Rocket Pharmaceuticals proporciona actualización en el ensayo clínico de la fase 2 de RP-A501 para la enfermedad de Danon

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Cranbury, N.J .-- (Business Wire)-27 de mayo de 2025-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), una compañía de biotecnología de etapa tardía totalmente integrada que avanza una tubería integrada de la enfermedad genética para las enfermedades genéticas, anunció hoy una actualización relacionada con RP-A501, su enfermedad de la inviertigatoria, la enfermedad. Participar en el ensayo fundamental de fase 2 de RP-A501 experimentó un evento adverso grave (SAE) inesperado. El SAE incluyó complicaciones clínicas relacionadas con un síndrome de fuga capilar. Rocket está llevando a cabo un análisis integral de causa raíz y permanece en diálogo activo con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y otras partes interesadas clave, con el enfoque actual en la reciente introducción de un nuevo agente de supresión inmune al régimen de pretratamiento que se ha implementado para mitigar la activación del complemento observada en algunos pacientes. Este agente novedoso fue específico del programa AAV9-Danon. Al enterarse del evento inicial, Rocket detuvo voluntariamente una dosificación adicional en el estudio. El 23 de mayo de 2025, la FDA colocó una retención clínica en el ensayo para permitir una evaluación adicional. Rocket está profundamente triste al informar que este paciente ha fallecido después de una infección sistémica aguda.

Rocket está trabajando con la FDA, el Comité de Monitoreo de Seguridad de Datos Independiente, investigadores clínicos y expertos científicos, y se compromete a garantizar la seguridad de todos los pacientes del estudio mientras se reanuda el ensayo de la manera más expedita posible. While the clinical hold remains in place, the company is unable to provide guidance on the anticipated timing for completion of the Phase 2 trial.

“We are heartbroken by this loss and are fully committed to our mission to develop gene therapies that address the underlying cause of devastating diseases like Danon. We are immensely grateful for the patients and families who participate in this important research,” said Gaurav Shah, M.D., Chief Executive Officer of Pharmaceuticals de cohetes.

cohete extiende nuestras más profundas simpatías a la familia del paciente, los cuidadores y el equipo clínico tratante. Rocket también continúa su larga colaboración con la Fundación Danon, cuyo compromiso con la investigación, la defensa y el apoyo de los pacientes sigue siendo parte integral de avanzar en el campo y mejorar los resultados para las personas afectadas por la enfermedad de Danon.

hasta el 31 de marzo de 2025, Rocket tenía efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones de $ 318.2 millones. La compañía está priorizando la inversión en su plataforma AAV al tiempo que evalúa las formas de optimizar el valor para el resto de la tubería. Esto se traducirá en una reducción en el gasto general en efectivo. Rocket ahora espera que sus recursos existentes sean suficientes para financiar las operaciones en 2027, excluyendo cualquier producto potencial de la venta de cupones de revisión de prioridad que pueda seguir la aprobación de las terapias de la cartera de hematología.

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RP-A501 Fase 2 Descripción general del ensayo fundamental

El ensayo fundamental global, de un solo brazo, múltiple de la fase 2, evalúa la eficacia y la seguridad de RP-A501 en 12 pacientes con enfermedad de Danon, incluida una ejecución de seguridad pediatría (n = 2) y un nivel de dosis de 6.7 x 1013 GC/Kg/Kg/Kg.

  • Para respaldar la aprobación acelerada, el estudio evalúa la eficacia de RP-A501 medido por el punto final co-primario basado en biomarcadores que consiste en mejoras en la expresión de la proteína LAMP2, y las reducciones en la masa ventricular izquierda.
  • El punto final secundario clave es un cambio en la troponina. Los puntos finales secundarios adicionales incluyen péptidos natriuréticos, cuestionario de miocardiopatía de Kansas City, clase de la Asociación de Corazón de Nueva York, supervivencia libre de eventos a 24 meses y eventos de seguridad emergentes de tratamiento. Estos puntos finales podrían respaldar la aprobación total con un seguimiento a largo plazo.
  • Un estudio global de historia natural se ejecuta simultáneamente con el ensayo fundamental de fase 2.
  • La ejecución pediátrica se inscribió en dos pacientes de manera secuencial con un seguimiento mínimo de tres meses antes de la inscripción posterior. Además, se requiere que todos los pacientes inscritos en el ensayo tengan una carrera previa al tratamiento observacional de tres meses para permitir una evaluación de las trayectorias de troponina (y otros biomarcadores) para evaluar de manera óptima este punto final secundario clave.

    • Los detalles sobre el estudio de fase 2 se pueden encontrar en www.clinicaltrials.gov bajo el identificador NCT NCT06092034.

    sobre RP-A501

    RP-A501 es el producto de terapia génica de investigación de Rocket para el tratamiento de la enfermedad de Danon y la primera terapia génica para una condición cardiovascular para demostrar la seguridad y la eficacia en los estudios clínicos. La enfermedad de Danon es causada por mutaciones en el gen LAMP2.

    RP-A501 consiste en una capsida de serotipo 9 (AAV9) asociada a adeno recombinante que contiene una versión de tipo salvaje de longitud completa de la transgen LAMP2B humana (AAV9.Lamp2B) que, cuando se insertan en las mutaciones de las células cardíacas en las mutaciones endógenas en la lámpara endógena, tiene el potencial de la lámpara en el potencial, tiene el potencial de la lámpara endógenas, tiene el potencial de la lámpara en la lámpara endógenas, el potencial de la lámpara de la lámpara. función en su raíz. RP-A501 representa un tratamiento de dosis única y se administra como una infusión intravenosa. En estudios preclínicos y clínicos, se ha demostrado que AAV9.LAMP2B se dirige a las células cardíacas (cardiomiocitos) y administra el gen Funcional LAMP2B al tejido cardíaco, lo que finalmente conduce a una estructura cardíaca mejorada y una función en pacientes.

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    En 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos otorgó la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa, y la Agencia Médica Europea otorgó la elegibilidad de medicamentos prioritarios (Prime) a RP-A501.

    sobre la enfermedad de Danon

    La enfermedad de Danon es un trastorno heredado raro unido a X causado por mutaciones en el gen que codifica la proteína 2 de membrana asociada a lisosoma (LAMP-2), un importante mediador de la autofagia. Esto da como resultado la acumulación de autofagosomas y glucógeno, particularmente en el músculo cardíaco y otros tejidos, lo que finalmente conduce a la insuficiencia cardíaca, y para los pacientes masculinos, la muerte frecuente durante la adolescencia o la edad adulta temprana. Se estima que tiene una prevalencia de 15,000 a 30,000 pacientes en los EE. UU. Y Europa.

    La única opción de tratamiento disponible para la enfermedad de Danon es el trasplante cardíaco, que se asocia con complicaciones sustanciales y no se considera curativa, lo que representa la alta necesidad médica no satisfecha de pacientes con enfermedad de Danon.

    En 2023, Rocket obtuvo un código ICD-10 de los Centros para Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) para documentar a los pacientes con deficiencia de Lamp2 en la enfermedad de Danon.

    sobre Rocket Pharmaceuticals, inc.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) es una compañía de biotecnología de etapa tardía totalmente integrada que avanza una cartera sostenible de terapias genéticas de investigación diseñada para corregir la causa raíz de los trastornos complejos y raros. El innovador enfoque multiplataforma de Rocket nos permite diseñar la terapia génica óptima para cada indicación, creando opciones potencialmente transformadoras que permiten a las personas que viven con enfermedades raras devastadoras para experimentar una vida larga y completa. Programa de etapas tempranas en ensayos clínicos para la miocardiopatía aritmogénica PKP2 (ACM), una enfermedad de insuficiencia cardíaca potencialmente mortal que causa arritmias ventriculares y muerte cardíaca repentina, y un programa preclínico dirigido a Bag3 asociada a la cardiomiopatía dilatada (DCM), una condición de insuficiencia cardíaca que causa ventricles reclutados.

    La cartera de hematología lentiviral (LV) basada en vectores de Rocket consta de programas de etapa tardía para la anemia fanconi (FA), una enfermedad genética difícil de tratar que conduce a la falla de la médula ósea (BMF) y el cáncer potencialmente cáncer, deficiencia de adhesión de leucocitos (LAD-I), un trastorno de la vida de los pédintes de la vida de los pediátricos. La deficiencia fatal y de piruvato quinasa (PKD), un trastorno monogénico de los glóbulos rojos que da como resultado una mayor destrucción de glóbulos rojos y anemia suave a mortal.

    Declaración de advertencia sobre el cohete con respecto a las declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre las expectativas futuras de Rocket, los planes y las perspectivas que implican riesgos e incertidumbres, así como suposiciones que, si no se materializan o prueban incorrectas, podrían hacer que nuestros resultados sean diferidos de los expresados ​​o inyectados por las declaraciones de tan avanzadas. Hacemos tales declaraciones prospectivas de conformidad con las disposiciones de la puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995 y otras leyes federales de valores. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos contenidos en este lanzamiento son declaraciones prospectivas. No debe depender de estas declaraciones con visión de futuro, que a menudo incluyen palabras como "podrían", "creer", "esperar", "anticipar", "pretender", "plan", "dará", "estimar", "buscar", "voluntad", "puede", "sugerir" o similares, variaciones de tales términos o negativos de esos términos. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otros, declaraciones relacionadas con las expectativas de Rocket con respecto a la seguridad y la efectividad de los candidatos de productos que el cohete está desarrollando para tratar la anemia de Fanconi (FA), la adhesión de leucocitos-I deficiencia-I (LAD-I), la deficiencia de quinasa de piruvato (PKD), la enfermedad de Danon (DD) y otras enfermedades esperadas y los datos esperados y los datos de los datos de los datos de los stockets. clinical trials, the expected timing and outcome of Rocket’s regulatory interactions and planned submissions, including the timing and outcome of the FDA’s review of the additional CMC information that Rocket will provide in response to the FDA’s request, the safety, effectiveness and timing of pre-clinical studies and clinical trials, Rocket’s ability to establish key collaborations and vendor relationships for its product candidates, Rocket’s ability to develop sales and marketing Capacidades o celebrar acuerdos con terceros para vender y comercializar sus candidatos de productos, la capacidad de Rocket para expandir su canalización para dirigirse a indicaciones adicionales que son compatibles con sus tecnologías de terapia génica, la capacidad de Rocket para hacer la transición a una compañía farmacéutica comercial, y las expectativas de efectivo, los equivalentes de efectivo e inversiones serán suficientes para fundir a sus operaciones en 2027. Las declaraciones prospectivas son razonables, el cohete no puede garantizar tales resultados. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados por estas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, incluida, entre otros, la dependencia de Rocket de terceros para el desarrollo, fabricación, marketing, ventas y distribución de candidatos de productos, el resultado de litigios, gastos inesperados, actividades de los competidores de los competidores, la capacidad de los productos de los competidores, incluyen las decisiones de la competencia de los productos de los productos, el desarrollo de los productos de los productos de los productos. Los candidatos en, inscriben un número suficiente de pacientes en los estudios clínicos y completos con éxito, la integración de los nuevos miembros del equipo ejecutivo y la efectividad del equipo de liderazgo corporativo recién configurado, la capacidad de Rocket para adquirir negocios adicionales, formar alianzas estratégicas o crear empresas conjuntas y su capacidad para realizar el beneficio de tales adquisiciones, todas las empresas o las empresas conjuntas, la capacidad de Rocket para obtener y acumulaciones de accesorios y accesorios para acumulaciones y acumulaciones y su capacidad de accesorios y su capacidad de accesorios y accesorios y accesorios de productos y su capacidad de accesorios y acumulaciones de productos y su capacidad de accesorios y accesorios de los productos y su capacidad de accesorios y acumulaciones de los productos y su capacidad de accesorios y la capacidad de los productos de los productos y la capacidad. Defender con éxito contra reclamos de infracción de terceros imprevistos, así como aquellos riesgos discutidos más completamente en la sección titulada "Factores de riesgo" en el informe anual de Rocket sobre el Formulario 10-K para el año que terminó el 31 de diciembre de 2024, presentada el 27 de febrero de 2025 con la SEC y posteriores a la SEC con la SEC que incluye nuestros informes trimestrales en el Formulario 10-Q. En consecuencia, no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas. Todas esas declaraciones hablan solo a partir de la fecha realizada, y Rocket no tiene la obligación de actualizar o revisar públicamente cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otra manera.

    Fuente: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Al corriente : 2025-05-30 12:00

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