Rusfertid dostává průlomovou terapii označení pro léčbu erytrocytózy u pacientů s polycythemií vera

Sledujte Drugslib

Newark, CA / Access Newswire / 25. srpna 2025 / Protagonist Therapeutics, Inc. („Protagonist“ nebo „Společnost“) dnes oznámil, že rusfertide, potenciální první ve třídě hepcidin-mimetický peptid, byla udělena průlomová terapeutická léčba u pacientů s pacientami s pacienti s pacienty s pacienti s pacienty s pacienti s pacienti s pacienti s pacienti s pacienti s pacientami s pacienti s pacienti s polycythemií s polycythemií s pacienti s pacienti s pacienti s pacienti s pacienti s pacienti s pacienti s polycytherií. (PV). V roce 2020 obdržel Rusfertide status léčiva a rychlé stopy. Orčení průlomové terapie je proces určený k urychlení vývoje a přezkumu léků, které mají za cíl léčit vážný stav a předběžné klinické důkazy naznačují, že lék může prokázat podstatné zlepšení oproti dostupným terapiím.1 Průlomová terapie také vyvolává způsobilost k prodloužení pro deternaci trhu, včetně prodlouženého trhu, bez

Průlomové označení pro rusfertide bylo podpořeno pozitivními 32týdenkovými údaji z studie ověřování fáze 3, která byla prezentována jako pozdní abstrakt, který zdůraznil jeho potenciál měnící praxi během výročního zasedání American of Clinical Oncology 2025.

"Jsme velmi potěšeni rozhodnutím FDA udělit průlomovou terapii určení rusfertidu, což podtrhuje svůj potenciál prokázat podstatné zlepšení oproti dostupným PV terapiím," řekl Dinesh V. Patel, Ph.D., prezident a generální ředitel protagonisty. Do konce letošního roku zůstáváme na dobré cestě k podání rusfertidu v polycythemii v polycythemii vera. “

“ V pokusu o ověření fáze 3, Rusfertide prokázala pozitivní výsledky napříč všemi primárními a klíčovými sekundárními koncovými body, včetně kontroly hematocritu, hlavního lékařského úředníka, hlavního lékařského úředníka, hlavního lékařského úředníka, hlavního lékařského úředníka, M.D, M.D, M.D, M. S., M.D, M. D., M.D, M.D., M. S., M.D, M.D, M.D, M.D, M. D., M. D, M. D, M. D., M. D, M.D., M.S, M.D. Protagonista.

rusfertide se společně vyvíjí s lékárnami Takeda podle celosvětové spolupráce a licenční smlouvy uzavřené v roce 2024, pod kterým protagonista zůstává primárně odpovědný za vývoj prostřednictvím NDA podání. Studie hodnotí rusfertid u 293 pacientů s polycythemií vera po dobu 156 týdnů. Studie hodnotí účinnost a bezpečnost jednou týdně, subkutánně samostatně podávání rusfertidu u pacientů s nekontrolovaným hematokritem, kteří jsou závislý na flebotomii, a to i přes současnou standardní léčbu péče, která by mohla zahrnovat hydroxyurea, interferon a/nebo ruxolitinib. Primárním koncovým bodem studie byl podíl pacientů, kteří dosáhli reakce během týdnů 20-32, což bylo definováno jako absence „způsobilosti flebotomie“. Pro splnění způsobilosti k flebotomii se od pacienti ve studii vyžadovali: potvrzený hematokrit ≥ 45%, který byl ≥ 3% vyšší než jejich výchozí hematokritová hodnota nebo hematokrit ≥ 48%.

Všichni pacienti dokončili svou účast na randomizované, placebem kontrolované části studie, která hodnotila účinnost a bezpečnost rusfertidu plus současná léčba versus placebo plus současná léčba a nyní je v části Open Colled of Study. Dva nové peptidy odvozené z proprietárního objevovací platformy protagonisty jsou v současné době v klinickém vývoji pokročilého fáze 3, s novou aplikací léčiva (NDA) pro icotrokinra předložené do FDA v červenci a NDA předložením pro rusfertid, které se očekávalo na konci roku 2025. Interleukin-23 receptor ("IL-23R") is licensed to J&J Innovative Medicines ("JNJ"), formerly Janssen Biotech, Inc.. Following icotrokinra's joint discovery by Protagonist and JNJ scientists pursuant to the companies' IL-23R collaboration, Protagonist was primarily responsible for development of icotrokinra through Phase 1, with JNJ assuming responsibility for development in Phase 2 a dále. Rusfertide, mimetika přírodního hormonálního hepcidinu, je v současné době ve vývoji fáze 3 pro vzácnou krevní poruchu polycytmii vera (PV). Rusfertide je společně rozvinut a bude spolupracovníkem s Takeda Pharmaceuticals podle celosvětové spolupráce a licenční smlouvy uzavřené v roce 2024, podle níž společnost zůstává primárně odpovědná za rozvoj prostřednictvím podání NDA. Společnost má také řadu předklinických programů pro objevování léčiv, které se zabývají klinicky a komerčně ověřenými cíli, včetně IL-17 peptidového antagonisty PN-881, obezity Triple Agonist Peptid PN-477 a programu orální hepcidin.

Více informací o protagonistovi, jeho kandidátech na drogy s drogami a klinických studiích naleznete na webových stránkách společnosti na adrese https://www.protagonist-inc.com/.

varovná poznámka o výkazech vpřed vpřed-hledací reformní výkazy z roku 1995. Zahrnujte prohlášení týkající se potenciálních výhod rusfertidu a načasování regulačních podání rusfertidu. V některých případech můžete tato tvrzení identifikovat výhledovým slovy, jako je „Předpovídat“, „Věřit“, „může“, „Will“, „očekávat“ nebo negativní nebo množné číslo těchto slov nebo podobných výrazů. Forward-looking statements are not guarantees of future performance and are subject to risks and uncertainties that could cause actual results and events to differ materially from those anticipated, including, but not limited to, our ability to develop and commercialize our product candidates, our ability to earn milestone payments under our collaboration agreements with Janssen and Takeda, our ability to use and expand our programs to build a pipeline of product candidates, our ability to obtain and maintain regulatory approval of Naši kandidáti na produkty, naše schopnost pracovat v konkurenčním průmyslu a úspěšně soutěžit proti konkurentům, kteří mají větší zdroje než my, a naší schopnosti získat a přiměřeně chránit práva duševního vlastnictví pro naše kandidáty na produkty. Další informace týkající se těchto a dalších rizikových faktorů ovlivňujících naše podnikání lze nalézt v našich periodických podáních u Komise pro cenné papíry a burzy, a to i pod nadpisem „rizikových faktorů“ obsažených v našich naposledy podaných periodických zprávách o formuláři 10-K a formuláři 10-Q podané u komise pro cenné papíry a burzy. Výhledná prohlášení nejsou zárukami budoucího výkonu a naše skutečné výsledky operací, finanční situace a likvidity a rozvoj odvětví, ve kterém působíme, se mohou výrazně lišit od výhledových prohlášení obsažených v této tiskové zprávě. Jakákoli výhledová prohlášení, která v této tiskové zprávě učiníme, hovoří pouze k datu této tiskové zprávy. Nepředpokládáme žádnou povinnost aktualizovat naše výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak, po datu této tiskové zprávy.

endnotes

1 Viz https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-rug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequently-asked-questi Ons-Breakthrough-terapies#: ~: text = průlom%20Therapy%20Designation%20Is%20inted, je%20AS%20efficient%20AS%20PRAKTIVATEL 2 Viz https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-desites-and-conditions/designating-orphan-product-andiologic

Zdroj: Protagonist Therapeutics

Vyslán : 2025-08-26 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova