Rocket Pharmaceuticals biedt een update van fase 2 klinische studie van RP-A501 voor de ziekte van Danon

Volg Drugslib op

Cranbury, N.J.-- (BUSINESS WIRE)-27 mei 2025-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), een volledig geïntegreerd, laat stadium biotechnologiebedrijf dat een geïntegreerde pijplijn van genetische therapieën voor zeldzame ziekten heeft aangekondigd voor zeldzame ziekten, zijn onderzoek naar RP> A Patiënt. In de fase 2-cruciale studie van RP-A501 ervoer een onverwachte ernstige bijwerkingen (SAE). De SAE betrof klinische complicaties met betrekking tot een capillair leksyndroom. Rocket voert een uitgebreide basisoorzaak-analyse uit en blijft in een actieve dialoog met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en andere belangrijke belanghebbenden, met de huidige focus op de recente introductie van een nieuw immuunonderdrukkingsmiddel in het voorbehandelingsregime dat was geïmplementeerd om complementactivatie te verminderen die bij sommige patiënten werd waargenomen. Deze nieuwe agent was specifiek voor het AAV9-Danon-programma. Bij het leren van de eerste gebeurtenis pauzeerde Rocket vrijwillig verdere dosering in de studie. Op 23 mei 2025 plaatste de FDA een klinische greep op de proef om verdere evaluatie mogelijk te maken. Rocket is diep bedroefd om te melden dat deze patiënt sindsdien is overleden na een acute systemische infectie.

Rocket werkt samen met de FDA, de Independent Data Safety Monitoring Committee, Clinical Investigators en Scientific Experts, en streeft ernaar de veiligheid van alle studiepatiënten te waarborgen, terwijl het onderzoek zo snel mogelijk wordt hervat. Hoewel de klinische hold van kracht blijft, kan het bedrijf geen begeleiding geven over de verwachte timing voor de voltooiing van de fase 2 -studie.

“We zijn diepbedroefd door dit verlies en zijn volledig toegewijd aan onze missie om gene -therapieën te ontwikkelen die de onderliggende oorzaak van verwoestende ziekten zoals Danon zijn. Officier van Rocket Pharmaceuticals.

Rocket breidt onze diepste sympathieën uit voor de familie, zorgverleners van de patiënt en het behandelend klinische team. Rocket zet ook zijn langdurige samenwerking voort met de Danon Foundation, wiens toewijding aan onderzoek, belangenbehartiging en patiëntenondersteuning een integraal onderdeel blijft voor het bevorderen van het veld en het verbeteren van de resultaten voor personen die getroffen zijn door de ziekte van Danon. Het bedrijf geeft prioriteit aan investeringen in zijn AAV -platform en beoordeelt manieren om de waarde voor de rest van de pijplijn te optimaliseren. Dit zal zich vertalen in een vermindering van de totale uitgaven voor contanten. Rocket verwacht nu dat zijn bestaande middelen voldoende zullen zijn om de activiteiten in 2027 te financieren, met uitzondering van mogelijke opbrengsten van de verkoop van prioriteitsreview -vouchers die de goedkeuring van therapieën van de hematologieportfolio kunnen volgen.

RP-A501 Fase 2 Pivotal Trial Overzicht

De globale, single-arm, multi-center fase 2 pivotaal onderzoek evalueert de werkzaamheid en veiligheid van RP-A501 bij 12 patiënten met Danon-ziekte, waaronder een pediatrische veiligheidsveiligheid (n = 2), en een dosis 60 x 1013 GC/KG. Ondersteuning versnelde goedkeuring, de studie beoordeelt de werkzaamheid van RP-A501 zoals gemeten door het op biomarkers gebaseerde co-primaire eindpunt bestaande uit verbeteringen in LAMP2-eiwitexpressie en reducties in de linker ventriculaire massa

  • Secondary eindpunt is verandering in troponine. Aanvullende secundaire eindpunten omvatten natriuretische peptiden, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, New York Heart Association Class, Event Free Survival tot 24 maanden en behandelingsopkomende veiligheidsgebeurtenissen. Deze eindpunten kunnen volledige goedkeuring ondersteunen met follow-up op langere termijn.
  • Een wereldwijde studie van de natuurlijke geschiedenis is gelijktijdig uitgevoerd met de fase 2-cruciale studie.
  • De pediatrische run-in schreef twee patiënten op een opeenvolgende manier in met een follow-up van minimaal drie maanden met een follow-up van minimaal drie maanden met een follow-up van minimaal drie maanden. Bovendien zijn alle patiënten die zijn ingeschreven in de studie nodig om een ​​observationele voorbehandeling van drie maanden te hebben om een ​​beoordeling van troponine (en andere biomarker) trajecten mogelijk te maken om dit belangrijke secundaire eindpunt optimaal te beoordelen.

    • Details over de fase 2-studie zijn te vinden op www.clinicaltrials.gov onder NCT-identificatie NCT06092034.

    over RP-A501

    RP-A501 is het onderzoek van Rocket's Investigational Gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Danon en de eerste gentherapie voor een cardiovasculaire aandoening om veiligheid en werkzaamheid in klinische studies aan te tonen. De ziekte van Danon wordt veroorzaakt door mutaties in het LAMP2-gen.

    RP-A501 bestaat uit een recombinant adeno-geassocieerd serotype 9 (AAV9) Capsid met een volledige, wildtype versie van het menselijke lamp2B-transgen (AAV9.LAMP2B) die, wanneer ingezet in hartcellen Harbor-mutten, Has het kartonfunctie. aan zijn wortel. RP-A501 vertegenwoordigt een enkele dosisbehandeling en wordt toegediend als een intraveneuze infusie. In preklinische en klinische studies is aangetoond dat AAV9.LAMP2B cardiale cellen (cardiomyocyten) richt en het functionele LAMP2B -gen aan hartweefsel levert, wat uiteindelijk leidt tot een verbeterde hartstructuur en functie bij patiënten.

    In 2023 verleende de Amerikaanse Food and Drug Administration Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation, en het Europees Medisch Agentschap verleende prioriteitsgeneesmiddelen (Prime) in aanmerking komen voor RP-A501.

    over de ziekte van Danon

    De ziekte van Danon is een zeldzame X-gebonden erfelijke aandoening veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor lysosoom-geassocieerd membraaneiwit 2 (LAMP-2), een belangrijke mediator van autofagie. Dit resulteert in accumulatie van autofagosomen en glycogeen, met name in hartspier en andere weefsels, wat uiteindelijk leidt tot hartfalen, en voor mannelijke patiënten, frequente dood tijdens de adolescentie of vroege volwassenheid. Naar schatting heeft een prevalentie van 15.000 tot 30.000 patiënten in de VS en Europa.

    De enige beschikbare behandelingsoptie voor de ziekte van Danon is harttransplantatie, die wordt geassocieerd met substantiële complicaties en niet als curatief wordt beschouwd, die de hoge onvervulde medische behoefte voor patiënten met Danon -ziekte vertegenwoordigen.

    In 2023 beveiligde Rocket een ICD-10-code van de Centers for Medicare en Medicaid Services (CMS) om patiënten met LAMP2-deficiëntie bij de ziekte van Danon te documenteren.

    over Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) is een volledig geïntegreerd, laat stadium biotechnologiebedrijf dat een duurzame pijplijn van onderzoeksgenetische therapieën bevordert die zijn ontworpen om de oorzaak van complexe en zeldzame aandoeningen te corrigeren. Met de innovatieve multi-platform-aanpak van Rocket kunnen we de optimale gentherapie voor elke indicatie ontwerpen, waardoor potentieel transformerende opties worden gecreëerd waarmee mensen met verwoestende zeldzame ziekten kunnen leven om een ​​lang en volledig leven te ervaren. Programma in klinische onderzoeken voor PKP2-arritmogene cardiomyopathie (ACM), een levensbedreigende hartfalenziekte die ventriculaire aritmieën veroorzaakt en plotselinge cardiale dood, en een pre-klinisch programma gericht op BAG3-geassocieerde verwijdde cardiomyopathie (DCM), een hartfalende toestand die vergunde ventriciles veroorzaakt.

    Rocket's lentivirale (LV) vectorgebaseerde hematologieportfolio bestaat uit late-fase programma's voor Fanconi-anemie (FA), een moeilijk te behandelen genetische ziekte die leidt tot beenmergfalen (BMF) en potentieel kanker, leuke-hechte infecties die frequent zijn, een hekel aan blijkt en levensverzekering en een hekelte-therieur en een hekelte-theritorme en levensverzekering, Fataal en pyruvaatkinasedeficiëntie (PKD), een monogene rode bloedcelstoornis die resulteert in verhoogde rode celvernietiging en mild tot levensbedreigende anemie.

    Ga voor meer informatie over Rocket naar www.Rocketpharma.com en volg ons op Linkedin, YouTube en X.

    Rocket Lutionary Verklaring met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot de toekomstige verwachtingen van Rocket, plannen en prospects die risico's en onzekerheden met zich meebrengen, die niet kunnen worden uitgesproken of in beslag genomen door dergelijke voorwaartse verklaringen. We doen dergelijke toekomstgerichte verklaringen op basis van de Safe Harbor-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 en andere federale effectenwetten. Alle verklaringen dan uitspraken van historische feiten in deze release zijn toekomstgerichte verklaringen. U moet geen afhankelijkheid leggen op deze toekomstgerichte uitspraken, die vaak woorden bevatten als 'konden', 'geloven', 'verwacht', 'anticiperen', 'van plan', 'plan', 'zal' schatten ',' schatten ',' zoeken ',' wil ',' may ',' suggestie 'of vergelijkbare termen, variaties van dergelijke termen of de negatieve van die termen. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over de verwachtingen van Rocket met betrekking tot de veiligheid en effectiviteit van productkandidaten die Rocket ontwikkelt om Fanconi Anemia (FA) (FA) (FA), Leukocyte-hechting-deficiëntie-deficiëntie-I (LAD-I), Pyruvate Kinase-deficiëntie te behandelen (PKD), DD) en andere ziektes, de verwachte timing en andere ziektes en andere Klinische proeven, de verwachte timing en uitkomst van de regulerende interacties van Rocket en geplande inzendingen, inclusief de timing en uitkomst van de FDA door de FDA door de aanvullende CMC-informatie die Rocket zal bieden in reactie op het verzoek van de FDA, de veiligheid, effectiviteit en timing van pre-klinische studies, rockende omschakeling van het vermogen om te ontwikkelen en marketing voor zijn productkandidaten, rocket-capaciteiten en marketing voor het ontwikkelen van verkoopkandidaten, rocket-capaciteiten en marketing voor het vermogen van de rocket en marketing. Mogelijkheden of overeenkomsten aangaan met derden om zijn productkandidaten te verkopen en op de markt te brengen, het vermogen van Rocket om zijn pijplijn uit te breiden om aanvullende indicaties te richten die compatibel zijn met zijn Gene-therapietechnologieën, het vermogen van Rocket om over te schakelen naar een farmaceutisch bedrijf voor commercieel stadium, hoewel de verwachting van de verwachting is dat de verwachtingen in de verwachting zijn. Verklaringen zijn redelijk, Rocket kan dergelijke resultaten niet garanderen. De werkelijke resultaten kunnen materieel verschillen van die aangegeven door deze toekomstgerichte verklaringen als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder, zonder beperking, de afhankelijkheid van Rocket van derden voor ontwikkeling, fabricage, marketing, verkoop en distributie van productkandidaten, de uitkomst van een rechtszaak, onverwachte uitgaven, het omschakelen van het vermogen om te ontwikkelen, aanwinste, aanwakkering van het omwijding van het vermogen van het rocket, aan het begin van het omschakeling van het vermogen om te ontwikkelen en te ontwikkelen, het vermogen om te ontwikkelen, aan het begin van het omschakeling van het vermogen, het vermogen om te ontwikkelen en te ontwikkelen, aan het begin van het omschakeling van het vermogen, het omgaan met het in staat zijn om te ontwikkelen en te ontwikkelen en te ontwikkelen, aan het begin van het omwijding van het omwijding, het omwijding van het omschakeling van de capaciteit, aan de omgang en het voorafgaan candidates into, enroll a sufficient number of patients into, and successfully complete, clinical studies, the integration of new executive team members and the effectiveness of the newly configured corporate leadership team, Rocket’s ability to acquire additional businesses, form strategic alliances or create joint ventures and its ability to realize the benefit of such acquisitions, alliances or joint ventures, Rocket’s ability to obtain and enforce patents to protect its product candidates, and its ability to successfully Verdedig tegen onvoorziene inbreuk op derden, evenals die risico's die vollediger worden besproken in de sectie getiteld "Risicofactoren" in het jaarverslag van Rocket over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024, ingediend op 27 februari 2025 met de SEC en de volgende afmetingen met de SEC inclusief onze kwartaal rapporten over formulier 10-Q. Dienovereenkomstig moet u geen onnodige afhankelijkheid plaatsen van deze toekomstgerichte verklaringen. Al dergelijke verklaringen spreken alleen vanaf de datum, en Rocket neemt geen verplichting om publiekelijk eventuele toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

    Bron: rocket pharmaceutics, Inc.

    Geplaatst : 2025-05-30 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden