Rocket Pharmaceuticals fornisce aggiornamenti sullo studio clinico di fase 2 di RP-A501 per la malattia di Danon

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Cranbury, N.J .-- (Business Wire)-27 maggio 2025-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), una società biotecnologica in fase avanzata completamente integrata, che ha fatto avanzare una tubazione integrata di terapie genetiche per le malattie rare. Lo studio fondamentale di fase 2 di RP-A501 ha registrato un evento avverso grave inaspettato (SAE). La SAE ha coinvolto complicanze cliniche relative a una sindrome di perdita capillare. Rocket sta conducendo un'analisi completa della causa principale e rimane in dialogo attivo con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e altre parti interessate chiave, con l'attuale attenzione alla recente introduzione di un nuovo agente di soppressione immunitaria al regime di pre-trattamento che era stato implementato per mitigare l'attivazione del complemento osservata in alcuni pazienti. Questo nuovo agente era specifico per il programma AAV9-Danon. Dopo aver appreso l'evento iniziale, Rocket ha volontariamente messo in pausa un ulteriore dosaggio nello studio. Il 23 maggio 2025, la FDA ha posto una presa clinica sulla sperimentazione per consentire un'ulteriore valutazione. Rocket è profondamente rattristato riferire che da allora questo paziente è morto dopo un'infezione sistemica acuta.

Rocket sta lavorando con la FDA, il comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati indipendente, gli investigatori clinici ed esperti scientifici e si impegna a garantire la sicurezza di tutti i pazienti in studio riprendendo lo studio nel modo più rapido possibile. Mentre la sospensione clinica rimane in vigore, la società non è in grado di fornire indicazioni sui tempi previsti per il completamento della sperimentazione di fase 2.

"Siamo straziati per questa perdita e siamo pienamente impegnati nella nostra missione di sviluppare terapie geniche che si rivolgono alla causa sottostante delle malattie devastanti come Danon. Siamo immensamente grati di pazienti che hanno partecipato a queste importanti ricerche", hanno detto Gaurav a causa di M.D. Rocket Pharmaceuticals.

Rocket estende le nostre più profonde simpatie alla famiglia del paziente, ai caregiver e al team clinico curante. Rocket continua inoltre la sua collaborazione di lunga data con la Fondazione Danon, il cui impegno per la ricerca, la difesa e il supporto dei pazienti rimane parte integrante del progresso del campo e migliorare i risultati per le persone colpite dalla malattia di Danon.

dal 31 marzo 2025, Rocket aveva denaro, equivalenti in contanti e investimenti di $ 318,2 milioni. La società sta dando la priorità agli investimenti nella sua piattaforma AAV valutando i modi per ottimizzare il valore per il resto della pipeline. Ciò si tradurrà in una riduzione della spesa in contanti complessiva. Rocket ora prevede che le sue risorse esistenti saranno sufficienti per finanziare le operazioni nel 2027, escluso qualsiasi potenziale ricavato dalla vendita di buoni di revisione prioritaria che potrebbero seguire l'approvazione delle terapie dal portafoglio di ematologia.

RP-A501 Panoramica di studio fondamentale di fase 2

Lo studio fondamentale globale, a braccio singolo, multicentrico di fase 2 valuta l'efficacia e la sicurezza di RP-A501 in 12 pazienti con malattia di Danon, incluso un run-in per la sicurezza pediatrica (n = 2) e un livello di dose di 6,7 x13 GC/GC.

  • Per supportare l'approvazione accelerata, lo studio valuta l'efficacia di RP-A501 misurata dall'endpoint co-primario a base di biomarcatori costituiti da miglioramenti nell'espressione della proteina LAMP2 e riduzioni della massa ventricolare sinistra.
  • L'endpoint secondario chiave è il cambiamento nella troponina. Ulteriori endpoint secondari includono peptidi natriuretici, questionario di cardiomiopatia di Kansas City, classe Associazione del cuore di New York, sopravvivenza libera da eventi a 24 mesi e eventi di sicurezza emergenti. Questi endpoint potrebbero supportare la piena approvazione con il follow-up a lungo termine.
  • Uno studio globale di storia naturale è in esecuzione contemporaneamente allo studio fondamentale di fase 2.
  • Il run-in pediatrico ha arruolato due pazienti in modo sequenziale con un follow-up minimo di tre mesi prima della successiva arruolamento. Inoltre, tutti i pazienti arruolati nello studio devono avere un corso di pretrattamento osservativo di tre mesi per consentire una valutazione delle traiettorie di troponina (e altri biomarcatori) per valutare in modo ottimale questo endpoint secondario chiave.

    • I dettagli sullo studio di Fase 2 sono disponibili all'indirizzo www.clinicaltrials.gov nell'identificatore NCT NCT06092034.

    Informazioni su RP-A501

    RP-A501 è il prodotto di terapia genica investigativa di Rocket per il trattamento della malattia di Danon e la prima terapia genica per una condizione cardiovascolare per dimostrare la sicurezza e l'efficacia negli studi clinici. La malattia di Danon è causata da mutazioni nel gene LAMP2.

    RP-A501 è costituito da un sierotipo 9 associato ad adeno-associato ricombinante (AAV9) Capside contenente una versione di endogeni di Lampa a poppa, che ha inserito in una versione di endogeni, ha un potenziale di endogeni, il potenziale di endogeni, il potenziale di endogeni, il potenziale di endogeni, il potenziale di endogeni, il potenziale di sosta, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, ha il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposo, il potenziale di riposta funzione alla radice. RP-A501 rappresenta un trattamento a dose singola e viene somministrato come infusione endovenosa. In studi preclinici e clinici, AAV9.LAMP2B ha dimostrato di colpire le cellule cardiache (cardiomiociti) e consegnare il gene lampada funzionale2b al tessuto cardiaco, che alla fine porta a una migliore struttura e funzione cardiaca nei pazienti.

    Nel 2023, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso la designazione avanzata della medicina rigenerativa e l'agenzia medica europea ha concesso l'ammissibilità per i medicinali prioritari (Prime) a RP-A501.

    sulla malattia di Danon

    La malattia di Danon è un raro disturbo ereditario legato all'X causato da mutazioni nel gene che codifica la proteina 2 della membrana associata al lisosoma (LAMP-2), un importante mediatore dell'autofagia. Ciò si traduce nell'accumulo di autofagosomi e glicogeno, in particolare nel muscolo cardiaco e in altri tessuti, che alla fine portano a insufficienza cardiaca e per i pazienti maschi, la morte frequente durante l'adolescenza o l'età adulta. Si stima che abbia una prevalenza di 15.000 a 30.000 pazienti negli Stati Uniti e in Europa.

    L'unica opzione di trattamento disponibile per la malattia di Danon è il trapianto cardiaco, che è associato a complicanze sostanziali e non è considerata curativa, che rappresenta l'elevata necessità medica insoddisfatta dei pazienti con malattia danone.

    Nel 2023, Rocket ha ottenuto un codice ICD-10 dai Centri per i servizi Medicare e Medicaid (CMS) per documentare i pazienti con deficit Lamp2 nella malattia di Danon.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) è una società biotecnologica in fase avanzata completamente integrata che fa avanzare una pipeline sostenibile di terapie genetiche studiate progettate per correggere la causa principale di disturbi complessi e rari. Rocket’s innovative multi-platform approach allows us to design the optimal gene therapy for each indication, creating potentially transformative options that enable people living with devastating rare diseases to experience long and full lives.

    Rocket’s adeno-associated viral (AAV) vector-based cardiovascular portfolio includes a late-stage program for Danon Disease, a devastating heart failure condition resulting in thickening of the heart, an early-stage Programma negli studi clinici per cardiomiopatia aritmogenica PKP2 (ACM), una malattia di insufficienza cardiaca potenzialmente letale che causa aritmie ventricolari e morte cardiaca improvvisa e un programma pre-clinico mirato alla cardiomiopatia dilatata associata a Bag3 (DCM), una condizione di insufficienza cardiaca che provoca ventoniche allargate.

    Rocket’s lentiviral (LV) vector-based hematology portfolio consists of late-stage programs for Fanconi Anemia (FA), a difficult-to-treat genetic disease that leads to bone marrow failure (BMF) and potentially cancer, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), a severe pediatric genetic disorder that causes recurrent and life-threatening infections which are frequently Carenza fatale e piruvato chinasi (PKD), un disturbo monogenico dei globuli rossi che si traduce in una maggiore distruzione dei globuli rossi e dall'annemia da lieve a letale.

    Dichiarazione cautelativa sulle dichiarazioni lungimiranti

    Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali riguardanti le aspettative, i piani e le prospettive futuri del razzo di Rocket che coinvolgono i rischi e le incertezze, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi, nonché le ipotesi previste. Facciamo tali dichiarazioni lungimiranti ai sensi delle disposizioni di Safe Harbor del Private Securities Reform Act del 1995 e di altre leggi federali sui titoli. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni dei fatti storici contenuti in questa versione sono dichiarazioni previsionali. Non dovresti fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali, che spesso includono parole come "potrebbero", "credi", "aspettate", "anticipate", "intendere", "piano", "darà", "stima", "cerca", "volontà", "può", "suggerire" o termini simili, variazioni di tali termini o negativi di questi termini. Queste dichiarazioni lungimiranti includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni relative alle aspettative di Rocket in merito alla sicurezza e all'efficacia dei candidati al prodotto che Rocket si sta sviluppando per trattare l'anemia di Fanconi (FA), la carenza di adesione dei leucociti, il lettura dei dati previsti e le letture dei dati di RAD-I) clinical trials, the expected timing and outcome of Rocket’s regulatory interactions and planned submissions, including the timing and outcome of the FDA’s review of the additional CMC information that Rocket will provide in response to the FDA’s request, the safety, effectiveness and timing of pre-clinical studies and clinical trials, Rocket’s ability to establish key collaborations and vendor relationships for its product candidates, Rocket’s ability to develop sales and marketing capabilities or enter into agreements with third parties to sell and market its product candidates, Rocket’s ability to expand its pipeline to target additional indications that are compatible with its gene therapy technologies, Rocket’s ability to transition to a commercial stage pharmaceutical company, and Rocket’s expectation that its cash, cash equivalents and investments will be sufficient to funds its operations into 2027. Although Rocket believes that the expectations reflected in the forward-looking Le dichiarazioni sono ragionevoli, il razzo non può garantire tali risultati. I risultati effettivi possono differire materialmente da quelli indicati da queste dichiarazioni lungimiranti a seguito di vari fattori importanti, tra cui, a titolo esemplificativo, dipendenza da razzo a terzi per lo sviluppo, la produzione, il marketing, le vendite e la distribuzione dei candidati al prodotto, il risultato di contenziosi, la capacità di scrupolture, le spese di scrupoli, le spese di scrupolture, le spese di scrupoli, le spese di scoglione, le spese di scoglione, le spese di scoglione, le spese di scoglione, le spese di scoglione, le spese di scoglione, le spese di scoglioni di Rocket. candidates into, enroll a sufficient number of patients into, and successfully complete, clinical studies, the integration of new executive team members and the effectiveness of the newly configured corporate leadership team, Rocket’s ability to acquire additional businesses, form strategic alliances or create joint ventures and its ability to realize the benefit of such acquisitions, alliances or joint ventures, Rocket’s ability to obtain and enforce patents to protect its product candidates, and its ability to successfully Difendi da affermazioni impreviste di violazione di terze parti, nonché tali rischi più completamente discussi nella sezione intitolato "Fattori di rischio" nella relazione annuale di Rocket sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2024, depositato il 27 febbraio 2025 con la SEC e i successivi documenti con la SEC compresi i nostri rapporti trimestrale sul modulo 10-Q. Di conseguenza, non dovresti fare indebita affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Tutte queste dichiarazioni parlano solo alla data fatta e Rocket non ha alcun obbligo di aggiornare o rivedere pubblicamente eventuali dichiarazioni previsionali, a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

    Fonte: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Pubblicato : 2025-05-30 12:00

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