Farmaseutikal Roket Menyediakan Kemas Kini Percubaan Klinikal Fasa 2 RP-A501 untuk Penyakit Danon

Ikuti Drugslib di

Cranbury, N.J .-- (Wire Business)-27 Mei 2025-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), sebuah syarikat bioteknologi yang terintegrasi, Mengambil bahagian dalam Percubaan Pivotal Fasa 2 RP-A501 mengalami peristiwa buruk yang tidak dijangka (SAE). SAE melibatkan komplikasi klinikal yang berkaitan dengan sindrom kebocoran kapilari. Roket sedang menjalankan analisis punca akar yang komprehensif dan kekal dalam dialog aktif dengan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) dan pihak berkepentingan utama yang lain, dengan tumpuan semasa adalah pada pengenalan baru-baru ini ejen penindasan imun baru kepada rejimen pra-rawatan yang telah dilaksanakan untuk mengurangkan pengaktifan pelengkap yang diperhatikan di sesetengah pesakit. Ejen novel ini khusus untuk program AAV9-Danon. Setelah mengetahui peristiwa awal, Rocket secara sukarela berhenti sejenak dalam kajian ini. Pada 23 Mei 2025, FDA meletakkan pegangan klinikal pada percubaan untuk membolehkan penilaian selanjutnya. Roket sangat sedih untuk melaporkan bahawa pesakit ini telah meninggal dunia selepas jangkitan sistemik akut.

Rocket bekerjasama dengan FDA, Jawatankuasa Pemantauan Keselamatan Data Bebas, Penyiasat Klinikal, dan Pakar Saintifik, dan komited untuk memastikan keselamatan semua pesakit kajian sambil meneruskan perbicaraan dengan cepat. Walaupun pegangan klinikal masih ada, syarikat itu tidak dapat memberi panduan mengenai masa yang dijangkakan untuk menyelesaikan percubaan fasa 2. Rocket Pharmaceuticals.

Rocket memanjangkan simpati kami yang mendalam kepada keluarga, penjaga, dan pasukan klinikal yang merawat. Rocket juga meneruskan kerjasama yang lama dengan Yayasan Danon, yang komitmen untuk penyelidikan, advokasi, dan sokongan pesakit tetap penting untuk memajukan bidang dan meningkatkan hasil untuk individu yang terjejas oleh Danon Penyakit. Syarikat ini mengutamakan pelaburan dalam platform AAVnya sambil menilai cara untuk mengoptimumkan nilai untuk sisa saluran paip. Ini akan diterjemahkan ke dalam pengurangan perbelanjaan tunai keseluruhan. Rocket kini menjangkakan sumbernya yang sedia ada akan mencukupi untuk membiayai operasi ke 2027, tidak termasuk apa -apa hasil yang berpotensi daripada penjualan baucar semakan keutamaan yang boleh mengikuti kelulusan terapi dari portfolio hematologi.

Tinjauan Percubaan Pivotal RP-A501 RP-A501 Fasa 2

Percubaan PIVOTAL Global, Single-Arm, Multi-Pusat <

  • Untuk menyokong kelulusan dipercepatkan, kajian menilai keberkesanan RP-A501 seperti yang diukur oleh titik akhir utama berasaskan biomarker yang terdiri daripada penambahbaikan dalam ekspresi protein LAMP2, dan pengurangan jisim ventrikel kiri. Titik akhir sekunder tambahan termasuk peptida natriuretik, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, Kelas Persatuan Jantung New York, survival percuma acara hingga 24 bulan dan rawatan peristiwa keselamatan yang muncul. Titik akhir ini dapat menyokong kelulusan penuh dengan susulan jangka panjang.
  • Kajian sejarah semula jadi global berjalan serentak dengan percubaan fasa 2. Di samping itu, semua pesakit yang mendaftar dalam percubaan dikehendaki mempunyai trajektori pra-rawatan selama tiga bulan untuk membolehkan penilaian troponin (dan biomarker lain) trajektori untuk secara optimum menilai titik akhir sekunder utama ini.

    • Butiran mengenai kajian Fasa 2 boleh didapati di www.clinicaltrials.gov di bawah pengenal NCT NCT06092034.

    Mengenai RP-A501

    RP-A501 adalah produk terapi gen penyiasatan Rocket untuk rawatan penyakit Danon dan terapi gen pertama untuk keadaan kardiovaskular untuk menunjukkan keselamatan dan keberkesanan dalam kajian klinikal. Penyakit Danon disebabkan oleh mutasi dalam gen LAMP2. Pulihkan fungsi jantung pada akarnya. RP-A501 mewakili rawatan dos tunggal dan ditadbir sebagai infusi intravena. Dalam kajian pra -klinikal dan klinikal, AAV9.LAMP2B telah ditunjukkan untuk menargetkan sel -sel jantung (kardiomiosit) dan menyampaikan gen LAMP2B berfungsi kepada tisu jantung, yang akhirnya membawa kepada struktur dan fungsi jantung yang lebih baik pada pesakit.

    Pada tahun 2023, Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. memberikan ubat terapi lanjutan perubatan regeneratif, dan Agensi Perubatan Eropah memberikan kelayakan Prioritas Ubat (Perdana) kepada RP-A501.

    Penyakit Danon adalah gangguan yang diwarisi X-dikaitkan dengan X yang jarang disebabkan oleh mutasi dalam pengekodan gen protein membran yang berkaitan dengan lysosome 2 (LAMP-2), pengantara penting autophagy. Ini mengakibatkan pengumpulan autophagosomes dan glikogen, terutamanya dalam otot jantung dan tisu lain, yang akhirnya membawa kepada kegagalan jantung, dan untuk pesakit lelaki, kematian yang kerap semasa remaja atau dewasa dewasa. Dianggarkan mempunyai kelaziman sebanyak 15,000 hingga 30,000 pesakit di A.S. dan Eropah.

    Satu -satunya pilihan rawatan yang tersedia untuk penyakit Danon adalah pemindahan jantung, yang dikaitkan dengan komplikasi yang besar dan tidak dianggap sebagai kuratif, yang mewakili keperluan perubatan yang tinggi untuk pesakit dengan penyakit Danon.

    Pada tahun 2023, Rocket memperoleh kod ICD-10 dari Pusat untuk Medicare dan Medicaid Services (CMS) untuk mendokumenkan pesakit dengan kekurangan LAMP2 dalam penyakit Danon.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) adalah sebuah syarikat bioteknologi yang terintegrasi sepenuhnya, yang memajukan saluran terapi genetik penyiasatan yang direka untuk membetulkan punca utama gangguan kompleks dan jarang. Pendekatan multi-platform inovatif roket membolehkan kita merancang terapi gen yang optimum untuk setiap petunjuk, mewujudkan pilihan yang berpotensi transformatif yang membolehkan orang yang hidup dengan penyakit yang jarang berlaku untuk mengalami kehidupan yang panjang dan penuh. Jantung, program peringkat awal dalam ujian klinikal untuk kardiomiopati PKP2-arrhythmogenic (ACM), penyakit jantung yang mengancam nyawa.

    portfolio hematologi vektor lentiviral (LV) roket terdiri daripada program peringkat akhir untuk anemia fanconi (FA), penyakit genetik yang sukar untuk merawat kegagalan sumsum tulang (BMF) Jangkitan yang sering membawa maut, dan kekurangan kinase piruvat (PKD), gangguan sel darah merah monogenik yang mengakibatkan kemusnahan sel merah yang meningkat dan ringan kepada anemia yang mengancam nyawa.

    Pernyataan peringatan roket mengenai kenyataan yang berpandangan ke hadapan Kami membuat kenyataan yang berpandangan ke hadapan menurut peruntukan pelabuhan selamat Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Swasta 1995 dan undang-undang sekuriti persekutuan yang lain. Semua kenyataan selain pernyataan fakta sejarah yang terkandung dalam siaran ini adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Anda tidak boleh meletakkan pergantungan pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, yang sering termasuk kata-kata seperti "boleh," "percaya," "mengharapkan," "menjangkakan," "berniat," "pelan," "akan memberi," "anggaran," "mencari," "mungkin," "boleh," "mencadangkan" atau istilah yang serupa, variasi istilah tersebut atau negatif dari istilah tersebut. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai jangkaan roket mengenai keselamatan dan keberkesanan calon produk yang roket sedang berkembang untuk merawat anemia fanconi (FA), kekurangan leukosit (PKD), dan percubaan klinikal yang dirancang, masa dan hasil yang dijangkakan dari interaksi pengawalseliaan Rocket dan penyerahan yang dirancang, termasuk masa dan hasil kajian semula FDA tentang maklumat CMC tambahan yang akan diberikan oleh roket sebagai tindak balas kepada permintaan FDA, keberkesanan dan masa yang ditetapkan untuk mewujudkan keupayaan roket untuk mewujudkan keupayaan roket untuk mewujudkan keupayaan roket untuk mewujudkan keupayaan untuk mewujudkan keupayaan untuk mewujudkan keupayaan untuk mewujudkan kebolehan keupayaan atau memasuki perjanjian dengan pihak ketiga untuk menjual dan memasarkan calon produknya, keupayaan Rocket untuk mengembangkan saluran paipnya untuk menargetkan petunjuk tambahan yang serasi dengan teknologi terapi gennya, keupayaan roket untuk beralih ke syarikat farmaseutikal komersial. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, roket tidak dapat menjamin hasil sedemikian. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material dari yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini sebagai hasil dari pelbagai faktor penting, termasuk, tanpa batasan, kebergantungan roket terhadap pihak ketiga untuk pembangunan, pembuatan, jualan dan pengedaran calon produk, hasil litigasi, perbelanjaan yang tidak dijangka, calon produk ke dalam, mendaftarkan bilangan pesakit yang mencukupi, dan berjaya menyelesaikan, kajian klinikal, penyepaduan ahli pasukan eksekutif baru dan keberkesanan pasukan kepimpinan korporat yang baru dikonfigurasikan, keupayaan Rocket untuk memperoleh perniagaan tambahan, membentuk perikatan strategik atau mewujudkan keupayaannya untuk merealisasikan keupayaannya, Tuntutan pelanggaran pihak ketiga yang tidak dijangka, serta risiko yang dibincangkan sepenuhnya dalam seksyen yang bertajuk "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan Rocket pada Borang 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember 2024, yang difailkan pada 27 Februari 2025 dengan SEC dan pemfailan berikutnya dengan SEC termasuk laporan suku tahunan kami pada Borang 10-Q. Sehubungan itu, anda tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Semua kenyataan sedemikian hanya bercakap pada tarikh yang dibuat, dan Rocket tidak bertanggungjawab untuk mengemaskini atau menyemak semula kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan atau sebaliknya.

    Disiarkan : 2025-05-30 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular