Rocket Pharmaceuticals oferă actualizare asupra studiului clinic de faza 2 a RP-A501 pentru boala Danon

Urmăriți Drugslib pe

Cranbury, N.J.-- (BUSINESS WIRE)-27 mai 2025-- Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), o companie de biotehnologie complet integrată, în stadiu tardiv, care promovează o conductă integrată de terapii genetice pentru boli rare, a anunțat astăzi o actualizare legată de RP-A501, o terapie genetică de investigare a pacienților. În faza 2, studiul pivot al RP-A501 a cunoscut un eveniment advers grav neașteptat (SAE). SAE a implicat complicații clinice legate de un sindrom de scurgere capilară. Rocket efectuează o analiză cuprinzătoare a cauzei rădăcină și rămâne în dialog activ cu Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) și alte părți interesate cheie, accentul actual fiind pe introducerea recentă a unui nou agent de suprimare a imunității la regimul de pre-tratament care a fost implementat pentru a atenua activarea complementului observat la unii pacienți. Acest nou agent a fost specific programului AAV9-Danon. După ce a aflat evenimentul inițial, Rocket a întrerupt voluntar o dozare ulterioară în studiu. La 23 mai 2025, FDA a pus o reținere clinică la studiu pentru a permite o evaluare suplimentară. Rocket este profund întristat pentru a raporta că de atunci acest pacient a murit după o infecție sistemică acută.

Rocket lucrează cu FDA, Comitetul independent de monitorizare a siguranței datelor, investigatori clinici și experți științifici și se angajează să asigure siguranța tuturor pacienților studiați în timp ce reiau studiul cât mai rapid posibil. În timp ce deținerea clinică rămâne în vigoare, compania nu este în măsură să ofere îndrumări cu privire la momentul anticipat pentru finalizarea procesului de faza 2.

„Suntem desăvârșiți de această pierdere și suntem pe deplin angajați la misiunea noastră de a dezvolta terapii genice care abordează cauza de bază a bolilor devastatoare precum Danon. Suntem extrem de recunoscători pentru pacienții și familiile care participă la această cercetare importantă”, a spus Gaurv Shah, M.D. de rachete farmaceutice.

Rocket extinde cele mai profunde simpatii noastre familiei pacientului, îngrijitorilor și echipei clinice de tratare. Rocket își continuă, de asemenea, colaborarea de lungă durată cu Fundația Danon, al cărei angajament pentru cercetare, advocacy și sprijinul pacienților rămâne integral pentru avansarea domeniului și îmbunătățirea rezultatelor pentru persoanele afectate de boala Danon.

la 31 martie 2025, Rocket a avut numerar, echivalente de numerar și investiții de 318,2 milioane USD. Compania acordă prioritate investițiilor în platforma sa AAV, evaluând în același timp modalități de optimizare a valorii pentru restul conductei. Acest lucru se va traduce într -o reducere a cheltuielilor generale în numerar. Rocket se așteaptă acum că resursele sale existente vor fi suficiente pentru a finanța operațiunile în 2027, excluzând orice venituri potențiale din vânzarea de bonuri de revizuire prioritară care ar putea urma aprobarea terapiilor din portofoliul de hematologie

RP-A501 Faza 2 Prezentare generală a studiului pivot

Studiul pivotal global, cu un singur braț, multi-centru, în faza 2 pivotală evaluează eficacitatea și siguranța RP-A501 la 12 pacienți cu boală Danon, inclusiv o rulare de siguranță pediatrică (n = 2) și un nivel de doză de 6,7 x 1013 gc/kg. Sprijinit aprobarea accelerată, studiul evaluează eficacitatea RP-A501, măsurată de punctul final co-primar bazat pe biomarker, constând în îmbunătățiri ale expresiei proteice LAMP2, iar reducerile masei ventriculului stâng.

  • Endpointul secundar cheie este schimbarea troponinei. Obiectivele secundare suplimentare includ peptide natriuretice, chestionar de cardiomiopatie din Kansas City, clasa Asociației Heart Association din New York, supraviețuire fără evenimente la 24 de luni și evenimente de siguranță emergente pentru tratament. Aceste puncte finale ar putea susține aprobarea completă cu urmărirea pe termen lung.
  • Un studiu global de istorie naturală funcționează concomitent cu studiul pivotal de faza 2.
  • Run-in-ul pediatric a înscris doi pacienți într-o manieră secvențială, cu o urmărire minimă de trei luni înainte de înscrierea ulterioară. În plus, toți pacienții înscriși în studiu trebuie să aibă o preluare de pre-tratament de trei luni pentru a permite o evaluare a traiectoriilor troponinei (și a altor biomarker) pentru a evalua optim acest punct secundar cheie.

    • Detalii despre studiul de fază 2 pot fi găsite pe www.clinicaltrials.gov sub identificatorul NCT NCT06092034.

    despre RP-A501

    RP-A501 este produsul de terapie genică de investigare a Rocket pentru tratamentul bolii Danon și prima terapie genică pentru o afecțiune cardiovasculară pentru a demonstra siguranța și eficacitatea în studiile clinice. Danon disease is caused by mutations in the LAMP2 gene.

    RP-A501 consists of a recombinant adeno-associated serotype 9 (AAV9) capsid containing a full-length, wild-type version of the human LAMP2B transgene (AAV9.LAMP2B) which, when inserted into heart cells harboring mutations in the endogenous LAMP2 gene, has the potential to fully restore cardiac Funcționează la rădăcina sa. RP-A501 reprezintă un tratament cu o singură doză și este administrat ca o perfuzie intravenoasă. În studiile preclinice și clinice, AAV9.lamp2b s -a dovedit a viza celulele cardiace (cardiomiocite) și furnizează gena LAMP2B funcțională către țesutul cardiac, ceea ce duce în cele din urmă la o structură cardiacă îmbunătățită la pacienți.

    În 2023, Administrația SUA pentru Alimente și Droguri a acordat o desemare a terapiei avansate de medicină regenerativă, iar Agenția Medicală Europeană a acordat medicamente prioritare (Prime) Eligibilitate la RP-A501.

    despre boala Danon

    Boala Danon este o tulburare moștenită rară legată de X cauzată de mutații ale genei care codifică proteina 2 a membranei asociate lizozomului (LAMP-2), un important mediator al autofagiei. Aceasta duce la acumularea de autofagosomi și glicogen, în special în mușchiul cardiac și alte țesuturi, ceea ce duce în cele din urmă la insuficiență cardiacă, iar pentru pacienții bărbați, moarte frecventă în timpul adolescenței sau la vârsta adultă timpurie. Se estimează că are o prevalență de 15.000 până la 30.000 de pacienți în SUA și Europa.

    Singura opțiune de tratament disponibilă pentru boala Danon este transplantul cardiac, care este asociat cu complicații substanțiale și nu este considerată curativă, reprezentând nevoia medicală nesatisfăcută ridicată pentru pacienții cu boala Danon.

    În 2023, Rocket a asigurat un cod ICD-10 de la Centrele pentru Servicii Medicare și Medicaid (CMS) pentru a documenta pacienții cu deficiență de LAMP2 în boala Danon.

    despre Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) este o companie de biotehnologie complet integrată, în stadiu tardiv, care avansează o conductă durabilă a terapiilor genetice de investigare concepute pentru a corecta cauza principală a tulburărilor complexe și rare. Rocket’s innovative multi-platform approach allows us to design the optimal gene therapy for each indication, creating potentially transformative options that enable people living with devastating rare diseases to experience long and full lives.

    Rocket’s adeno-associated viral (AAV) vector-based cardiovascular portfolio includes a late-stage program for Danon Disease, a devastating heart failure condition resulting in thickening of the heart, an Programul în stadiu incipient în studiile clinice pentru cardiomiopatia PKP2-arritmogenă (ACM), o boală de insuficiență cardiacă care poate pune viața în pericol provocând aritmii ventriculare și moarte cardiacă bruscă și un program pre-clinic care vizează o condiție de insuficiență cardiacă care provoacă ventricle transriled.

    Rocket’s lentiviral (LV) vector-based hematology portfolio consists of late-stage programs for Fanconi Anemia (FA), a difficult-to-treat genetic disease that leads to bone marrow failure (BMF) and potentially cancer, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), a severe pediatric genetic disorder that causes recurrent and life-threatening infections which are frequently Deficitul fatal și piruvat kinazei (PKD), o tulburare monogenă a globulelor roșii, ceea ce duce la o distrugere a celulelor roșii crescute și la anemie ușoară până la viață.

    Declarație de precauție a rachetelor privind declarațiile prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective privind așteptările viitoare ale rachetelor, planurile și perspectivele care implică riscuri și incertitudini, precum și presupuneri că, dacă acestea nu se materializează sau dovedesc că ar putea provoca rezultatele noastre să difere în mod material din cele exprimate sau implicate prin astfel de statistici, care ar putea fi incorect, ar putea provoca rezultatele noastre să difere în mod semnificativ din cele exprimate sau implicate prin astfel de statistici, care ar putea să facă rezultatele noastre. Facem astfel de declarații prospective în conformitate cu prevederile portului sigur din Legea privată de reformă a litigiilor private private din 1995 și alte legi federale privind valorile mobiliare. Toate declarațiile, altele decât declarațiile faptelor istorice conținute în această versiune sunt declarații prospective. Nu ar trebui să vă bazați pe aceste declarații prospective, care includ adesea cuvinte precum „ar putea”, „crede”, „așteptați”, „anticipați”, „intenționează”, „plan”, „va da”, „estimare”, „caută”, „voință”, „poate”, „sugerează” sau termeni similari, variații ale unor astfel de termeni sau negativul acestor termeni. These forward-looking statements include, but are not limited to, statements concerning Rocket’s expectations regarding the safety and effectiveness of product candidates that Rocket is developing to treat Fanconi Anemia (FA), Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), Danon Disease (DD) and other diseases, the expected timing and data readouts of Rocket’s ongoing and planned clinical trials, the expected timing and outcome of Rocket’s regulatory interactions and planned submissions, including the timing and outcome of the FDA’s review of the additional CMC information that Rocket will provide in response to the FDA’s request, the safety, effectiveness and timing of pre-clinical studies and clinical trials, Rocket’s ability to establish key collaborations and vendor relationships for its product candidates, Rocket’s ability to develop sales and marketing Capabilități sau încheie acorduri cu terți pentru a-și vinde și comercializa candidații de produse, capacitatea Rocket de a-și extinde conducta pentru a viza indicații suplimentare care sunt compatibile cu tehnologiile sale de terapie genică, capacitatea Rocket de a trece la o companie farmaceutică a etapei comerciale, iar așteptările Rocket pentru ca echivalentele sale de numerar și investițiile să fie suficiente pentru a finanța în 2027. Declarațiile sunt rezonabile, Rocket nu poate garanta astfel de rezultate. Actual results may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important factors, including, without limitation, Rocket’s dependence on third parties for development, manufacture, marketing, sales and distribution of product candidates, the outcome of litigation, unexpected expenditures, Rocket’s competitors’ activities, including decisions as to the timing of competing product launches, pricing and discounting, Rocket’s ability to develop, acquire and advance product candidates În, înscrieți un număr suficient de pacienți și, cu succes, studii clinice, integrarea noilor membri ai echipei executive și eficacitatea echipei de conducere corporativă recent configurată, capacitatea Rocket de a achiziționa afaceri suplimentare, de a forma alianțe strategice sau de a crea întreprinderi comune și de capacitatea sa de a realiza beneficiile de astfel Împotriva cererilor de încălcare a terților neprevăzuți, precum și aceste riscuri discutate mai pe deplin în secțiunea intitulată „Factorii de risc” în raportul anual al Rocket la Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024, depus la 27 februarie 2025 cu SEC și înregistrări ulterioare cu SEC, inclusiv rapoartele noastre trimestriale privind formularul 10. În consecință, nu ar trebui să plasați dependență nejustificată pe aceste declarații prospective. Toate aceste declarații vorbesc doar de la data făcută, iar Rocket nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui public orice declarații prospective, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau a altfel.

    Sursa: Rocket Pharmaceuticals, inc.

    Postat : 2025-05-30 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare