Rocket Pharmaceuticals fournit une mise à jour sur l'essai clinique de phase 2 de RP-A501 pour la maladie de Danon

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Cranbury, N.J .-- (Business Wire) - 27 mai 2025-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), une entreprise de biotechnologie en pleine étage intégrée faisant progresser un pipeline intégré de thérapies génétiques pour les maladies rares, a annoncé une mise à jour de RP-A501, son thérapie de gène étudiée pour la maladie Danon. L'essai pivot de phase 2 de RP-A501 a connu un événement indésirable grave inattendu (SAE). Le SAE a impliqué des complications cliniques liées à un syndrome de fuite capillaire. Rocket mène une analyse complète des causes profondes et reste en dialogue actif avec la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) et d'autres parties prenantes clés, l'accent étant actuel sur l'introduction récente d'un nouvel agent de suppression immunitaire à la régime de prétraitement qui avait été mise en œuvre pour atténuer l'activation du complément observé chez certains patients. Ce roman était spécifique au programme AAV9-Danon. Lors de l'apprentissage de l'événement initial, Rocket a volontairement interrompu le dosage davantage dans l'étude. Le 23 mai 2025, la FDA a mis une emprise clinique sur l'essai pour permettre une évaluation plus approfondie. La fusée est profondément attristée de signaler que ce patient est depuis décédé après une infection systémique aiguë.

Rocket travaille avec la FDA, le comité indépendant de surveillance de la sécurité des données, les enquêteurs cliniques et les experts scientifiques, et s'engage à assurer la sécurité de tous les patients de l'étude tout en reprenant l'essai aussi rapidement que possible. Bien que la prise clinique reste en place, l'entreprise n'est pas en mesure de fournir des conseils sur le calendrier prévu pour l'achèvement de l'essai de phase 2.

«Nous sommes brisés par cette perte et nous sommes pleinement engagés dans notre mission de développer des thérapies génétiques qui abordent la cause sous-jacente de maladies dévastatrices comme Danon. Rocket Pharmaceuticals.

Rocket étend nos plus profondes sympathies à la famille du patient, aux soignants et à l'équipe clinique de traitement. Rocket poursuit également sa collaboration de longue date avec la Fondation Danon, dont l'engagement envers la recherche, le plaidoyer et le soutien des patients reste intégral de faire progresser le domaine et d'améliorer les résultats pour les personnes touchées par la maladie de Danon.

Au 31 mars, 2025, Rocket avait des espèces, des équivalents en espèces et des investissements de 318,2 millions de dollars. La société privilégie les investissements dans sa plate-forme AAV tout en évaluant les moyens d'optimiser la valeur du reste du pipeline. Cela se traduira par une réduction des dépenses globales en espèces. Rocket s'attend désormais à ce que ses ressources existantes soient suffisantes pour financer les opérations en 2027, à l'exclusion de tout produit potentiel de la vente de bons d'examen prioritaires qui pourraient suivre l'approbation des thérapies du portefeuille d'hématologie.

RP-A501 Présentation de l'essai pivot de phase 2

L'essai pivot de phase 2 à bras monobloc global, évalue l'efficacité et la sécurité de RP-A501 chez 12 patients atteints de la maladie de Danon, y compris une sécurité pédiatrique (n = 2) et un niveau de dose de 6,7 x 1013 GC / kg.

  • Pour soutenir l'approbation accélérée, l'étude évalue l'efficacité de RP-A501 tel que mesuré par le point de terminaison du co-primaire basé sur les biomarqueurs consistant en des améliorations de l'expression de la protéine LAMP2, et les réductions de la masse ventriculaire gauche.
  • Le point final secondaire clé est le changement de troponine. Les critères d'évaluation secondaires supplémentaires incluent les peptides natriurétiques, le questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City, la classe de la New York Heart Association, la survie sans événement à 24 mois et les événements de sécurité émergents du traitement. Ces critères d'évaluation pourraient soutenir l'approbation complète avec un suivi à plus long terme.
  • Une étude mondiale d'histoire naturelle se déroule simultanément avec l'essai pivot de la phase 2.
  • Le run-in pédiatrique a inscrit deux patients de manière séquentielle avec un suivi minimum de trois mois avant le recrutement ultérieur. De plus, tous les patients inscrits à l'essai sont tenus d'avoir un rodage de prétraitement observationnel de trois mois pour permettre une évaluation des trajectoires de troponine (et d'autres biomarqueurs) pour évaluer de manière optimale ce critère de terminaison secondaire clé.

    • Les détails de l'étude de phase 2 peuvent être trouvés sur www.clinicaltrials.gov sous l'identifiant NCT NCT06092034.

    À propos de RP-A501

    Le

    RP-A501 est le produit de thérapie génique recherchée de Rocket pour le traitement de la maladie de Danon et la première thérapie génique pour une maladie cardiovasculaire pour démontrer l'innocuité et l'efficacité dans les études cliniques. La maladie de Danon est causée par des mutations dans le gène LAMP2.

    RP-A501 se compose d'une capside adéno-associée recombinant contenant une version de type sauvage pleine longueur du transgène de la LAMP2B humain (AAV9.lamp2b) qui, lorsqu'il est inséré dans les cellules cardiaques, à entendre des mutations de la lampe endogène, a été insérée en tant que carton fonction à sa racine. RP-A501 représente un traitement à dose unique et est administré comme une perfusion intraveineuse. Dans les études précliniques et cliniques, AAV9.LAMP2B s'est avéré cibler les cellules cardiaques (cardiomyocytes) et livrer le gène LAMP2B fonctionnel au tissu cardiaque, ce qui conduit finalement à une structure cardiaque et une fonction cardiaques améliorées chez les patients.

    En 2023, la U.S. Food and Drug Administration a accordé une désignation de thérapie avancée en médecine régénérative, et l'agence médicale européenne a accordé l'admissibilité aux médicaments prioritaires (Prime) à RP-A501.

    sur la maladie de Danon

    La maladie

    Danon est un trouble héréditaire rare lié à X provoqué par des mutations du gène codant pour la protéine membranaire associée au lysosome 2 (LAMP-2), un médiateur important de l'autophagie. Il en résulte une accumulation d'autophagosomes et de glycogène, en particulier dans les muscles cardiaques et d'autres tissus, ce qui entraîne finalement une insuffisance cardiaque, et pour les patients masculins, une mort fréquente pendant l'adolescence ou au début de l'âge adulte. On estime qu'il a une prévalence de 15 000 à 30 000 patients aux États-Unis et en Europe.

    La seule option de traitement disponible pour la maladie de Danon est la transplantation cardiaque, qui est associée à des complications substantielles et n'est pas considérée comme curative, ce qui représente le besoin médical élevé élevé de patients atteints de la maladie de Danon.

    .

    En 2023, Rocket a obtenu un code ICD-10 des Centers for Medicare et Medicaid Services (CMS) pour documenter les patients atteints de carence en LAMP2 dans la maladie de Danon.

    À propos de Rocket Pharmaceuticals, inc.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) est une entreprise de biotechnologie entièrement intégrée et à un stade avancé faisant progresser un pipeline durable de thérapies génétiques étudiantes conçues pour corriger la cause profonde de troubles complexes et rares. Rocket’s innovative multi-platform approach allows us to design the optimal gene therapy for each indication, creating potentially transformative options that enable people living with devastating rare diseases to experience long and full lives.

    Rocket’s adeno-associated viral (AAV) vector-based cardiovascular portfolio includes a late-stage program for Danon Disease, a devastating heart failure condition resulting in thickening of the heart, an early-stage Programme dans les essais cliniques pour la cardiomyopathie de PKP2-arythmogène (ACM), une insuffisance cardiaque potentiellement mortelle provoquant des arythmies ventriculaires et une mort cardiaque soudaine, et un programme préclinique ciblant la cardiomyopathie dilatée associée au sac (DCM), une condition de rupture cardiaque qui provoque des ventriques élargis.

    Le portefeuille d'hématologie Venviral (LV)

    Lenviral (LV) est constitué de programmes à un stade avancé pour l'anémie Fanconi (FA), une maladie génétique difficile à traiter, qui conduit à une défaillance de la moelle osseuse (BMF) et potentiellement contre le cancer Fréquemment fatal et carence en pyruvate kinase (PKD), un trouble monogénique des globules rouges entraînant une destruction accrue des cellules rouges et une anémie légère à la vie.

    Pour plus d'informations sur la fusée, veuillez visiter www.rocketpharma.com et suivre nous sur LinkedIn, YouTube et X.

    Énoncé de mise en garde des fusées concernant les déclarations prospectives

    Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant les attentes, les plans et les prospects de Rocket, ainsi que les hypothèses de Rocket selon lesquelles, s'ils ne se matérialisent ou ne prouvent pas de tels états à faire. Nous faisons de telles déclarations prospectives conformément aux dispositions de la réforme des titres de sécurité des valeurs litiges privées et à d'autres lois fédérales sur les valeurs mobilières. Toutes les déclarations autres que les déclarations des faits historiques contenues dans ce communiqué sont des déclarations prospectives. Vous ne devez pas se fier à ces déclarations prospectives, qui incluent souvent des mots tels que «pourraient», «croient», «attendez», «anticipent», «l'intention», «plan», «donnera», «estime», «recherche», «volonté», «peut», «suggèrent» ou des termes similaires, des variations de ces termes ou du négatif de ces termes. Ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter clinical trials, the expected timing and outcome of Rocket’s regulatory interactions and planned submissions, including the timing and outcome of the FDA’s review of the additional CMC information that Rocket will provide in response to the FDA’s request, the safety, effectiveness and timing of pre-clinical studies and clinical trials, Rocket’s ability to establish key collaborations and vendor relationships for its product candidates, Rocket’s ability to develop sales and marketing Capacités ou conclure des accords avec des tiers pour vendre et commercialiser ses produits candidats, la capacité de Rocket à étendre son pipeline pour cibler des indications supplémentaires compatibles avec ses technologies de thérapie génique, la capacité de Rocket à passer à une société de pharmaceutique commerciale, et Rocket s'attend à ce que ses espèces, bien que les équivalents et les investissements ne soient suffisants pour des fonds vers l'avant-fonctionnement en 2027. Les déclarations sont raisonnables, la fusée ne peut garantir de tels résultats. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment, sans limitation, la dépendance de Rocket à l'égard des tiers pour le développement, la fabrication, la commercialisation, les ventes et la distribution de produits candidats, le résultat du litige, Les candidats dans, inscrivent un nombre suffisant de patients dans les études cliniques et avec succès, l'intégration des nouveaux membres de l'équipe de direction et l'efficacité de l'équipe de leadership d'entreprise nouvellement configurée, la capacité de Rocket à acquérir des entreprises supplémentaires, forment des alliances stratégiques ou de créer une coentreprise et sa capacité à obtenir et à apporter des brevets, à la capacité de la possibilité d'obtenir des brevets et de faire en sorte que les couvertures de produits de la possibilité, et à la possibilité d'obtenir des brevets et de faire en sorte que les risques de product Défendre contre les réclamations contre les précursions tierces imprévues, ainsi que les risques plus entièrement discutés dans la section intitulée «Facteurs de risque» dans le rapport annuel de Rocket sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024, déposé le 27 février 2025 auprès de la SEC et des dépôts suivants auprès de la SEC, y compris nos rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q. En conséquence, vous ne devez pas s'appuyer excessivement à ces déclarations prospectives. Toutes ces déclarations ne parlent qu'à la date faite, et Rocket ne tente aucune obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement toutes les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, événements futurs ou autres.

    Source: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Publié : 2025-05-30 12:00

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