Rocket Pharmaceuticals предоставляет обновленную информацию о фазе 2 Клинические испытания RP-A501 для болезни Данона

Следите за Drugslib на

Cranbury, N.J.-- (Business Wire)-27 мая 2025 года-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), полностью интегрированная компания по биотехнологии поздней стадии, продвигающая интегрированную конвейера по генетической терапии для редких заболеваний, сегодня объявила об обновлении, связанном с RP-A501, ее инвентационная терапия для пациентов. В фазе 2 ключевое исследование RP-A501 испытало неожиданное серьезное побочное явление (SAE). SAE включал клинические осложнения, связанные с синдромом утечки капилляров. Rocket проводит комплексный анализ первопричин и остается в активном диалоге с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и другими ключевыми заинтересованными сторонами, причем текущее внимание уделяется недавнему внедрению нового иммунного агента подавления в режим предварительной обработки, который был реализован для смягчения активации комплемента, наблюдаемого у некоторых пациентов. Этот новый агент был специфичным для программы AAV9-Danon. Узнав о первоначальном событии, ракета добровольно приостановила дополнительную дозировку в исследовании. 23 мая 2025 года FDA поместило клиническое исследование, чтобы обеспечить дальнейшую оценку. Ракета глубоко опечален, чтобы сообщить, что с тех пор этот пациент скончался после острой системной инфекции.

Rocket работает с FDA, независимым комитетом по мониторингу безопасности данных, клиническими исследователями и научными экспертами, и стремится обеспечить безопасность всех пациентов с исследованием, в то же время возобновляя исследование как можно более экспрессию. Хотя клиническое удержание остается на месте, компания не может дать руководство по ожидаемому времени для завершения исследования фазы 2. Ракетные фармацевтические препараты.

Ракета распространяет наши глубочайшие симпатии к семье пациента, лиц, осуществляющих уход и лечение клинической команды. Rocket также продолжает свое давнее сотрудничество с Danon Foundation, чья приверженность исследованиям, пропаганде и поддержке пациентов остается неотъемлемой частью продвижения поля и улучшения результатов для лиц, пострадавших от болезни Данона. Компания определяет приоритеты инвестиций в свою платформу AAV, одновременно оценивая способы оптимизации стоимости для остальной части трубопровода. Это приведет к сокращению общих денежных расходов. В настоящее время Rocket ожидает, что его существующие ресурсы будут достаточными для финансирования операций в 2027 году, исключая любые потенциальные выручки от продажи ваучеров с приоритетом, которые могут следовать за одобрением терапии из портфеля гематологии.

RP-A501 Фаза 2 Основной обзор испытаний

Глобальное, одноручное многоцентровое основное исследование фазы 2 оценивает эффективность и безопасность RP-A501 у 12 пациентов с болезнью Danon, включая педиатрическую безопасность (n = 2) и уровень DOSE на уровне 6,7 x 1013 GC/KG/KG/KG/KG/KG/KG/KG/KG/KG/KG/KG/KG. Поддержка ускоренного одобрения, исследование оценивает эффективность RP-A501, измеренную с помощью конечной точки на основе биомаркеров, состоящей из улучшений в экспрессии белка LAMP2, и уменьшения массы левого желудочка. Дополнительные вторичные конечные точки включают натрийуретические пептиды, анкету кардиомиопатии Канзас -Сити, класс нью -йоркской кардиологической ассоциации, выживаемость без событий до 24 месяцев и события лечения. Эти конечные точки могут поддерживать полное одобрение с более длительным наблюдением. Кроме того, все пациенты, зарегистрированные в исследовании, должны иметь трехмесячный предварительный лечение наблюдения, чтобы обеспечить оценку траекторий тропонина (и других биомаркеров) для оптимальной оценки этой ключевой вторичной конечной точки.

Подробности об исследовании фазы 2 можно найти по адресу www.clinicaltrials.gov под идентификатором NCT NCT06092034.

о RP-A501

RP-A501 является исследовательской генной терапией Rocket для лечения болезни Данона и первой генной терапии для сердечно-сосудистых заболеваний, чтобы продемонстрировать безопасность и эффективность в клинических исследованиях. Болезнь Данона вызвана мутациями в гене LAMP2. в корне. RP-A501 представляет собой однократную дозу и вводится как внутривенная инфузия. В доклинических и клинических исследованиях было показано, что AAV9.LAMP2B нацелены на сердечные клетки (кардиомиоциты) и доставляют функциональный ген LAMP2B к ткани сердца, что в конечном итоге приводит к улучшению сердечной структуры и функции у пациентов.

.

В 2023 году Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США предоставило регенеративную медицину назначение терапии, а Европейское медицинское агентство предоставило приоритетные лекарства (Prime) право на участие в RP-A501.

о болезни Данона

Болезнь Данона является редким x-связанным наследственным заболеванием, вызванным мутациями в гене, кодирующем лизосому мембранного белка 2 (лампа-2), важный медиатор аутофагии. Это приводит к накоплению аутофагосом и гликогена, особенно в сердечной мышцах и других тканях, что в конечном итоге приводит к сердечной недостаточности, а для пациентов мужского пола - частой смерти в подростковом или раннем взрослом возрасте. По оценкам, он имеет распространенность от 15 000 до 30 000 пациентов в США и Европе.

Единственный доступный вариант лечения болезни Данона - это трансплантация сердца, которая связана со значительными осложнениями и не считается лечебным, представляющим высокую нередовую медицинскую потребность у пациентов с болезнью Данона.

p>.

В 2023 году Rocket обеспечила код ICD-10 от Центров для Medicare и Medicaid Services (CMS), чтобы документировать пациентов с дефицитом LAMP2 при болезни Данона.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT)-это полностью интегрированная, поздняя стадия биотехнологическая компания, продвигающая устойчивый трубопровод исследуемой генетической терапии, предназначенной для исправления основной причины сложных и редких расстройств. Инновационный мультиплатформенный подход Rocket позволяет нам разрабатывать оптимальную генную терапию для каждого показания, создавая потенциально преобразующие варианты, которые позволяют людям, живущим с разрушительными редкими заболеваниями, испытывать долгие и полные жизни. Программа ранней стадии в клинических испытаниях для PKP2-аритмогенной кардиомиопатии (ACM), опасной для жизни заболевания сердечной недостаточности, вызывающей желудочковую аритмию и внезапную сердечную смерть, и преклиническая программа, нацеленная на BAG3-ассоциированную дилатационную кардиомиопатию (DCM), заболевание сердечной недостаточности, которая вызывает растущую вентиляцию.

лентивирусная (LV) на основе векторной векторной векторной Фатальный дефицит и дефицит пируват-киназы (PKD), моногенное заболевание эритроцитов, приводящее к увеличению разрушения красных клеток и легкой до опасной жизни анемии.

ракета по осторожности, касающееся прогнозных заявлений

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления, касающиеся будущих ожиданий Ракеты, планов и перспектив, которые включают риски и неопределенности, а также утверждения, которые, если они не материализуются или не доказывают, что могут привести к тому, что наши результаты будут отличаться от того, что они выражаются на таком настроении, навязчивые, на которых высказываются, в том, что они не являются фактическими показателями. Мы делаем такие дальновидные заявления в соответствии с положениями о безопасной гавани Закона о реформе судебных разбирательств в частных вопросах по ценным бумагам 1995 года и других федеральных законов о ценных бумагах. Все заявления, кроме утверждений исторических фактов, содержащихся в этом выпуске, являются перспективными заявлениями. Вы не должны полагаться на эти прогнозные заявления, которые часто включают такие слова, как «могут», «верь», «ожидайте», «предвидеть», «намереваться», «план», «даст», «оценка», «искать», «воля», «может», «предложить» или аналогичные термины, вариации таких терминов или негативных терминов. Эти перспективные заявления включают, но не ограничиваются ими, заявления, касающиеся ожиданий Ракеты в отношении безопасности и эффективности кандидатов на продукты, которые развивается ракета для лечения фанкони-анемии (FA), дефицита адгезии лейкоцитов (LAD-I), дефицит пируват-киназы (PKD), DD) и другие рассеянные сроки и данные о ожидаемых сроках и на основе данных и других рассеивающихся сроках и других рассеивающихся сроках и других рассеивающихся сроках и других рассеивающихся сроках и других рассеивающихся сроках и других рассеиваемых распадах и других рассеивающихся сроках и других рассеяниях. Клинические испытания, ожидаемые сроки и результаты регулирующих взаимодействий Rocket и запланированных представлений, включая время и результаты обзора FDA дополнительной информации CMC, которую Rocket предоставит в ответ на запрос FDA, безопасность, эффективность и время предварительных исследований и клинических испытаний, способность к созданию ключей и вендоров в области кандидатов на товарные кандидаты, в рамках, на основе, на основе, на основе, на основе, на основе, на основе, на основе, на основе стационарных кандидатов, а также для его способностей. Возможности или заключать соглашения со третьими лицами по продаже и продаже кандидатов на продажу своих продуктов, способность Rocket расширять свой трубопровод для нацеливания на дополнительные показания, которые совместимы с ее технологиями генной терапии, способность Rocket переходить к коммерческой сценной фармацевтической компании, и ракета ожидается, что его денежные средства, денежные эквиваленты и инвестиции будут достаточными для его работы в 2027. Передовые заявления разумные, ракета не может гарантировать такие результаты. Actual results may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important factors, including, without limitation, Rocket’s dependence on third parties for development, manufacture, marketing, sales and distribution of product candidates, the outcome of litigation, unexpected expenditures, Rocket’s competitors’ activities, including decisions as to the timing of competing product launches, pricing and discounting, Rocket’s ability to develop, acquire and advance product Кандидаты в, зарегистрируйте достаточное количество пациентов и успешно завершены клинические исследования, интеграцию новых членов исполнительной команды и эффективность вновь настроенной команды корпоративного лидерства, способность Rocket приобретать дополнительные предприятия, формировать стратегические альянсы или создавать совместные предприятия и его способность реализовать преимущества таких приобретений, альянсы или совместные предприятия, способность к способностям и обеспечению, чтобы обеспечить, и защищать его, и обеспечить, и обеспечить, и защищать его, чтобы обеспечить, и обеспечить, и обеспечить, и защищать его, чтобы обеспечить, и обеспечить, и защищать его, и поддерживать, и обеспечить способность к способностям, а также для обеспечения, а также для обеспечения способностей, а также для обеспечения, а также для обеспечения способностей, способных к способностям, а также для защиты - и поддерживать - это способность к способностям, и защищать его, и способствовать, и обеспечить способность к способностям. Успешно защищать от непредвиденных претензий на нарушение сторонних сторон, а также те риски, более полно обсуждаемые в разделе, озаглавленные «Факторы риска» в годовом отчете Rocket по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, подал 27 февраля 2025 года в SEC и в следующих заявлениях в SEC, включая наши квартальные отчеты по форме 10-Q. Соответственно, вы не должны придавать чрезмерную зависимость от этих прогнозных заявлений. Все такие заявления говорят только на дату, и Ракет не предпринимает обязанности обновлять или пересматривать любые перспективные заявления, будь то в результате новой информации, будущих событий или иных.

Источник: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2025-05-30 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова