Rocket Pharmaceuticals는 Danon 질병에 대한 RP-A501의 2 단계 임상 시험에 대한 업데이트를 제공합니다.

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Cranbury, N.J .-- (Business Wire)-2025 년 5 월 27 일-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : RCKT), 완전히 통합 된 후기 생명 공학 회사 인 Rofe Rareases를위한 유전자 요법의 통합 파이프 라인을 발표했습니다. RP-A501의 2 단계 중추 시험에 참여한 것은 예상치 못한 심각한 부작용 (SAE)을 경험했습니다. SAE는 모세관 누출 증후군과 관련된 임상 합병증을 포함했습니다. 로켓은 포괄적 인 근본 원인 분석을 수행하고 있으며 미국 식품의 약국 (FDA) 및 기타 주요 이해 관계자와의 대화가 남아 있으며, 현재 초점은 최근 일부 환자에서 관찰 된 보체 활성화를 완화하기 위해 구현 된 새로운 면역 억제제의 최근 도입에 중점을두고 있습니다. 이 새로운 에이전트는 AAV9-Danon 프로그램에 특화되어 있습니다. 초기 사건을 알게되자 로켓은 자발적으로 연구에서 더 많은 투약을 일시 중지했습니다. 2025 년 5 월 23 일, FDA는 추가 평가를 허용하기 위해 시험을 임상 적으로 보유했습니다. 로켓은 급성 전신 감염 후이 환자가 세상을 떠났다는보고에 깊이 슬퍼합니다.

Rocket은 FDA, 독립 데이터 안전 모니터링위원회, 임상 조사관 및 과학 전문가와 협력하고 있으며, 시험을 가능한 한 신속하게 재개하면서 모든 연구 환자의 안전을 보장하기 위해 노력하고 있습니다. 임상 적 홀드는 여전히 남아 있지만 회사는 2 단계 시험 완료를위한 예상 타이밍에 대한 지침을 제공 할 수 없다.

“우리는이 손실로 인해 상심하고 있으며 Danon과 같은 치명적인 질병의 근본 원인을 다루는 유전자 치료법을 개발하기위한 우리의 사명에 전적으로 노력하고있다. 로켓 제약의

로켓은 환자의 가족, 간병인 및 치료 임상 팀에 대한 깊은 동정심을 확대합니다. Rocket은 또한 Danon Foundation과의 오랜 협력을 계속하고 있습니다. Danon Foundation은 연구, 옹호 및 환자 지원에 대한 헌신은 Danon 질병의 영향을받는 개인의 분야를 진전시키고 개선 결과를 향상시키는 데 필수적인 것으로 남아 있습니다. 이 회사는 AAV 플랫폼에 대한 투자 우선 순위를 정하고 나머지 파이프 라인의 가치를 최적화하는 방법을 평가하고 있습니다. 이것은 전체 현금 지출의 감소로 해석됩니다. Rocket은 이제 기존 자원이 2027 년 운영에 자금을 지원하기에 충분할 것으로 예상하며, 혈액학 포트폴리오에서 치료의 승인을 따를 수있는 우선 순위 검토 바우처의 판매를 제외하고.

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RP-A501 Phase 2 Pivotal 시험 개요

글로벌, 단일 암, 다중 센터 2 단계 Pivotal 시험은 소아 안전 실행 (n = 2) 및 6.7 x 1013 gc/kg>의 선량 수준 (n = 2)을 포함하여 Danon 질병 환자 12 명에서 RP-A501의 RP-A501의 효능과 안전성을 평가합니다. 지원 가속화 된 승인,이 연구는 LAMP2 단백질 발현의 개선으로 구성된 바이오 마커 기반의 공동-예측 종말점에 의해 측정 된 RP-A501의 효능을 평가하고, 좌심실 질량의 감소. 추가 2 차 종점에는 나트륨 이뇨 펩티드, 캔자스 시티 심근 병증 설문지, 뉴욕 심장 협회 수업, 24 개월에 대한 이벤트 무료 생존 및 치료 출현 안전 사건이 포함됩니다. 이러한 종말점은 장기적인 후속 조치를 통한 전체 승인을 지원할 수 있습니다.

  • 글로벌 자연사 연구는 2 단계 중추적 시험과 동시에 진행되고 있습니다.
  • 소아 런인은 2 명의 환자가 순차적으로 등록하여 최소 3 개월 후 추적 관찰로 등록했습니다. 또한, 시험에 등록한 모든 환자는이 주요 2 차 종말점을 최적으로 평가하기 위해 트로포 닌 (및 기타 바이오 마커) 궤적을 평가할 수 있도록 3 개월의 관찰 전처리 런인을 가져야합니다.
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    2 단계 연구에 대한 세부 사항은 NCT 식별자 NCT06092034의 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있습니다.

    RP-A501

    RP-A501은 Danon 질병의 치료를위한 Rocket의 연구 유전자 치료 제품 및 임상 연구에서 안전성 및 효능을 입증하기위한 심혈관 상태에 대한 최초의 유전자 요법입니다. Danon 질병은 LAMP2 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다.

    RP-A501은 인간 LAMP2B 트랜스 겐 (AAV9.LAMP2B)의 인간 LAMP2B 트랜스 제도 (AAV9.LAMP2B)를 함유하는 재조합 아데노 관련 혈청 형 9 (AAV9) 캡시드로 구성됩니다. 그 뿌리. RP-A501은 단일 용량 처리를 나타내며 정맥 주입으로 투여됩니다. 전임상 및 임상 연구에서, AAV9.LAMP2B는 심장 세포 (심근 세포)를 표적화하고 기능적 LAMP2B 유전자를 심장 조직으로 전달하는 것으로 나타 났으며, 이는 궁극적으로 환자에서 심장 구조와 기능을 향상시킨다.

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    2023 년 미국 식품의 약국은 재생 의학 고급 치료 지정을 부여했으며 유럽 의료국은 RP-A501에 대한 우선 의약품 (프라임) 자격을 부여했습니다.

    Danon 질병은자가 포식의 중요한 매개체 인 리소좀 관련 막 단백질 2 (LAMP-2)를 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인한 희귀 X- 연결된 유전 장애이다. 이로 인해자가 포식 소체 및 글리코겐, 특히 심장 근육 및 기타 조직에서, 궁극적으로 심부전으로 이어지고, 남성 환자의 경우 청소년기 또는 초기 성인기의 빈번한 사망으로 이어집니다. 그것은 미국과 유럽에서 15,000 ~ 30,000 명의 환자의 유병률을 보인 것으로 추정됩니다.

    Danon 질병에 대한 유일한 치료 옵션은 심장 이식이며, 이는 실질적인 합병증과 관련이 있으며 Danon 질병 환자에 대한 높은 비 충진 의학적 필요성을 나타내는 치료법으로 간주되지 않습니다.

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    2023 년, 로켓은 Danon 질병의 LAMP2 결핍 환자를 문서화하기 위해 Medicare and Medicaid Services (CMS) 센터에서 ICD-10 코드를 확보했습니다. Rocket Pharmaceuticals, Inc.

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    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : RCKT)는 복잡하고 희귀 한 장애의 근본 원인을 교정하도록 설계된 조사 유전 적 요법의 지속 가능한 파이프 라인을 발전시키는 완전히 통합 된 후기 생명 공학 회사입니다. Rocket’s innovative multi-platform approach allows us to design the optimal gene therapy for each indication, creating potentially transformative options that enable people living with devastating rare diseases to experience long and full lives.

    Rocket’s adeno-associated viral (AAV) vector-based cardiovascular portfolio includes a late-stage program for Danon Disease, a devastating heart failure condition resulting in thickening of the heart, an early-stage PKP2- 방해성 심근 병증 (ACM), 심실 부정맥 및 갑작스런 심장 사망을 일으키는 생명을 위협하는 심부전 질환 및 백사 관련 확장 된 심근 병증 (DCM)을 표적으로하는 전임상 프로그램,

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    Rocket 's Lentiviral (LV) 벡터 기반 혈액학 포트폴리오는 골수 부전 (BMF) 및 잠재적으로 암으로 이어지는 치료하기 어려운 유전 질환 인 Fanconi 빈혈 (FA)의 후기 단계 프로그램으로 구성되어 있으며, 백혈병 부족성 (LAD-I), 생명의 유전자 장애가 생명을 유발하는 백혈구 부착성 부족 (LAD-I) 사망자 및 피루 베이트 키나제 결핍 (PKD), 단일성 적혈구 장애인 적혈구 파괴가 증가하고 생명을 위협하는 빈혈에 가벼워진다. 로켓에 대한 자세한 내용은 www.rockerpharma.com을 방문하고 Linkedin, YouTube, x. x.

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    미래 예측 진술에 관한 로켓주의 진술

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    소스 : Rocket PharmaceUticals, inc.

    게시됨 : 2025-05-30 12:00

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