επεκτείνει τον αγωγό του για να στοχεύσει πρόσθετες ενδείξεις που επαρκεί για να διανοήσουν τις λειτουργίες της σε 2027. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός είναι λογικές, ο Rocket δεν μπορεί να εγγυηθεί τέτοια αποτελέσματα. Τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που υποδεικνύονται από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, ως αποτέλεσμα διαφόρων σημαντικών παραγόντων, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, εξάρτησης από τον Rocket από τρίτους για την ανάπτυξη, την εκτόξευση, τις πωλήσεις και την κατανομή των υποψηφίων προϊόντων, την ανάπτυξη και την προώθηση και την προώθηση των δραστηριοτήτων του Rocket. Οι υποψήφιοι, εγγραφούν σε επαρκή αριθμό ασθενών και επιτυχώς πλήρεις κλινικές μελέτες, ενσωμάτωση νέων μελών της εκτελεστικής ομάδας και την αποτελεσματικότητα της νεοσυσταθείσας ομάδας εταιρικής ηγεσίας, την ικανότητα της Rocket να αποκτήσει πρόσθετες επιχειρήσεις, να διαμορφώνουν στρατηγικές συμμαχίες ή να δημιουργούν τις κοινές επιχειρήσεις και την ικανότητά της να υλοποιεί το πλεονέκτημα τέτοιων απόκτησης, των αλλοδαπών ή των κοινόχρηστων επιχειρήσεων, της ικανότητας του Rocket για να επιτύχουν τους ισχυρισμούς των προϊόντων για να προστατεύουν τα προϊόντα της, να προστατεύσουν τα δίπλα της για να προστατεύσουν τα δίπλα της για να προστατεύσουν τα προϊόντα, να προστατεύσουν και να προστατεύσουν την ικανότητα του Rocket και την επιτυχία της ικανότητας και της ικανότητας του Rocket, υπερασπίζονται απρόβλεπτες αξιώσεις παραβίασης τρίτων, καθώς και οι κίνδυνοι που συζητούνται πληρέστερα στο τμήμα με τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" στην ετήσια έκθεση του Rocket για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024, που κατατέθηκε στις 27 Φεβρουαρίου 2025 με την SEC και τις επακόλουθες καταθέσεις με την SEC, συμπεριλαμβανομένων των τριμηνιαίων εκθέσεων μας στο Έντυπο 10-Q. Κατά συνέπεια, δεν πρέπει να τοποθετήσετε υπερβολική εξάρτηση από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Όλες αυτές οι δηλώσεις μιλούν μόνο από την ημερομηνία που έγιναν και οι πυραύλοι δεν αναλαμβάνουν καμία υποχρέωση να ενημερώνουν ή να αναθεωρούν δημοσίως τυχόν μελλοντικές δηλώσεις, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εκδηλώσεων ή άλλων.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-05-30 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά