Rocket Pharmaceuticals, Danon hastalığı için RP-A501'in Faz 2 klinik çalışması hakkında güncelleme sağlar

Drugslib'i takip edin

Cranbury, N.J.-(Business Wire)-27 Mayıs 2025-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), nadir hastalıklar için genetik terapilerin entegre bir boru hattını ilerleten, RP-A501 için bir güncelleme, bir güncelleme açıkladı. RP-A501'in 2 pivotal çalışmasında beklenmedik bir ciddi advers olay (SAE) yaşanmıştır. SAE, bir kılcal sızıntı sendromu ile ilgili klinik komplikasyonları içeriyordu. Rocket, kapsamlı bir kök neden analizi yürütüyor ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve diğer kilit paydaşlarla aktif diyalogda kalıyor, mevcut odak noktası, bazı hastalarda gözlemlenen tamamlayıcı aktivasyonu azaltmak için uygulanan yeni bir bağışıklık baskılama ajanının son zamanlarda getirilmesi. Bu yeni ajan AAV9-Danon programına özgüdür. İlk olayı öğrendikten sonra, Rocket çalışmada daha fazla dozlamayı gönüllü olarak duraklattı. 23 Mayıs 2025'te FDA, daha fazla değerlendirmeye izin vermek için araştırmaya klinik bir tutuş yaptı. Roket, bu hastanın o zamandan beri akut sistemik bir enfeksiyondan sonra vefat ettiğini bildirmek için çok üzüldü.

Rocket, FDA, Bağımsız Veri Güvenliği İzleme Komitesi, klinik araştırmacılar ve bilimsel uzmanlarla çalışıyor ve denemeye olabildiğince hızlı bir şekilde devam ederken tüm çalışma hastalarının güvenliğini sağlamaya kararlı. Klinik bekletme yerinde kalırken, şirket 2. Aşama denemesinin tamamlanması için beklenen zamanlama hakkında rehberlik sağlayamaz. Pharmaceuticals.

Roket, en derin sempatimizi hastanın ailesine, bakıcılarına ve tedavi eden klinik ekibine genişletir. Rocket ayrıca, araştırma, savunuculuk ve hasta desteğine olan bağlılığı, alanı ilerletmenin ve Danon hastalığından etkilenen bireylerin sonuçlarını iyileştirmenin ayrılmaz bir parçası olan Danon Vakfı ile uzun süredir devam eden işbirliğini sürdürüyor. 31 Mart 2025 itibariyle Rocket'in nakit, nakit eşdeğerleri ve 318,2 milyon dolarlık yatırımları vardı. Şirket, boru hattının geri kalanı için değeri optimize etmenin yollarını değerlendirirken AAV platformuna yatırım öncelik veriyor. Bu, toplam nakit harcamalarında bir azalmaya dönüşecektir. Rocket, mevcut kaynaklarının, hematoloji portföyünden terapilerin onayını takip edebilecek öncelikli inceleme kuponlarının satışından kaynaklanan herhangi bir potansiyel gelir hariç, operasyonları 2027'ye finanse etmek için yeterli olmasını bekliyor.

RP-A501 Faz 2 PRIVOTAL ANAHTARI BAKIM

Küresel, tek kollu, çok merkezli Faz 2 önemli çalışma, pediatrik güvenlik run-in (n = 2) ve 6.7 X/KG> Doz seviyesi dahil olmak üzere Danon hastalığı olan 12 hastada RP-A501'in etkinliğini ve güvenliğini ve 6.7 X/KG> Doz seviyesi 6.7 x 1013> Doz seviyesi ve Dozu seviyesi 6.7 x. Destek Hızlandırılmış onay, çalışma, LAMP2 protein ekspresyonundaki iyileştirmelerden ve sol ventrikül kütlesindeki azalmalardan oluşan biyobelirteç tabanlı ortak primer son nokta ile ölçülen RP-A501'in etkinliğini değerlendirir. Ek ikincil uç noktalar arasında natriüretik peptitler, Kansas City kardiyomiyopati anketi, New York Kalp Derneği sınıfı, 24 aya kadar olaysız hayatta kalma ve tedavi edilen güvenlik olayları bulunmaktadır. Bu uç noktalar daha uzun süreli takip ile tam onayı destekleyebilir.

  • Küresel bir doğal tarih çalışması Faz 2 önemli deneme ile eşzamanlı olarak çalışıyor. Ek olarak, denemeye kaydolan tüm hastaların, bu anahtar ikincil uç noktayı en iyi şekilde değerlendirmek için troponin (ve diğer biyobelirteç) yörüngelerinin değerlendirilmesini sağlamak için üç aylık bir gözlem önlem önlemine sahip olmaları gerekmektedir.

    • Faz 2 çalışması hakkında ayrıntılar nCT tanımlayıcısı NCT06092034 altında www.clinicaltrials.gov adresinde bulunabilir.

    RP-A501, Rocket’in Danon hastalığının tedavisi için araştırma gen terapisi ürünü ve klinik çalışmalarda güvenlik ve etkinliği göstermek için kardiyovasküler durum için ilk gen tedavisidir. Danon hastalığına, LAMP2 genindeki mutasyonlardan kaynaklanır. kökü. RP-A501 tek bir doz tedavisini temsil eder ve intravenöz infüzyon olarak uygulanır. Klinik öncesi ve klinik çalışmalarda, AAV9.Lamp2b'nin kardiyak hücreleri (kardiyomiyositler) hedeflediği ve fonksiyonel LAMP2B genini kalp dokusuna verdiği gösterilmiştir, bu da sonuçta hastalarda iyileştirilmiş kardiyak yapı ve fonksiyona yol açar.

    2023'te ABD Gıda ve İlaç İdaresi, rejeneratif tıp ileri terapi ataması verdi ve Avrupa Tıbbi Ajansı öncelikli ilaçlar (prime) RP-A501'e uygunluk verdi.

    Danon hastalığı, otofajinin önemli bir aracısı olan lizozom ile ilişkili membran protein 2'yi (lamba-2) kodlayan gendeki mutasyonların neden olduğu nadir X'e bağlı kalıtsal bir bozukluktur. Bu, özellikle kalp yetmezliğine ve erkek hastalar için ergenlik veya erken yetişkinlik sırasında sık ölüm olan kardiyak kas ve diğer dokularda otofagosom ve glikojen birikimi ile sonuçlanır. ABD ve Avrupa'da 15.000 ila 30.000 hasta prevalansına sahip olduğu tahmin edilmektedir.

    Danon hastalığı için mevcut tek tedavi seçeneği, önemli komplikasyonlarla ilişkili olan ve Danon hastalığı olan hastalar için yüksek olmayan tıbbi ihtiyacını temsil eden, küratif olarak kabul edilmeyen kardiyak nakildir.

    .

    2023'te Rocket, Danon hastalığında LAMP2 eksikliği olan hastaları belgelemek için Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezlerinden (CMS) bir ICD-10 kodu sağladı.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), karmaşık ve nadir bozuklukların temel nedenini düzeltmek için tasarlanmış araştırma genetik tedavilerinin sürdürülebilir bir boru hattını ilerleten tamamen entegre, geç evre bir biyoteknoloji şirketidir. Rocket’in yenilikçi çok platform yaklaşımı, her bir endikasyon için optimal gen tedavisini tasarlamamıza izin vererek, yıkıcı nadir hastalıklarla yaşayan insanların uzun ve dolu yaşamları deneyimlemesini sağlayan potansiyel olarak dönüştürücü seçenekler yaratmamıza izin verir. PKP2-Aritmojenik Kardiyomiyopati (ACM) için klinik çalışmalarda, ventriküler aritmilere ve ani kardiyakik ölüme neden olan hayatı tehdit eden bir kalp yetmezliği hastalığı ve Bag3 ile ilişkili kardiyomiyopati (DCM), ventriküller.

    Roketin lentiviral (LV) vektör temelli hematoloji portföyü, kemik iliği yetmezliğine (BMF) ve potansiyel olarak kansere yol açan, lökokit yapışma eksikliğine neden olan lökokit yapışma eksikliğine neden olan, sık sık infeksiyonlara neden olan bir ağır pediakal hastalığa neden olan Fanconi anemi (FA) için geç evre programlardan oluşur. Ölümcül ve piruvat kinaz eksikliği (PKD), monojenik bir kırmızı kan hücresi bozukluğu, artan kırmızı hücre yıkımı ile sonuçlanan ve hayatı tehdit eden anemiye hafifçe ortaya çıkarır.

    İleriye dönük beyanlara ilişkin roket uyarıcı ifadesi

    Bu basın bülteni, roketin gelecekteki beklentileri, riskleri ve belirsizlikleri içeren planlar ve beklentiler ile ilgili olarak, sonuçlarımızın gerçekleştirilmemesi veya sunulmaması durumunda, sonuçlarımızdan veya sonuçlarımızdan farklı olarak ifade edilebilecekleri, sonuçlandırılabilecek veya sonuçlandırmaya neden olabileceğinden, sonuçlarımızı içermektedir. 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası ve diğer federal menkul kıymetler yasalarının güvenli liman hükümleri uyarınca bu tür ileriye dönük beyanlar yapıyoruz. Bu sürümde yer alan tarihsel gerçeklerin ifadeleri dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük ifadelerdir. Genellikle “olabilir”, “inan”, “bekleme”, “bekleme”, “niyet”, “plan”, ““ tahmin ”,“ tahmini ”,“ vasiyet ”,“ mayıs ”,“ öner ”veya benzer terimler gibi kelimelerin bu terimlerin veya bu terimlerin değişimlerini içeren bu ileriye dönük ifadelere güvenmemelisiniz. Bu ileriye dönük ifadeler, roketin roketin fanconi anemisi (FA), lökosit yapışma eksikliği-I (LAD-I), piruvat kinaz eksikliği (PKD), Piruvat kinaz eksikliği (PKD), Danon hastalığı (DD) ve diğer hastalıklardan, ön plana çıkma ve etkinliğine ilişkin beklentileri ile ilgili ifadeleri içerir, ancak bu zamana ve diğer hastalıklardan, PLOGING ve diğer hastalıklardan oluşan bu. Rocket’in düzenleyici etkileşimlerinin ve planlanan gönderimlerin denemeleri, beklenen zamanlaması ve sonucu, FDA’nın Roket'in talebine yanıt vereceği ek CMC bilgilerini gözden geçirmenin zamanlaması ve sonuçları, klinik öncesi çalışmaların güvenliği, etkinliği ve zamanlaması, roketin sunumlarını geliştirme yeteneğini geliştirme veya sağlama yeteneğini geliştirme yeteneği ve ulaştırma yeteneğini geliştirme, Rocket’in güçlendirme yeteneği oluşturma yeteneği ve roketin geliştirme yetenekleri oluşturma yeteneği geliştirme, Rocket’in geliştirme yeteneği oluşturma yeteneği geliştirebilir Ürün adaylarını satmak ve pazarlamak için üçüncü taraflarla anlaşmalara, Rocket’in boru hattını, gen terapisi teknolojileri ile uyumlu ek endikasyonları hedeflemek için genişletme yeteneği, Rocket’in ticari aşamalı bir ilaç şirketine geçiş beklentisi ve nakit, nakit eşdeğerlerinin ve yatırımlarının 2027'ye sahip olacağına inanmaya yetecek olacağına rağmen, operasyonun operasyonlarına yetecek kadar olacağına rağmen. Makul, Roket bu tür sonuçları garanti edemez. Gerçek sonuçlar, Roket'in ürün adaylarının üçüncü taraflara, dava, beklenmedik harcamaların, beklenmedik harcamaların, beklenmedik harcamaların, roketin rekabet ve disciter'in faaliyetlerine, rekabet etme, roketin geliştirme, roketin gelişmesi de dahil olmak üzere, bu ileriye dönük beyanlarla belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir ve roketin, rekabet etme ve rekabet etme, rekabet etme, rekabet etme, rekabet etme ve yetenekler de dahil olmak üzere. candidates into, enroll a sufficient number of patients into, and successfully complete, clinical studies, the integration of new executive team members and the effectiveness of the newly configured corporate leadership team, Rocket’s ability to acquire additional businesses, form strategic alliances or create joint ventures and its ability to realize the benefit of such acquisitions, alliances or joint ventures, Rocket’s ability to obtain and enforce patents to protect its product candidates, and its ability to successfully defend Öngörülemeyen üçüncü taraf ihlal iddialarına karşı ve 27 Şubat 2025 tarihinde sona eren yıl için Rocket’in Form 10-K hakkındaki yıllık raporunda “risk faktörleri” başlıklı bölümde daha iyi tartışılan risklere karşı, SEC ve Form 10-Q hakkında üç aylık raporlarımız da dahil olmak üzere SEC ile daha sonraki dosyalar. Buna göre, bu ileriye dönük ifadelere gereksiz güvenmemelisiniz. Tüm bu ifadeler yalnızca yapılan tarihten itibaren konuşur ve Rocket, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka türlü bir sonucu olarak, ileriye dönük beyanları güncelleme veya revize etme yükümlülüğü vermez.

    Kaynak: Roket İlaç, Roket İlaç

    Gönderildi : 2025-05-30 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler