Rocket Pharmaceutical nyedhiyakake nganyari babagan trial klinis 2 RP-A501 kanggo penyakit Danon

Tindakake Drugslib ing

Cranbury, N.J .-- (Kawat Bisnis) - Mei 2025-- Rocket Pharmaceuterical, Inc. Percobaan 2 pivotal nyoba RP-A501 ngalami acara sing ora dikarepake (sae). SAE melu komplikasi klinis sing ana gandhengane karo sindrom bocor kapiler. Roket nganakake analisa panyebaran akar lengkap lan tetep ing dialog aktif karo A.S Administrasi U. Agen (FDA) lan saiki dadi fokus ing regimen sing bisa ditindakake kanggo aktival pre-mancal sing diamati ing sawetara pasien. Agen novel iki spesifik kanggo program AAV9-DANON. Sawise sinau babagan acara awal, roket kanthi sukarela ngaso luwih akeh babagan sinau. Ing 23 Mei, 2025, FDA nempatake penjual klinis ing nyoba kanggo ngidini evaluasi luwih lanjut. Roket trenyuh banget kanggo nglaporake manawa pasien iki wiwit lunga sawise infeksi sistem akut.

Rocket nggarap FDA, panitia pemantauan data independen, penyelidikan klinis, lan ahli klasifikasi, lan setya kanggo njamin safety kabeh pasien sinau kanthi cepet. Dene klinis sing isih tetep ana ing papan, perusahaan kasebut ora bisa nyedhiyani tuntunan kanggo nyoba kanggo ngrampungake penyakit gen sing nuwuhake rasa terapi kasebut, "kita wis setya kanggo nimbulake penyakit gen sing nganakake riset iki," ujare Gaurav Shah, M.D.,, Kepala Petugas Eksekutif Rocket Farmaseutical.

Rocket nyebar simpat sing paling jero kanggo kulawarga, juru kunci pasien, lan tim klinik sing ngobati. Rocket uga terus kolaborasi sing dawa karo Yayasan Danon, sing komitmen kanggo riset, advokasi, lan pasien nambahake kanggo masarakat Danon sing kena pengaruh ing lapangan Danon, lan investasi dhuwit $ 318,2 yuta. Perusahaan prioritizing investasi ing platform AAV nalika netepke cara kanggo ngoptimalake nilai kanggo liyane. Iki bakal nerjemahake dadi pengurangan dhuwit sakabehe. Roket saiki ngarepake sumber sing wis ana bakal cukup kanggo mbiayai operasi menyang 2027, ora kalebu asil potensial saka adol voucer prioritas sing bisa ngetutake persetujuan saka portofolio hematologi.

rempah-rempah-rempah-rempahi 2 rp-a501

2 piati-ring-2), lan safety safety rp-embuh
  • Kanggo ndhukung persetujuan sing cepet, panaliten netepi khasiat RP-A501 kaya sing diukur ing titik ventricular berbasis ing Biasa, lan pengurangan massa kiwa. Tahap Sekunder Tambahan kalebu peptida Natriiretik, kuesioner Kardiomyopathy Kansas City, kelas New York, acara gratis dadi 24 wulan lan perawatan keamanan sing muncul. Iki tandha-tandha bisa nyengkuyung kanthi lengkap kanthi jangka panjang sing luwih suwe. Kajaba iku, kabeh pasien didaftar ing sidhang kasebut kudu duwe perawatan pra-perawatan pemerahan telung wulan kanggo ngaktifake taksiran Troponin (lan trajolan biokarke liyane nganti optimal) ngevaluasi

    Rincian babagan sinau 2 Fase 2 bisa ditemokake ing www.clinicalTrials.gov underfier nct nct06092034.

    Rp-A501 yaiku produk terastian ganjing roket kanggo perawatan penyakit Danon lan terapi pertama kanggo kahanan kardiovaskular kanggo nuduhake safety lan khasiat pasinaon klinis. Penyakit Danon disebabake mutasi ing lamping gen lampuran.

    Mutotasi sing ana ing lamp2b transgene (AAV9.LAMP2B) ing oyodane. Rp-A501 nggantosi perawatan siji dosis lan diwenehake minangka infus intravena. Ing pasinaon preclinisical lan klinis, AAV9.LAMP2B wis dituduhake kanggo target sel jantung (cardiomyosytecyte kanggo jaringan jantung, sing pungkasane nyebabake struktur jantung sing luwih apik ing pasien.

    Ing taun 2023, A.S. A.S. ATMENT lan obat-obatan sing diwenehake obat regeneratif maju sarium terapi, lan Badan Kesehatan Eropa menehi obat-obatan Eropa (Perdana) kanggo RP-A501.

    Penyakit Danon minangka kelainan sing diwarisake x-ora disambungake karo mutasi ing encoding protein membran sing gegandhengan karo gene 2 (lampu-2), sawijining mediator penting. Iki nyebabake akumulasi autophagosom lan glikogen, utamane ing otot jantung lan jaringan liyane, sing pungkasane nyebabake gagal jantung, lan kanggo pasien sing lanang, wiwit diwasa. Dikira duwe prevalensi 15.000 nganti 30.000 pasien ing A.S. lan Eropa.

    Ing 2023, roket aman kode ICD-10 saka pusat kanggo layanan Medicare lan Medicaid (CMS) kanggo nyokumentasi pasien ing penyakit Danon ing Inc. / P>

    Rocket Pharmaceutical, Inc. Pendekatan-platform multi-platform inovatif roket ngidini kita ngrancang terapi gen sing paling optimal kanggo saben indikasi, nggawe pilihan sing ana gandhengane karo Vektor kanggo ngalami penyakit Tahap kanggo ngalami penyakit Tahap, lan Program awal-tahapan ing uji coba klinis kanggo kardiomiShomogenik pkp2-arithogenik (ACM), yaiku tiwas ventrikel kanthi target (DCM), lan Producep Pre-Cardiomyopathy (DCM)Portofolio Hematologi Roket-Rocket (LV) kalebu program hematologi adhedhasar roket kanggo Anak Fanconi anemia sing nyebabake kanker sumsum Infèksi sing ngancam nyawa sing asring ngalami kekurangan kinase (PKD), kelainan sel getih abang sing saya tambah akeh babagan roket, tindakake kita ing LinkedIn, YouTube, lan X.

    Roket Cautionment statement babagan pratelan maju

    Rekewasan, yen ora bisa nggawe risiko, yen ora ana asil sing beda-beda, yen ora bisa nggawe perlindungan sing beda-beda, yen ora bisa ditindakake kanthi statement sing maju. Kita nggawe pernyataan sing maju kanthi urusan kanggo pelabuhan sing aman saka Permaisuri Reformasi pribadi Undhang-undhang Reformasi Reformasi Refor saka 1995 lan hukum keamanan federal liyane. Kabeh pernyataan liyane saka statement fakta sejarah sing ana ing release iki minangka pernyataan sing maju. Sampeyan ora kudu ngandelake pernyataan sing maju iki, sing asring kalebu tembung kayata "," bakal, "" goleki, "" bakal, "" bakal, "" bakal dingerteni. "" Pernyataan sing maju iki kalebu, nanging ora diwatesi, pernyataan babagan roket roket babagan safetyan lan efektifitas leukocy anemia (DD), ddok) Percobaan klinis klinis lan ngrancang, wektu sing dikarepake saka roket peraturan roket lan kiriman sing direncanakake, kalebu persiyapan FDA lan wektu kanggo netepake calon foda, kanggo netepake bahan-bahan kutu Kapabilitas Sales lan Marketing utawa mlebu karo pihak katelu kanggo adol lan nyilikake calon produk, kemampuan roket sing cocog karo tamba, lan investasi roket bisa uga bisa diarepake dening Tahap, lan Roket Kranjang bisa dipercaya manawa pangarep-arep bisa dibayangke Ing pratelan sing maju, cukup, roket ora bisa njamin asil kasebut. Asil nyata bisa beda karo sing dituduhake dening pernyataan sing maju iki minangka asil saka pihak sing dikembangake, produksi roket lan dodolan, entuk produk roket, entuk produk Calon, ndhaptar nomer pasien sing cukup, lan ngrampungake studi klinis, integrasi tim tambahan, yaiku kemampuan sendi kanggo entuk manfaat kanggo entuk paten kanggo nglindhungi produke Calon, lan kemampuan kanggo mbela tuntutan pelanggaran pihak katelu sing ora dirembug kanthi lengkap ing Bagean, 20-taun kanthi nggunakake SEC 10-K kanggo taun kanthi nggunakake 10-Q. Patut, sampeyan ora kudu nyasar karo pernyataan sing maju. Kabeh pernyataan kasebut mung diucapake minangka tanggal sing digawe, lan roket roket ora ana kewajiban kanggo nganyari utawa nolak pernyataan sing maju, apa ana informasi anyar, acara ing acara anyar utawa liya.

    Sumber:

    Dikirim : 2025-05-30 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer