Rocket Pharmaceuticals memberikan pembaruan pada uji klinis fase 2 RP-A501 untuk Penyakit Danon

Ikuti Drugslib di

Cranbury, N.J.-- (Kawat Bisnis)-27 Mei 2025-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), sebuah perusahaan bioteknologi yang terintegrasi untuk Petual yang Terpadu untuk Penyakit Gene. Percobaan penting fase 2 RP-A501 mengalami efek samping serius yang tidak terduga (SAE). SAE melibatkan komplikasi klinis terkait dengan sindrom kebocoran kapiler. Rocket melakukan analisis akar penyebab yang komprehensif dan tetap dalam dialog aktif dengan Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) dan pemangku kepentingan utama lainnya, dengan fokus saat ini pada pengenalan baru-baru ini dari agen penindasan kekebalan baru ke rejimen pra-perawatan yang telah dilaksanakan untuk mengurangi aktivasi komplemen yang diamati pada beberapa pasien. Agen baru ini khusus untuk program AAV9-Danon. Setelah mengetahui peristiwa awal, Rocket secara sukarela berhenti dosis lebih lanjut dalam penelitian ini. Pada 23 Mei 2025, FDA menempatkan penahanan klinis pada uji coba untuk memungkinkan evaluasi lebih lanjut. Rocket sangat sedih melaporkan bahwa pasien ini telah meninggal setelah infeksi sistemik akut.

Rocket bekerja dengan FDA, Komite Pemantauan Keselamatan Data Independen, peneliti klinis, dan pakar ilmiah, dan berkomitmen untuk memastikan keamanan semua pasien studi sambil melanjutkan uji coba secepat mungkin. Sementara penahanan klinis tetap ada, perusahaan tidak dapat memberikan panduan tentang waktu yang diantisipasi untuk penyelesaian uji coba fase 2.

“Kami patah hati dengan kehilangan ini dan berkomitmen penuh untuk misi kami untuk mengembangkan terapi gen yang membahas tentang Pasien yang mendasari,” kata -keluarga yang mendasari. Petugas Farmasi Roket.

Rocket memperluas simpati terdalam kami kepada keluarga pasien, pengasuh, dan tim klinis yang merawat. Rocket juga melanjutkan kolaborasi yang sudah berlangsung lama dengan Danon Foundation, yang komitmennya untuk penelitian, advokasi, dan dukungan pasien tetap integral untuk memajukan lapangan dan meningkatkan hasil bagi individu yang terkena penyakit Danon.

Pada tanggal 31 Maret 2025, Rocket memiliki uang tunai, setara tunai, dan investasi $ 318,2 juta. Perusahaan memprioritaskan investasi dalam platform AAV sambil menilai cara untuk mengoptimalkan nilai untuk sisa pipa. Ini akan diterjemahkan menjadi pengurangan pengeluaran uang tunai secara keseluruhan. Rocket sekarang mengharapkan sumber daya yang ada akan cukup untuk mendanai operasi hingga 2027, tidak termasuk hasil potensial dari penjualan voucher tinjauan prioritas yang dapat mengikuti persetujuan terapi dari portofolio hematologi.

RP-A501 Fase 2 Tinjauan uji coba Pivotal

Uji penting global, lengan tunggal, multi-pusat fase 2 pivotal mengevaluasi kemanjuran dan keamanan RP-A501 pada 12 pasien dengan penyakit Dose, termasuk lion3. Persetujuan yang dipercepat, penelitian ini menilai kemanjuran RP-A501 yang diukur oleh titik akhir primer berbasis biomarker yang terdiri dari peningkatan ekspresi protein LAMP2, dan pengurangan massa ventrikel kiri.

  • Titik akhir sekunder utama adalah perubahan troponin. Titik akhir tambahan tambahan termasuk peptida natriuretik, kuesioner kardiomiopati Kansas City, kelas Asosiasi Jantung New York, kelangsungan hidup bebas acara hingga 24 bulan dan pengobatan kejadian keselamatan yang muncul. Titik akhir ini dapat mendukung persetujuan penuh dengan tindak lanjut jangka panjang.
  • Sebuah studi sejarah alam global berjalan bersamaan dengan uji coba penting fase 2.
  • Run-in anak mendaftarkan dua pasien secara berurutan dengan tindak lanjut tiga bulan minimum sebelum pendaftaran berikutnya. Selain itu, semua pasien yang terdaftar dalam uji coba diperlukan untuk memiliki run-in pra-perawatan pengamatan tiga bulan untuk memungkinkan penilaian lintasan troponin (dan biomarker lainnya) untuk secara optimal menilai titik akhir sekunder utama ini.

    • Rincian tentang studi fase 2 dapat ditemukan di www.clinicaltrials.gov di bawah pengidentifikasi NCT NCT06092034.

    tentang RP-A501

    RP-A501 adalah produk terapi gen investigasi Rocket untuk pengobatan penyakit Danon dan terapi gen pertama untuk kondisi kardiovaskular untuk menunjukkan keamanan dan kemanjuran dalam studi klinis. Penyakit Danon disebabkan oleh mutasi pada gen LAMP2.

    RP-A501 terdiri dari serotipe adeno serotipe 9 (AAV9) rekombinan yang mengandung capsid panjang-panjang, vutasi lampen-geneak yang lebih panjang. RP-A501 mewakili pengobatan dosis tunggal dan diberikan sebagai infus intravena. Dalam studi praklinis dan klinis, AAV9.LAMP2B telah terbukti menargetkan sel -sel jantung (kardiomiosit) dan memberikan gen LAMP2B fungsional ke jaringan jantung, yang pada akhirnya mengarah pada peningkatan struktur dan fungsi jantung pada pasien.

    Pada tahun 2023, Administrasi Makanan dan Obat-obatan A.S. memberikan obat regeneratif penunjukan terapi lanjutan, dan Badan Medis Eropa memberikan kelayakan obat-obatan prioritas (prime) untuk RP-A501.

    tentang penyakit Danon

    Penyakit Danon adalah kelainan bawaan terkait-X yang jarang disebabkan oleh mutasi pada gen yang mengkode protein membran 2-terkait lisosom 2 (LAMP-2), mediator penting autophagy. Hal ini menghasilkan akumulasi autophagosom dan glikogen, terutama pada otot jantung dan jaringan lain, yang pada akhirnya menyebabkan gagal jantung, dan untuk pasien pria, sering mati selama masa remaja atau dewasa awal. Diperkirakan memiliki prevalensi 15.000 hingga 30.000 pasien di AS dan Eropa.

    Satu -satunya pilihan pengobatan yang tersedia untuk penyakit Danon adalah transplantasi jantung, yang terkait dengan komplikasi substansial dan tidak dianggap kuratif, mewakili kebutuhan medis yang tidak terpenuhi untuk pasien dengan penyakit Danon.

    Pada tahun 2023, Rocket mengamankan kode ICD-10 dari Pusat Layanan Medicare dan Medicaid (CMS) untuk mendokumentasikan pasien dengan kekurangan LAMP2 pada penyakit Danon.

    tentang roket Pharmaceuticals, Inc.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) adalah perusahaan bioteknologi tahap akhir yang terintegrasi sepenuhnya memajukan pipa berkelanjutan terapi genetik investigasi yang dirancang untuk memperbaiki akar penyebab gangguan kompleks dan langka. Pendekatan multi-platform inovatif Rocket memungkinkan kita untuk merancang terapi gen yang optimal untuk setiap indikasi, menciptakan opsi yang berpotensi transformatif yang memungkinkan orang yang hidup dengan penyakit langka yang menghancurkan untuk mengalami kehidupan yang panjang dan penuh.

    Roket yang dipamerkan oleh kawan-kadar virus (AAV) yang dipamerkan dengan kondisasi portofolio kardi yang dipamerkan dengan kondisonik yang dipamerkan dengan kondisonik, mencakup portofolio virus yang dipamerkan dengan kondisonik, mencakup portofolio virus yang dipamerkan dengan kondisonik, mencakup portofolio kardi yang dipamerkan dengan kondisonik. Program dalam uji klinis untuk kardiomiopati PKP2-arrhythmogenic (ACM), penyakit gagal jantung yang mengancam jiwa yang menyebabkan aritmia ventrikel dan kematian jantung mendadak, dan program pra-klinis yang menargetkan ventrik bilah yang terkait.

    Portofolio hematologi berbasis lentiviral (LV) roket terdiri dari program tahap akhir untuk fanconi anemia (FA), penyakit genetik yang sulit diobati yang menyebabkan kegagalan sumsum tulang (BMF) dan kanker yang berpotensi terjadi pada leukuksi yang menyebabkan defisiensi adhesi leukat-I (LAD-I), sebuah pedationik yang mengalami kerajaan leukat-Genetik (LAD-I), sebuah pedationik yang mengalami kerajaan leukukir-I (LAD-I), sebuah pedatiatik yang lebih sering terjadi pada genetika leukat-I (LAD-I). Fatal, dan defisiensi kinase piruvat (PKD), gangguan sel darah merah monogenik yang mengakibatkan peningkatan kerusakan sel merah dan anemia ringan hingga yang mengancam jiwa.

    Untuk informasi lebih lanjut tentang roket, silakan kunjungi www.rocketpharma.com dan ikuti kami di LinkedIn, YouTube, dan x/p>

    Pernyataan PERHATIAN ROKET tentang pernyataan berwawasan ke depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan mengenai ekspektasi, rencana dan prospek roket di masa depan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang diterapkan oleh mereka, serta berbagai hal yang dapat dikeringkan oleh mereka, serta dengan alasan yang dapat dikeringkan oleh mereka, jika mereka tidak mengesankan. Kami membuat pernyataan berwawasan ke depan berdasarkan ketentuan pelabuhan yang aman dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995 dan undang-undang sekuritas federal lainnya. Semua pernyataan selain pernyataan fakta historis yang terkandung dalam rilis ini adalah pernyataan berwawasan ke depan. Anda tidak boleh menempatkan ketergantungan pada pernyataan berwawasan ke depan ini, yang sering mencakup kata-kata seperti "bisa," "percaya," "harapkan," "mengantisipasi," "bermaksud," "rencana," "akan memberi," "perkiraan," "mencari," "akan," "mungkin," "sarankan" atau istilah serupa, variasi istilah tersebut atau negatif dari istilah-istilah tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan ini termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pernyataan mengenai harapan Rocket mengenai keamanan dan efektivitas kandidat produk yang dikembangkan Rocket untuk mengobati anemia fanconi (FA), Data Leukocyte (PKD) yang diharapkan, dan DD Lainnya, dan DD DOCEON, DD DOCONCE, PKD (LAD-I), PKD), PKD), PKD DOKENSION DAN I yang diharapkan, dan DD DOKENSION (LAD-I), PKD), DD DOKENSI PERKADI, DEKOCE, DECE. Uji klinis, waktu yang diharapkan dan hasil dari interaksi peraturan Rocket dan pengiriman yang direncanakan, termasuk waktu dan hasil dari tinjauan FDA tentang informasi CMC tambahan yang akan diberikan oleh Rocket sebagai tanggapan terhadap permintaan FDA, pengembang dan waktu pemasaran untuk studi pra-klinis dan uji klinisnya, kemampuan roket untuk membangun rocket untuk melakukan rocket, dan waktu. atau menandatangani perjanjian dengan pihak ketiga untuk menjual dan memasarkan kandidat produknya, kemampuan Rocket untuk memperluas pipa untuk menargetkan indikasi tambahan yang kompatibel dengan teknologi terapi gennya, ekspektasi roket yang terjadi pada perusahaan, dan investasinya, dan investasi, dan investasi yang cukup, dan investasi yang cukup, dan investasinya akan cukup dengan dana ke dalam 202. Wajar, roket tidak dapat menjamin hasil seperti itu. Hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan ini sebagai akibat dari berbagai faktor penting, termasuk, tanpa batasan, ketergantungan Rocket pada pihak ketiga untuk pengembangan, pembuatan, pemasaran, penjualan dan distribusi kandidat produk, hasil litigasi, pengembangan produk yang tidak terduga, rocket, kegiatan-kegiatan yang berkompetisi dengan litigasi dan pengembangan produk yang bersaing, termasuk pengambilan litigasi tentang waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan waktu yang bersaing dengan timing tentang waktu yang bersaing kandidat menjadi, mendaftarkan sejumlah besar pasien ke dalam, dan berhasil menyelesaikan, studi klinis, integrasi anggota tim eksekutif baru dan efektivitas tim kepemimpinan perusahaan yang baru dikonfigurasi, kemampuan Rocket untuk memperoleh bisnis tambahan, membentuk aliansi strategis, dan menciptakan usaha patungan dan kemampuannya untuk mewujudkan manfaat dari perolehan perolehan, alliances atau usaha patungannya, kemampuan bersama -sama, kemampuan bersama -sama, kemampuan rocken untuk merealisasikan perolehan seperti akuisisi, alliances atau venture -nya untuk mewujud Pertahanan terhadap klaim pelanggaran pihak ketiga yang tidak terduga, serta risiko-risiko yang lebih sepenuhnya dibahas di bagian yang berjudul "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan Rocket pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024, diajukan 27 Februari 2025 dengan Sec dan pengajuan berikutnya dengan SEC termasuk laporan kuartal kami pada Form 10-Q. Dengan demikian, Anda tidak boleh menempatkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan berwawasan ke depan ini. Semua pernyataan semacam itu hanya berbicara pada tanggal yang dibuat, dan Rocket tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi secara publik pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai hasil dari informasi baru, acara mendatang atau lainnya.

    Sumber: Farmasi Rocket, Inc.

    Diposting : 2025-05-30 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer