Rocket Pharmaceuticalsは、ダノン病のRP-A501のフェーズ2臨床試験の最新情報を提供します
ロケットは、独立したデータ安全監視委員会、臨床調査員、および科学専門家であるFDAと協力しており、試験を可能な限り迅速に再開しながら、すべての研究患者の安全性を確保することに取り組んでいます。臨床保持は継続されていますが、同社はフェーズ2試験の完了の予想タイミングに関するガイダンスを提供することができません。 Rocket Pharmaceuticals。
ロケットは、患者の家族、介護者、治療臨床チームに最も深い同情を拡大します。ロケットはまた、ダノン財団との長年のコラボレーションを継続しており、その研究、擁護、患者の支援へのコミットメントは、ダノン病の影響を受けた個人のフィールドの前進と改善に依然として不可欠です。同社は、パイプラインの残りの価値を最適化する方法を評価しながら、AAVプラットフォームへの投資を優先しています。これは、全体的な現金支出の削減につながります。 Rocketは、既存のリソースが2027年までの運用に資金を提供するのに十分であると予想しています。これは、血液学ポートフォリオからの治療法の承認に従うことができる優先レビューバウチャーの販売からの潜在的な収益を除きます。
RP-A501フェーズ2ピボットトライアルの概要
グローバル、シングルアーム、マルチセンターフェーズ2ピボータルトライアルは、ダノン病の12人の患者におけるRP-A501の有効性と安全性を評価します。
フェーズ2の研究の詳細は、NCT識別子NCT06092034の下のwww.clinicaltrials.govにあります。
RP-A501は、臨床研究における安全性と有効性を実証するための心血管疾患のための最初の遺伝子治療のためのロケットの治療薬であり、ダノン病の治療と心血管症の最初の遺伝子治療です。ダノン病は、LAMP2遺伝子の変異によって引き起こされます。ルートで機能します。 RP-A501は単一用量治療を表し、静脈内注入として投与されます。前臨床研究および臨床研究では、AAV9.LAMP2Bは心臓細胞（心筋細胞）を標的とし、機能性LAMP2B遺伝子を心臓組織に供給することが示されています。これにより、最終的には患者の心臓構造と機能が改善されます。 2023年、米国食品医薬品局は再生医療の高度な治療の指定を認め、欧州医療機関はRP-A501に優先医薬品（PRIME）の適格性を認めました。 ダノン疾患は、オートファジーの重要なメディエーターであるリソソーム関連膜タンパク質2（LAMP-2）をコードする遺伝子の変異によって引き起こされるまれなX結合遺伝障害です。これにより、特に心筋やその他の組織におけるオートファゴソームとグリコーゲンが蓄積し、最終的に心不全につながり、男性患者にとって、青年期または成人期の頻繁な死亡が生じます。米国とヨーロッパでは15,000〜30,000人の患者の有病率があると推定されています。 ダノン病の唯一の利用可能な治療法は心臓移植であり、これはかなりの合併症に関連しており、治癒的とは見なされず、ダノン疾患患者の満たされていない医学的ニーズを表しています。 2023年、ロケットは、メディケアおよびメディケイドサービスセンター（CMS）からICD-10コードを確保し、ダノン病のLAMP2欠乏症の患者を記録しました。 Rocket Pharmaceuticals、Inc。（NASDAQ：RCKT）は、複雑でまれな障害の根本原因を修正するために設計された研究遺伝療法の持続可能なパイプラインを前進させる完全に統合された後期バイオテクノロジー企業です。 Rocketの革新的なマルチプラットフォームアプローチにより、各兆候に対して最適な遺伝子治療を設計することができ、壊滅的な希少疾患を備えた生活が長生きできるようにする潜在的に変革的なオプションを作成できます。 PKP2-腐動性心筋症（ACM）の臨床試験における初期段階プログラム、心室性不整脈と突然の心臓死を引き起こす生命を脅かす心不全疾患、およびBAG3関連の拡張性心筋症（DCM）を標的とする前臨床プログラム（DCM）、心不全を原因とする。 ロケットのレンチウイルス（LV）ベクターベースの血液学ポートフォリオは、ファンコニ貧血（FA）の後期段階プログラムで構成されています。頻繁に致命的で、ピルビン酸キナーゼ欠乏症（PKD）、赤血球破壊の増加と軽度から生命を脅かす貧血を引き起こす単一遺伝子の赤血球障害。 将来の見通しに関する記述に関するロケットの注意声明 私たちは、1995年の民間証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法の安全な港湾条項に基づいて、このような将来の見通しに関する記述を作成します。このリリースに含まれる歴史的事実の声明以外のすべての声明は、将来の見通しに関する記述です。これらの将来の見通しに関する記述に依存しないでください。これには、「できる」、「信じる」、「期待」、「予想」、「意図」、「計画」、「見積もり」、「意志」、「意志」、「5月」、「提案」、同様の用語、そのような用語のバリエーション、またはそれらの用語の否定的な言葉などの単語が含まれます。これらの将来の見通しに関する記述には、ロケットがファンコニ貧血（FA）を治療するために発達している製品候補の安全性と有効性に関するロケットの期待に関する声明が含まれますが、これに限定されないものは、これに限定されませんが、これに限定されません。 Rocketの規制相互作用の予想されるタイミングと結果の予想されるタイミングと結果、FDAがFDAの要求に応じて提供する追加のCMC情報のFDAのレビューのタイミングと結果、安全性、有効性、タイミングのタイミング、前臨床研究、臨床試験の臨床的コラボレーションと臨床的コラボレーションの能力を築くための臨床的存在能力を確立するための臨床的能力を築くための臨床能力を築くための臨床的能力を築くための追加のCMC情報のレビューを含む、計画された提出物製品候補者の販売と販売のために第三者と契約を結ぶ能力、ロケットのパイプラインを拡張して遺伝子治療技術と互換性のある追加の適応をターゲットにする能力、ロケットの商業舞台医薬品会社に移行するロケットの能力、および現金、現金に相当するもの、投資が投資されていますが、投資は2027に依存していることを期待することを期待するロケットの能力を標的とする能力。声明は合理的であり、ロケットはそのような結果を保証することはできません。実際の結果は、製品候補の開発、製造、マーケティング、販売、流通のための第三者へのロケットの依存、訴訟の結果、予期しない支出、ロケットの競合他社の活動のための第三者への第三者への依存に限定されていない、これらの将来の見通しに関する記述によって示された結果とは大きく異なる場合があります。十分な数の患者を登録し、臨床研究に登録し、新しいエグゼクティブチームメンバーの統合、新たに構成されたコーポレートリーダーシップチームの有効性、ロケットの追加事業を獲得し、戦略的アライアンスを形成したり、合弁事業を作成したりする能力、およびそのような獲得、合弁事業の獲得、およびその能力を獲得するための能力を獲得するための能力を保護するための能力を獲得する能力を獲得する能力を実現する能力に予期せぬサードパーティの侵害請求、および2024年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kに関するロケットの年次報告書の「リスク要因」と題されたセクションで、2025年2月27日にSECに提出され、その後のSECがフォーム10-Qに関するレポートを含むSECに提出したというセクションでより完全に議論されたリスク。したがって、これらの将来の見通しに関する記述に過度の依存をするべきではありません。そのようなすべての声明は、行われた日付のみを物語っており、ロケットは、新しい情報、将来のイベントなどの結果として、将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負いません。 投稿しました : 2025-05-30 12:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。
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