Rocket Pharmaceuticals надає оновлення клінічного випробування фази 2 для RP-A501 для хвороби Данона

Підпишіться на Drugslib

Cranbury, N.J .-- (Business Wire)-27 травня 2025 р.-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), повністю інтегрована, біотехнологічна компанія пізньої стадії, що просуває інтегрований трубопровід генетичної терапії для рідкісних захворювань, сьогодні оголосила оновлення, пов’язане з RP-A501, його досліджуваною генапією Данона. Фаза 2 ключове випробування RP-A501 відчував несподівану серйозну побічну подію (SAE). САЕ стосувалося клінічних ускладнень, пов'язаних із синдромом витоку капілярів. Ракета проводить всебічний аналіз першопричини та залишається в активному діалозі з американським управлінням харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) та іншими ключовими зацікавленими сторонами, при цьому нинішня увага приділяється недавньому впровадженні нового агента імунітетного придушення до режиму попереднього лікування, який був реалізований для пом'якшення активації комплементу, що спостерігається у деяких пацієнтів. Цей роман був специфічним для програми AAV9-DANON. Дізнавшись про початкову подію, ракета добровільно призупинила подальше дозування у дослідженні. 23 травня 2025 року FDA поставила клінічну справу на випробуванні, щоб забезпечити подальшу оцінку. Ракета глибоко засмучена, щоб повідомити, що цей пацієнт з тих пір помер після гострої системної інфекції.

Ракета співпрацює з FDA, незалежним комітетом з моніторингу безпеки даних, клінічними дослідниками та науковими експертами, і прагне забезпечити безпеку всіх пацієнтів з навчанням, одночасно відновлюючи випробування якнайшвидше. Незважаючи на те, що клінічна утримання залишається на місці, компанія не в змозі надати рекомендації щодо очікуваного терміну завершення випробування на фазі 2. Офіцер ракетних фармацевтичних препаратів.

Ракета поширює наші найглибші симпатії на сім'ю пацієнта, вихователів та лікуючу клінічну команду. Ракета також продовжує свою давню співпрацю з Фондом Данона, чия прихильність до досліджень, адвокації та підтримки пацієнтів залишається невід'ємною частиною просування поля та вдосконалення результатів для осіб, постраждалих від хвороби Данона. Компанія надає пріоритет інвестиції на свою платформу AAV, оцінюючи способи оптимізації вартості для решти трубопроводу. Це перетвориться на зменшення загальних витрат на готівку. Зараз Ракета очікує, що його наявні ресурси будуть достатніми для фінансування операцій у 2027 році, за винятком будь -яких потенційних виручок від продажу ваучерів з огляду пріоритетів, які можуть слідувати затвердженню терапії з портфеля гематології.

огляд ключових випробувань фази 2 RP-A501

Глобальний, однозброєний, багатоцентровий фаза 2 ключових досліджень оцінює ефективність та безпеку RP-A501 у 12 пацієнтів із хворобою Данона, включаючи педіатричну безпеку (n = 2), і рівень DOSE 6.7 X 1013 GC/K.

  • Для підтримки прискореного затвердження в дослідженні оцінює ефективність RP-A501, виміряної за допомогою коефіцієнта кінцевої точки на основі біомаркера, що складається з поліпшення експресії білка LAMP2, а зменшення в вторинній точці лівого шлуночка. Додаткові вторинні кінцеві точки включають натріуретичні пептиди, анкету кардіоміопатії Канзас -Сіті, клас Асоціації серця в Нью -Йорку, Безкоштовне виживання на 24 місяці та лікування, що виникають у безпеці. Ці кінцеві точки могли б підтримувати повне схвалення з триваючим спостереженням.
  • Глобальне дослідження природознавства проводиться одночасно з ключовим випробуванням фази. Крім того, всі пацієнти, які навчаються на дослідженні, повинні мати тримісячний спостереження за попередньою обробкою, щоб забезпечити оцінку траєкторій тропоніну (та інших біомаркерів) для оптимальної оцінки цієї ключової вторинної кінцевої точки.

    • Деталі про дослідження фази 2 можна знайти на веб-сайті www.clinicaltrials.gov за ідентифікатором NCT NCT06092034.

    про RP-A501

    RP-A501-це дослідницька генна терапія Ракети для лікування хвороби Данона та перша генна терапія серцево-судинного стану для демонстрації безпеки та ефективності в клінічних дослідженнях. Хвороба Данона викликана мутаціями гена LAMP2.

    rp-A501 складається з рекомбінантного адено-асоційованого серотипу 9 (AAV9), що містить повнорозмірну версію дикого типу людського Lamp2B Transgene (AAV9.LAMP2B), при цьому вставляється в повну кількість серця, що переживають, що переживають, що входить до серця Серцева функція в корені. RP-A501 являє собою одну дозу і вводиться як внутрішньовенна інфузія. У доклінічних та клінічних дослідженнях було показано, що AAV9.LAMP2B цільових серцевих клітин (кардіоміоцитів) і доставляє функціональний ген LAMP2B до тканини серця, що в кінцевому рахунку призводить до поліпшення структури та функції серця у пацієнтів.

    У 2023 році американська адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів надала позначенні регенеративної медицини передової терапії, а Європейське медичне агентство надало пріоритетних лікарських засобів (Prime) придатності до RP-A501.

    щодо хвороби Данона

    Хвороба Данона-це рідкісне успадковане Х X успадковане розлад, спричинений мутаціями гена, що кодує білок мембрани 2, пов'язаний з лізосомами (LAMP-2), важливим посередником аутофагії. Це призводить до накопичення аутофагосом та глікогену, особливо в серцевих м’язах та інших тканинах, що в кінцевому рахунку призводить до серцевої недостатності, а для пацієнтів чоловічої статі часта смерть під час підліткового віку або раннього віку. За оцінками, у США та Європі поширеність від 15 000 до 30 000 пацієнтів.

    У 2023 р. Ракета забезпечила код МКБ-10 з Центрів послуг Medicare та Medicaid (CMS) для документування пацієнтів з дефіцитом LAMP2 при захворюванні Данона.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT)-це повністю інтегрована, біотехнологічна компанія пізньої стадії, що просуває стійкий трубопровід дослідницької генетичної терапії, розробленої для виправлення першопричини складних та рідкісних розладів. Rocket’s innovative multi-platform approach allows us to design the optimal gene therapy for each indication, creating potentially transformative options that enable people living with devastating rare diseases to experience long and full lives.

    Rocket’s adeno-associated viral (AAV) vector-based cardiovascular portfolio includes a late-stage program for Danon Disease, a devastating heart failure condition resulting in thickening of the heart, an early-stage program У клінічних випробуваннях для PKP2-арритмогенної кардіоміопатії (АСМ), небезпечної для життя захворювання серцевої недостатності, що спричиняє шлуночкову аритмію та раптову серцеву смерть, та попередньо клінічну програму, орієнтовану на асоційовану BAG3, розширену кардіоміопатію (DCM), стан серцевої недостатності, що спричиняє збільшення шлуночків.

    Rocket’s lentiviral (LV) vector-based hematology portfolio consists of late-stage programs for Fanconi Anemia (FA), a difficult-to-treat genetic disease that leads to bone marrow failure (BMF) and potentially cancer, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), a severe pediatric genetic disorder that causes recurrent and life-threatening infections which are frequently Фатальний та піруват-кіназний дефіцит (ПКД), моногенне порушення еритроцитів еритроцитів, що призводить до збільшення руйнування еритроцитів та легкої до небезпечної для життя анемію.

    ракета застережливості щодо перспективних заяв

    Цей прес-реліз містить перспективні заяви про майбутні очікування Ракети, що передбачають ризики та невизначеності, а також припущення, що, якщо вони не матеріалізуються чи виявляються невірними, можуть спричинити наші результати різниці з тих, що виражаються або не мають такого виступу. Ми робимо такі перспективні заяви відповідно до положень безпечної гавані Закону про реформу щодо судових процесів приватних цінних паперів 1995 року та інших федеральних законів про цінні папери. Усі заяви, окрім тверджень історичних фактів, що містяться в цьому випуску, є перспективними твердженнями. Ви не повинні залежати від цих перспективних тверджень, які часто включають такі слова, як "могли", "повірте", "очікувати", "передбачити", "намір", "план", "дам", "оцінити", "шукати", "воля", "може", "пропонувати" або подібні умови, варіації таких термінів або негативних цих термінів. Ці перспективні заяви включають, але не обмежуються ними, заяви щодо очікувань ракети щодо безпеки та ефективності кандидатів на продукцію, що ракета розробляє для лікування анемії Фанконі (FA), дефіциту адгезії лейкоцитів (LAD-I), дефіцит піруват-кінази (PKD), хвороби Данона (DD) та інші хвороби, що очікують, що випускається, а також проміжки, що проживають, а також проміжки, що проживають, а також договори, що проходять дорожні дані, пропастиліки, що не мають планів. Випробування, очікуваний термін та результати регуляторних взаємодій Ракети та заплановані подання, включаючи терміни та результати перегляду FDA про додаткову інформацію про CMC, які ракета надасть у відповідь на запит FDA, безпеку, ефективність та терміни до класу та клінічних випробувань, здатності ракети, щоб встановити ключові співпраці та маркетингові відносини з маркетингу, що займаються розвитком, в ефірних відносинах, що займаються розвитком розвитку ракетів, розвитку розвитку ракетів, розвитку розвитку та маркетингу, що займаються розвитком розвитку. Угоди з третіми сторонами продавати та продавати своїх кандидатів на продукцію, здатність Ракета розширити свій трубопровід для націлювання на додаткові показання, сумісні зі своїми технологіями генної терапії, здатністю ракети переходити до комерційної сценічної фармацевтичної компанії та очікування ракети, що її грошові кошти та інвестиції будуть достатніми для фінансування його операцій у 2027. Ракета не може гарантувати такі результати. Actual results may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important factors, including, without limitation, Rocket’s dependence on third parties for development, manufacture, marketing, sales and distribution of product candidates, the outcome of litigation, unexpected expenditures, Rocket’s competitors’ activities, including decisions as to the timing of competing product launches, pricing and discounting, Rocket’s ability to develop, acquire and advance product candidates У, зареєструйтесь достатньою кількістю пацієнтів та успішно завершених клінічних досліджень, інтеграції нових членів виконавчої команди та ефективності ново налаштованої команди корпоративного лідерства, здатності ракети здобувати додаткові підприємства, формувати стратегічні альянси або створювати спільні підприємства та її здатність реалізувати користь від таких придбань, альянсів або спільних підприємств, здатності ракетів, щоб отримати вміти та виконувати свої можливості, захищати свої позиції, захищені від сил. Проти непередбачених сторонніх претензій на порушення, а також ці ризики, більш детально обговорені в розділі під назвою «Фактори ризику» у річному звіті Ракета за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, поданий 27 лютого 2025 року з SEC та подальшими поданнями до SEC, включаючи наші щоквартальні звіти за формою 10-Q. Відповідно, ви не повинні покладати надмірну залежність від цих перспективних тверджень. Усі такі заяви говорять лише на дату, і Ракета не зобов'язується оновлювати чи переглядати публічно будь-які перспективні заяви, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

    4

    Опубліковано : 2025-05-30 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова