Rocket Pharmaceuticals zapewnia aktualizację badania klinicznego fazy 2 RP-A501 dla choroby Danona

Śledź Drugslib na

Cranbury, N.J.-(Business Wire)-27 maja 2025 r.-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), w pełni zintegrowana, późno stadium spółki biotechnologii rozwiniętej zintegrowanego rurociągu terapii genetycznej dla rzadkich chorób, dziś ogłosiła aktualizację dotyczącą aktualizacji do RP-A501, jej badań danonowych. Udział w kluczowym badaniu fazy 2 RP-A501 doświadczył nieoczekiwanego poważnego zdarzenia niepożądanego (SAE). SAE obejmowało powikłania kliniczne związane z zespołem wycieku naczyń włosowatych. Rakieta prowadzi kompleksową analizę głównych przyczyn i pozostaje w aktywnym dialogu z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) i innymi kluczowymi zainteresowanymi stronami, przy czym obecny nacisk kładziony jest na niedawne wprowadzenie nowego środka tłumienia immunologicznego do schematu wstępnego obróbki, który został wdrożony w celu złagodzenia aktywacji uzupełnienia u niektórych pacjentów. Ten nowatorski agent był specyficzny dla programu AAV9-Danon. Po poznaniu początkowego zdarzenia rakieta dobrowolnie zatrzymała się dalsze dawkowanie w badaniu. 23 maja 2025 r. FDA umieściło kliniczne wstrzymanie badania, aby umożliwić dalszą ocenę. Rakieta jest głęboko zasmucona, gdy informuje, że ten pacjent zmarł po ostrej infekcji ogólnoustrojowej.

Rocket współpracuje z FDA, niezależnym komitetem monitorowania bezpieczeństwa danych, badaczami klinicznymi i ekspertami naukowymi, i jest zaangażowana w zapewnienie bezpieczeństwa wszystkich badanych pacjentów, jednocześnie wznowiając badanie tak szybko, jak to możliwe. Podczas gdy zatrzymanie kliniczne pozostaje na miejscu, firma nie jest w stanie udzielić wskazówek dotyczących przewidywanego terminu zakończenia próby fazy 2.

„Jesteśmy złamani przez tę stratę i jesteśmy w pełni zaangażowani w naszą misję opracowywania terapii genowych, które odnoszą się do podstawowej przyczyny niszczycielskich chorób, takich jak Danon. Oficer Rocket Pharmaceuticals.

Rakieta rozszerza nasze najgłębsze sympatie na rodzinę, opiekunów i zespołu klinicznego leczącego pacjenta. Rocket kontynuuje również swoją długotrwałą współpracę z Danon Foundation, której zaangażowanie w badania, rzecznictwo i wsparcie pacjentów pozostaje integralną częścią postępowania w terenie i poprawie wyników dla osób dotkniętych chorobą Danona.

Na dzień 31 marca 2025 r., Rakieta miała gotówkę, środki pieniężne i inwestycje w wysokości 318,2 mln USD. Firma priorytetowo traktuje inwestycje w platformę AAV, jednocześnie oceniając sposoby optymalizacji wartości dla reszty rurociągu. Przekłada się to na zmniejszenie ogólnych wydatków gotówkowych. Rocket spodziewa się teraz, że jej istniejące zasoby będą wystarczające do sfinansowania operacji do 2027 r., Z wyłączeniem potencjalnych wpływów ze sprzedaży kuponów przeglądowych priorytetowych, które mogą być zgodne z zatwierdzeniem terapii z portfela hematologii.

Piwotowy badanie fazy 2 RP-A501 Pivotal badanie

Globalne, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie 2 faza 2 ocenia poziom i bezpieczeństwo RP-A501 u 12 pacjentów z chorobą Danonem, w tym chorobę w bejatnie (N = 2).

  • W celu wsparcia przyspieszonej zatwierdzenia badanie ocenia skuteczność RP-A501, mierzoną przez współczynnik końcowy oparty na biomarkerze składający się z poprawy ekspresji białka LAMP2, a zmniejszenie masy lewej komory.
  • Kluczowym wtórnym punktem końcowym jest zmiana Troponiny. Dodatkowe wtórne punkty końcowe obejmują peptydy natriuretyczne, kwestionariusz kardiomiopatii w Kansas City, klasa New York Heart Association, bezprzewodowe przeżycie do 24 miesięcy i leczenie wydarzeń bezpieczeństwa. Te punkty końcowe mogą poprzeć pełną zatwierdzenie z długoterminowym okresem obserwacji.
  • Globalne badanie historii naturalnej działa jednocześnie z badaniem fazy 2.
  • Pediatryczne uruchomienie zapisało dwóch pacjentów w sposób sekwencyjny z minimalnym trzyletnią obserwacją przed kolejną rejestracją. Ponadto wszyscy pacjenci włączeni do badania są zobowiązani do obserwacyjnego obserwacji przed leczeniem, aby umożliwić ocenę trajekii troponiny (i innych biomarkerów) w celu optymalnej oceny tego kluczowego wtórnego punktu końcowego.

    • Szczegóły dotyczące badania fazy 2 można znaleźć na stronie www.clinicaltrials.gov pod identyfikatorem NCT06092034.

    O RP-A501

    RP-A501 jest badającym produktem terapii genowej Rocket w leczeniu choroby Danona i pierwszą terapią genową stanu sercowo-naczyniowego w celu wykazania bezpieczeństwa i skuteczności w badaniach klinicznych. Choroba Danona jest spowodowana mutacjami w genie LAMP2.

    RP-A501 składa się z rekombinowanego serotypu serotypowego 9 (AAV9), zawierającego pełną długość wersji LAMP2 w pełnej długości genu lampy endogenowej, w pełni Restorowe, pełne RENIGONE, MUTOLOTYNE GENE, MUTOLOTOWE PONIEWORNOŚCI, MUTOLOTOWE PONIEWORNOŚCI, MUTOLORNOTOWE RENIGENTO. Funkcja serca u jego korzenia. RP-A501 reprezentuje leczenie pojedynczą dawką i jest podawany jako infuzja dożylna. W badaniach przedklinicznych i klinicznych wykazano, że AAV9.LAMP2B jest ukierunkowany na komórki serca (kardiomiocyty) i dostarcza funkcjonalny gen LAMP2B do tkanki serca, co ostatecznie prowadzi do poprawy struktury i funkcji serca u pacjentów.

    .

    .

    W 2023 r. U.S. Food and Drug Administration przyznało leki regeneracyjne zaawansowane terapia, a europejska agencja medyczna przyznała priorytetowe leki (Prime) kwalifikowalność do RP-A501.

    O chorobie Danona

    Choroba Danona jest rzadkim zaburzeniem odziedziczonym przez X, spowodowanym przez mutacje w genie kodującym białko błonowe związane z lizosomem 2 (LAMP-2), ważnym mediatorem autofagii. Powoduje to akumulację autofagosomów i glikogenu, szczególnie w mięśniach serca i innych tkankach, co ostatecznie prowadzi do niewydolności serca, oraz u mężczyzn, częstej śmierci podczas okresu dojrzewania lub wczesnego dorosłości. Szacuje się, że rozpowszechnienie od 15 000 do 30 000 pacjentów w USA i Europie.

    Jedyną dostępną opcją leczenia choroby Danon jest przeszczep serca, co jest związane z istotnymi powikłaniami i nie jest uważane za lecznicze, reprezentującą wysoką niezbędną potrzebę medyczną u pacjentów z chorobą Danon.

    .

    W 2023 r. Rakieta zabezpieczyła kod ICD-10 z Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) w celu udokumentowania pacjentów z niedoborem LAMP2 w chorobie Danona.

    O Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) jest w pełni zintegrowaną, późnym stadium firmy biotechnologii, która rozwija zrównoważony rurociąg badanych terapii genetycznych zaprojektowany w celu skorygowania podstawowej przyczyny złożonych i rzadkich zaburzeń. Innowacyjne podejście Rocket, wieloplatformowe, pozwala nam zaprojektować optymalną terapię genową dla każdego wskazania, tworząc potencjalnie transformacyjne opcje, które umożliwiają osobom żyjącym z niszczycielskimi rzadkimi chorobami doświadczania długiego i pełnego życia.

    Rakieta związana z adeno wirusowym (AAV) opartym na wektorze (AAV) oparta na wektorze portfolio sercowe. Program na wczesnym etapie w badaniach klinicznych dla kardiomiopatii pkp2-arytmogennej (ACM), zagrażającej życiu choroby niewydolności serca powodującej zaburzenia rytmu komorowego i nagłej śmierci sercowej oraz przedkliniczny program skierowany do BAD3 rozszerzonej kardiomiopatii (DCM), stanu niewydolności serca, który przyczyna powiększona komora.

    Portfolio hematologii lentiwirusowego (LV) Rocketa (LV) składa się z programów późnego stadionu dla niedokrwistości fanconi (FA), trudnej do leczenia choroby genetycznej, która prowadzi do niewydolności szpiku kostnego (BMF) i potencjalnie raka, deffitacji adhezyjnej leukocytów-I-I-I (LAD-I) Niedobór kinazy śmiertelnej i pirogronianowej (PKD), monogeniczne zaburzenie czerwonych krwinek, powodujące zwiększenie niszczenia czerwonych krwinek i łagodne niedokrwistość zagrażającą życiu.

    Oświadczenie o ostrzeżeniu rakietowym dotyczące oświadczeń dotyczących przyszłości

    Ta komunikat prasowy zawiera wypowiedzi przyszłościowe dotyczące przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw, które wymagają ryzyka i niepewności, a także założenia, że ​​jeśli nie uwzględniają lub udowodnić niepoprawne, mogą spowodować nasze wyniki, które wynikają z tego, że takie wyrażone są podanie, a także założenia. Zgłaszamy takie oświadczenia dotyczące przyszłości zgodnie z przepisami bezpiecznej portu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r. I innych federalnych przepisach dotyczących papierów wartościowych. Wszystkie oświadczenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych zawarte w tym wydaniu są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości. Nie powinieneś polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, które często zawierają słowa takie jak „może”, „wierzyć”, „oczekiwać”, „przewiduj”, „zamierzaj”, „plan”, „da”, „szacuj”, „Will”, „może”, „sugeruj” lub podobne warunki, różnice takich lub negatywnych tych terminów. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące oczekiwań rakiety dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności kandydatów na produkty, które rozwija się rakieta, aby leczyć niedokrwistość Fanconi (FA), niedobór adhezyjny leukocytów I (LAD-I), niedobór kinazy piruwiatowej (PKD), Danon (DD) i innych disów, a także odczytów rocket i przesyłek i przelania się na kinazę i przesyłki. Badania kliniczne, oczekiwany czas i wynik interakcji regulacyjnych rakiety i planowane zgłoszenia, w tym czas i wynik przeglądu FDA dodatkowych informacji CMC, które Rocket zapewni w odpowiedzi na relacje FDA, bezpieczeństwo, skuteczność i termin badań przedklinicznych i badań klinicznych, Rocket do ustanowienia kluczowej kolaboracji, a także kandydatywa produktu, rocket, w zakresie badań przedklinicznych do opracowywania sprzedaży sprzedaży sprzedaży sprzedaży sprzedaży sprzedaży sprzedaży sprzedaży. Możliwości lub zawierające umowy ze stronami trzecimi w celu sprzedaży i sprzedaży kandydatów na produkty, zdolność Rocket do rozszerzenia rurociągu w celu ukierunkowania dodatkowych wskazań zgodnych z technologiami terapii genowej, zdolność Rocket do przejścia do komercyjnej firmy farmaceutycznej, a oczekiwania Rocket, że jej gotówka, równoważniki i inwestycje będą wystarczające do finansowania działań w 2027 r. Oświadczenia są rozsądne, rakieta nie może zagwarantować takich wyników. Rzeczywiste wyniki mogą się istotnie różnić od tych wskazanych przez te wypowiedzi przyszłościowe w wyniku różnych ważnych czynników, w tym, między innymi, zależność od strony trzecich od stron trzecich od stron trzecich, produkcji, marketingu, sprzedaży i dystrybucji kandydatów na produkt, wyniku sporów sądowych, nieoczekiwanych wydatków, nabycia produktu Rocket, działalność kandydatów na rynek i zaawansowanie, nabyć, nabywane i zaliczające produkty i zaawansowane produkty. Wpisz wystarczającą liczbę pacjentów do badań klinicznych i z powodzeniem ukończeniem, integracja nowych członków zespołu wykonawczego i skuteczność nowo skonfigurowanego zespołu kierowniczego korporacyjnego, zdolność Rocket do pozyskiwania dodatkowych firm, tworząc strategiczne sojusze lub tworzenie wspólnych przedsięwzięć oraz zdolność do realizacji korzyści z przejęcia, sojuszu lub wspólnych przedsięwzięć, zdolności rakiet, rakiety do uzyskiwania i egzekwowania ich produktów i jego skuteczności, i jego udoskonalenia, a jego udanej defendycji i jego skuteczności. Nieprzewidziane roszczenia z naruszenia stron trzecich, a także ryzyko pełniej omówione w sekcji zatytułowanej „Czynniki ryzyka” w rocznym raporcie Rocket na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2024 r., Złożone 27 lutego 2025 r. Z SEC i późniejszymi złożeniami z SEC, w tym w naszych kwartalnych raportach dotyczących 10-Q. W związku z tym nie należy polegać na tych stwierdzeniach przyszłościowych. Wszystkie takie oświadczenia przemawiają tylko z daty, a rakieta nie zobowiązuje się do publicznego aktualizacji ani zmiany żadnych oświadczeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, czy w inny sposób.

    Źródło: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Wysłano : 2025-05-30 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe