Rocket Pharmaceuticals fornece atualização no ensaio clínico da Fase 2 do RP-A501 para a doença de Danon

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Cranbury, N.J. O estudo crucial da Fase 2 do RP-A501 experimentou um evento adverso grave inesperado (SAE). O SAE envolveu complicações clínicas relacionadas a uma síndrome de vazamento capilar. O Rocket está conduzindo uma análise abrangente de causa raiz e permanece em diálogo ativo com a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e outras partes interessadas importantes, com o foco atual na introdução recente de um novo agente de supressão imunológica aos regulamentos de pré-tratamento que foram implementados para atenuar a complementação observada em alguns pacientes. Este novo agente era específico para o programa AAV9-Danon. Ao saber do evento inicial, o foguete fez uma pausa voluntariamente com uma dosagem adicional no estudo. Em 23 de maio de 2025, o FDA colocou uma retenção clínica no estudo para permitir uma avaliação adicional. Rocket fica profundamente triste ao relatar que esse paciente faleceu após uma infecção sistêmica aguda.

O Rocket está trabalhando com o FDA, o Comitê Independente de Monitoramento de Segurança de Dados, investigadores clínicos e especialistas científicos, e está comprometido em garantir a segurança de todos os pacientes do estudo enquanto retomava o estudo o mais rápido possível. Enquanto a retenção clínica permanece em vigor, a empresa não consegue fornecer orientação sobre o tempo previsto para a conclusão do estudo da Fase 2. Rocket Pharmaceuticals.

O foguete estende nossas mais profundas simpatias à família, aos cuidadores e à equipe clínica do tratamento. A Rocket também continua sua colaboração de longa data com a Fundação Danon, cujo compromisso com a pesquisa, a defesa e o apoio do paciente permanece parte integrante de avançar o campo e melhorar os resultados para indivíduos afetados pela doença de Danon.

Em 31 de março de 2025, o foguete teve dinheiro, equivalentes de caixa e investimentos de US $ 318,2 milhões. A empresa está priorizando o investimento em sua plataforma AAV, avaliando maneiras de otimizar o valor para o restante do pipeline. Isso se traduzirá em uma redução nos gastos gerais em dinheiro. O Rocket agora espera que seus recursos existentes sejam suficientes para financiar operações em 2027, excluindo qualquer produto potencial da venda de comprovantes de revisão de prioridade que possam seguir a aprovação de terapias do portfólio de hematologia.

rp-a501 Fase 2 Visão geral do ensaio essencial

O estudo global e multi-central de fase 2 de fase 2 avalia a eficácia e a segurança de RP-A501 em 12 pacientes com DANON DOENHER, x10 ACUPUTOM1/PEDIATRIC RON-IN (NEG) e Detalhes sobre o estudo da Fase 2 podem ser encontrados em www.clinicaltrials.gov sob o identificador NCT NCT06092034.

sobre RP-A501

RP-A501 é o produto de terapia genética investigacional do Rocket para o tratamento da doença de Danon e a primeira terapia genética para uma condição cardiovascular para demonstrar segurança e eficácia em estudos clínicos. A doença de Danon é causada por mutações no gene LAMP2. função em sua raiz. O RP-A501 representa um único tratamento de dose e é administrado como uma infusão intravenosa. Nos estudos pré -clínicos e clínicos, o AAV9. RAMP2B demonstrou ter como alvo células cardíacas (cardiomiócitos) e entrega o gene lamp2b funcional ao tecido cardíaco, o que leva a uma melhor estrutura e função cardíaca aprimorada nos pacientes.

Em 2023, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu a designação de terapia avançada de medicina regenerativa, e a Agência Médica Européia concedeu a elegibilidade prioritária de medicamentos (Prime) para RP-A501.

sobre a doença de Danon

A doença de Danon é um distúrbio herdado rara ligado ao X causado por mutações no gene que codifica a proteína 2 da membrana associada ao lisossomo (LAMP-2), um importante mediador da autofagia. Isso resulta no acúmulo de autofagossomos e glicogênio, particularmente no músculo cardíaco e outros tecidos, o que acaba leva à insuficiência cardíaca e para pacientes do sexo masculino, morte frequente durante a adolescência ou a idade adulta. Estima -se que tenha uma prevalência de 15.000 a 30.000 pacientes nos EUA e na Europa.

Em 2023, o Rocket garantiu um código da CID-10 dos Centros de Serviços Medicare e Medicaid (CMS) para documentar pacientes com deficiência de LAMP2 na doença de Danon.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) é uma empresa de biotecnologia em estágio final totalmente integrado que avançava um pipeline sustentável de terapias genéticas de investigação projetadas para corrigir a causa raiz de distúrbios complexos e raros. A inovadora abordagem multi-plataforma do Rocket nos permite projetar a terapia genética ideal para cada indicação, criando opções potencialmente transformadoras que permitem que as pessoas que vivem com doenças raras devastadoras sofrem vidas longas e completas. Programa em ensaios clínicos para a cardiomiopatia PKP2-arritmogênica (ACM), uma doença de insuficiência cardíaca com risco de vida causando arritmias ventriculares e morte cardíaca súbita e um programa pré-clínico direcionado à cardiomomia dilatada de Bag3.O portfólio de hematologia baseado em vetores lentivirais (VE) do Rocket (VE) consiste em programas de estágio avançado para a anemia de Fanconi (FA), uma doença genética difícil de tratar que leva à falha da medula óssea (BMF) e a perspectiva de gneoções que a deficiência de genúnato é a deficiência de gneoções-i (ladra-i), uma severa de desigenação de câncer que tem a deficiência de gneoxos-i (ladra-i), uma severa de despacho Deficiência fatal e piruvato quinase (PKD), um distúrbio monogênico de glóbulos vermelhos resultando em aumento da destruição de glóbulos vermelhos e da anemia leve à vida.

Rocket Declaração de advertência sobre declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas sobre as expectativas, planos e perspectivas futuros do Rocket que envolvem riscos e incertes, além de que os resultados simplificados, bem como as suposições que, se não se reencomam ou serem incorretas. Fizemos declarações tão prospectivas de acordo com as disposições de porto seguro da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995 e outras leis federais de valores mobiliários. Todas as declarações que não sejam declarações de fatos históricos contidos neste lançamento são declarações prospectivas. Você não deve confiar nessas declarações prospectivas, que geralmente incluem palavras como "poderia", "acreditar", "esperar", "antecipar", "pretender", "plano", "dar", "estimar", "procurar esses termos" "pode", "" sugerir "ou termos semelhantes, variações de tais termos ou termos negativos. These forward-looking statements include, but are not limited to, statements concerning Rocket’s expectations regarding the safety and effectiveness of product candidates that Rocket is developing to treat Fanconi Anemia (FA), Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), Danon Disease (DD) and other diseases, the expected timing and data readouts of Rocket’s ongoing and planned clinical trials, the expected timing and outcome of Rocket’s regulatory interactions and planned submissions, including the timing and outcome of the FDA’s review of the additional CMC information that Rocket will provide in response to the FDA’s request, the safety, effectiveness and timing of pre-clinical studies and clinical trials, Rocket’s ability to establish key collaborations and vendor relationships for its product candidates, Rocket’s ability to develop sales and marketing Recursos ou celebrar acordos com terceiros para vender e comercializar seus candidatos a produtos, a capacidade do Rocket de expandir seu oleoduto para direcionar indicações adicionais que são compatíveis com suas tecnologias de terapia genética, a capacidade do Rocket de transição para uma empresa farmacêutica e a expectativa de que a expectativa do Rocket é a expectativa de que o dinheiro, o dinheiro, o dinheiro dos rocha, que é o que se reflete para a expectativa de que o Rocket, que se destacam, que são o que se destacará para a expectativa de que o e-mail de sua expectativa de que os rocha seja suficiente para financiar o que operações, que são o que se destacará para a expectativa de que o dinheiro do que o Rocket é suficiente para financiar o que opera. As declarações são razoáveis, o foguete não pode garantir esses resultados. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por essas declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, incluindo, sem limitação, a dependência do Rocket de terceiros para desenvolvimento, fabricação, marketing, vendas e distribuição de candidatos a produtos, o resultado do rochão, do roco, o Rocket e os concorrentes do Rocket e das atividades de rocha, como o tempo de busca por que o Rocket Contestering e os concorrentes do Rocket, que estão em busca de prolongamentos, as atividades de concorrentes, como as respostas dos produtos para o tempo, como o tempo de busca de produtos para o tempo de busca, como o momento da concorrência do Rocket. candidates into, enroll a sufficient number of patients into, and successfully complete, clinical studies, the integration of new executive team members and the effectiveness of the newly configured corporate leadership team, Rocket’s ability to acquire additional businesses, form strategic alliances or create joint ventures and its ability to realize the benefit of such acquisitions, alliances or joint ventures, Rocket’s ability to obtain and enforce patents to protect its product candidates, and its ability to successfully Defenda-se contra reivindicações imprevistas de infração de terceiros, bem como esses riscos mais detalhados na seção intitulada "Fatores de risco" no relatório anual do Rocket no Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2024, arquivado em 27 de fevereiro de 2025 na SEC e nos registros subseqüentes com os relatórios trimestrais do formulário 10. Consequentemente, você não deve confiar indevidamente a essas declarações prospectivas. Todas essas declarações falam apenas na data feita, e o Rocket não tem obrigação de atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou outros.

Postou : 2025-05-30 12:00

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